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L'effetto terapeutico di diversi immunosoppressori sulla miastenia grave oculare non timomica: uno studio del mondo reale (TREAT-OMG)

28 gennaio 2026 aggiornato da: Jun Guo, MD, Tang-Du Hospital
Questo studio raccoglie i dati clinici dei pazienti affetti da miastenia grave oculare di nuova insorgenza (OMG), valuta gli esiti e gli effetti avversi delle diverse opzioni di trattamento e valuta i fattori di rischio di conversione alla MG generalizzata (GMG).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di coorte osservazionale multicentrico nel contesto clinico del mondo reale che recluta pazienti OMG di nuova insorgenza dai dipartimenti di neurologia di 7 ospedali in diverse regioni della Cina. Vengono registrate le manifestazioni cliniche, i risultati dei test di laboratorio, l'imaging del torace e la storia della timectomia. Le opzioni terapeutiche sono determinate in base al giudizio del medico e alle preferenze dei pazienti. I pazienti vengono seguiti regolarmente in modo prospettico per valutare i risultati dei trattamenti e monitorare eventuali effetti collaterali. I campioni di sangue periferico vengono raccolti annualmente. Gli investigatori hanno in programma di reclutare un campione finale di 200 pazienti per l'analisi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Cina
        • Reclutamento
        • Tangdu Hospotal
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 71 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con miastenia grave oculare di nuova insorgenza

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età >18 anni e

  2. Diagnosi clinica di MG con prove a sostegno:

    I pazienti con muscolo oculare di tipo MG che non hanno mai ricevuto un trattamento soddisfano una delle diagnosi (1) e (2)-(5): (1) I sintomi del paziente coinvolgono i muscoli extraoculari, ad eccezione di palpebre cadenti e diplopia, nessun altro sintomo clinico ; (2) risposta clinica inequivocabile alla piridostigmina; (3) anticorpo positivo per il recettore dell'acetilcolina o anticorpo musk; (4) decremento di oltre il 10% nello studio di stimolazioni nervose ripetitive (RNS); (5) il "tremito" dell'elettromiografia a fibra singola (SFEMG) è ampliato con o senza blocco;

  3. Disponibilità alla raccolta di campioni, allo studio di imaging e ad altri esami e valutazioni relativi alla malattia;
  4. I risultati dei test di gravidanza per soggetti di sesso femminile con fertilità durante il periodo di screening devono essere negativi e la paziente e il suo coniuge hanno utilizzato una contraccezione efficace durante il periodo di studio;
  5. Pazienti con consenso informato;
  6. Il tempo di sopravvivenza previsto è superiore a 3 anni.

Criteri di esclusione:

  1. Anamnesi di disturbo cronico degenerativo, psichiatrico o neurologico diverso dalla MG che può produrre debolezza o affaticamento;
  2. Pazienti che possono avere altre malattie che possono causare abbassamento delle palpebre, debolezza dei muscoli periferici o diplopia;
  3. Età ≤18 anni o ≥75 anni;
  4. Pazienti che hanno assunto glucocorticoidi o immunosoppressori associati a causa di altre malattie del sistema immunitario;
  5. Pazienti che non possono utilizzare immunosoppressori a causa di altre malattie croniche;
  6. Pazienti che non sono in grado di collaborare con il follow-up e l'autovalutazione a causa di gravi malattie mentali o deterioramento cognitivo;
  7. Donne incinte, donne che allattano e pazienti con piani di fertilità durante lo studio;
  8. Pazienti che hanno sofferto di infezioni gravi o tumori maligni nell'ultimo mese e non sono in grado di ricevere trattamenti immunosoppressori;
  9. Pazienti che non sono disposti a collaborare con test di stimolazione elettrica a frequenza ripetuta ed esami TC del torace;
  10. Pazienti che non sono disposti a partecipare a questo studio;
  11. Pazienti che non sono in grado di firmare il consenso informato;
  12. Il tempo di sopravvivenza previsto è inferiore a 3 anni;
  13. Pazienti che non sono idonei a partecipare allo studio dopo la valutazione dei ricercatori.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con MG oculare autoimmune
Pazienti OMG di nuova insorgenza che hanno accettato di unirsi alla coorte di follow-up
Droga: Trattamento sintomatico, steroidi, agenti immunosoppressivi (azatioprina, tacrolimus, micofenolato mofetile)
I regimi di trattamento sono determinati in base al giudizio del medico e alle preferenze dei pazienti.
Altri nomi:
  • Bromuro di piridostigmina, prednisone, azatioprina, tacrolimus, micofenolato mofetile,

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di conversione da MG oculare a generalizzata all'ultima visita di follow-up.
Lasso di tempo: 144 settimane
I pazienti con MG oculare vengono seguiti per determinare il rapporto tra conversione e malattia generalizzata alla fine del follow-up. Le cartelle cliniche saranno analizzate retrospettivamente per ricercare fattori di rischio di progressione.
144 settimane
Variazioni nel rapporto di pazienti che raggiungono il livello 2 della scala MG Status and Treatment Intensity (MGSTI) o superiore.
Lasso di tempo: Basale, 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane, 48 settimane, 60 settimane, 72 settimane, 96 settimane, 120 settimane, 144 settimane
I pazienti con MG oculare vengono seguiti per determinare il rapporto di pazienti che raggiungono lo stato di MGSTI 2 o migliore in ciascun periodo di follow-up. Le cartelle cliniche saranno analizzate retrospettivamente per ricercare fattori di rischio prolungati alla riduzione dei regimi.
Basale, 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane, 48 settimane, 60 settimane, 72 settimane, 96 settimane, 120 settimane, 144 settimane
Variazioni nella percentuale di pazienti con eventi avversi correlati al trattamento.
Lasso di tempo: Basale, 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane, 48 settimane, 60 settimane, 72 settimane, 96 settimane, 120 settimane, 144 settimane
Gli eventi avversi correlati al trattamento (AE) vengono valutati in pazienti che ricevono diversi protocolli di trattamento
Basale, 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane, 48 settimane, 60 settimane, 72 settimane, 96 settimane, 120 settimane, 144 settimane
Cambiamenti nei punteggi della scala Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) e del punteggio assoluto e relativo delle scale MG (ARS-MG) rispetto al basale.
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane, 48 settimane, 60 settimane, 72 settimane, 96 settimane, 120 settimane, 144 settimane
Il miglioramento dello stato clinico dei pazienti con OMG è stato valutato dai ricercatori in base al punteggio QMG e ARS-MG. La QMG è una scala di 13 item che misura la funzione oculare, bulbare, degli arti e respiratoria. Il punteggio totale varia da 0 (nessun riscontro miastenico) a 39 (deficit miastenico massimo) ottenuto sommando le risposte a ogni singolo item. L'ARS-MG è una scala a 8 item che ha una misura più dettagliata per valutare la funzione oculare. Il punteggio totale varia da 0 (nessun riscontro miastenico) a 60 (massimo deficit miastenico) ottenuto sommando le risposte a ogni singolo item.
12 settimane, 24 settimane, 36 settimane, 48 settimane, 60 settimane, 72 settimane, 96 settimane, 120 settimane, 144 settimane
Cambiamenti nei punteggi della scala MG-ADL (Activities of Daily Living) specifica per MG rispetto al basale.
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane, 48 settimane, 60 settimane, 72 settimane, 96 settimane, 120 settimane, 144 settimane
Il miglioramento dello stato clinico dei pazienti OMG è stato valutato dai pazienti stessi in base al punteggio MG-ADL. La MG-ADL è una scala a 8 item per valutare i sintomi dei pazienti affetti da miastenia grave ottenuta sommando le risposte a ogni singolo item (Gradi: 0,1,2,3). Il punteggio va da 0 a 24.
12 settimane, 24 settimane, 36 settimane, 48 settimane, 60 settimane, 72 settimane, 96 settimane, 120 settimane, 144 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nei titoli di anticorpi MG.
Lasso di tempo: Basale, 48 settimane, 96 settimane, 144 settimane
Gli anticorpi MG vengono rilevati all'arruolamento e i titoli degli anticorpi saranno monitorati annualmente.
Basale, 48 settimane, 96 settimane, 144 settimane
Miglioramento dei test di stimolazione elettrica a frequenza ripetuta (RNS) e dell'elettromiografia a fibra singola (SFEMG).
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane, 48 settimane, 60 settimane, 72 settimane, 96 settimane, 120 settimane, 144 settimane
RNS e SFEMG saranno monitorati in tempo per valutare lo stato clinico.
12 settimane, 24 settimane, 36 settimane, 48 settimane, 60 settimane, 72 settimane, 96 settimane, 120 settimane, 144 settimane
Tasso di recidiva durante il periodo di follow-up.
Lasso di tempo: Basale, 144 settimane
I pazienti con MG oculare vengono seguiti per determinare il tasso di recidiva alla fine del follow-up. Le cartelle cliniche saranno analizzate retrospettivamente per ricercare fattori di rischio di recidiva.
Basale, 144 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tang-Du Hospital

Investigatori

  • Cattedra di studio: Jun Guo, Tangdu Hospital, Air Force Military Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 novembre 2019

Completamento primario (Stimato)

30 aprile 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

2 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019TDSNOMG

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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