- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04182984
Den rapeutiske effekten av forskjellige immunsuppressive maur på ikke-thymom okulær myasthenia gravis: en virkelighetsstudie (TREAT-OMG)
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Forventet)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Jun Guo, M.D.
- Telefonnummer: 86-29-8477 8844
- E-post: guojun_81@163.com
Studiesteder
-
-
Shaanxi
-
Xi'an, Shaanxi, Kina
- Rekruttering
- Tangdu Hospotal
-
Ta kontakt med:
- Jun Guo, M.D.
- Telefonnummer: 86-29-8477 8844
- E-post: guojun_81@163.com
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder >18 år og
Klinisk diagnose av MG med støttende bevis:
Pasienter med øyemuskel type MG som aldri har fått behandling møter en av diagnosene (1) og (2)-(5): (1) Pasientens symptomer involverer de ekstraokulære musklene, bortsett fra hengende øyelokk og diplopi, ingen andre kliniske symptomer ; (2) utvetydig klinisk respons på pyridostigmin; (3) positivt acetylkolinreseptorantistoff eller moskusantistoff; (4) reduksjon på mer enn 10 % i repetitive nervestimuleringsstudier (RNS); (5) "skjelvingen" av enkeltfiberelektromyografien (SFEMG) utvides med eller uten blokkering;
- Vilje til prøveinnsamling, bildediagnostikk og andre sykdomsrelaterte undersøkelser og vurderinger;
- Resultatene av graviditetstester for kvinnelige forsøkspersoner med fertilitet i løpet av screeningsperioden skal være negative og effektiv prevensjon ble brukt av pasienten og hennes ektefelle i løpet av studieperioden;
- Pasienter med informert samtykke;
- Forutsagt overlevelsestid er lengre enn 3 år.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med kronisk degenerativ, psykiatrisk eller nevrologisk lidelse annet enn MG som kan forårsake svakhet eller tretthet;
- Pasienter som kan ha andre sykdommer som kan føre til hengende øyelokk, perifer muskelsvakhet eller diplopi;
- Alder ≤18 år eller ≥75 år;
- Pasienter som har tatt glukokortikoider eller assosierte immundempende midler på grunn av andre immunsystemsykdommer;
- Pasienter som ikke kan bruke immundempende midler på grunn av andre kroniske sykdommer;
- Pasienter som ikke er i stand til å samarbeide med oppfølging og egenvurdering på grunn av alvorlig psykisk lidelse eller kognitiv svikt;
- Gravide kvinner, ammende kvinner og pasienter med fruktbarhetsplaner under forsøket;
- Pasienter som har lidd av alvorlige infeksjoner eller ondartede svulster i løpet av den siste måneden og ikke er i stand til å motta immunsuppressive behandlinger;
- Pasienter som ikke er villige til å samarbeide med gjentatte frekvenselektriske stimuleringstester og CT-thoraxundersøkelser;
- Pasienter som ikke er villige til å delta i denne studien;
- Pasienter som ikke er i stand til å signere informert samtykke;
- Forutsagt overlevelsestid er kortere enn 3 år;
- Pasienter som ikke er egnet til å delta i forsøket etter forskernes vurdering.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Pasienter med autoimmun okulær MG
Nyoppståtte OMG-pasienter som gikk med på å bli med i oppfølgingskohorten
|
Behandlingsregimer bestemmes i henhold til legens vurdering og pasientenes preferanser.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Konverteringsrate fra okulær til generalisert MG ved siste oppfølgingsbesøk.
Tidsramme: 144 uker
|
Okulære MG-pasienter følges opp for å bestemme forholdet mellom konvertering og generalisert sykdom ved slutten av oppfølgingen.
De kliniske journalene vil bli analysert retrospektivt for å søke etter risikofaktorer for progresjon.
|
144 uker
|
Endringer i forholdet mellom pasienter som oppnår nivå 2 av MG Status and Treatment Intensity (MGSTI) skala eller bedre.
Tidsramme: Baseline, 12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
|
Okulære MG-pasienter følges opp for å bestemme forholdet mellom pasienter som oppnår statusen MGSTI 2 eller bedre ved hver oppfølgingsperiode.
De kliniske journalene vil bli analysert retrospektivt for å søke etter risikofaktorer som forlenger regimereduksjonen.
|
Baseline, 12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
|
Endringer i andel pasienter med behandlingsrelaterte bivirkninger.
Tidsramme: Baseline, 12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
|
Behandlingsrelaterte bivirkninger (AE) blir evaluert hos pasienter som får annen behandlingsprotokoll
|
Baseline, 12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
|
Endringer i skårer på kvantitativ myasthenia gravis (QMG)-skala og absolutt og relativ poengsum på MG(ARS-MG)-skalaer fra baseline.
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
|
Forbedringen av klinikkstatusen til OMG-pasienter ble vurdert av etterforskere i henhold til QMG- og ARS-MG-skåre.
QMG er en skala med 13 punkter som måler okulær, bulbar, lemfunksjon og respirasjonsfunksjon.
Den totale poengsummen varierer fra 0 (ingen myasteniske funn) til 39 (maksimale myasteniske underskudd) oppnådd ved å summere svarene til hvert enkelt element. ARS-MG er en 8-elements skala som har et mer detaljert mål for å vurdere okulær funksjon.
Den totale poengsummen varierer fra 0 (ingen myasteniske funn) til 60 (maksimale myasteniske underskudd) oppnådd ved å summere svarene til hvert enkelt element.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
|
Endringer i score på MG-spesifikke Activities of Daily Living (MG-ADL) skala fra baseline.
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
|
Forbedringen av klinikkstatus for OMG-pasienter ble vurdert av pasientene selv i henhold til MG-ADL-skåre.
MG-ADL er en 8-elements skala for å vurdere symptomer på myasthenia gravis-pasienter oppnådd ved å summere responsene på hvert enkelt element (karakterer: 0,1,2,3).
Poengsummen varierer fra 0 til 24.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endringer i titere av MG-antistoffer.
Tidsramme: Baseline, 48 uker, 96 uker, 144 uker
|
MG-antistoffer påvises ved påmelding og antistofftitrene vil bli overvåket årlig.
|
Baseline, 48 uker, 96 uker, 144 uker
|
Forbedring av gjentatte frekvens elektriske stimuleringstester (RNS) og enkeltfiberelektromyografi (SFEMG).
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
|
RNS og SFEMG vil bli overvåket i tide for å vurdere klinikkstatus.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
|
Tilbakefallsrate under oppfølgingsperioden.
Tidsramme: Utgangspunkt, 144 uker
|
Okulære MG-pasienter følges opp for å bestemme tilbakefallsraten ved slutten av oppfølgingen.
De kliniske journalene vil bli retrospektivt analysert for å søke etter risikofaktorer for residiv.
|
Utgangspunkt, 144 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Jun Guo, Tangdu hospital, Air force Military Medical University
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Autoimmune sykdommer
- Neoplasmer etter nettsted
- Nevrologiske manifestasjoner
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Nevromuskulære Junction-sykdommer
- Muskel svakhet
- Myasthenia Gravis
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infeksjonsmidler
- Kolinerge midler
- Enzymhemmere
- Anti-inflammatoriske midler
- Antirevmatiske midler
- Antimetabolitter, antineoplastisk
- Antimetabolitter
- Antineoplastiske midler
- Immunologiske faktorer
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Antibakterielle midler
- Antikonvulsiva
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antituberkulære midler
- Antibiotika, Antituberkulær
- Calcineurin-hemmere
- Kolinesterasehemmere
- Prednison
- Azatioprin
- Takrolimus
- Mykofenolsyre
- Bromider
- Immunsuppressive midler
- Pyridostigminbromid
Andre studie-ID-numre
- 2019TDSNOMG
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Okulær Myasthenia Gravis
-
Assiut UniversityRekrutteringSykdommer i nervesystemet | Autoimmune sykdommer i nervesystemet | Thymoma | Myasthenia Gravis | Nevromuskulære Junction-sykdommer | Myasthenia Gravis, generalisert | Myasthenia Gravis-krise | Myasthenia Gravis, okulær | Myasthenia Gravis, juvenil form | Thymus hyperplasi | Myasthenia Gravis med eksacerbasjon... og andre forholdEgypt
-
Universiti Putra MalaysiaPåmelding etter invitasjonEksperimentell myasteniKina
-
Universiti Putra MalaysiaFullførtEksperimentell myasteniKina
-
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.AvsluttetMyasthenia Gravis, MuSK | AChR Myasthenia GravisForente stater, Italia
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.FullførtMyasthenia Gravis | Myasthenia Gravis, generalisert | Myasthenia Gravis, juvenil formForente stater, Japan, Nederland
-
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.FullførtMyasthenia Gravis, generalisertForente stater
-
Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion...FullførtMyasthenia Gravis, Thymectomy
-
GlaxoSmithKlineFullførtMyasthaenia GravisForente stater, Canada, Tyskland, Italia
-
Beijing Tongren HospitalFullførtMyasthenia Gravis, okulær | GenpolymorfismeKina
-
Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildFullført