Une étude pour tester si le TEV-50717 est sûr et efficace pour soulager les mouvements involontaires anormaux dans la paralysie cérébrale
10 avril 2024 mis à jour par: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Étude ouverte d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité à long terme du TEV-50717 (deutétrabénazine) pour le traitement de la dyskinésie dans la paralysie cérébrale chez les enfants et les adolescents (Open RECLAIM-DCP)
L'étude TV50717-CNS-30081 est une étude de 55 semaines dans laquelle les patients qui ont terminé avec succès l'étude mère (étude TV50717-CNS-30080) peuvent être éligibles pour participer à cette étude.
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'un traitement à long terme avec le TEV-50717 chez les enfants et les adolescents atteints de DCP.
L'objectif secondaire de cette étude est d'évaluer l'efficacité d'un traitement à long terme avec le TEV-50717 pour réduire la sévérité du DCP.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
44
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Blegdamsvej 9, Danemark, 2100
- Teva Investigational Site 39058
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Valencia, Espagne, 46026
- Teva Investigational Site 31254
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Kazan, Fédération Russe, 420021
- Teva Investigational Site 50477
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Khabarovsk, Khabarovsk Krai Region, Fédération Russe, 680013
- Teva Investigational Site 50475
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Moscow, Moscow Region, Fédération Russe, 129110
- Teva Investigational Site 50470
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Nizhniy Novgorod, Nizhny Novgorod Region, Fédération Russe, 603126
- Teva Investigational Site 50485
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Novosibirsk, Novosibirsk Region, Fédération Russe, 630047
- Teva Investigational Site 50468
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Smolensk, Smolensk Region, Fédération Russe, 214018
- Teva Investigational Site 50469
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Stavropol, Stavropol Krai Region, Fédération Russe, 355000
- Teva Investigational Site 50478
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Tyumen, Tyumen Region, Fédération Russe, 625023
- Teva Investigational Site 50474
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Tel-Aviv, Tel-Aviv District, Israël, 64239
- Teva Investigational Site 80146
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Zerifin, Central District, Israël, 70300
- Teva Investigational Site 80147
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Milan, Italie, 20133
- Teva Investigational Site 30214
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Pisa, Italie, 56018
- Teva Investigational Site 30216
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Gdansk, Pologne, 80-952
- Teva Investigational Site 53434
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Gdansk, Pomerania Province, Pologne, 80-389
- Teva Investigational Site 53428
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Krakow, Pologne, 30-534
- Teva Investigational Site 53427
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Wiazowna, Mazovia Province, Pologne, 05-462
- Teva Investigational Site 53430
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Edinburgh, Edinburgh, Royaume-Uni, EH16 4TJ
- Teva Investigational Site 34245
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London, Greater London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- Teva Investigational Site 34243
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Sheffield, South Yorkshire, Royaume-Uni, S10 2TH
- Teva Investigational Site 34244
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Dnipro, Dnipropetrovsk Province, Ukraine, 49101
- Teva Investigational Site 58313
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Kyiv, Kyiv Province, Ukraine, 04209
- Teva Investigational Site 58309
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Odessa, Odessa Province, Ukraine, 65012
- Teva Investigational Site 58311
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Vinnytsya, Vinnytsia Province, Ukraine, 21005
- Teva Investigational Site 58310
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- Teva Investigational Site 14137
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California
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Teva Investigational Site 14295
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New Jersey
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Voorhees, New Jersey, États-Unis, 08043
- Teva Investigational Site 14122
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis, 29414
- Teva Investigational Site 14299
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Teva Investigational Site 14129
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le patient a terminé l'étude parentale TV50717-CNS-30080.
- Le patient pèse au moins 12 kg (26 lb) au jour 1 de cette étude.
- Le patient est capable d'avaler le TEV-50717 entier.
- REMARQUE - Des critères supplémentaires s'appliquent, veuillez contacter l'investigateur pour plus d'informations
Critère d'exclusion:
- Le patient a une dépression cliniquement significative au dépistage ou au jour 1 de cette étude. Remarque : Les patients recevant un traitement antidépresseur peuvent être recrutés s'ils reçoivent une dose stable pendant au moins 6 semaines avant le dépistage ou le jour 1 (selon la première éventualité) et qu'ils devraient rester stables (dose et fréquence) pendant la durée de l'étude.
Le patient a des antécédents d'intention suicidaire ou de comportements connexes basés sur les antécédents médicaux ou psychiatriques ou sur le C-SSRS lors de la visite de dépistage, le cas échéant, ou lors de la visite du jour 1, selon le cas selon l'âge du patient :
- intention d'agir sur les idées suicidaires avec un plan spécifique, quel que soit le niveau d'ambivalence, au moment de la pensée suicidaire
- actes ou comportements préparatoires suicidaires.
- Le patient a des antécédents de tentative de suicide réelle, interrompue ou avortée.
- Le patient a un parent au premier degré qui s'est suicidé.
Le patient a reçu l'un des médicaments concomitants suivants Le patient a reçu l'un des médicaments concomitants suivants dans les fenêtres d'exclusion spécifiées à partir du dépistage ou du jour 1 (selon la première éventualité) de cette étude :
- dans les 30 jours : tétrabénazine ou valbénazine
- dans les 21 jours : réserpine
- dans les 14 jours : lévodopa, agonistes de la dopamine et inhibiteurs de la monoamine oxydase
- Le patient a reçu un traitement avec des cellules souches, une stimulation cérébrale profonde, une stimulation transmagnétique ou une stimulation transcrânienne à courant continu pour le traitement des mouvements anormaux ou de la CP depuis la visite de la semaine 15 de l'étude TV50717-CNS-30080, ou le patient n'est pas dans un état clinique stable .
- Patients ayant des antécédents de torsade de pointes, de syndrome du QT long congénital, de bradyarythmies, d'autres arythmies cardiaques ou d'insuffisance cardiaque non compensée.
- Le patient a une allergie connue à l'un des composants du TEV-50717.
- Le patient a participé à une étude expérimentale sur un médicament ou un dispositif autre que l'étude TV50717-CNS-30080 et a reçu IMP/intervention dans les 30 jours ou 5 demi-vies médicamenteuses du jour 1 de cette étude, selon la plus longue des deux.
- La patiente est enceinte ou allaite.
- REMARQUE - Des critères supplémentaires s'appliquent, veuillez contacter l'investigateur pour plus d'informations
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: TEV-50717
La dose de TEV-50717 doit être augmentée chaque semaine pour atteindre une réduction cliniquement significative de la dyskinésie, comme indiqué par une réduction de l'impression clinique globale d'amélioration (CGI-I).
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Les comprimés oraux sont de 6, 9 et 12 mg.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Référence jusqu'à la semaine 55
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Les événements indésirables peuvent inclure l'un des éléments suivants : signes vitaux cliniquement significatifs, paramètres ECG ou paramètres de laboratoire.
Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable qui se développe ou s’aggrave au cours de la conduite d’une étude clinique et n’a pas nécessairement de relation causale avec le médicament à l’étude.
Les EIG comprenaient le décès, un événement indésirable potentiellement mortel, une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, une invalidité ou une incapacité persistante ou importante, une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale, ou un événement médical important qui a mis en danger le participant et a nécessité une intervention médicale pour prévenir l'un des les résultats énumérés dans cette définition.
Un résumé des EI graves et non graves, quelle que soit leur causalité, se trouve dans le « module Événements indésirables signalés ».
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Référence jusqu'à la semaine 55
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Nombre de participants (âgés de ≥ 12 ans) présentant des résultats sur l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS) (pire résultat global)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 54
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Les participants ont été classés dans des catégories d'idées ou de comportements suicidaires et de comportements d'automutilation non suicidaires en fonction de leurs réponses à diverses questions.
Pour les idées ou les comportements suicidaires, les catégories suivantes ont été utilisées : Aucune ; Je souhaite être mort; Pensées suicidaires actives non spécifiques ; Toute méthode (pas de plan) sans intention d'agir ; Une certaine intention d'agir, sans plan précis ; Plan et intention spécifiques ; Actes ou comportements préparatoires ; Tentative avortée ; Tentative interrompue ; Tentative réelle ; et Suicide.
Pour les comportements d’automutilation non suicidaires, les catégories suivantes ont été utilisées : Non ou oui.
Le nombre de participants présentant le pire résultat global d'idées suicidaires ou de comportement suicidaire et de comportement d'automutilation non suicidaire entre le départ et la semaine 54 est signalé.
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Base de référence jusqu'à la semaine 54
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Changement par rapport à la valeur initiale du score total de la sous-échelle I de l'échelle d'évaluation des symptômes extrapyramidaux (ESRS) à la semaine 54
Délai: Référence, semaine 54
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La sous-échelle I de l'ESRS est un questionnaire subjectif en 7 éléments pour évaluer le parkinsonisme, l'akathisie, la dystonie et la dyskinésie.
L'ESRS I est noté sur une échelle de 4 points (0=absent, 1=léger, 2=modéré, 3=sévère) pour chaque élément.
L'évaluation prend en compte le rapport verbal du participant sur 1) la fréquence et la durée du symptôme au cours de la journée, 2) le nombre de jours pendant lesquels le symptôme était présent au cours de la semaine dernière, et 3) l'évaluation subjective de l'intensité du symptôme. le symptôme par le participant.
Le score total était la somme des 7 items allant de 0 (absent) à 28 (grave).
Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité du trouble.
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Référence, semaine 54
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Changement par rapport à la valeur initiale du score total de la sous-échelle II de l'ESRS à la semaine 54
Délai: Référence, semaine 54
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La sous-échelle II de l'ESRS est un questionnaire en 17 éléments pour évaluer le parkinsonisme et l'akathisie.
L'ESRS II comprend les parties suivantes : tremblements (0 [aucun]-48 [sévère]), démarche et posture (0 [aucun]-6 [sévère]), stabilité posturale (0 [aucun]-6 [sévère]) , rigidité (0 [aucun]-24 [sévère]), mouvements automatiques expressifs (0 [aucun]-6 [sévère]), bradykinésie (0 [aucun]-6 [sévère]) et akathisie (0 [aucun]- 6 [sévère]).
Le score total était la somme des 17 items allant de 0 (absent) à 102 (grave).
Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité du trouble.
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Référence, semaine 54
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score total de compétence de la liste de contrôle du comportement de l'enfant (CBCL) à la semaine 53
Délai: Référence, semaine 53
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Le CBCL évalue l'état comportemental et émotionnel des enfants âgés de 6 à 18 ans, tel que rapporté par le soignant.
Le CBCL complet comprend deux parties, une échelle de compétence (parties I à VII) et une échelle de syndrome (éléments comportementaux).
L'échelle de compétences (parties I à VII) évalue diverses activités (par exemple, sports, passe-temps, jeux, organisations, clubs, équipes, groupes, emplois et tâches ménagères), les relations interpersonnelles et les résultats scolaires.
Les listes de contrôle comportant 120 questions comprennent un certain nombre d'énoncés sur le comportement et les réponses de l'enfant qui sont enregistrés sur une échelle : 0 = Pas vrai ; 1 = Un peu ou parfois vrai ; 2 = Très vrai ou souvent vrai.
Le score total de compétence CBCL variait de 0 (pas de problème) à 240 (moins de problème), calculé en additionnant les scores individuels de chaque domaine.
Des scores plus élevés indiquent de plus grands problèmes de comportement chez l'enfant.
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Référence, semaine 53
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Changement par rapport à la valeur initiale du score total du syndrome CBCL à la semaine 53
Délai: Référence, semaine 53
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Le CBCL évalue l'état comportemental et émotionnel des enfants âgés de 6 à 18 ans, tel que rapporté par le soignant.
Le CBCL complet comprend deux parties, une échelle de compétence (parties I à VII) et une échelle de syndrome (éléments comportementaux).
L'échelle du syndrome comprend 113 questions liées aux comportements problématiques.
Pour chaque item, les réponses sont enregistrées sur une échelle : 0 = Pas vrai ; 1 = Un peu ou parfois vrai ; 2 = Très vrai ou souvent vrai.
Les comportements problématiques sont notés sur les 8 syndromes empiriques suivants : anxieux/déprimé, renfermé/déprimé, plaintes somatiques, problèmes sociaux, problèmes de pensée, problèmes d'attention, comportement enfreignant les règles et comportement agressif.
Le score total du syndrome CBCL variait de 0 (pas de problème) à 226 (moins de problème), calculé en additionnant les scores individuels de chaque domaine.
Des scores plus élevés indiquent de plus grands problèmes de comportement chez l'enfant.
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Référence, semaine 53
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Changement par rapport à la valeur initiale du score total sur l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS) à la semaine 54
Délai: Référence, semaine 54
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L'ESS est un questionnaire auto-administré composé de 8 questions qui permettent de mesurer le niveau général de somnolence diurne d'un participant.
L’ESS est composé de 8 items.
Il a été demandé aux répondants d'évaluer leurs chances de s'endormir pendant 8 activités différentes, sur une échelle de 4 points : 0 = ne s'endormirait jamais ; 1=faible chance de s'endormir ; 2 = chance modérée de s'endormir ; 3=forte chance de s'endormir.
Le score total a été calculé comme la somme de 8 scores d’items allant de 0 (jamais) à 24 (forte chance de s’endormir).
Des scores plus élevés indiquent de grandes chances de s’endormir.
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Référence, semaine 54
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score total de la partie I de l'échelle d'évaluation des troubles du mouvement-enfance (MD-CRS) (évaluation générale, lecture centrale)
Délai: Référence, semaine 53, semaine 54
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Le MD-CRS partie I évalue l'impact de la dyskinésie dans la paralysie cérébrale (DCP) sur les activités du participant et fournit une évaluation générale du trouble du mouvement de la fonction motrice (7 éléments), de la fonction orale/verbale (3 éléments), de l'auto-évaluation. -soins (3 items) et attention/vigilance (2 items) sur une échelle de 0 (présent) à 4 (absent).
Tous les éléments ont été notés par l'évaluateur de la clinique et ont été lus de manière centralisée sur la base d'un enregistrement vidéo.
Le score total a été obtenu en additionnant les scores des éléments individuels et va de 0 (trouble marqué/prolongé) à 60 (absence de trouble), les scores plus élevés indiquant un trouble moindre.
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Référence, semaine 53, semaine 54
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Changement par rapport à la ligne de base du score total MD-CRS partie II (gravité des troubles du mouvement, lecture centrale)
Délai: Référence, semaine 53, semaine 54
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MD-CRS partie II évalue la gravité des troubles du mouvement sur une échelle de 0 à 4 dans 7 régions du corps, toutes zones dans lesquelles une dyskinésie peut être observée.
Tous les éléments ont été notés par l'évaluateur de la clinique et ont été lus de manière centralisée sur la base d'un enregistrement vidéo.
Dans l'évaluation du trouble du mouvement d'une partie du corps, 0 fait référence à l'absence de trouble du mouvement et 4 fait référence à une situation où le trouble du mouvement est présent lors de toutes les tâches de la région examinée et/ou implique 3 ou plus des autres régions, rendant l'achèvement impossible.
Les 7 régions du corps sont (i) les yeux et la région périorbitaire, (ii) le visage, (iii) la langue et la région périorale, (iv) le cou, (v) le tronc, (vi) le membre supérieur et (vii) le membre inférieur.
Le score total a été obtenu en additionnant les scores des éléments individuels et va de 0 (absence de trouble du mouvement) à 28 (trouble du mouvement marqué/prolongé), les scores plus élevés indiquant davantage de troubles du mouvement.
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Référence, semaine 53, semaine 54
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Changement par rapport à la ligne de base du score total MD-CRS partie I (évaluation générale, notée par le médecin)
Délai: Référence, semaine 53, semaine 54
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Le MD-CRS partie I évalue l'impact du DCP sur les activités du participant et fournit une évaluation générale des troubles du mouvement de la fonction motrice (7 éléments), de la fonction orale/verbale (3 éléments), des soins personnels (3 éléments) et attention/vigilance (2 items) sur une échelle de 0 (présent) à 4 (absent).
Tous les éléments ont été notés par le médecin du centre expérimental.
Le score total a été obtenu en additionnant les scores des éléments individuels et va de 0 (trouble du mouvement marqué/prolongé) à 60 (absence de trouble du mouvement), les scores plus élevés indiquant un trouble du mouvement moindre.
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Référence, semaine 53, semaine 54
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Changement par rapport à la ligne de base du score total MD-CRS partie II (évaluation générale, notée par le médecin)
Délai: Référence, semaine 53, semaine 54
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Le MD-CRS partie II évalue la gravité du trouble du mouvement sur une échelle de 0 à 4 dans 7 régions du corps, toutes zones dans lesquelles une dyskinésie peut être observée chez les participants atteints de PC.
Tous les éléments ont été notés par le médecin du centre expérimental.
Dans l'évaluation du trouble du mouvement de la partie du corps, 0 fait référence à l'absence de trouble du mouvement et 4 fait référence à une situation où le trouble du mouvement est présent lors de toutes les tâches de la région examinée et/ou implique 3 ou plus des autres régions, rendant l'achèvement impossible.
Les 7 régions du corps sont (i) les yeux et la région périorbitaire, (ii) le visage, (iii) la langue et la région périorale, (iv) le cou, (v) le tronc, (vi) le membre supérieur et (vii) le membre inférieur.
Le score total a été obtenu en additionnant les scores des éléments individuels et va de 0 (absence de trouble du mouvement) à 28 (trouble du mouvement marqué/prolongé), les scores plus élevés indiquant davantage de troubles du mouvement.
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Référence, semaine 53, semaine 54
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Changement par rapport à la ligne de base du score de l'indice global MD-CRS (calculé à partir des scores totaux des parties I et II du MD-CRS, évalués par les médecins)
Délai: Référence, semaine 53, semaine 54
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L'indice global MD-CRS est une mesure globale du MD-CRS qui consolide les informations des parties I et II en utilisant la méthode des moyennes pondérées des 2 indices normalisés obtenus de chaque partie.
Le score standardisé/normalisé pour chaque élément des parties I et II du MD-CRS avec la valeur X est calculé à l'aide de la formule : Xst = X - Xmin divisé par Xmax - Xmin, où Xmax est la valeur maximale du score et Xmin est la valeur maximale du score. valeur minimale pour le score, soit 4 et 0 respectivement.
L'indice normalisé de l'échelle, MD-CRS parties I ou II, indice I ou II, est calculé comme la valeur moyenne de Xst.
L'indice global MD-CRS est la moyenne pondérée des indices normalisés pour les parties I et II du MD-CRS lues de manière centralisée en utilisant la formule : Indice global = n1 * indice 1 + n2 * indice 2 divisé par n1 + n2, où n1 et n2 sont les numéros d'éléments dans les parties I et II du MD-CRS respectivement.
Le score minimum est de 0 (meilleur) et le score maximum est de 1 (moins bon).
Un score plus élevé indique un trouble du mouvement plus grave.
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Référence, semaine 53, semaine 54
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Changement par rapport à la ligne de base du score de l'indice global MD-CRS (calculé à partir des scores totaux des parties I et II du MD-CRS, lecture centralisée)
Délai: Référence, semaine 53, semaine 54
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L'indice global MD-CRS est une mesure globale du MD-CRS qui consolide les informations des parties I et II en utilisant la méthode des moyennes pondérées des 2 indices normalisés obtenus de chaque partie.
Le score standardisé/normalisé pour chaque élément des parties I et II du MD-CRS avec la valeur X est calculé à l'aide de la formule : Xst = X - Xmin divisé par Xmax - Xmin, où Xmax est la valeur maximale du score et Xmin est la valeur maximale du score. valeur minimale pour le score, soit 4 et 0 respectivement.
L'indice normalisé de l'échelle, MD-CRS parties I ou II, indice I ou II, est calculé comme la valeur moyenne de Xst.
L'indice global MD-CRS est la moyenne pondérée des indices normalisés pour les parties I et II du MD-CRS lues de manière centralisée en utilisant la formule : Indice global = n1 * indice 1 + n2 * indice 2 divisé par n1 + n2, où n1 et n2 sont les numéros d'éléments dans les parties I et II du MD-CRS respectivement.
Le score minimum est de 0 (meilleur) et le score maximum est de 1 (moins bon).
Un score plus élevé indique un trouble du mouvement plus grave.
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Référence, semaine 53, semaine 54
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Changement par rapport à la valeur initiale du score de l'échelle d'impression globale d'amélioration (CaGI-I) du soignant (global, évalué par le soignant) à la semaine 54
Délai: Référence, semaine 54
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Le CaGI-I est un questionnaire à élément unique permettant d'évaluer l'impression du soignant quant à l'amélioration des symptômes de dyskinésie après le début du traitement.
L'échelle est un résultat rapporté par les soignants qui vise à évaluer tous les aspects de la santé des participants et à déterminer s'il y a eu une amélioration globale ou non des symptômes de la dyskinésie.
Le soignant a sélectionné la réponse parmi les options de réponse qui donnait la description la plus précise du changement dans les symptômes de dyskinésie du participant dont il s'occupait depuis le début de l'étude : 1 = très amélioré (depuis le début du traitement) ; 2=beaucoup amélioré ; 3 = peu amélioré ; 4 = aucun changement par rapport à la ligne de base (les symptômes restent essentiellement inchangés) ; 5=peu pire ; 6 = bien pire ; 7=très bien pire (depuis le début du traitement).
La variation par rapport au score CaGI-I de base peut aller de -6 à 6.
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Référence, semaine 54
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Changement par rapport à la valeur initiale du score sur l'échelle d'impression clinique globale d'amélioration (CGI-I) (global, évalué par les médecins) à la semaine 54
Délai: Référence, semaine 54
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CGI-I est un résultat rapporté par un clinicien avec une échelle de Likert à 7 points pour comparer l'état du participant à l'état de base : 1 = très amélioré depuis le début du traitement (presque tout s'est amélioré ; bon niveau de fonctionnement ; symptômes minimes ; représente un très changement substantiel); 2=beaucoup amélioré (notamment mieux avec une réduction significative des symptômes ; augmentation du niveau de fonctionnement mais certains symptômes persistent) ; 3 = peu amélioré (légèrement amélioré avec peu ou pas de réduction cliniquement significative des symptômes ; représente très peu de changement dans l'état clinique de base, le niveau de soins ou la capacité fonctionnelle) ; 4 = aucun changement par rapport à la ligne de base (les symptômes restent inchangés) ; 5 = légèrement pire (légèrement pire mais peut ne pas être cliniquement significatif) ; 6 = bien pire (augmentation cliniquement significative des symptômes et diminution du fonctionnement) ; 7=très bien pire depuis le début du traitement (exacerbation sévère des symptômes et perte de fonctionnement).
Le changement par rapport au score CGI-I de base peut aller de -6 à 6.
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Référence, semaine 54
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Changement par rapport à la valeur initiale du score de l'échelle d'impression clinique globale de gravité (CGI-S) (global, évalué par le médecin) à la semaine 54
Délai: Référence, semaine 54
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Le CGI-S utilise une échelle de Likert à 7 points pour évaluer la gravité de la dyskinésie comme suit (avec des points d'ancrage pour choisir le niveau de gravité le plus approprié provoqué par DCP) : 1 = normal (pas du tout malade, symptômes de trouble absents au cours des 7 derniers jours). ); 2 = limite (pathologie subtile ou suspectée) ; 3 = léger (symptômes clairement établis avec une détresse ou une difficulté minime, voire inexistante, dans la fonction sociale et/ou professionnelle) ; 4 = modéré (symptômes manifestes provoquant une déficience ou une détresse fonctionnelle notable, mais modeste ; le niveau des symptômes peut justifier un traitement médicamenteux) ; 5 = marqué (symptômes intrusifs qui altèrent nettement la fonction sociale/professionnelle ou provoquent des niveaux intrusifs de détresse) ; 6 = grave (les symptômes perturbateurs, le comportement et le fonctionnement sont fréquemment influencés par les symptômes et peuvent nécessiter l'aide d'autrui) ; 7=extrême (les symptômes interfèrent considérablement avec de nombreuses fonctions vitales ; peut être hospitalisé).
Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité.
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Référence, semaine 54
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Changement par rapport à la ligne de base du score du test PEDI-CAT adapté à l'évaluation pédiatrique du handicap (activités de la vie quotidienne [ADL], terminé par le soignant, version équilibrée en termes de contenu) à la semaine 53
Délai: Référence, semaine 53
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Les mesures PEDI-CAT fonctionnent dans 4 domaines : (1) Activités quotidiennes ; (2) Mobilité ; (3) Social/Cognitif et (4) Responsabilité.
La version au contenu équilibré présente un équilibre d'éléments de chacune des zones de contenu du domaine Activités quotidiennes (s'habiller, rester propre, tâches ménagères et manger et prendre les repas).
Au total, environ 30 items ont été administrés.
Le logiciel PEDI-CAT utilise des modèles statistiques de la théorie des réponses aux éléments pour estimer les capacités d'un enfant à partir d'un nombre minimal d'éléments les plus pertinents ou d'un nombre défini d'éléments dans chaque domaine.
Le programme CAT affiche ensuite les résultats : scores standards normatifs, scores échelonnés et SE.
Le score échelonné est rapporté dans ce critère d'évaluation.
Les scores échelonnés sont basés sur une estimation du placement d'un enfant individuel le long de l'échelle hiérarchique au sein de chaque domaine.
Les scores PEDI-CAT sont actuellement sur une échelle de 20 (moins d'amélioration) à 80 (plus d'amélioration).
Des scores plus élevés indiquent une plus grande amélioration des compétences fonctionnelles.
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Référence, semaine 53
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Changement par rapport à la valeur initiale du score de chorée maximale totale (UHDRS-TMC) sur l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (lecture centrale) à la semaine 53
Délai: Référence, semaine 53
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L'UHDRS-TMC fait partie de l'évaluation UHDRS-TMS (Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score) et évalue la gravité de la chorée dans les 7 parties du corps : le visage, la bouche, le tronc et les 4 extrémités (supérieure droite et gauche). extrémités, membres inférieurs droit et gauche).
Chaque partie a été notée de 0 (absent) à 4 (prolongé).
La notation centrale a été réalisée pour tous les participants, sur la base des vidéos collectées pour la notation centrale du MD-CRS.
Le score TMC a été obtenu en additionnant chacun des scores distincts et variait de 0 (absent) à 28 (marqué/prolongé), les scores plus élevés indiquant les pires symptômes.
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Référence, semaine 53
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Changement par rapport à la valeur initiale du score de dystonie maximale totale (UHDRS-TMD) sur l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (lecture centrale) à la semaine 53
Délai: Référence, semaine 53
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L'UHDRS-TMD fait partie de l'évaluation UHDRS-TMS et évalue la sévérité de la dystonie dans les 5 parties du corps : le tronc et les 4 extrémités (membres supérieurs droit et gauche, membres inférieurs droit et gauche).
Chaque partie a été notée de 0 (absent) à 4 (prolongé).
La notation centrale a été réalisée pour tous les participants, sur la base des vidéos collectées pour la notation centrale du MD-CRS.
Le score TMD a été obtenu en additionnant chacun des scores distincts et variait de 0 (absent) à 20 (marqué/prolongé), les scores plus élevés indiquant les pires symptômes.
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Référence, semaine 53
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Changement par rapport à la valeur initiale du score moteur total sur l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (UHDRS-TMS) (évalué par le médecin) à la semaine 53
Délai: Référence, semaine 53
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L'UHDRS comprend une large évaluation des caractéristiques associées à la maladie de Huntington (HD).
Il s'agit d'un outil de recherche qui a été développé pour fournir une évaluation uniforme des caractéristiques cliniques et de l'évolution de la MH.
L'évaluation du score moteur total de l'UHDRS (UHDRS-TMS) comprend 15 éléments et évalue les mouvements oculaires, la parole, les mouvements alternés des mains, la dystonie, la chorée et la démarche.
L'UHDRS-TMS a été calculé comme la somme des 31 évaluations motrices ; dont chacun variait entre 0 (absent) et 4 (pire).
Tous les éléments ont été notés par le médecin du centre expérimental.
Le score TMS est une somme de scores individuels allant de 0 (fonction motrice normale) à 124 (fonction motrice gravement altérée), les scores les plus faibles indiquant une meilleure fonction motrice.
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Référence, semaine 53
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Changement par rapport à la valeur initiale du score de chorée maximale totale (UHDRS-TMC) sur l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (évalué par le médecin) à la semaine 53
Délai: Référence, semaine 53
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L'UHDRS-TMC fait partie de l'évaluation UHDRS-TMS et évalue la sévérité de la chorée dans les 7 parties du corps : visage, bouche, tronc et les 4 extrémités (membres supérieurs droit et gauche, membres inférieurs droit et gauche).
Chaque partie a été notée de 0 (absent) à 4 (prolongé).
Tous les éléments ont été notés par le médecin du centre expérimental.
Le score TMC a été obtenu en additionnant chacun des scores distincts et variait de 0 (absent) à 28 (marqué/prolongé), les scores plus élevés indiquant les pires symptômes.
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Référence, semaine 53
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Changement par rapport à la valeur initiale du score de dystonie maximale totale sur l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (UHDRS-TMD) (évalué par le médecin) à la semaine 53
Délai: Référence, semaine 53
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L'UHDRS-TMD fait partie de l'évaluation UHDRS-TMS et évalue la sévérité de la dystonie dans les 5 parties du corps : le tronc et les 4 extrémités (membres supérieurs droit et gauche, membres inférieurs droit et gauche).
Chaque partie a été notée de 0 (absent) à 4 (prolongé).
Tous les éléments ont été notés par le médecin du centre expérimental.
Le score TMD a été obtenu en additionnant chacun des scores distincts et variait de 0 (absent) à 20 (marqué/prolongé), les scores plus élevés indiquant les pires symptômes.
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Référence, semaine 53
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Changement par rapport à la valeur de référence du score de la Mesure canadienne du rendement occupationnel (COPM) (évalué par les médecins) à la semaine 53
Délai: Référence, semaine 53
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Le COPM, un entretien semi-structuré, a été utilisé pour évaluer la perception d'un participant quant à sa performance dans les domaines des soins personnels, de la productivité et des loisirs.
Le COPM implique un processus en 5 étapes au sein d’un entretien semi-structuré mené par un thérapeute.
Il a été demandé aux participants d'évaluer les 5 activités les plus importantes sur une échelle de 10 points en termes de performance et de satisfaction, allant de 1 (pas du tout capable/satisfait) à 10 (capable de bien performer/extrêmement satisfait).
Le score total est la moyenne des sous-échelles de performance totale et de satisfaction.
Le score de chaque sous-échelle est calculé en additionnant les scores de toutes les activités, puis en divisant par le nombre d'activités.
La variation totale par rapport aux scores de référence peut varier de -9 à 9. Des scores plus élevés indiquent une très bonne performance et une grande satisfaction.
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Référence, semaine 53
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 février 2020
Achèvement primaire (Réel)
14 février 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
14 février 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 décembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 décembre 2019
Première publication (Réel)
16 décembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 avril 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 avril 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TV50717-CNS-30081
- 2019-001807-19 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le protocole d'étude et le plan d'analyse statistique.
Les demandes seront examinées pour le mérite scientifique, le statut d'approbation du produit et les conflits d'intérêts.
Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés afin de protéger la vie privée des participants à l'essai et de protéger les informations commercialement confidentielles.
Veuillez envoyer un e-mail à USMedInfo@tevapharm.com pour faire votre demande.)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .