Terapeutický účinek různých imunosupresivních mravenců na nethymomovou oční myasthenia gravis: studie z reálného světa (TREAT-OMG)

Kritéria pro zařazení:

1. Věk >18 let a

2. Klinická diagnóza MG s podpůrnými důkazy:

   Pacienti s očním svalem typu MG, kteří nikdy nebyli léčeni, splňují jednu z diagnóz (1) a (2)-(5): (1) Symptomy pacienta zahrnují extraokulární svaly, kromě pokleslých víček a diplopie, žádné další klinické příznaky ; (2) jednoznačná klinická odpověď na pyridostigmin; (3) pozitivní protilátka proti acetylcholinovému receptoru nebo musk protilátka; (4) snížení o více než 10 % ve studii opakované nervové stimulace (RNS); (5) "chvění" jednovláknové elektromyografie (SFEMG) je rozšířeno s blokádou nebo bez ní;

3. Ochota odebírat vzorky, zobrazovací studie a další vyšetření a hodnocení související s onemocněním;
4. Výsledky těhotenských testů u žen s fertilitou během období screeningu by měly být negativní a pacientka a její manželé používali během období studie účinnou antikoncepci;
5. Pacienti s informovaným souhlasem;
6. Předpokládaná doba přežití je delší než 3 roky.

Kritéria vyloučení:

1. Historie chronické degenerativní, psychiatrické nebo neurologické poruchy jiné než MG, která může způsobit slabost nebo únavu;
2. Pacienti, kteří mohou mít jiná onemocnění, která mohou vést k poklesu očních víček, slabosti periferních svalů nebo diplopii;
3. Věk ≤ 18 let nebo ≥ 75 let;
4. Pacienti, kteří užívali glukokortikoidy nebo související imunosupresiva v důsledku jiných onemocnění imunitního systému;
5. Pacienti, kteří nemohou užívat imunosupresiva z důvodu jiných chronických onemocnění;
6. Pacienti, kteří nejsou schopni spolupracovat při sledování a sebehodnocení z důvodu těžkého duševního onemocnění nebo kognitivní poruchy;
7. Těhotné ženy, kojící ženy a pacienti s plánem fertility během studie;
8. Pacienti, kteří v posledním 1 měsíci trpěli závažnými infekcemi nebo zhoubnými nádory a nemohou dostávat imunosupresivní léčbu;
9. Pacienti, kteří nejsou ochotni spolupracovat při opakovaných frekvenčních testech elektrické stimulace a CT vyšetřeních hrudníku;
10. Pacienti, kteří nejsou ochotni se této studie zúčastnit;
11. Pacienti, kteří nejsou schopni podepsat informovaný souhlas;
12. Předpokládaná doba přežití je kratší než 3 roky;
13. Pacienti, kteří nejsou vhodní k účasti ve studii po posouzení výzkumnými pracovníky.