Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu sprawdzenie, czy TEV-50717 jest bezpieczny i skuteczny w łagodzeniu nieprawidłowych ruchów mimowolnych w porażeniu mózgowym

10 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Otwarte, długoterminowe badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności TEV-50717 (deutetrabenazyna) w leczeniu dyskinezy w porażeniu mózgowym u dzieci i młodzieży (otwarte RECLAIM-DCP)

Badanie TV50717-CNS-30081 to 55-tygodniowe badanie, w którym pacjenci, którzy pomyślnie ukończyli badanie nadrzędne (badanie TV50717-CNS-30080), mogą kwalifikować się do włączenia do tego badania.

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długotrwałej terapii TEV-50717 u dzieci i młodzieży z DCP.

Drugorzędnym celem tego badania jest ocena skuteczności długoterminowej terapii TEV-50717 w zmniejszaniu ciężkości DCP.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Blegdamsvej 9, Dania, 2100
        • Teva Investigational Site 39058
  • Federacja Rosyjska
      • Kazan, Federacja Rosyjska, 420021
        • Teva Investigational Site 50477
      • Khabarovsk, Khabarovsk Krai Region, Federacja Rosyjska, 680013
        • Teva Investigational Site 50475
      • Moscow, Moscow Region, Federacja Rosyjska, 129110
        • Teva Investigational Site 50470
      • Nizhniy Novgorod, Nizhny Novgorod Region, Federacja Rosyjska, 603126
        • Teva Investigational Site 50485
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Federacja Rosyjska, 630047
        • Teva Investigational Site 50468
      • Smolensk, Smolensk Region, Federacja Rosyjska, 214018
        • Teva Investigational Site 50469
      • Stavropol, Stavropol Krai Region, Federacja Rosyjska, 355000
        • Teva Investigational Site 50478
      • Tyumen, Tyumen Region, Federacja Rosyjska, 625023
        • Teva Investigational Site 50474
  • Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Teva Investigational Site 31254
  • Izrael
      • Tel-Aviv, Tel-Aviv District, Izrael, 64239
        • Teva Investigational Site 80146
      • Zerifin, Central District, Izrael, 70300
        • Teva Investigational Site 80147
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Teva Investigational Site 53434
      • Gdansk, Pomerania Province, Polska, 80-389
        • Teva Investigational Site 53428
      • Krakow, Polska, 30-534
        • Teva Investigational Site 53427
      • Wiazowna, Mazovia Province, Polska, 05-462
        • Teva Investigational Site 53430
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Teva Investigational Site 14137
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Teva Investigational Site 14295
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08043
        • Teva Investigational Site 14122
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29414
        • Teva Investigational Site 14299
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Teva Investigational Site 14129
  • Ukraina
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Province, Ukraina, 49101
        • Teva Investigational Site 58313
      • Kyiv, Kyiv Province, Ukraina, 04209
        • Teva Investigational Site 58309
      • Odessa, Odessa Province, Ukraina, 65012
        • Teva Investigational Site 58311
      • Vinnytsya, Vinnytsia Province, Ukraina, 21005
        • Teva Investigational Site 58310
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Teva Investigational Site 30214
      • Pisa, Włochy, 56018
        • Teva Investigational Site 30216
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH16 4TJ
        • Teva Investigational Site 34245
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Teva Investigational Site 34243
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Teva Investigational Site 34244

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ukończył badanie nadrzędne TV50717-CNS-30080.
  • Pacjent waży co najmniej 12 kg (26 funtów) w dniu 1 tego badania.
  • Pacjent jest w stanie połknąć TEV-50717 w całości.
  • UWAGA- Obowiązują dodatkowe kryteria, skontaktuj się z badaczem, aby uzyskać więcej informacji

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent ma klinicznie istotną depresję podczas badania przesiewowego lub pierwszego dnia tego badania. Uwaga: Pacjenci otrzymujący leczenie przeciwdepresyjne mogą zostać włączeni do badania, jeśli przyjmują stabilną dawkę przez co najmniej 6 tygodni przed badaniem przesiewowym lub w 1.

  • Pacjent ma w przeszłości zamiary samobójcze lub podobne zachowania na podstawie wywiadu medycznego lub psychiatrycznego lub C-SSRS podczas wizyty przesiewowej, jeśli została przeprowadzona, lub podczas wizyty w 1. dniu, odpowiednio do wieku pacjenta:

    • zamiar działania na myśl samobójczą z określonym planem, niezależnie od poziomu ambiwalencji, w czasie myśli samobójczej
    • samobójcze akty przygotowawcze lub zachowania.
  • Pacjent ma historię wcześniejszej rzeczywistej, przerwanej lub przerwanej próby samobójczej.
  • Pacjent ma krewnego pierwszego stopnia, który popełnił samobójstwo.

  • Pacjent otrzymał którykolwiek z następujących leków jednocześnie Pacjent otrzymał którykolwiek z następujących leków jednocześnie w określonych oknach wykluczających z badania przesiewowego lub dnia 1 (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej) tego badania:

    • w ciągu 30 dni: tetrabenazyna lub walbenazyna
    • w ciągu 21 dni: rezerpina
    • w ciągu 14 dni: lewodopa, agoniści dopaminy i inhibitory monoaminooksydazy
  • Pacjent otrzymał leczenie komórkami macierzystymi, głęboką stymulację mózgu, stymulację transmagnetyczną lub przezczaszkową stymulację prądem stałym w celu leczenia nieprawidłowych ruchów lub PK od wizyty w 15. tygodniu badania TV50717-CNS-30080 lub pacjent nie jest w stabilnym stanie klinicznym .
  • Pacjenci z torsade de pointes w wywiadzie, wrodzonym zespołem wydłużonego odstępu QT, bradyarytmiami, innymi zaburzeniami rytmu serca lub niewyrównaną niewydolnością serca.
  • Pacjent ma znaną alergię na którykolwiek ze składników TEV-50717.
  • Pacjent brał udział w badaniu eksperymentalnym leku lub urządzenia innym niż badanie TV50717-CNS-30080 i otrzymał IMP/interwencję w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania leku w dniu 1 tego badania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.
  • UWAGA- Obowiązują dodatkowe kryteria, skontaktuj się z badaczem, aby uzyskać więcej informacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TEV-50717
Dawkę TEV-50717 należy zwiększać co tydzień, aby osiągnąć klinicznie znaczące zmniejszenie dyskinezy, na co wskazuje zmniejszenie ogólnego wrażenia poprawy klinicznej (CGI-I).
Lek: TEV-50717
Tabletki doustne to 6, 9 i 12 mg.
Inne nazwy:
  • Deutetrabenazyna, SD-809

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 55. tygodnia
Do zdarzeń niepożądanych mogą należeć dowolne z poniższych: klinicznie istotne parametry życiowe, parametry EKG lub parametry laboratoryjne. AE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które rozwija się lub nasila w czasie prowadzenia badania klinicznego i niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. SAE obejmowały śmierć, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizację w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwałe lub znaczne kalectwo lub niesprawność, wrodzoną wadę lub wadę wrodzoną lub ważne zdarzenie medyczne, które zagrażało uczestnikowi i wymagało interwencji medycznej, aby zapobiec 1 z wyniki wymienione w tej definicji. Podsumowanie poważnych i mniej poważnych działań niepożądanych, niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w „module Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Wartość wyjściowa do 55. tygodnia
Liczba uczestników (w wieku ≥12 lat) z wynikami w skali Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) (najgorszy wynik ogólny)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 54. tygodnia
Uczestników podzielono na kategorie ze względu na myśli lub zachowania samobójcze i zachowania samookaleczające inne niż samobójcze, w oparciu o ich odpowiedzi na różne pytania. W przypadku myśli lub zachowań samobójczych zastosowano następujące kategorie: Brak; Chcieć być martwym; Niespecyficzne aktywne myśli samobójcze; Wszelkie metody (nie plan) bez zamiaru działania; Pewna chęć działania, bez konkretnego planu; Konkretny plan i zamiar; Czynności lub zachowanie przygotowawcze; Przerwana próba; Przerwana próba; Rzeczywista próba; i samobójstwo. W przypadku zachowań samookaleczających, które nie mają charakteru samobójczego, zastosowano następujące kategorie: Nie lub tak. Zgłoszono liczbę uczestników, u których ogólnie stwierdzono najgorsze myśli samobójcze lub zachowania samobójcze i zachowania samookaleczające inne niż samobójcze od wartości początkowej do 54. tygodnia.
Wartość wyjściowa do 54. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali oceny objawów pozapiramidowych (ESRS), podskala I, całkowity wynik w 54. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 54
Podskala I ESRS to 7-elementowy subiektywny kwestionariusz służący do oceny parkinsonizmu, akatyzji, dystonii i dyskinez. Skala ESRS I jest oceniana w 4-punktowej skali (0=brak, 1=łagodny, 2=umiarkowany, 3=ciężki) dla każdej pozycji. W ocenie uwzględnia się ustną wypowiedź uczestnika na temat: 1) częstotliwości i czasu trwania objawu w ciągu dnia, 2) liczby dni, przez które objaw występował w ciągu ostatniego tygodnia, oraz 3) subiektywnej oceny nasilenia objawu. objaw przez uczestnika. Całkowity wynik był sumą 7 pozycji i wahał się od 0 (brak) do 28 (poważny). Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie zaburzenia.
Wartość wyjściowa, tydzień 54
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitego wyniku w podskali II ESRS w 54. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 54
Podskala II ESRS to 17-punktowy kwestionariusz służący do oceny parkinsonizmu i akatyzji. Skala ESRS II składa się z następujących części: drżenie (0 [brak] – 48 [poważne]), chód i postawa (0 [brak] – 6 [poważne]), stabilność postawy (0 [brak] – 6 [poważne]) , sztywność (0 [brak]–24 [poważny]), ekspresyjne ruchy automatyczne (0 [brak]–6 [poważny]), bradykinezja (0 [brak]–6 [poważny]) i akatyzja (0 [brak]- 6 [ciężki]). Całkowity wynik był sumą 17 pozycji w zakresie od 0 (brak) do 102 (poważny). Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie zaburzenia.
Wartość wyjściowa, tydzień 54
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową na liście kontrolnej zachowania dziecka (CBCL) Całkowity wynik kompetencji w 53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53
CBCL ocenia stan behawioralny i emocjonalny dzieci w wieku od 6 do 18 lat zgodnie z raportem opiekuna. Pełny CBCL składa się z dwóch części: Skali Kompetencji (Części I do VII) i Skali Syndromów (elementy behawioralne). Skala Kompetencji (Części I do VII) ocenia różne działania (na przykład sport, hobby, gry, organizacje, kluby, zespoły, grupy, pracę i obowiązki), relacje międzyludzkie i wyniki w nauce. Listy kontrolne zawierające 120 pytań składają się z szeregu stwierdzeń dotyczących zachowania dziecka i jego reakcji, które są rejestrowane na skali: 0 = Nieprawda; 1 = W pewnym stopniu lub czasami prawda; 2 = Bardzo prawdziwe lub często prawdziwe. Całkowity wynik kompetencji CBCL wahał się od 0 (brak problemu) do 240 (mniejszy problem), który został obliczony poprzez dodanie indywidualnych wyników w każdej dziedzinie. Wyższe wyniki wskazują na większe problemy w zachowaniu dziecka.
Wartość wyjściowa, tydzień 53
Zmiana całkowitego wyniku zespołu CBCL w porównaniu z wartością wyjściową w 53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53
CBCL ocenia stan behawioralny i emocjonalny dzieci w wieku od 6 do 18 lat zgodnie z raportem opiekuna. Pełny CBCL składa się z dwóch części: Skali Kompetencji (Części I do VII) i Skali Syndromów (elementy behawioralne). Skala Syndromów składa się ze 113 pytań związanych z zachowaniami problemowymi. Dla każdej pozycji zapisywane są odpowiedzi na skali: 0 = nieprawda; 1 = W pewnym stopniu lub czasami prawda; 2 = Bardzo prawdziwe lub często prawdziwe. Zachowania problemowe ocenia się w oparciu o 8 zespołów empirycznych: lęk/depresja, wycofanie/depresja, dolegliwości somatyczne, problemy społeczne, problemy z myśleniem, problemy z uwagą, zachowanie łamiące zasady i zachowanie agresywne. Całkowity wynik zespołu CBCL wahał się od 0 (brak problemu) do 226 (mniejszy problem), który został obliczony poprzez dodanie indywidualnych wyników dla każdej domeny. Wyższe wyniki wskazują na większe problemy w zachowaniu dziecka.
Wartość wyjściowa, tydzień 53
Zmiana całkowitego wyniku w skali senności Epworth (ESS) w stosunku do wartości wyjściowych w 54. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 54
ESS to kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, składający się z 8 pytań, który pozwala zmierzyć ogólny poziom senności w ciągu dnia uczestnika. ESS składa się z 8 pozycji. Respondentów poproszono o ocenę szans na zaśnięcie podczas wykonywania 8 różnych czynności w 4-punktowej skali: 0 = nigdy nie zasypialiby; 1 = niewielka szansa na zaśnięcie; 2=umiarkowana szansa na zaśnięcie; 3 = duża szansa na zaśnięcie. Całkowity wynik obliczono jako sumę 8 punktów w zakresie od 0 (nigdy) do 24 (duża szansa na zaśnięcie). Wyższe wyniki wskazują na duże szanse na zaśnięcie.
Wartość wyjściowa, tydzień 54

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Skali Oceny Zaburzeń Ruchowych – Dzieciństwa (MD-CRS), Część I Wynik całkowity (ocena ogólna, odczyt centralny)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53, tydzień 54
Część I MD-CRS ocenia wpływ dyskinez w porażeniu mózgowym (DCP) na aktywność uczestnika i zapewnia ogólną ocenę zaburzeń ruchowych funkcji motorycznych (7 pozycji), funkcji ustnych/werbalnych (3 pozycje), -opieka (3 pozycje) i uwaga/czujność (2 pozycje) w skali od 0 (obecnie) do 4 (brak). Wszystkie pozycje zostały ocenione przez osobę oceniającą w klinice i odczytane centralnie na podstawie nagrania wideo. Całkowity wynik uzyskano poprzez zsumowanie wyników poszczególnych pozycji i mieści się w zakresie od 0 (wyraźne/przedłużające się zaburzenie) do 60 (brak zaburzenia), przy czym wyższe wyniki wskazują na mniejsze zaburzenie.
Wartość wyjściowa, tydzień 53, tydzień 54
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego wyniku MD-CRS Część II (nasilenie zaburzeń ruchu, odczyt centralny)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53, tydzień 54
MD-CRS część II ocenia nasilenie zaburzeń ruchowych w skali od 0 do 4 w 7 obszarach ciała, czyli we wszystkich obszarach, w których można zaobserwować dyskinezy. Wszystkie pozycje zostały ocenione przez osobę oceniającą w klinice i odczytane centralnie na podstawie nagrania wideo. Oceniając zaburzenie ruchu danej części ciała, 0 oznacza brak zaburzenia ruchu, a 4 odnosi się do sytuacji, w której zaburzenie ruchu występuje podczas wszystkich zadań w badanym regionie i/lub obejmuje 3 lub więcej innych regionów, uniemożliwiając ukończenie. Siedem obszarów ciała to (i) oko i okolica okołooczodołowa, (ii) twarz, (iii) język i okolice ust, (iv) szyja, (v) tułów, (vi) kończyna górna i (vii) kończyna dolna. Całkowity wynik uzyskano poprzez zsumowanie wyników poszczególnych pozycji i mieści się w zakresie od 0 (brak zaburzenia ruchu) do 28 (znaczne/przedłużone zaburzenie ruchu), przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zaburzenia ruchu.
Wartość wyjściowa, tydzień 53, tydzień 54
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku MD-CRS Część I (ocena ogólna, ocena lekarza)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53, tydzień 54
Część I MD-CRS ocenia wpływ DCP na aktywność uczestnika i zapewnia ogólną ocenę zaburzeń ruchowych funkcji motorycznych (7 pozycji), funkcji ustno-werbalnych (3 pozycje), samoopieki (3 pozycje) oraz uwaga/czujność (2 pozycje) w skali od 0 (obecny) do 4 (nieobecny). Wszystkie pozycje zostały ocenione przez lekarza ośrodka badawczego. Całkowity wynik uzyskano poprzez zsumowanie wyników poszczególnych pozycji i mieści się w zakresie od 0 (znaczne/przedłużone zaburzenie ruchu) do 60 (brak zaburzenia ruchu), przy czym wyższe wyniki wskazują na mniejsze zaburzenia ruchu.
Wartość wyjściowa, tydzień 53, tydzień 54
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego wyniku MD-CRS Część II (ocena ogólna, ocena lekarza)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53, tydzień 54
Część II MD-CRS ocenia nasilenie zaburzeń ruchowych w skali od 0 do 4 w 7 obszarach ciała, czyli we wszystkich obszarach, w których u uczestników z MPD występują dyskinezy. Wszystkie pozycje zostały ocenione przez lekarza ośrodka badawczego. Oceniając zaburzenie ruchu danej części ciała, 0 oznacza brak zaburzenia ruchu, a 4 odnosi się do sytuacji, w której zaburzenie ruchu występuje podczas wszystkich zadań badanego obszaru i/lub obejmuje 3 lub więcej pozostałych regionów, uniemożliwiając ukończenie. Siedem obszarów ciała to (i) oko i okolica okołooczodołowa, (ii) twarz, (iii) język i okolice ust, (iv) szyja, (v) tułów, (vi) kończyna górna i (vii) kończyna dolna. Całkowity wynik uzyskano poprzez zsumowanie wyników poszczególnych pozycji i mieści się w zakresie od 0 (brak zaburzeń ruchowych) do 28 (znaczne/długotrwałe zaburzenia ruchowe), przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zaburzenia ruchowe.
Wartość wyjściowa, tydzień 53, tydzień 54
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku globalnego indeksu MD-CRS (obliczona na podstawie wyników całkowitych MD-CRS części I i II, ocena lekarza)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53, tydzień 54
Globalny indeks MD-CRS jest globalną miarą MD-CRS, która konsoliduje informacje z części I i II przy użyciu metody średnich ważonych 2 znormalizowanych indeksów uzyskanych z każdej części. Standaryzowany/znormalizowany wynik dla każdej pozycji części I i II MD-CRS o wartości X oblicza się przy użyciu wzoru: Xst = X – Xmin podzielony przez Xmax – Xmin, gdzie Xmax to maksymalna wartość wyniku, a Xmin to minimalna wartość wyniku lub odpowiednio 4 i 0. Znormalizowany wskaźnik skali, część I lub II MD-CRS, indeks I lub II, oblicza się jako średnią wartość Xst. Indeks globalny MD-CRS jest średnią ważoną znormalizowanych indeksów dla czytanych centralnie części I i II MD-CRS, przy użyciu wzoru: Indeks globalny = n1 * indeks 1 + n2 * indeks 2 podzielony przez n1 + n2, gdzie n1 i n2 są numerami pozycji odpowiednio w części I i II MD-CRS. Minimalny wynik to 0 (lepszy), a maksymalny wynik to 1 (gorszy). Wyższy wynik wskazuje na poważniejsze zaburzenia ruchu.
Wartość wyjściowa, tydzień 53, tydzień 54
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku globalnego indeksu MD-CRS (obliczona na podstawie wyników całkowitych MD-CRS części I i II, odczytywanych centralnie)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53, tydzień 54
Globalny indeks MD-CRS jest globalną miarą MD-CRS, która konsoliduje informacje z części I i II przy użyciu metody średnich ważonych 2 znormalizowanych indeksów uzyskanych z każdej części. Standaryzowany/znormalizowany wynik dla każdej pozycji części I i II MD-CRS o wartości X oblicza się przy użyciu wzoru: Xst = X – Xmin podzielony przez Xmax – Xmin, gdzie Xmax to maksymalna wartość wyniku, a Xmin to minimalna wartość wyniku lub odpowiednio 4 i 0. Znormalizowany wskaźnik skali, część I lub II MD-CRS, indeks I lub II, oblicza się jako średnią wartość Xst. Indeks globalny MD-CRS jest średnią ważoną znormalizowanych indeksów dla czytanych centralnie części I i II MD-CRS, przy użyciu wzoru: Indeks globalny = n1 * indeks 1 + n2 * indeks 2 podzielony przez n1 + n2, gdzie n1 i n2 są numerami pozycji odpowiednio w części I i II MD-CRS. Minimalny wynik to 0 (lepszy), a maksymalny wynik to 1 (gorszy). Wyższy wynik wskazuje na poważniejsze zaburzenia ruchu.
Wartość wyjściowa, tydzień 53, tydzień 54
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali globalnego wrażenia poprawy (CaGI-I) (globalna, oceniana przez opiekuna) w 54. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 54
CaGI-I jest jednopunktowym kwestionariuszem służącym do oceny wrażenia opiekuna dotyczącego poprawy w zakresie objawów dyskinez po rozpoczęciu leczenia. Skala to wynik zgłaszany przez opiekuna, którego celem jest ocena wszystkich aspektów zdrowia uczestników i określenie, czy nastąpiła ogólna poprawa w zakresie objawów dyskinez. Opiekun wybrał 1 odpowiedź spośród opcji odpowiedzi, która najdokładniej opisuje zmiany w objawach dyskinez u uczestnika, którym się opiekował od początku badania: 1 = bardzo duża poprawa (od rozpoczęcia leczenia); 2=znacznie ulepszone; 3=minimalnie poprawiony; 4=brak zmian w stosunku do wartości wyjściowych (objawy pozostają zasadniczo niezmienione); 5 = minimalnie gorzej; 6 = znacznie gorzej; 7 = bardzo dużo gorzej (od rozpoczęcia leczenia). Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku CaGI-I może wynosić od -6 do 6.
Wartość wyjściowa, tydzień 54
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali ogólnego wrażenia poprawy klinicznej (CGI-I) (globalna, oceniana przez lekarza) w 54. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 54
CGI-I to wynik zgłaszany przez klinicystę za pomocą 7-punktowej skali Likerta służącej do porównania stanu uczestnika ze stanem wyjściowym: 1 = bardzo znaczna poprawa od rozpoczęcia leczenia (prawie cała poprawa; dobry poziom funkcjonowania; minimalne objawy; stanowi bardzo istotna zmiana); 2 = znaczna poprawa (znacznie lepsza ze znacznym zmniejszeniem objawów; wzrost poziomu funkcjonowania, ale niektóre objawy pozostają); 3 = minimalna poprawa (nieco lepsza z niewielką lub żadną klinicznie znaczącą redukcją objawów; oznacza bardzo małą zmianę w podstawowym stanie klinicznym, poziomie opieki lub zdolności funkcjonalnej); 4=brak zmian w stosunku do wartości wyjściowych (objawy pozostają niezmienione); 5 = minimalnie gorszy (nieco gorszy, ale może nie mieć znaczenia klinicznego); 6 = znacznie gorzej (klinicznie istotny wzrost objawów i pogorszenie funkcjonowania); 7 = bardzo dużo gorsze od rozpoczęcia leczenia (poważne zaostrzenie objawów i utrata funkcjonowania). Zmiana w stosunku do początkowego wyniku CGI-I może wynosić od -6 do 6.
Wartość wyjściowa, tydzień 54
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku w skali CGI-S (globalna, oceniana przez lekarza) w 54. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 54
CGI-S wykorzystuje 7-punktową skalę Likerta do oceny nasilenia dyskinez w następujący sposób (z punktami kontrolnymi umożliwiającymi wybór najbardziej odpowiedniego poziomu ciężkości spowodowanego przez DCP): 1=normalny (wcale nie chory, objawy zaburzenia nie występowały przez ostatnie 7 dni ); 2=granica (subtelna lub podejrzana patologia); 3=łagodny (wyraźnie stwierdzone objawy z minimalnym, jeśli w ogóle, niepokojem lub trudnościami w funkcjonowaniu społecznym i/lub zawodowym); 4=umiarkowany (jawne objawy powodujące zauważalne, ale umiarkowane upośledzenie funkcjonowania lub niepokój; poziom objawów może wymagać zastosowania leczenia); 5=zaznaczony (natrętne objawy, które wyraźnie upośledzają funkcjonowanie społeczne/zawodowe lub powodują natrętny poziom niepokoju); 6 = poważny (objawy, zachowanie i funkcjonowanie zakłócające często zależą od objawów, mogą wymagać pomocy innych osób); 7=ekstremalny (objawy drastycznie zakłócają wiele funkcji życiowych, mogą wymagać hospitalizacji). Wyższe wyniki wskazują na większą dotkliwość.
Wartość wyjściowa, tydzień 54
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie niepełnosprawności pediatrycznej – wynik testu adaptowanego komputerowo (PEDI-CAT) (czynności życia codziennego [ADL], ukończone przez opiekuna, wersja ze zrównoważoną treścią) w 53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53
Pomiary PEDI-CAT funkcjonują w 4 obszarach: (1) Codzienne czynności; (2) Mobilność; (3) Społeczne/poznawcze oraz (4) Odpowiedzialność. Wersja zbilansowana pod względem treści przedstawia równowagę elementów z każdego obszaru zawartości domeny Codzienne czynności (Ubieranie się, Utrzymywanie czystości, Zadania domowe oraz Jedzenie i czas posiłku). Łącznie rozdano około 30 artykułów. Oprogramowanie PEDI-CAT wykorzystuje modele statystyczne teorii odpowiedzi na pytanie w celu oszacowania zdolności dziecka na podstawie minimalnej liczby najbardziej odpowiednich elementów lub określonej liczby elementów w każdej domenie. Następnie program CAT wyświetla wyniki: wyniki w standardzie normatywnym, wyniki skalowane i SE. W tym punkcie końcowym raportowany jest wynik skalowany. Wyniki skalowane opierają się na szacunkowym umiejscowieniu pojedynczego dziecka na skali hierarchicznej w każdej domenie. Wyniki w skali PEDI-CAT mieszczą się obecnie w skali od 20 (mniejsza poprawa) do 80 (większa poprawa). Wyższe wyniki wskazują na większą poprawę umiejętności funkcjonalnych.
Wartość wyjściowa, tydzień 53
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona – całkowity maksymalny wynik w zakresie pląsawicy (UHDRS-TMC) (odczyt centralny) w 53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53
Skala UHDRS-TMC stanowi część ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona – całkowitego wyniku motorycznego (UHDRS-TMS) i ocenia nasilenie pląsawicy w 7 częściach ciała: twarzy, ustach, tułowiu i 4 kończynach (prawej i lewej górnej kończyny, prawa i lewa kończyna dolna). Każda część została oceniona w skali od 0 (brak) do 4 (przedłużony). Centralna ocena została dokonana dla wszystkich uczestników na podstawie filmów zebranych w ramach centralnej oceny MD-CRS. Wynik TMC uzyskano poprzez dodanie każdego z oddzielnych wyników i wahał się od 0 (brak) do 28 (wyraźny/przedłużony), przy czym wyższe wyniki oznaczały gorsze objawy.
Wartość wyjściowa, tydzień 53
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona – całkowita maksymalna liczba punktów dystonii (UHDRS-TMD) (odczyt centralny) w 53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53
UHDRS-TMD stanowi część oceny UHDRS-TMS i ocenia stopień nasilenia dystonii w 5 częściach ciała: tułowiu i 4 kończynach (prawa i lewa kończyna górna, prawa i lewa kończyna dolna). Każda część została oceniona w skali od 0 (brak) do 4 (przedłużony). Centralna ocena została dokonana dla wszystkich uczestników na podstawie filmów zebranych w ramach centralnej oceny MD-CRS. Wynik TMD uzyskano poprzez dodanie każdego z oddzielnych wyników i wahał się od 0 (brak) do 20 (wyraźny/przedłużony), przy czym wyższe wyniki wskazywały na gorsze objawy.
Wartość wyjściowa, tydzień 53
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona – całkowity wynik motoryczny (UHDRS-TMS) (ocena lekarza) w 53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53
UHDRS obejmuje szeroką ocenę cech związanych z chorobą Huntingtona (HD). Jest to narzędzie badawcze, które zostało opracowane w celu zapewnienia jednolitej oceny cech klinicznych i przebiegu HD. Ocena Total Motor Score w UHDRS (UHDRS-TMS) składa się z 15 elementów i ocenia ruchy oczu, mowę, naprzemienne ruchy rąk, dystonię, pląsawicę i chód. UHDRS-TMS obliczono jako sumę 31 ocen motorycznych; każdy z nich wahał się od 0 (brak) do 4 (najgorszy). Wszystkie pozycje zostały ocenione przez lekarza ośrodka badawczego. Wynik TMS to suma indywidualnych wyników w zakresie od 0 (normalna funkcja motoryczna) do 124 (poważnie upośledzona funkcja motoryczna), przy czym niższe wyniki wskazują na lepszą funkcję motoryczną.
Wartość wyjściowa, tydzień 53
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona – całkowita maksymalna pląsawica (UHDRS-TMC) (ocena lekarza) w 53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53
Badanie UHDRS-TMC stanowi część badania UHDRS-TMS i ocenia stopień nasilenia pląsawicy w 7 częściach ciała: twarzy, ustach, tułowiu i 4 kończynach (prawa i lewa kończyna górna, prawa i lewa kończyna dolna). Każda część została oceniona w skali od 0 (brak) do 4 (przedłużony). Wszystkie pozycje zostały ocenione przez lekarza ośrodka badawczego. Wynik TMC uzyskano poprzez dodanie każdego z oddzielnych wyników i wahał się od 0 (brak) do 28 (wyraźny/przedłużony), przy czym wyższe wyniki oznaczały gorsze objawy.
Wartość wyjściowa, tydzień 53
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona – całkowita maksymalna liczba punktów dystonii (UHDRS-TMD) (oceniona przez lekarza) w 53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53
UHDRS-TMD stanowi część oceny UHDRS-TMS i ocenia stopień nasilenia dystonii w 5 częściach ciała: tułowiu i 4 kończynach (prawa i lewa kończyna górna, prawa i lewa kończyna dolna). Każda część została oceniona w skali od 0 (brak) do 4 (przedłużony). Wszystkie pozycje zostały ocenione przez lekarza ośrodka badawczego. Wynik TMD uzyskano poprzez dodanie każdego z oddzielnych wyników i wahał się od 0 (brak) do 20 (wyraźny/przedłużony), przy czym wyższe wyniki wskazywały na gorsze objawy.
Wartość wyjściowa, tydzień 53
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kanadyjskim wskaźniku wydajności zawodowej (COPM) (ocenionym przez lekarza) w 53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53
Do oceny postrzegania przez uczestnika wyników w obszarach dbania o siebie, produktywności i wypoczynku wykorzystano COPM, wywiad częściowo ustrukturyzowany. COPM obejmuje pięcioetapowy proces w ramach częściowo ustrukturyzowanego wywiadu prowadzonego przez terapeutę. Uczestnicy zostali poproszeni o ocenę 5 najważniejszych czynności w 10-punktowej skali pod względem wydajności i satysfakcji, od 1 (w ogóle nie zdolny/zadowolony) do 10 (zdolny do wykonywania bardzo dobrze/bardzo zadowolony). Wynik całkowity jest średnią wszystkich podskal wydajności i satysfakcji. Wynik każdej podskali oblicza się, dodając wyniki wszystkich działań, a następnie dzieląc przez liczbę działań. Całkowita zmiana w stosunku do wyników wyjściowych może wynosić od -9 do 9. Wyższe wyniki wskazywały na bardzo dobre wyniki i wysoką satysfakcję.
Wartość wyjściowa, tydzień 53

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 lutego 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TV50717-CNS-30081
  • 2019-001807-19 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym protokołu badania i planu analizy statystycznej. Prośby zostaną zweryfikowane pod kątem wartości naukowej, statusu zatwierdzenia produktu i konfliktów interesów. Dane na poziomie pacjenta zostaną pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania i ochrony poufnych informacji handlowych. Wyślij e-mail na adres USMedInfo@tevapharm.com, aby złożyć wniosek.)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mózgowe Porażenie Dziecięce, Dyskinetyczne

Badania kliniczne na TEV-50717

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj