- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04182984
Den rapeutiske effekt af forskellige immunsuppressive myrer på ikke-thymomatisk okulær myasthenia gravis: en virkelighedsundersøgelse (TREAT-OMG)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Jun Guo, M.D.
- Telefonnummer: 86-29-8477 8844
- E-mail: guojun_81@163.com
Studiesteder
-
-
Shaanxi
-
Xi'an, Shaanxi, Kina
- Rekruttering
- Tangdu Hospotal
-
Kontakt:
- Jun Guo, M.D.
- Telefonnummer: 86-29-8477 8844
- E-mail: guojun_81@163.com
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder >18 år og
Klinisk diagnose af MG med understøttende beviser:
Patienter med øjenmuskel type MG, som aldrig har modtaget behandling, opfylder en af diagnoserne (1) og (2)-(5): (1) Patientens symptomer involverer de ekstraokulære muskler, bortset fra hængende øjenlåg og diplopi, ingen andre kliniske symptomer ; (2) utvetydig klinisk respons på pyridostigmin; (3) positivt acetylcholinreceptorantistof eller moskusantistof; (4) reduktion på mere end 10 % i undersøgelse af gentagne nervestimuleringer (RNS); (5) "skælven" af enkeltfiberelektromyografien (SFEMG) udvides med eller uden blokade;
- Vilje til prøveindsamling, billeddiagnostik og andre sygdomsrelaterede undersøgelser og vurderinger;
- Resultaterne af graviditetstests for kvindelige forsøgspersoner med fertilitet i screeningsperioden skulle være negative, og effektiv prævention blev brugt af patienten og hendes ægtefælle i undersøgelsesperioden;
- Patienter med informeret samtykke;
- Forudsagt overlevelsestid er længere end 3 år.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med kronisk degenerativ, psykiatrisk eller neurologisk lidelse bortset fra MG, der kan forårsage svaghed eller træthed;
- Patienter, der kan have andre sygdomme, der kan føre til hængende øjenlåg, perifer muskelsvaghed eller diplopi;
- Alder ≤18 år eller ≥75 år;
- Patienter, der har taget glukokortikoider eller associerede immunsuppressiva på grund af andre immunsystemsygdomme;
- Patienter, der ikke kan bruge immunsuppressiva på grund af andre kroniske sygdomme;
- Patienter, der er ude af stand til at samarbejde om opfølgning og selvevaluering på grund af svær psykisk sygdom eller kognitiv svækkelse;
- Gravide kvinder, ammende kvinder og patienter med fertilitetsplaner under forsøget;
- Patienter, der har lidt af alvorlige infektioner eller ondartede tumorer inden for den sidste 1 måned og ikke er i stand til at modtage immunsuppressive behandlinger;
- Patienter, der ikke er villige til at samarbejde med gentagne elektriske stimulationstests og CT-undersøgelser af brystet;
- Patienter, der ikke er villige til at deltage i denne undersøgelse;
- Patienter, der ikke er i stand til at underskrive informeret samtykke;
- Forudsagt overlevelsestid er kortere end 3 år;
- Patienter, der ikke er egnede til at deltage i forsøget efter forskernes vurdering.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med autoimmun okulær MG
Nyopståede OMG-patienter, der indvilligede i at deltage i opfølgningskohorten
|
Behandlingsregimer bestemmes i henhold til lægens vurdering og patienters præferencer.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Konverteringsrate fra okulær til generaliseret MG ved sidste opfølgningsbesøg.
Tidsramme: 144 uger
|
Okulære MG-patienter følges op for at bestemme forholdet mellem konvertering og generaliseret sygdom ved afslutningen af opfølgningen.
De kliniske optegnelser vil blive analyseret retrospektivt for at søge efter risikofaktorer for fremskridt.
|
144 uger
|
|
Ændringer i forholdet mellem patienter, der opnår niveau 2 af MG Status og Behandlingsintensitet (MGSTI) skala eller bedre.
Tidsramme: Baseline, 12 uger, 24 uger, 36 uger, 48 uger, 60 uger, 72 uger, 96 uger, 120 uger, 144 uger
|
Okulære MG-patienter følges op for at bestemme forholdet mellem patienter, der opnår status for MGSTI 2 eller bedre ved hver periode i opfølgningen.
De kliniske optegnelser vil blive analyseret retrospektivt for at søge efter risikofaktorer, der forlænger regimereduktionen.
|
Baseline, 12 uger, 24 uger, 36 uger, 48 uger, 60 uger, 72 uger, 96 uger, 120 uger, 144 uger
|
|
Ændringer i andelen af patienter med behandlingsrelaterede bivirkninger.
Tidsramme: Baseline, 12 uger, 24 uger, 36 uger, 48 uger, 60 uger, 72 uger, 96 uger, 120 uger, 144 uger
|
Behandlingsrelaterede bivirkninger (AE'er) evalueres hos patienter, der modtager en anden behandlingsprotokol
|
Baseline, 12 uger, 24 uger, 36 uger, 48 uger, 60 uger, 72 uger, 96 uger, 120 uger, 144 uger
|
|
Ændringer i score af kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) skala og af absolut og relativ score for MG(ARS-MG) skalaer fra baseline.
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger, 48 uger, 60 uger, 72 uger, 96 uger, 120 uger, 144 uger
|
Forbedringen af klinikstatus for OMG-patienter blev vurderet af efterforskere i henhold til QMG- og ARS-MG-score.
QMG er en skala med 13 punkter, som måler okulær funktion, bulbar funktion, lemmerfunktion og åndedrætsfunktion.
Den samlede score spænder fra 0 (ingen myasteniske fund) til 39 (maksimale myasteniske deficit) opnået ved at summere svarene på hvert enkelt emne. ARS-MG er en 8-emne skala, som har et mere detaljeret mål til at vurdere øjenfunktion.
Den samlede score spænder fra 0 (ingen myasteniske fund) til 60 (maksimale myasteniske underskud) opnået ved at summere svarene på hvert enkelt punkt.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger, 48 uger, 60 uger, 72 uger, 96 uger, 120 uger, 144 uger
|
|
Ændringer i score for MG-specifikke Activities of Daily Living (MG-ADL) skala fra baseline.
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger, 48 uger, 60 uger, 72 uger, 96 uger, 120 uger, 144 uger
|
Forbedringen af klinikstatus for OMG-patienter blev vurderet af patienterne selv i henhold til MG-ADL-score.
MG-ADL er en 8-punkts skala til vurdering af symptomer på myasthenia gravis-patienter opnået ved at summere svarene på hvert enkelt punkt (karakterer: 0,1,2,3).
Scoren går fra 0 til 24.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger, 48 uger, 60 uger, 72 uger, 96 uger, 120 uger, 144 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i titere af MG-antistoffer.
Tidsramme: Baseline, 48 uger, 96 uger, 144 uger
|
MG-antistoffer påvises ved indskrivning, og titrene af antistoffer vil blive overvåget årligt.
|
Baseline, 48 uger, 96 uger, 144 uger
|
|
Forbedring af gentagne frekvens elektriske stimulationstests (RNS) og enkeltfiber elektromyografi (SFEMG).
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger, 48 uger, 60 uger, 72 uger, 96 uger, 120 uger, 144 uger
|
RNS og SFEMG vil blive overvåget til tiden for at vurdere klinikstatus.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger, 48 uger, 60 uger, 72 uger, 96 uger, 120 uger, 144 uger
|
|
Tilbagefaldsfrekvens under opfølgningsperioden.
Tidsramme: Baseline, 144 uger
|
Okulære MG-patienter følges op for at bestemme tilbagefaldsraten ved slutningen af opfølgningen.
De kliniske optegnelser vil blive analyseret retrospektivt for at søge efter risikofaktorer for tilbagefald.
|
Baseline, 144 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Jun Guo, Tangdu Hospital, Air Force Military Medical University
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i nervesystemet
- Neoplasmer efter sted
- Neoplasmer
- Neuromuskulære sygdomme
- Autoimmune sygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Autoimmune sygdomme i nervesystemet
- Neurodegenerative sygdomme
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Neuromuskulære Junction-sygdomme
- Myasthenia gravis
- Svovlforbindelser
- Organiske kemikalier
- Pyridiner
- Heterocykliske forbindelser, 1-ring
- Heterocykliske forbindelser
- Heterocykliske forbindelser, 2-ring
- Heterocykliske forbindelser, smeltet ring
- Fedtsyrer
- Lipider
- Nukleinsyrer, nukleotider og nukleosider
- Syrer, acyklisk
- Carboxylsyrer
- Polycykliske forbindelser
- Puriner
- Gravidier
- Graviditet
- SMUSED-RING-forbindelser
- Makrolider
- Lactoner
- Nukleosider
- Gravideretioler
- Caproates
- Pyridiniumforbindelser
- Thionucleosides
- Mercaptopurine
- Prednison
- Mycophenolsyre
- Tacrolimus
- Azathioprin
- Pyridostigminbromid
- Steroider
Andre undersøgelses-id-numre
- 2019TDSNOMG
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Okulær Myasthenia Gravis
-
Myasthenia Gravis Foundation of AmericaAlira HealthRekrutteringMyasthenia gravis | Myasthenia Gravis, generaliseret | Myasthenia Gravis krise | Myasthaenia Gravis | Myasthenia Gravis, okulær | Myasthenia Gravis, Thymectomy | Myasthenia Gravis, voksen form | Myasthenia Gravis generaliseret | Myasthenia Gravis, MuSK | Myasthenia gravis eksacerbationer | Myasteni | Myasthenia... og andre forholdForenede Stater
-
Assiut UniversityRekrutteringSygdomme i nervesystemet | Autoimmune sygdomme i nervesystemet | Thymom | Myasthenia gravis | Neuromuskulære Junction-sygdomme | Myasthenia Gravis, generaliseret | Myasthenia Gravis krise | Myasthenia Gravis, okulær | Myasthenia Gravis, juvenil form | Thymus hyperplasi | Myasthenia gravis med eksacerbation (lidelse) og andre forholdEgypten
-
argenxRekrutteringGeneraliseret myasthenia gravis | Myasthenia gravis | gMG | Generaliseret myasthenia gravis (gMG) | MG | AChR-Ab-seropositiv generaliseret myasthenia gravisForenede Stater, Polen, Belgien, Spanien, Italien
-
argenxRekrutteringGeneraliseret myasthenia gravis | Myasthenia gravis | gMG | Generaliseret myasthenia gravis (gMG) | MG | AChR-Ab-seropositiv generaliseret myasthenia gravisForenede Stater, Spanien, Belgien, Polen, Italien
-
Shanghai Zhongshan HospitalHuashan Hospital; West China Hospital; Tang-Du Hospital; Second Affiliated... og andre samarbejdspartnereIkke rekrutterer endnuMyasthenia Gravis forbundet med Thymoma | Efgartigimod | Intravenøs immunoglobulinKina
-
University of Colorado, DenverargenxRekrutteringMyasthenia Gravis krise | Myasthenia gravis eksacerbationer | AChR Myasthenia GravisForenede Stater
-
argenxAfsluttetGeneraliseret myasthenia gravis | gMG | MG - Myasthenia GravisGeorgien, Forenede Stater, Østrig, Belgien, Canada, Frankrig, Tyskland, Italien, Holland, Polen, Spanien
-
argenxAktiv, ikke rekrutterendeGeneraliseret myasthenia gravis | Myasthenia gravis | Myasthenia Gravis, generaliseret | gMGForenede Stater, Belgien, Danmark, Tyskland, Kina, Holland, Norge, Spanien, Saudi Arabien, Det Forenede Kongerige, Tjekkiet, Serbien, Polen, Grækenland, Georgien, Rumænien, Finland, Ungarn, Frankrig, Canada, Portugal, Cypern
-
IRCCS San RaffaeleIkke rekrutterer endnuThymom | Myasthenia Gravis forbundet med Thymoma | Myasthenia Gravis (MG)Italien
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetMyasthenia gravis | Myasthenia Gravis, generaliseret | Myasthenia Gravis, juvenil formForenede Stater, Japan
Kliniske forsøg med Symptomatisk behandling, steroider, immunsuppressive midler (azathioprin, tacrolimus, mycophenolatmofetil)
-
Vanderbilt University Medical CenterVeloxis PharmaceuticalsRekrutteringLungetransplantation; KomplikationerForenede Stater