- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT04182984
Effet thérapeutique de différentes fourmis immunosuppressives sur la myasthénie oculaire autre que le thymome : une étude en situation réelle (TREAT-OMG)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jun Guo, M.D.
- Numéro de téléphone: 86-29-8477 8844
- E-mail: guojun_81@163.com
Lieux d'étude
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Shaanxi
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Xi'an, Shaanxi, Chine
- Recrutement
- Tangdu Hospotal
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Contact:
- Jun Guo, M.D.
- Numéro de téléphone: 86-29-8477 8844
- E-mail: guojun_81@163.com
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Âge >18 ans et
Diagnostic clinique de MG avec preuves à l'appui :
Les patients atteints de MG de type musculaire oculaire qui n'ont jamais reçu de traitement répondent à l'un des diagnostics (1) et (2)-(5) : (1) Les symptômes du patient impliquent les muscles extraoculaires, à l'exception des paupières tombantes et de la diplopie, aucun autre symptôme clinique ; (2) réponse clinique sans équivoque à la pyridostigmine ; (3) un anticorps anti-récepteur d'acétylcholine ou un anticorps musqué positif; (4) diminution de plus de 10 % dans l'étude des stimulations nerveuses répétitives (RNS) ; (5) le "tremblement" de l'électromyographie monofibre (SFEMG) est élargi avec ou sans blocage ;
- Volonté de prélèvement d'échantillons, d'études d'imagerie et d'autres examens et évaluations liés à la maladie ;
- Les résultats des tests de grossesse pour les sujets féminins fertiles pendant la période de dépistage doivent être négatifs et une contraception efficace a été utilisée par la patiente et son conjoint pendant la période d'étude ;
- Patients avec consentement éclairé ;
- La durée de survie prévue est supérieure à 3 ans.
Critère d'exclusion:
- Antécédents de troubles chroniques dégénératifs, psychiatriques ou neurologiques autres que la MG pouvant entraîner une faiblesse ou une fatigue ;
- Les patients qui peuvent avoir d'autres maladies pouvant entraîner un affaissement des paupières, une faiblesse des muscles périphériques ou une diplopie ;
- Âge ≤18 ans ou ≥75 ans ;
- Patients ayant pris des glucocorticoïdes ou des immunosuppresseurs associés en raison d'autres maladies du système immunitaire ;
- Les patients qui ne peuvent pas utiliser d'immunosuppresseurs en raison d'autres maladies chroniques ;
- Patients incapables de coopérer au suivi et à l'auto-évaluation en raison d'une maladie mentale grave ou d'une déficience cognitive ;
- Femmes enceintes, femmes allaitantes et patientes ayant des plans de fertilité pendant l'essai ;
- Les patients qui ont souffert d'infections sévères ou de tumeurs malignes au cours du dernier mois et qui ne peuvent pas recevoir de traitements immunosuppresseurs ;
- Les patients qui ne sont pas disposés à coopérer avec des tests de stimulation électrique à fréquence répétée et des examens de tomodensitométrie thoracique ;
- Les patients qui ne souhaitent pas participer à cette étude ;
- Patients incapables de signer un consentement éclairé ;
- La durée de survie prévue est inférieure à 3 ans ;
- Les patients qui ne sont pas aptes à participer à l'essai après l'évaluation des chercheurs.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Patients atteints de MG oculaire auto-immune
Patients OMG nouvellement apparus qui ont accepté de rejoindre la cohorte de suivi
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Les schémas thérapeutiques sont déterminés selon le jugement du médecin et les préférences des patients.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de conversion de MG oculaire à généralisé lors de la dernière visite de suivi.
Délai: 144 semaines
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Les patients atteints de MG oculaire sont suivis pour déterminer le rapport de conversion en maladie généralisée à la fin du suivi.
Les dossiers cliniques seront analysés rétrospectivement pour rechercher les facteurs de risque d'évolution.
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144 semaines
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Changements dans le ratio de patients qui atteignent le niveau 2 de l'échelle MG Status and Treatment Intensity (MGSTI) ou mieux.
Délai: Baseline, 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines, 48 semaines, 60 semaines, 72 semaines, 96 semaines, 120 semaines, 144 semaines
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Les patients atteints de MG oculaire sont suivis pour déterminer le ratio de patients qui atteignent le statut MGSTI 2 ou mieux à chaque période de suivi.
Les dossiers cliniques seront analysés rétrospectivement pour rechercher les facteurs de risque prolongeant la réduction des régimes.
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Baseline, 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines, 48 semaines, 60 semaines, 72 semaines, 96 semaines, 120 semaines, 144 semaines
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Changements dans la proportion de patients présentant des événements indésirables liés au traitement.
Délai: Baseline, 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines, 48 semaines, 60 semaines, 72 semaines, 96 semaines, 120 semaines, 144 semaines
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Les événements indésirables (EI) liés au traitement sont évalués chez les patients recevant un protocole de traitement différent
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Baseline, 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines, 48 semaines, 60 semaines, 72 semaines, 96 semaines, 120 semaines, 144 semaines
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Changements dans les scores de l'échelle quantitative de myasthénie grave (QMG) et des échelles de score absolu et relatif de MG (ARS-MG) par rapport à la ligne de base.
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines, 48 semaines, 60 semaines, 72 semaines, 96 semaines, 120 semaines, 144 semaines
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L'amélioration de l'état clinique des patients OMG a été évaluée par les enquêteurs selon le score QMG et ARS-MG.
Le QMG est une échelle de 13 items qui mesure la fonction oculaire, bulbaire, des membres et la fonction respiratoire.
Le score total varie de 0 (pas de résultats myasthéniques) à 39 (déficits myasthéniques maximaux) obtenus en additionnant les réponses à chaque élément individuel. L'ARS-MG est une échelle de 8 éléments qui a une mesure plus détaillée pour évaluer la fonction oculaire.
Le score total varie de 0 (pas de résultats myasthéniques) à 60 (déficits myasthéniques maximaux) obtenus en additionnant les réponses à chaque élément individuel.
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12 semaines, 24 semaines, 36 semaines, 48 semaines, 60 semaines, 72 semaines, 96 semaines, 120 semaines, 144 semaines
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Changements dans les scores de l'échelle des activités de la vie quotidienne (MG-ADL) spécifiques à MG par rapport à la ligne de base.
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines, 48 semaines, 60 semaines, 72 semaines, 96 semaines, 120 semaines, 144 semaines
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L'amélioration de l'état clinique des patients OMG a été évaluée par les patients eux-mêmes selon le score MG-ADL.
Le MG-ADL est une échelle de 8 éléments pour évaluer les symptômes des patients atteints de myasthénie grave obtenue en additionnant les réponses à chaque élément individuel (grades : 0, 1, 2, 3).
Le score varie de 0 à 24.
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12 semaines, 24 semaines, 36 semaines, 48 semaines, 60 semaines, 72 semaines, 96 semaines, 120 semaines, 144 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changements dans les titres d'anticorps MG.
Délai: Au départ, 48 semaines, 96 semaines, 144 semaines
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Les anticorps MG sont détectés lors de l'inscription et les titres d'anticorps seront surveillés annuellement.
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Au départ, 48 semaines, 96 semaines, 144 semaines
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Amélioration des tests de stimulation électrique à fréquence répétée (RNS) et de l'électromyographie à fibre unique (SFEMG).
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines, 48 semaines, 60 semaines, 72 semaines, 96 semaines, 120 semaines, 144 semaines
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RNS et SFEMG seront surveillés à temps pour évaluer l'état de la clinique.
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12 semaines, 24 semaines, 36 semaines, 48 semaines, 60 semaines, 72 semaines, 96 semaines, 120 semaines, 144 semaines
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Taux de rechute pendant la période de suivi.
Délai: Base de référence, 144 semaines
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Les patients atteints de MG oculaire sont suivis pour déterminer le taux de rechute à la fin du suivi.
Les dossiers cliniques seront analysés rétrospectivement pour rechercher les facteurs de risque de récidive.
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Base de référence, 144 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Jun Guo, Tangdu hospital, Air force Military Medical University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies auto-immunes
- Tumeurs par site
- Manifestations neurologiques
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Manifestations neuromusculaires
- Tumeurs du système nerveux
- Syndromes paranéoplasiques, système nerveux
- Syndromes paranéoplasiques
- Maladies de la jonction neuromusculaire
- Faiblesse musculaire
- Myasthénie grave
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents anti-infectieux
- Agents cholinergiques
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents anti-inflammatoires
- Agents antirhumatismaux
- Antimétabolites, Antinéoplasique
- Antimétabolites
- Agents antinéoplasiques
- Facteurs immunologiques
- Glucocorticoïdes
- Les hormones
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Agents antinéoplasiques, hormonaux
- Agents antibactériens
- Anticonvulsivants
- Antibiotiques, Antinéoplasiques
- Agents antituberculeux
- Antibiotiques, Antituberculeux
- Inhibiteurs de la calcineurine
- Inhibiteurs de la cholinestérase
- Prednisone
- Azathioprine
- Tacrolimus
- Acide mycophénolique
- Bromures
- Agents immunosuppresseurs
- Bromure de pyridostigmine
Autres numéros d'identification d'étude
- 2019TDSNOMG
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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