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O efeito terapêutico de diferentes formigas imunossupressoras na miastenia gravis ocular não timoma: um estudo do mundo real (TREAT-OMG)

16 de agosto de 2022 atualizado por: Jun Guo, MD, Tang-Du Hospital
Este estudo coleta os dados clínicos de pacientes com miastenia grave ocular (OMG) de início recente, avalia os resultados e efeitos adversos de diferentes opções de tratamento e avalia os fatores de risco de conversão para MG generalizada (MGG).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de coorte observacional multicêntrico no cenário clínico do mundo real, recrutando pacientes com OMG de início recente de departamentos de neurologia de 7 hospitais em diferentes regiões da China. Manifestações clínicas, resultados de exames laboratoriais, exames de imagem do tórax e história de timectomia são registrados. A opção de tratamento é determinada de acordo com o julgamento do médico e as preferências dos pacientes. Os pacientes são acompanhados prospectivamente regularmente para avaliar os resultados dos tratamentos e monitorar quaisquer efeitos colaterais. Amostras de sangue periférico são coletadas anualmente. Os investigadores planejam recrutar uma amostra final de 200 pacientes para análise.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

200

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, China
        • Recrutamento
        • Tangdu Hospotal
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 73 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com miastenia gravis ocular de início recente

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade > 18 anos e

  2. Diagnóstico clínico de MG com evidências de apoio:

    Pacientes com músculo ocular tipo MG que nunca receberam tratamento atendem a um dos diagnósticos (1) e (2)-(5): (1) Os sintomas do paciente envolvem os músculos extraoculares, exceto pálpebras caídas e diplopia, sem outros sintomas clínicos ; (2) resposta clínica inequívoca à piridostigmina; (3) anticorpo receptor de acetilcolina positivo ou anticorpo musk; (4) diminuição de mais de 10% no estudo de estimulação nervosa repetitiva (ERN); (5) o "tremor" da eletromiografia de fibra única (SFEMG) é ampliado com ou sem bloqueio;

  3. Disponibilidade para coleta de amostras, estudo de imagem e outros exames e avaliações relacionados à doença;
  4. Os resultados dos testes de gravidez para mulheres com fertilidade durante o período de triagem devem ser negativos e contracepção eficaz foi usada pela paciente e seu cônjuge durante o período do estudo;
  5. Pacientes com consentimento informado;
  6. O tempo de sobrevivência previsto é superior a 3 anos.

Critério de exclusão:

  1. História de distúrbio crônico degenerativo, psiquiátrico ou neurológico, exceto MG, que pode produzir fraqueza ou fadiga;
  2. Pacientes que possam ter outras doenças que possam levar a queda das pálpebras, fraqueza muscular periférica ou diplopia;
  3. Idade ≤18 anos ou ≥75 anos;
  4. Pacientes que tomam glicocorticóides ou imunossupressores associados devido a outras doenças do sistema imunológico;
  5. Pacientes que não podem usar imunossupressores devido a outras doenças crônicas;
  6. Pacientes incapazes de cooperar com o acompanhamento e autoavaliação devido a doença mental grave ou comprometimento cognitivo;
  7. Mulheres grávidas, lactantes e pacientes com planos de fertilidade durante o estudo;
  8. Pacientes que sofreram infecções graves ou tumores malignos no último 1 mês e não podem receber tratamentos imunossupressores;
  9. Pacientes que não estão dispostos a cooperar com testes de estimulação elétrica de frequência repetida e exames de TC de tórax;
  10. Pacientes que não estão dispostos a participar deste estudo;
  11. Pacientes incapazes de assinar o consentimento informado;
  12. O tempo de sobrevivência previsto é inferior a 3 anos;
  13. Pacientes que não são adequados para participar do estudo após avaliação dos pesquisadores.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes com MG ocular autoimune
Pacientes com OMG recém-iniciada que concordaram em participar da coorte de acompanhamento
Medicamento: Tratamento sintomático, esteróides, agentes imunossupressores (azatioprina, tacrolimus, micofenolato de mofetil)
Os regimes de tratamento são determinados de acordo com o julgamento do médico e as preferências dos pacientes.
Outros nomes:
  • Brometo de Piridostigmina, Prednisona, Azatioprina, Tacrolimus, Micofenolato de Mofetil,

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de conversão de MG ocular para generalizada na última consulta de acompanhamento.
Prazo: 144 semanas
Os pacientes com MG ocular são acompanhados para determinar a proporção de conversão para doença generalizada no final do acompanhamento. Os prontuários serão analisados ​​retrospectivamente em busca de fatores de risco de evolução.
144 semanas
Alterações na proporção de pacientes que atingem o nível 2 da escala MG Status and Treatment Intensity (MGSTI) ou melhor.
Prazo: Linha de base, 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 ​​semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
Os pacientes com MG ocular são acompanhados para determinar a proporção de pacientes que atingem o status de MGSTI 2 ou melhor em cada período de acompanhamento. Os prontuários serão analisados ​​retrospectivamente em busca de fatores de risco prolongados na redução dos regimes.
Linha de base, 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 ​​semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
Mudanças na proporção de pacientes com eventos adversos relacionados ao tratamento.
Prazo: Linha de base, 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 ​​semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
Os eventos adversos relacionados ao tratamento (EAs) são avaliados em pacientes que recebem diferentes protocolos de tratamento
Linha de base, 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 ​​semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
Alterações nas pontuações da escala Quantitativa de Miastenia Gravis (QMG) e das escalas de Pontuação Absoluta e Relativa de MG (ARS-MG) desde a linha de base.
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 ​​semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
A melhora do estado clínico dos pacientes com OMG foi avaliada pelos investigadores de acordo com o escore QMG e ARS-MG. O QMG é uma escala de 13 itens que mede a função ocular, bulbar, dos membros e função respiratória. A pontuação total varia de 0 (ausência de achados miastênicos) a 39 (déficits miastênicos máximos) obtida pela soma das respostas de cada item individual. A ARS-MG é uma escala de 8 itens que possui uma medida mais detalhada para avaliar a função ocular. A pontuação total varia de 0 (sem achados miastênicos) a 60 (déficits miastênicos máximos) obtidos pela soma das respostas para cada item individual.
12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 ​​semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
Mudanças nas pontuações da escala de Atividades da Vida Diária (MG-ADL) específicas de MG a partir da linha de base.
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 ​​semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
A melhora do estado clínico dos pacientes com OMG foi avaliada pelos próprios pacientes de acordo com o escore MG-ADL. O MG-ADL é uma escala de 8 itens para avaliar os sintomas de pacientes com miastenia gravis obtidos pela soma das respostas para cada item individual (Grades: 0,1,2,3). A pontuação varia de 0 a 24.
12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 ​​semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações nos títulos de anticorpos MG.
Prazo: Linha de base, 48 semanas, 96 semanas, 144 semanas
Os anticorpos MG são detectados na inscrição e os títulos de anticorpos serão monitorados anualmente.
Linha de base, 48 semanas, 96 semanas, 144 semanas
Aperfeiçoamento em testes de estimulação elétrica de frequência repetida (RNS) e eletromiografia de fibra única (SFEMG).
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 ​​semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
RNS e SFEMG serão monitorados a tempo para avaliar o estado clínico.
12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 ​​semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
Taxa de recaída durante o período de acompanhamento.
Prazo: Linha de base, 144 semanas
Os pacientes com MG ocular são acompanhados para determinar a taxa de recidiva no final do acompanhamento. Os prontuários clínicos serão analisados ​​retrospectivamente em busca de fatores de risco de recidiva.
Linha de base, 144 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Tang-Du Hospital

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Jun Guo, Tangdu hospital, Air force Military Medical University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de novembro de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

4 de novembro de 2024

Conclusão do estudo (Antecipado)

4 de novembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de novembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de novembro de 2019

Primeira postagem (Real)

2 de dezembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de agosto de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de agosto de 2022

Última verificação

1 de agosto de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2019TDSNOMG

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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