Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Den rapeutiske effekten av forskjellige immunsuppressive maur på ikke-thymom okulær myasthenia gravis: en virkelighetsstudie (TREAT-OMG)

16. august 2022 oppdatert av: Jun Guo, MD, Tang-Du Hospital
Denne studien samler inn kliniske data fra nyoppståtte pasienter med okulær myasthenia gravis (OMG), vurderer utfall og uønskede effekter av ulike behandlingsalternativer, og evaluerer risikofaktorer for konvertering til generalisert MG(GMG).

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, observasjonskohortstudie i den virkelige kliniske settingen som rekrutterer nye OMG-pasienter fra nevrologiske avdelinger på 7 sykehus i forskjellige regioner i Kina. Kliniske manifestasjoner, laboratorietestresultater, brystavbildning og historie med tymektomi registreres. Behandlingsalternativet bestemmes i henhold til legens vurdering og pasientens preferanser. Pasienter følges opp prospektivt regelmessig for å vurdere resultatene av behandlingene og overvåke eventuelle bivirkninger. Perifere blodprøver tas årlig. Etterforskerne planlegger å rekruttere en endelig prøve på 200 pasienter for analyse.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

200

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kina
        • Rekruttering
        • Tangdu Hospotal
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 73 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med nyoppstått okulær myasthenia gravis

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder >18 år og
  2. Klinisk diagnose av MG med støttende bevis:

    Pasienter med øyemuskel type MG som aldri har fått behandling møter en av diagnosene (1) og (2)-(5): (1) Pasientens symptomer involverer de ekstraokulære musklene, bortsett fra hengende øyelokk og diplopi, ingen andre kliniske symptomer ; (2) utvetydig klinisk respons på pyridostigmin; (3) positivt acetylkolinreseptorantistoff eller moskusantistoff; (4) reduksjon på mer enn 10 % i repetitive nervestimuleringsstudier (RNS); (5) "skjelvingen" av enkeltfiberelektromyografien (SFEMG) utvides med eller uten blokkering;

  3. Vilje til prøveinnsamling, bildediagnostikk og andre sykdomsrelaterte undersøkelser og vurderinger;
  4. Resultatene av graviditetstester for kvinnelige forsøkspersoner med fertilitet i løpet av screeningsperioden skal være negative og effektiv prevensjon ble brukt av pasienten og hennes ektefelle i løpet av studieperioden;
  5. Pasienter med informert samtykke;
  6. Forutsagt overlevelsestid er lengre enn 3 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med kronisk degenerativ, psykiatrisk eller nevrologisk lidelse annet enn MG som kan forårsake svakhet eller tretthet;
  2. Pasienter som kan ha andre sykdommer som kan føre til hengende øyelokk, perifer muskelsvakhet eller diplopi;
  3. Alder ≤18 år eller ≥75 år;
  4. Pasienter som har tatt glukokortikoider eller assosierte immundempende midler på grunn av andre immunsystemsykdommer;
  5. Pasienter som ikke kan bruke immundempende midler på grunn av andre kroniske sykdommer;
  6. Pasienter som ikke er i stand til å samarbeide med oppfølging og egenvurdering på grunn av alvorlig psykisk lidelse eller kognitiv svikt;
  7. Gravide kvinner, ammende kvinner og pasienter med fruktbarhetsplaner under forsøket;
  8. Pasienter som har lidd av alvorlige infeksjoner eller ondartede svulster i løpet av den siste måneden og ikke er i stand til å motta immunsuppressive behandlinger;
  9. Pasienter som ikke er villige til å samarbeide med gjentatte frekvenselektriske stimuleringstester og CT-thoraxundersøkelser;
  10. Pasienter som ikke er villige til å delta i denne studien;
  11. Pasienter som ikke er i stand til å signere informert samtykke;
  12. Forutsagt overlevelsestid er kortere enn 3 år;
  13. Pasienter som ikke er egnet til å delta i forsøket etter forskernes vurdering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter med autoimmun okulær MG
Nyoppståtte OMG-pasienter som gikk med på å bli med i oppfølgingskohorten
Behandlingsregimer bestemmes i henhold til legens vurdering og pasientenes preferanser.
Andre navn:
  • Pyridostigminbromid, Prednison, Azathioprin, Takrolimus, Mykofenolatmofetil,

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Konverteringsrate fra okulær til generalisert MG ved siste oppfølgingsbesøk.
Tidsramme: 144 uker
Okulære MG-pasienter følges opp for å bestemme forholdet mellom konvertering og generalisert sykdom ved slutten av oppfølgingen. De kliniske journalene vil bli analysert retrospektivt for å søke etter risikofaktorer for progresjon.
144 uker
Endringer i forholdet mellom pasienter som oppnår nivå 2 av MG Status and Treatment Intensity (MGSTI) skala eller bedre.
Tidsramme: Baseline, 12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
Okulære MG-pasienter følges opp for å bestemme forholdet mellom pasienter som oppnår statusen MGSTI 2 eller bedre ved hver oppfølgingsperiode. De kliniske journalene vil bli analysert retrospektivt for å søke etter risikofaktorer som forlenger regimereduksjonen.
Baseline, 12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
Endringer i andel pasienter med behandlingsrelaterte bivirkninger.
Tidsramme: Baseline, 12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
Behandlingsrelaterte bivirkninger (AE) blir evaluert hos pasienter som får annen behandlingsprotokoll
Baseline, 12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
Endringer i skårer på kvantitativ myasthenia gravis (QMG)-skala og absolutt og relativ poengsum på MG(ARS-MG)-skalaer fra baseline.
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
Forbedringen av klinikkstatusen til OMG-pasienter ble vurdert av etterforskere i henhold til QMG- og ARS-MG-skåre. QMG er en skala med 13 punkter som måler okulær, bulbar, lemfunksjon og respirasjonsfunksjon. Den totale poengsummen varierer fra 0 (ingen myasteniske funn) til 39 (maksimale myasteniske underskudd) oppnådd ved å summere svarene til hvert enkelt element. ARS-MG er en 8-elements skala som har et mer detaljert mål for å vurdere okulær funksjon. Den totale poengsummen varierer fra 0 (ingen myasteniske funn) til 60 (maksimale myasteniske underskudd) oppnådd ved å summere svarene til hvert enkelt element.
12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
Endringer i score på MG-spesifikke Activities of Daily Living (MG-ADL) skala fra baseline.
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
Forbedringen av klinikkstatus for OMG-pasienter ble vurdert av pasientene selv i henhold til MG-ADL-skåre. MG-ADL er en 8-elements skala for å vurdere symptomer på myasthenia gravis-pasienter oppnådd ved å summere responsene på hvert enkelt element (karakterer: 0,1,2,3). Poengsummen varierer fra 0 til 24.
12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i titere av MG-antistoffer.
Tidsramme: Baseline, 48 uker, 96 uker, 144 uker
MG-antistoffer påvises ved påmelding og antistofftitrene vil bli overvåket årlig.
Baseline, 48 uker, 96 uker, 144 uker
Forbedring av gjentatte frekvens elektriske stimuleringstester (RNS) og enkeltfiberelektromyografi (SFEMG).
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
RNS og SFEMG vil bli overvåket i tide for å vurdere klinikkstatus.
12 uker, 24 uker, 36 uker, 48 uker, 60 uker, 72 uker, 96 uker, 120 uker, 144 uker
Tilbakefallsrate under oppfølgingsperioden.
Tidsramme: Utgangspunkt, 144 uker
Okulære MG-pasienter følges opp for å bestemme tilbakefallsraten ved slutten av oppfølgingen. De kliniske journalene vil bli retrospektivt analysert for å søke etter risikofaktorer for residiv.
Utgangspunkt, 144 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Studiestol: Jun Guo, Tangdu hospital, Air force Military Medical University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. november 2019

Primær fullføring (Forventet)

4. november 2024

Studiet fullført (Forventet)

4. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. november 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

2. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. august 2022

Sist bekreftet

1. august 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Okulær Myasthenia Gravis

3
Abonnere