不同免疫抑制剂对非胸腺瘤眼部重症肌无力的治疗效果:一项真实世界研究 (TREAT-OMG)
2022年8月16日 更新者:Jun Guo, MD、Tang-Du Hospital
本研究收集了新发眼部重症肌无力 (OMG) 患者的临床数据,评估了不同治疗方案的结局和不良反应,并评估了转化为全身性 MG(GMG) 的危险因素。
研究概览
详细说明
这是一项在真实世界临床环境中招募来自中国不同地区 7 家医院神经内科的新发 OMG 患者的多中心、观察性队列试验。
记录临床表现、实验室检查结果、胸部影像学和胸腺切除术史。
治疗方案是根据医生的判断和患者的喜好来决定的。
定期对患者进行前瞻性随访,以评估治疗结果并监测任何副作用。
每年收集外周血样本。
研究人员计划招募 200 名患者作为最终样本进行分析。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
200
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名:Jun Guo, M.D.
- 电话号码:86-29-8477 8844
- 邮箱:guojun_81@163.com
学习地点
-
-
Shaanxi
-
Xi'an、Shaanxi、中国
- 招聘中
- Tangdu Hospotal
-
接触:
- Jun Guo, M.D.
- 电话号码:86-29-8477 8844
- 邮箱:guojun_81@163.com
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 73年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
新发眼部重症肌无力患者
描述
纳入标准:
- 年龄 >18 岁及
有支持证据的 MG 临床诊断:
从未接受过治疗的眼肌型MG患者符合诊断(1)和(2)-(5)之一:(1)患者症状累及眼外肌,除眼睑下垂、复视外,无其他临床症状; (2) 对吡啶斯的明有明确的临床反应; (3)乙酰胆碱受体抗体或麝香抗体阳性; (4)在重复神经刺激研究(RNS)中递减超过10%; (5)单纤维肌电图(SFEMG)的“颤动”有无阻断增宽;
- 愿意进行样本采集、影像学检查等疾病相关检查和评估;
- 筛选期间具有生育能力的女性受试者的妊娠试验结果应为阴性,且患者及其配偶在研究期间使用了有效的避孕措施;
- 知情同意的患者;
- 预计生存时间超过3年。
排除标准:
- 除 MG 外可导致虚弱或疲劳的慢性退行性、精神病或神经系统疾病史;
- 可能患有其他可能导致眼睑下垂、周围肌无力或复视的疾病的患者;
- 年龄≤18岁或≥75岁;
- 因其他免疫系统疾病一直服用糖皮质激素或相关免疫抑制剂的患者;
- 因其他慢性病不能使用免疫抑制剂的患者;
- 因严重精神疾病或认知障碍不能配合随访和自我评估的患者;
- 试验期间的孕妇、哺乳期妇女和有生育计划的患者;
- 最近1个月内患过严重感染或恶性肿瘤,不能接受免疫抑制剂治疗的患者;
- 不愿意配合反复频率电刺激试验和胸部CT检查的患者;
- 不愿意参加本研究的患者;
- 无法签署知情同意书的患者;
- 预计生存时间小于3年;
- 研究人员评估后不适合参加试验的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 观测模型:队列
- 时间观点:预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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自身免疫性眼部 MG 患者
同意加入随访队列的新发 OMG 患者
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治疗方案是根据医生的判断和患者的喜好来确定的。
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最后一次随访时从眼部 MG 到全身 MG 的转化率。
大体时间:144周
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对眼部 MG 患者进行随访以确定在随访结束时转化为全身性疾病的比率。
将对临床记录进行回顾性分析,以寻找进展的风险因素。
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144周
|
达到 MG 状态和治疗强度 (MGSTI) 量表 2 级或更好的患者比例的变化。
大体时间:基线、12周、24周、36周、48周、60周、72周、96周、120周、144周
|
对眼部 MG 患者进行随访以确定在每个随访时间点达到 MGSTI 2 或更好状态的患者比例。
将对临床记录进行回顾性分析,以寻找延长方案减少的风险因素。
|
基线、12周、24周、36周、48周、60周、72周、96周、120周、144周
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发生治疗相关不良事件的患者比例发生变化。
大体时间:基线、12周、24周、36周、48周、60周、72周、96周、120周、144周
|
在接受不同治疗方案的患者中评估与治疗相关的不良事件 (AE)
|
基线、12周、24周、36周、48周、60周、72周、96周、120周、144周
|
从基线开始,定量重症肌无力 (QMG) 量表和 MG (ARS-MG) 量表的绝对和相对分数的变化。
大体时间:12周、24周、36周、48周、60周、72周、96周、120周、144周
|
研究者根据QMG和ARS-MG评分评估OMG患者临床状态的改善情况。
QMG 是一个包含 13 个项目的量表,用于测量眼、延髓、肢体功能和呼吸功能。
总分范围从 0(无肌无力表现)到 39(最大肌无力缺陷),通过对每个单独项目的反应求和获得。ARS-MG 是一个 8 项目量表,具有更详细的眼功能评估措施。
总分范围从 0(无肌无力发现)到 60(最大肌无力缺陷),通过对每个单独项目的反应求和获得。
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12周、24周、36周、48周、60周、72周、96周、120周、144周
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MG 特定日常生活活动 (MG-ADL) 评分从基线的变化。
大体时间:12周、24周、36周、48周、60周、72周、96周、120周、144周
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OMG患者临床状态的改善由患者根据MG-ADL评分自行评估。
MG-ADL 是一个 8 项量表,用于评估重症肌无力患者的症状,该量表通过对每个单独项目的反应求和而获得(等级:0、1、2、3)。
得分范围从 0 到 24。
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12周、24周、36周、48周、60周、72周、96周、120周、144周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
MG 抗体滴度的变化。
大体时间:基线、48周、96周、144周
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MG 抗体在入组时检测,抗体滴度将每年监测一次。
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基线、48周、96周、144周
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重复频率电刺激试验 (RNS) 和单纤维肌电图 (SFEMG) 的改进。
大体时间:12周、24周、36周、48周、60周、72周、96周、120周、144周
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RNS 和 SFEMG 将按时监测以评估临床状态。
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12周、24周、36周、48周、60周、72周、96周、120周、144周
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随访期间的复发率。
大体时间:基线,144 周
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对眼部 MG 患者进行随访以确定随访结束时的复发率。
将回顾性分析临床记录以寻找复发的危险因素。
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基线,144 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅:Jun Guo、Tangdu hospital, Air force Military Medical University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年11月4日
初级完成 (预期的)
2024年11月4日
研究完成 (预期的)
2024年11月4日
研究注册日期
首次提交
2019年11月26日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月29日
首次发布 (实际的)
2019年12月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年8月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年8月16日
最后验证
2022年8月1日
更多信息
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关键字
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其他研究编号
- 2019TDSNOMG
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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