- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04182984
Den rapeutiska effekten av olika immunsuppressiva myror på icke-thymom okulär myasthenia gravis: en verklig studie (TREAT-OMG)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Jun Guo, M.D.
- Telefonnummer: 86-29-8477 8844
- E-post: guojun_81@163.com
Studieorter
-
-
Shaanxi
-
Xi'an, Shaanxi, Kina
- Rekrytering
- Tangdu Hospotal
-
Kontakt:
- Jun Guo, M.D.
- Telefonnummer: 86-29-8477 8844
- E-post: guojun_81@163.com
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder >18 år och
Klinisk diagnos av MG med stödjande bevis:
Patienter med ögonmuskel typ MG som aldrig fått behandling möter någon av diagnoserna (1) och (2)-(5): (1) Patientens symtom involverar de extraokulära musklerna, förutom hängande ögonlock och dubbelsidighet, inga andra kliniska symtom ; (2) otvetydigt kliniskt svar på pyridostigmin; (3) positiv acetylkolinreceptorantikropp eller myskantikropp; (4) minskning med mer än 10 % i repetitiva nervstimuleringsstudier (RNS); (5) "darrandet" av enkelfiberelektromyografin (SFEMG) breddas med eller utan blockad;
- Villighet att ta prover, avbildningsstudier och andra sjukdomsrelaterade undersökningar och bedömningar;
- Resultaten av graviditetstester för kvinnliga försökspersoner med fertilitet under screeningsperioden bör vara negativa och effektiv preventivmetod användes av patienten och hennes make under studieperioden;
- Patienter med informerat samtycke;
- Förutspådd överlevnadstid är längre än 3 år.
Exklusions kriterier:
- Historik med kronisk degenerativ, psykiatrisk eller neurologisk störning annan än MG som kan orsaka svaghet eller trötthet;
- Patienter som kan ha andra sjukdomar som kan leda till att ögonlocken hänger, perifer muskelsvaghet eller dubbelsidighet;
- Ålder ≤18 år eller ≥75 år;
- Patienter som har tagit glukokortikoider eller associerade immunsuppressiva medel på grund av andra immunsystemsjukdomar;
- Patienter som inte kan använda immunsuppressiva medel på grund av andra kroniska sjukdomar;
- Patienter som inte kan samarbeta med uppföljning och självbedömning på grund av svår psykisk ohälsa eller kognitiv funktionsnedsättning;
- Gravida kvinnor, ammande kvinnor och patienter med fertilitetsplaner under försöket;
- Patienter som har lidit av allvarliga infektioner eller maligna tumörer under den senaste månaden och inte kan få immunsuppressiva behandlingar;
- Patienter som inte är villiga att samarbeta med upprepade elektriska stimuleringstester och CT-undersökningar av bröstet;
- Patienter som inte är villiga att delta i denna studie;
- Patienter som inte kan underteckna informerat samtycke;
- Förutspådd överlevnadstid är kortare än 3 år;
- Patienter som inte är lämpliga att delta i prövningen efter forskarnas bedömning.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med autoimmun okulär MG
Nyuppkomna OMG-patienter som gick med på att gå med i uppföljningskohorten
|
Behandlingsregimer bestäms enligt läkarens bedömning och patienternas preferenser.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Konverteringsfrekvens från okulär till generaliserad MG vid senaste uppföljningsbesöket.
Tidsram: 144 veckor
|
Okulära MG-patienter följs upp för att bestämma förhållandet mellan omvandling och generaliserad sjukdom i slutet av uppföljningen.
De kliniska journalerna kommer att analyseras retrospektivt för att söka efter riskfaktorer för utveckling.
|
144 veckor
|
|
Förändringar i förhållandet mellan patienter som uppnår nivå 2 av MG-status- och behandlingsintensitetsskalan (MGSTI) eller bättre.
Tidsram: Baslinje, 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor, 48 veckor, 60 veckor, 72 veckor, 96 veckor, 120 veckor, 144 veckor
|
Okulära MG-patienter följs upp för att fastställa andelen patienter som uppnår statusen MGSTI 2 eller bättre vid varje period av uppföljning.
De kliniska journalerna kommer att analyseras retrospektivt för att söka efter riskfaktorer för att förlänga behandlingsreduktionen.
|
Baslinje, 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor, 48 veckor, 60 veckor, 72 veckor, 96 veckor, 120 veckor, 144 veckor
|
|
Förändringar i andel patienter med behandlingsrelaterade biverkningar.
Tidsram: Baslinje, 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor, 48 veckor, 60 veckor, 72 veckor, 96 veckor, 120 veckor, 144 veckor
|
Behandlingsrelaterade biverkningar (AE) utvärderas hos patienter som får olika behandlingsprotokoll
|
Baslinje, 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor, 48 veckor, 60 veckor, 72 veckor, 96 veckor, 120 veckor, 144 veckor
|
|
Förändringar i poäng på kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) skala och av absolut och relativ poäng på MG(ARS-MG) skalor från Baseline.
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor, 48 veckor, 60 veckor, 72 veckor, 96 veckor, 120 veckor, 144 veckor
|
Förbättringen av klinikstatus för OMG-patienter bedömdes av utredare enligt QMG- och ARS-MG-poäng.
QMG är en skala med 13 punkter som mäter ögon-, bulbar-, extremitetsfunktion och andningsfunktion.
Den totala poängen sträcker sig från 0 (inga myasteniska fynd) till 39 (maximala myasteniska underskott) som erhålls genom att summera svaren på varje enskild post. ARS-MG är en 8-punktsskala som har ett mer detaljerat mått för att bedöma ögonfunktionen.
Den totala poängen sträcker sig från 0 (inga myasteniska fynd) till 60 (maximala myasteniska underskott) som erhålls genom att summera svaren på varje enskild post.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor, 48 veckor, 60 veckor, 72 veckor, 96 veckor, 120 veckor, 144 veckor
|
|
Förändringar i poäng av MG-specifika Activities of Daily Living (MG-ADL) skala från Baseline.
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor, 48 veckor, 60 veckor, 72 veckor, 96 veckor, 120 veckor, 144 veckor
|
Förbättringen av klinikstatus för OMG-patienter bedömdes av patienterna själva enligt MG-ADL-poäng.
MG-ADL är en skala med 8 punkter för att bedöma symtom hos myasthenia gravis-patienter som erhållits genom att summera svaren på varje enskilt objekt (Betyg: 0,1,2,3).
Poängen sträcker sig från 0 till 24.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor, 48 veckor, 60 veckor, 72 veckor, 96 veckor, 120 veckor, 144 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i titrar av MG-antikroppar.
Tidsram: Baslinje, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor
|
MG-antikroppar detekteras vid inskrivningen och titrarna för antikroppar kommer att övervakas årligen.
|
Baslinje, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor
|
|
Förbättring av upprepade frekvenser av elektriska stimuleringstester (RNS) och enkelfiberelektromyografi (SFEMG).
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor, 48 veckor, 60 veckor, 72 veckor, 96 veckor, 120 veckor, 144 veckor
|
RNS och SFEMG kommer att övervakas i tid för att bedöma klinikens status.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor, 48 veckor, 60 veckor, 72 veckor, 96 veckor, 120 veckor, 144 veckor
|
|
Återfallsfrekvens under uppföljningsperioden.
Tidsram: Baslinje, 144 veckor
|
Okulära MG-patienter följs upp för att bestämma återfallsfrekvensen i slutet av uppföljningen.
De kliniska journalerna kommer att analyseras retrospektivt för att söka efter riskfaktorer för återfall.
|
Baslinje, 144 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Jun Guo, Tangdu hospital, Air force Military Medical University
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neoplasmer efter plats
- Neoplasmer
- Neuromuskulära sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Paraneoplastiska syndrom, nervsystemet
- Neoplasmer i nervsystemet
- Paraneoplastiska syndrom
- Neuromuskulära kopplingssjukdomar
- Myasthenia Gravis
- Svavelföreningar
- Organiska kemikalier
- Pyridiner
- Heterocykliska föreningar, 1-ring
- Heterocykliska föreningar
- Heterocykliska föreningar, 2-ring
- Heterocykliska föreningar, smältring
- Fettsyror
- Lipider
- Nukleinsyror, nukleotider och nukleosider
- Syror, acykliska
- Karboxylsyror
- Polycykliska föreningar
- Puriner
- Graviditet
- Graviditet
- Fusion-ringföreningar
- Makrolider
- Laktoner
- Nukleosider
- Gravidioder
- Caproates
- Pyridiniumföreningar
- Tionukleosider
- Mercapturin
- Prednison
- Mykofenolsyra
- Takrolimus
- Azatioprin
- Pyridostigminbromid
- Steroider
Andra studie-ID-nummer
- 2019TDSNOMG
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .