El efecto terapéutico de diferentes hormigas inmunosupresoras en la miastenia grave ocular no relacionada con el timoma: un estudio del mundo real (TREAT-OMG)
28 de enero de 2026 actualizado por: Jun Guo, MD, Tang-Du Hospital
Este estudio recopila los datos clínicos de pacientes con miastenia gravis ocular (OMG) de inicio reciente, evalúa los resultados y los efectos adversos de diferentes opciones de tratamiento y evalúa los factores de riesgo de conversión a MG generalizada (GMG).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
Este es un ensayo de cohorte observacional multicéntrico en el entorno clínico del mundo real que recluta pacientes con OMG de inicio reciente de los departamentos de neurología de 7 hospitales en diferentes regiones de China.
Se registran las manifestaciones clínicas, los resultados de las pruebas de laboratorio, las imágenes de tórax y los antecedentes de timectomía.
La opción de tratamiento se determina según el criterio del médico y las preferencias de los pacientes.
Los pacientes reciben un seguimiento prospectivo regular para evaluar los resultados de los tratamientos y monitorear cualquier efecto secundario.
Las muestras de sangre periférica se recogen anualmente.
Los investigadores planean reclutar una muestra final de 200 pacientes para su análisis.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
200
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jun Guo, M.D.
- Número de teléfono: 86-29-8477 8844
- Correo electrónico: guojun_81@163.com
Ubicaciones de estudio
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Shaanxi
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Xi'an, Shaanxi, Porcelana
- Reclutamiento
- Tangdu Hospotal
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Contacto:
- Jun Guo, M.D.
- Número de teléfono: 86-29-8477 8844
- Correo electrónico: guojun_81@163.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 71 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con miastenia gravis ocular de nueva aparición
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad >18 años y
Diagnóstico clínico de MG con evidencia de apoyo:
Los pacientes con músculo ocular tipo MG que nunca han recibido tratamiento cumplen con uno de los diagnósticos (1) y (2)-(5): (1) Los síntomas del paciente involucran los músculos extraoculares, excepto párpados caídos y diplopía, sin otros síntomas clínicos. ; (2) respuesta clínica inequívoca a la piridostigmina; (3) anticuerpo de receptor de acetilcolina positivo o anticuerpo de almizcle; (4) disminución de más del 10% en el estudio de estimulación nerviosa repetitiva (RNS); (5) el "temblor" de la electromiografía de fibra única (SFEMG) se amplía con o sin bloqueo;
- Voluntad para la recolección de muestras, estudios de imágenes y otros exámenes y evaluaciones relacionados con la enfermedad;
- Los resultados de las pruebas de embarazo para mujeres con fertilidad durante el período de selección deben ser negativos y la paciente y su cónyuge usaron métodos anticonceptivos efectivos durante el período de estudio;
- Pacientes con consentimiento informado;
- El tiempo de supervivencia previsto es superior a 3 años.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de trastornos crónicos degenerativos, psiquiátricos o neurológicos distintos de la MG que pueden producir debilidad o fatiga;
- Pacientes que pueden tener otras enfermedades que pueden provocar párpados caídos, debilidad de los músculos periféricos o diplopía;
- Edad ≤18 años o ≥75 años;
- Pacientes que han estado tomando glucocorticoides o inmunosupresores asociados debido a otras enfermedades del sistema inmunitario;
- Pacientes que no pueden usar inmunosupresores debido a otras enfermedades crónicas;
- Pacientes que no pueden cooperar con el seguimiento y la autoevaluación debido a una enfermedad mental grave o deterioro cognitivo;
- Embarazadas, lactantes y pacientes con planes de fertilidad durante el ensayo;
- Pacientes que hayan padecido infecciones graves o tumores malignos en el último mes y no puedan recibir tratamientos inmunosupresores;
- Pacientes que no están dispuestos a cooperar con pruebas de estimulación eléctrica de frecuencia repetida y exámenes de tomografía computarizada de tórax;
- Pacientes que no estén dispuestos a participar en este estudio;
- Pacientes que no pueden firmar el consentimiento informado;
- El tiempo de supervivencia previsto es inferior a 3 años;
- Pacientes que no son aptos para participar en el ensayo después de la evaluación de los investigadores.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con MG ocular autoinmune
Pacientes con OMG de inicio reciente que aceptaron unirse a la cohorte de seguimiento
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Los regímenes de tratamiento se determinan según el juicio del médico y las preferencias de los pacientes.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de conversión de MG ocular a generalizada en la última visita de seguimiento.
Periodo de tiempo: 144 semanas
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Se realiza un seguimiento de los pacientes con MG ocular para determinar la tasa de conversión a enfermedad generalizada al final del seguimiento.
Las historias clínicas serán analizadas retrospectivamente para buscar factores de riesgo de progresión.
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144 semanas
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Cambios en la proporción de pacientes que alcanzan el nivel 2 de la escala MG Status and Treatment Intensity (MGSTI) o mejor.
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
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Se realiza un seguimiento de los pacientes con MG ocular para determinar la proporción de pacientes que alcanzan el estado de MGSTI 2 o mejor en cada período de seguimiento.
Las historias clínicas serán analizadas retrospectivamente para buscar factores de riesgo que prolonguen los regímenes de reducción.
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Línea de base, 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
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Cambios en la proporción de pacientes con eventos adversos relacionados con el tratamiento.
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
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Los eventos adversos (AA) relacionados con el tratamiento se evalúan en pacientes que reciben diferentes protocolos de tratamiento
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Línea de base, 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
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Cambios en las puntuaciones de la escala Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) y de las escalas Absolute and Relative Score of MG (ARS-MG) desde el inicio.
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
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Los investigadores evaluaron la mejora del estado clínico de los pacientes OMG según la puntuación QMG y ARS-MG.
El QMG es una escala de 13 ítems que mide la función ocular, bulbar, de las extremidades y la función respiratoria.
La puntuación total varía de 0 (sin hallazgos miasténicos) a 39 (déficits miasténicos máximos) obtenida sumando las respuestas a cada ítem individual. La ARS-MG es una escala de 8 ítems que tiene una medida más detallada para evaluar la función ocular.
La puntuación total varía de 0 (sin hallazgos miasténicos) a 60 (déficits miasténicos máximos) obtenida sumando las respuestas a cada ítem individual.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
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Cambios en las puntuaciones de la escala de actividades de la vida diaria (MG-ADL) específicas de MG desde el inicio.
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
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La mejora del estado clínico de los pacientes OMG fue evaluada por los propios pacientes según la puntuación MG-ADL.
El MG-ADL es una escala de 8 ítems para evaluar los síntomas de los pacientes con miastenia grave que se obtiene sumando las respuestas a cada ítem individual (grados: 0,1,2,3).
La puntuación va de 0 a 24.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en los títulos de anticuerpos MG.
Periodo de tiempo: Línea de base, 48 semanas, 96 semanas, 144 semanas
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Los anticuerpos contra MG se detectan en el momento de la inscripción y los títulos de anticuerpos se controlarán anualmente.
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Línea de base, 48 semanas, 96 semanas, 144 semanas
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Mejora de las pruebas de estimulación eléctrica de frecuencia repetida (RNS) y electromiografía de fibra única (SFEMG).
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
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RNS y SFEMG serán monitoreados a tiempo para evaluar el estado de la clínica.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 48 semanas, 60 semanas, 72 semanas, 96 semanas, 120 semanas, 144 semanas
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Tasa de recaída durante el período de seguimiento.
Periodo de tiempo: Línea de base, 144 semanas
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Se realiza un seguimiento de los pacientes con MG ocular para determinar la tasa de recaída al final del seguimiento.
Las historias clínicas se analizarán retrospectivamente para buscar factores de riesgo de recurrencia.
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Línea de base, 144 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Jun Guo, Tangdu hospital, Air force Military Medical University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de noviembre de 2019
Finalización primaria (Estimado)
30 de abril de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de noviembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
2 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
- Compuestos de azufre
- Químicos orgánicos
- Piridina
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Compuestos heterocíclicos, 2 anillos
- Compuestos heterocíclicos, anillo fusionado
- Ácidos grasos
- Lípidos
- Ácidos nucleicos, nucleótidos y nucleósidos
- Ácidos, acíclico
- Ácidos carboxílicos
- Compuestos policíclicos
- Purinas
- Espierra
- Embarazos
- Compuestos de anillo fusionado
- Macrólidos
- Lactonas
- Nucleósidos
- Madreadiediols
- Caproates
- Compuestos de piridinio
- Tionucleósidos
- Mercaptopurina
- Prednisona
- Ácido micofenólico
- Tacrolimús
- Azatioprina
- Bromuro de piridostigmina
- Esteroides
Otros números de identificación del estudio
- 2019TDSNOMG
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .