Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att testa om TEV-50717 är säker och effektiv för att lindra onormala ofrivilliga rörelser vid cerebral pares

10 april 2024 uppdaterad av: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

En öppen, långtidsstudie av säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av TEV-50717 (Deutetrabenazin) för behandling av dyskinesi vid cerebral pares hos barn och ungdomar (Open RECLAIM-DCP)

Studie TV50717-CNS-30081 är en 55-veckors studie där patienter som framgångsrikt har genomfört moderstudien (Studie TV50717-CNS-30080) kan vara berättigade att delta i denna studie.

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av långtidsbehandling med TEV-50717 hos barn och ungdomar med DCP.

Det sekundära målet med denna studie är att utvärdera effekten av långtidsbehandling med TEV-50717 för att minska svårighetsgraden av DCP.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

44

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Blegdamsvej 9, Danmark, 2100
        • Teva Investigational Site 39058
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Teva Investigational Site 14137
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Teva Investigational Site 14295
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Förenta staterna, 08043
        • Teva Investigational Site 14122
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29414
        • Teva Investigational Site 14299
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Teva Investigational Site 14129
  • Israel
      • Tel-Aviv, Tel-Aviv District, Israel, 64239
        • Teva Investigational Site 80146
      • Zerifin, Central District, Israel, 70300
        • Teva Investigational Site 80147
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Teva Investigational Site 30214
      • Pisa, Italien, 56018
        • Teva Investigational Site 30216
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Teva Investigational Site 53434
      • Gdansk, Pomerania Province, Polen, 80-389
        • Teva Investigational Site 53428
      • Krakow, Polen, 30-534
        • Teva Investigational Site 53427
      • Wiazowna, Mazovia Province, Polen, 05-462
        • Teva Investigational Site 53430
  • Ryska Federationen
      • Kazan, Ryska Federationen, 420021
        • Teva Investigational Site 50477
      • Khabarovsk, Khabarovsk Krai Region, Ryska Federationen, 680013
        • Teva Investigational Site 50475
      • Moscow, Moscow Region, Ryska Federationen, 129110
        • Teva Investigational Site 50470
      • Nizhniy Novgorod, Nizhny Novgorod Region, Ryska Federationen, 603126
        • Teva Investigational Site 50485
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Ryska Federationen, 630047
        • Teva Investigational Site 50468
      • Smolensk, Smolensk Region, Ryska Federationen, 214018
        • Teva Investigational Site 50469
      • Stavropol, Stavropol Krai Region, Ryska Federationen, 355000
        • Teva Investigational Site 50478
      • Tyumen, Tyumen Region, Ryska Federationen, 625023
        • Teva Investigational Site 50474
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Teva Investigational Site 31254
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Edinburgh, Storbritannien, EH16 4TJ
        • Teva Investigational Site 34245
      • London, Greater London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Teva Investigational Site 34243
      • Sheffield, South Yorkshire, Storbritannien, S10 2TH
        • Teva Investigational Site 34244
  • Ukraina
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Province, Ukraina, 49101
        • Teva Investigational Site 58313
      • Kyiv, Kyiv Province, Ukraina, 04209
        • Teva Investigational Site 58309
      • Odessa, Odessa Province, Ukraina, 65012
        • Teva Investigational Site 58311
      • Vinnytsya, Vinnytsia Province, Ukraina, 21005
        • Teva Investigational Site 58310

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten har slutfört moderstudie TV50717-CNS-30080.
  • Patienten väger minst 12 kg (26 lb) dag 1 av denna studie.
  • Patienten kan svälja TEV-50717 hel.
  • OBS- Ytterligare kriterier gäller, kontakta utredaren för mer information

Exklusions kriterier:

  • Patienten har kliniskt signifikant depression vid screening eller dag 1 av denna studie. Obs: Patienter som får antidepressiv behandling kan inkluderas om de har fått en stabil dos i minst 6 veckor före screening eller dag 1 (beroende på vilket som inträffar först) och förväntas förbli stabila (dos och frekvens) under studiens varaktighet.

  • Patienten har en historia av självmordsuppsåt eller relaterat beteende baserat på medicinsk eller psykiatrisk historia eller C-SSRS vid screeningbesök, om utfört, eller vid besöket dag 1, beroende på patientens ålder:

    • avsikt att agera på självmordstankar med en specifik plan, oavsett nivå av ambivalens, vid tidpunkten för självmordstanken
    • självmordsförberedande handlingar eller beteende.
  • Patienten har en historia av ett tidigare faktiskt, avbrutet eller avbrutet självmordsförsök.
  • Patienten har en första gradens släkting som har fullbordat självmord.

  • Patienten har fått något av följande samtidigt Patient har fått något av följande samtidiga läkemedel inom de angivna uteslutningsfönster från screening eller dag 1 (beroende på vilket som kommer först) i denna studie:

    • inom 30 dagar: tetrabenazin eller valbenazin
    • inom 21 dagar: reserpin
    • inom 14 dagar: levodopa, dopaminagonister och monoaminoxidashämmare
  • Patienten har fått behandling med stamceller, djup hjärnstimulering, transmagnetisk stimulering eller transkraniell likströmsstimulering för behandling av onormala rörelser eller CP sedan vecka 15 besök av studie TV50717-CNS-30080, eller så är patienten inte i ett stabilt kliniskt tillstånd .
  • Patienter med en historia av torsade de pointes, medfödda långt QT-syndrom, bradyarytmier, andra hjärtarytmier eller okompenserad hjärtsvikt.
  • Patienten har en känd allergi mot någon av komponenterna i TEV-50717.
  • Patienten har deltagit i en annan läkemedels- eller enhetsstudie än studie TV50717-CNS-30080 och fått IMP/intervention inom 30 dagar eller 5 läkemedelshalveringstider från dag 1 av denna studie, beroende på vilket som är längre.
  • Patienten är gravid eller ammar.
  • OBS- Ytterligare kriterier gäller, kontakta utredaren för mer information

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: TEV-50717
Dosen av TEV-50717 bör ökas varje vecka för att uppnå en kliniskt meningsfull minskning av dyskinesi, vilket indikeras av en minskning av Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I).
Läkemedel: TEV-50717
Orala tabletter är 6, 9 och 12 mg.
Andra namn:
  • Deutetrabenazin, SD-809

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 55
Biverkningar kan inkludera något av följande: kliniskt signifikanta vitala tecken, EKG-parametrar eller laboratorieparametrar. En AE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse som utvecklas eller förvärras i svårighetsgrad under genomförandet av en klinisk studie och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med studieläkemedlet. SAE inkluderade dödsfall, en livshotande biverkning, sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande funktionsnedsättning eller oförmåga, en medfödd anomali eller fosterskada, eller en viktig medicinsk händelse som äventyrade deltagaren och krävde medicinsk intervention för att förhindra 1 av de resultat som anges i denna definition. En sammanfattning av allvarliga och icke-allvarliga biverkningar oavsett orsakssamband finns i modulen Rapporterade biverkningar.
Baslinje fram till vecka 55
Antal deltagare (ålder ≥12 år) med Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) utfall (sämsta övergripande resultat)
Tidsram: Baslinje till vecka 54
Deltagarna placerades i kategorier för självmordstankar eller självmordsbeteende och icke-självmordsbeteende baserat på deras svar på olika frågor. För självmordstankar eller självmordsbeteende användes följande kategorier: Inga; Önskar att vara död; Icke-specifika aktiva självmordstankar; Alla metoder (inte plan) utan avsikt att agera; Vissa har för avsikt att agera, utan specifik plan; Specifik plan och avsikt; Förberedande handlingar eller beteende; Avbrutet försök; Avbrutet försök; Faktiskt försök; och självmord. För icke-suicidalt självskadebeteende användes följande kategorier: Nej eller ja. Antal deltagare med sämst övergripande fynd av självmordstankar eller självmordsbeteende och icke-suicidalt självskadebeteende från baslinjen till vecka 54 rapporteras.
Baslinje till vecka 54
Förändring från baslinjen i extrapyramidal symptombedömningsskala (ESRS) Subskala I Totalpoäng vid vecka 54
Tidsram: Baslinje, vecka 54
ESRS-subskalan I är ett subjektivt frågeformulär med 7 punkter för att utvärdera parkinsonism, akatisi, dystoni och dyskinesi. ESRS I poängsätts på en 4-gradig skala (0=frånvarande, 1=Lätt, 2=Måttlig, 3=Svår) för varje punkt. Utvärderingen tar hänsyn till deltagarens muntliga rapport om 1) symtomets frekvens och varaktighet under dagen, 2) antalet dagar som symtomet var närvarande under den senaste veckan och 3) den subjektiva utvärderingen av intensiteten av symtomet av deltagaren. Totalpoängen var summan av de 7 objekten som sträcker sig från 0 (frånvarande) till 28 (svår). Högre poäng indikerar större svårighetsgrad av störningen.
Baslinje, vecka 54
Förändring från baslinjen i ESRS Subscale II totalpoäng vid vecka 54
Tidsram: Baslinje, vecka 54
ESRS subscale II är ett frågeformulär med 17 punkter för att utvärdera parkinsonism och akatisi. ESRS II består av följande delar: tremor (0 [ingen]-48 [allvarlig]), gång och hållning (0 [ingen]-6 [allvarlig]), hållningsstabilitet (0 [ingen]-6 [allvarlig]) , stelhet (0 [ingen]-24 [svår]), uttrycksfulla automatiska rörelser (0 [ingen]-6 [svår]), bradykinesi (0 [ingen]-6 [svår]) och akatisi (0 [ingen]- 6 [svår]). Totalpoängen var summan av de 17 objekten från 0 (frånvarande) till 102 (svår). Högre poäng indikerar större svårighetsgrad av störningen.
Baslinje, vecka 54
Förändring från baslinjen i checklista för barns beteende (CBCL) Kompetens totalt poäng vid vecka 53
Tidsram: Baslinje, vecka 53
CBCL bedömer beteendemässig och känslomässig status hos barn i åldrarna 6 till 18 år som rapporterats av vårdgivaren. Den fullständiga CBCL har två delar, en kompetensskala (del I till VII) och en syndromskala (beteendeobjekt). Kompetensskalan (Del I till VII) bedömer olika aktiviteter (till exempel sport, hobbyer, spel, organisationer, klubbar, lag, grupper, jobb och sysslor), mellanmänskliga relationer och akademiska prestationer. Checklistorna med 120 frågor består av ett antal påståenden om barnets beteende och svar som registreras på en skala: 0 = Inte sant; 1 = Något eller ibland sant; 2 = Mycket sant eller ofta sant. Totalpoäng för CBCL-kompetens varierade från 0 (inga problem) till 240 (mindre problem), vilket beräknades genom att lägga till individuella poäng för varje domän. Högre poäng indikerar större problem i barns beteende.
Baslinje, vecka 53
Förändring från baslinjen i totalpoäng för CBCL-syndrom vid vecka 53
Tidsram: Baslinje, vecka 53
CBCL bedömer beteendemässig och känslomässig status hos barn i åldrarna 6 till 18 år som rapporterats av vårdgivaren. Den fullständiga CBCL har två delar, en kompetensskala (del I till VII) och en syndromskala (beteendeobjekt). Syndromskalan omfattar 113 frågor relaterade till problembeteenden. För varje punkt registreras svaren på en skala: 0 = Inte sant; 1 = Något eller ibland sant; 2 = Mycket sant eller ofta sant. Problembeteendena poängsätts på följande 8 empiriskt baserade syndrom: orolig/deprimerad, tillbakadragen/deprimerad, somatiska besvär, sociala problem, tankeproblem, uppmärksamhetsproblem, regelbrytande beteende och aggressivt beteende. Totalpoäng för CBCL-syndrom varierade från 0 (inga problem) till 226 (mindre problem), vilket beräknades genom att lägga till individuella poäng för varje domän. Högre poäng indikerar större problem i barns beteende.
Baslinje, vecka 53
Ändring från baslinjen i Epworth Sleepiness Scale (ESS) totalpoäng vid vecka 54
Tidsram: Baslinje, vecka 54
ESS är ett självadministrativt frågeformulär som består av 8 frågor som ger ett mått på en deltagares allmänna nivå av sömnighet under dagtid. ESS består av 8 artiklar. De som svarade ombads bedöma sina chanser att somna medan de var engagerade vid 8 olika aktiviteter, på en 4-gradig skala: 0 = skulle aldrig somna; 1=liten risk att somna; 2=måttlig chans att somna; 3=stor chans att somna. Totalpoäng beräknades som summan av 8 poäng från 0 (aldrig) till 24 (stor chans att somna). Högre poäng indikerar höga chanser att somna.
Baslinje, vecka 54

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i rörelsestörning-Childhood Rating Scale (MD-CRS) Del I Totalt resultat (Allmän bedömning, centralt läst)
Tidsram: Baslinje, vecka 53, vecka 54
MD-CRS del I utvärderar effekten av dyskinesi vid cerebral pares (DCP) på deltagarens aktiviteter och ger en allmän bedömning av rörelsestörningen av motorisk funktion (7 punkter), oral/verbal funktion (3 artiklar), själv -omsorg (3 objekt), och uppmärksamhet/vakenhet (2 objekt) på en skala från 0 (nuvarande) till 4 (frånvarande). Alla föremål poängsattes av bedömaren på kliniken och avlästes centralt baserat på videoinspelning. Den totala poängen erhölls genom att summera de enskilda objektens poäng och sträcker sig från 0 (markerad/förlängd störning) till 60 (avsaknad av en störning), med högre poäng som indikerar mindre störning.
Baslinje, vecka 53, vecka 54
Förändring från baslinjen i MD-CRS del II totalpoäng (rörelsestörningsgrad, centralt avläst)
Tidsram: Baslinje, vecka 53, vecka 54
MD-CRS del II utvärderar svårighetsgraden av rörelsestörningar på en skala från 0 till 4 i 7 kroppsregioner, alla områden där dyskinesi kan ses. Alla föremål poängsattes av bedömaren på kliniken och avlästes centralt baserat på videoinspelning. Vid bedömning av rörelsestörningen i en kroppsdel ​​hänvisar 0 till frånvaron av rörelsestörning och 4 hänvisar till en situation där rörelsestörning förekommer under alla uppgifter för den undersökta regionen och/eller involverar 3 eller fler av de andra regionerna, gör färdigställandet omöjligt. De 7 kroppsregionerna är (i) ögon- och periorbitalregion, (ii) ansikte, (iii) tunga och perioral region, (iv) hals, (v) bål, (vi) övre extremitet och (vii) nedre extremitet. Totalpoäng erhölls genom att summera poängen för de individuella punkterna och varierar från 0 (från 0 (från rörelsestörning) till 28 (markerad/förlängd rörelsestörning), med högre poäng som indikerar mer rörelsestörning.
Baslinje, vecka 53, vecka 54
Ändring från baslinjen i MD-CRS del I totalpoäng (allmän bedömning, läkarbetyg)
Tidsram: Baslinje, vecka 53, vecka 54
MD-CRS del I utvärderar effekten av DCP på deltagarens aktiviteter och ger en allmän bedömning av rörelsestörningen av motorisk funktion (7 punkter), oral/verbal funktion (3 artiklar), egenvård (3 artiklar) , och uppmärksamhet/vakenhet (2 objekt) på en skala från 0 (nuvarande) till 4 (frånvarande). Alla föremål bedömdes av läkaren på undersökningscentrumet. Den totala poängen erhölls genom att summera de enskilda objektens poäng och sträcker sig från 0 (markerad/förlängd rörelsestörning) till 60 (frånvarande rörelsestörning), med högre poäng som indikerar mindre rörelsestörning.
Baslinje, vecka 53, vecka 54
Ändring från baslinjen i MD-CRS del II totalpoäng (allmän bedömning, läkarbetyg)
Tidsram: Baslinje, vecka 53, vecka 54
MD-CRS del II utvärderar svårighetsgraden av rörelsestörningen på en skala från 0 till 4 i 7 kroppsregioner, alla områden där dyskinesi kan ses hos deltagare med CP. Alla föremål bedömdes av läkaren på undersökningscentrumet. Vid bedömning av rörelsestörningen i kroppsdelen hänvisar 0 till frånvaron av rörelsestörning och 4 hänvisar till en situation där rörelsestörning är närvarande under alla uppgifterna för den undersökta regionen och/eller involverar 3 eller fler av de andra regionerna, gör färdigställandet omöjligt. De 7 kroppsregionerna är (i) ögon- och periorbitalregion, (ii) ansikte, (iii) tunga och perioral region, (iv) hals, (v) bål, (vi) övre extremitet och (vii) nedre extremitet. Den totala poängen erhölls genom att summera de enskilda objektens poäng och sträcker sig från 0 (från 0 (frånvarande rörelsestörning) till 28 (markerad/förlängd rörelsestörning), med högre poäng som indikerar mer rörelsestörning.
Baslinje, vecka 53, vecka 54
Ändring från baslinjen i MD-CRS Global Index Score (beräknat från MD-CRS Parts I och II Totala Poäng, Läkarbetyg)
Tidsram: Baslinje, vecka 53, vecka 54
MD-CRS Global Index är ett globalt mått på MD-CRS som konsoliderar informationen från delarna I och II med hjälp av metoden för viktade medelvärden för de 2 normaliserade indexen som erhålls från varje del. Den standardiserade/normaliserade poängen för varje artikel i MD-CRS delarna I och II med värde X beräknas med formeln: Xst = X - Xmin dividerat med Xmax - Xmin, där Xmax är det maximala värdet för poängen och Xmin är lägsta värde för poängen, eller 4 respektive 0. Det normaliserade indexet för skalan, MD-CRS delar I eller II, Index I eller II, beräknas som medelvärdet av Xst. MD-CRS Global Index är det viktade medelvärdet av de normaliserade indexen för centralt avlästa MD-CRS delar I och II med formeln: Globalt index = n1 * index 1 + n2 * index 2 dividerat med n1 + n2, där n1 och n2 är antalet artiklar i MD-CRS del I respektive II. Minsta poäng är 0 (bättre) och maximal poäng är 1 (sämre). Den högre poängen indikerar allvarligare rörelsestörning.
Baslinje, vecka 53, vecka 54
Ändring från baslinjen i MD-CRS Global Index Score (beräknat från MD-CRS Parts I och II totala poäng, centralt avläst)
Tidsram: Baslinje, vecka 53, vecka 54
MD-CRS Global Index är ett globalt mått på MD-CRS som konsoliderar informationen från delarna I och II med hjälp av metoden för viktade medelvärden för de 2 normaliserade indexen som erhålls från varje del. Den standardiserade/normaliserade poängen för varje artikel i MD-CRS delarna I och II med värde X beräknas med formeln: Xst = X - Xmin dividerat med Xmax - Xmin, där Xmax är det maximala värdet för poängen och Xmin är lägsta värde för poängen, eller 4 respektive 0. Det normaliserade indexet för skalan, MD-CRS delar I eller II, Index I eller II, beräknas som medelvärdet av Xst. MD-CRS Global Index är det viktade medelvärdet av de normaliserade indexen för centralt avlästa MD-CRS delar I och II med formeln: Globalt index = n1 * index 1 + n2 * index 2 dividerat med n1 + n2, där n1 och n2 är antalet artiklar i MD-CRS del I respektive II. Minsta poäng är 0 (bättre) och maximal poäng är 1 (sämre). Den högre poängen indikerar allvarligare rörelsestörning.
Baslinje, vecka 53, vecka 54
Förändring från baslinjen i Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) skalapoäng (global, Caregiver Rating) vid vecka 54
Tidsram: Baslinje, vecka 54
CaGI-I är enkäten för att bedöma vårdgivarens intryck av förbättring av dyskinesisymptom efter påbörjad behandling. Skalan är ett vårdgivarrapporterat resultat som syftar till att utvärdera alla aspekter av deltagarnas hälsa och avgöra om det har skett en övergripande förbättring eller inte av dyskinesisymptom. Vårdgivaren valde det 1 svaret från svarsalternativen som gav den mest exakta beskrivningen av förändringar i dyskinesisymptom hos deltagaren som de vårdade från studiens början: 1=mycket förbättrad (sedan behandlingsstart); 2=mycket förbättrad; 3=minimalt förbättrad; 4=ingen förändring från baslinjen (symptomen förblir i stort sett oförändrade); 5=minst sämre; 6=mycket värre; 7=mycket mycket sämre (sedan behandlingens början). Förändringen från baslinjens CaGI-I-poäng kan variera från -6 till 6.
Baslinje, vecka 54
Förändring från baslinjen i kliniskt globalt intryck av förbättring (CGI-I) skalaresultat (globalt, läkarbetyg) vid vecka 54
Tidsram: Baslinje, vecka 54
CGI-I är ett klinikerrapporterat resultat med en 7-gradig Likert-skala för att jämföra deltagarens tillstånd med baslinjetillståndet: 1=mycket förbättrat sedan behandlingen påbörjades (nästan alla bättre; bra funktionsnivå; minimala symtom; representerar en mycket väsentlig förändring); 2=mycket förbättrad (särskilt bättre med signifikant minskning av symtomen; ökad funktionsnivå men vissa symtom kvarstår); 3=minimalt förbättrad (något bättre med liten eller ingen kliniskt meningsfull minskning av symtom; representerar mycket liten förändring i grundläggande klinisk status, vårdnivå eller funktionell kapacitet); 4=ingen förändring från baslinjen (symptomen förblir oförändrade); 5=minimalt sämre (något sämre men kanske inte är kliniskt meningsfullt); 6=mycket värre (kliniskt signifikant ökning av symtom och nedsatt funktion); 7=mycket mycket värre sedan behandlingen påbörjades (allvarlig förvärring av symtom och funktionsförlust). Förändringen från baslinjens CGI-I-poäng kan variera från -6 till 6.
Baslinje, vecka 54
Förändring från baslinjen i kliniskt globalt intryck av allvarlighetsgrad (CGI-S) skala (globalt, läkarbetyg) vid vecka 54
Tidsram: Baslinje, vecka 54
CGI-S använder en 7-gradig Likert-skala för att bedöma svårighetsgraden av dyskinesi enligt följande (med ankarpunkter för att välja den mest lämpliga svårighetsgraden orsakad av DCP): 1=normal (inte alls sjuk, symtom på störning har inte visat sig de senaste 7 dagarna) ); 2=borderline (subtil eller misstänkt patologi); 3=lindrigt (tydligt etablerade symtom med minimal, om någon, ångest eller svårigheter i social och/eller yrkesfunktion); 4=måttlig (öppna symtom som orsakar märkbar men måttlig funktionsnedsättning eller besvär; symtomnivån kan motivera medicinering); 5=markerade (påträngande symtom som tydligt försämrar social/yrkesmässig funktion eller orsakar påträngande nivåer av ångest); 6=svår (störande symtom, beteende och funktion påverkas ofta av symtom, kan kräva hjälp från andra); 7=extrem (symtom stör drastiskt många livsfunktioner; kan läggas in på sjukhus). Högre poäng indikerar större svårighetsgrad.
Baslinje, vecka 54
Förändring från baslinjen i pediatrisk utvärdering Funktionshinder Inventory-Computer Adapted Test (PEDI-CAT) Poäng (Activities of Daily Living [ADL], Caregiver Completed, Content-Balanced Version) vid vecka 53
Tidsram: Baslinje, vecka 53
PEDI-CAT mäter funktion i 4 domäner: (1) Dagliga aktiviteter; (2) Rörlighet; (3) Social/kognitiv och (4) Ansvar. Den innehållsbalanserade versionen presenterar en balans av föremål från vart och ett av dagliga aktiviteter-domänens innehållsområden (Klä på sig, hålla rent, hemuppgifter och äta och äta). Totalt administrerades cirka 30 föremål. PEDI-CAT-programvaran använder statistiska modeller för Item Response Theory för att uppskatta ett barns förmågor från ett minimalt antal av de mest relevanta föremålen eller från ett visst antal föremål inom varje domän. CAT-programmet visar sedan resultaten: normativa standardpoäng, skalade poäng och SE. Skalad poäng rapporteras i denna slutpunkt. Skalade poäng baseras på en uppskattning av placeringen av ett enskilt barn längs den hierarkiska skalan inom varje domän. PEDI-CAT skalade poäng ligger för närvarande på en skala från 20 (mindre förbättring) till 80 (mer förbättring). Högre poäng indikerar större förbättring av funktionella färdigheter.
Baslinje, vecka 53
Förändring från baslinjen i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Chorea (UHDRS-TMC)-poäng (Centrally Read) vid vecka 53
Tidsram: Baslinje, vecka 53
UHDRS-TMC är en del av Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) bedömning och bedömer svårighetsgraden av chorea i de 7 kroppsdelarna: ansikte, mun, bål och de 4 extremiteterna (höger och vänster övre extremiteter, höger och vänster nedre extremiteter). Varje del bedömdes från 0 (frånvarande) till 4 (förlängd). Det centrala betyget gjordes för alla deltagare, baserat på videorna som samlats in för det centrala betyget av MD-CRS. TMC-poängen erhölls genom att lägga ihop var och en av de separata poängen och varierade från 0 (frånvarande) till 28 (markerade/förlängda), med högre poäng som indikerar de värre symptomen.
Baslinje, vecka 53
Förändring från baslinjen i Unified Huntingtons sjukdomsklassificeringsskala-total maximal dystoni (UHDRS-TMD)-poäng (centralt avläst) vid vecka 53
Tidsram: Baslinje, vecka 53
UHDRS-TMD är en del av UHDRS-TMS-bedömningen och bedömer svårighetsgraden av dystoni i de 5 kroppsdelarna: bålen och de 4 extremiteterna (höger och vänstra övre extremiteter, höger och vänster nedre extremiteter). Varje del bedömdes från 0 (frånvarande) till 4 (förlängd). Det centrala betyget gjordes för alla deltagare, baserat på videorna som samlats in för det centrala betyget av MD-CRS. TMD-poängen erhölls genom att lägga ihop var och en av de separata poängen och varierade från 0 (frånvarande) till 20 (markerade/förlängda), med högre poäng som indikerar de värre symptomen.
Baslinje, vecka 53
Förändring från baslinjen i Unified Huntingtons sjukdoms betygskala-total motorpoäng (UHDRS-TMS) (läkarbetyg) vid vecka 53
Tidsram: Baslinje, vecka 53
UHDRS omfattar en bred bedömning av egenskaper associerade med Huntingtons sjukdom (HD). Det är ett forskningsverktyg som har utvecklats för att ge en enhetlig bedömning av de kliniska egenskaperna och förloppet av HD. Total Motor Score-bedömningen av UHDRS (UHDRS-TMS) omfattar 15 artiklar och bedömer ögonrörelser, tal, alternerande handrörelser, dystoni, chorea och gång. UHDRS-TMS beräknades som summan av de 31 motorbedömningarna; var och en varierade mellan 0 (frånvarande) till 4 (sämst). Alla föremål bedömdes av läkaren på undersökningscentrumet. TMS-poäng är en summa av individuella poäng som sträcker sig från 0 (normal motorisk funktion) till 124 (allvarligt nedsatt motorisk funktion), med lägre poäng som indikerar bättre motorisk funktion.
Baslinje, vecka 53
Ändring från baslinjen i Unified Huntingtons sjukdomsklassificeringsskala-total maximal korea (UHDRS-TMC) poäng (läkarbetyg) vid vecka 53
Tidsram: Baslinje, vecka 53
UHDRS-TMC är en del av UHDRS-TMS-bedömningen och bedömer svårighetsgraden av korea i de 7 kroppsdelarna: ansikte, mun, bål och de 4 extremiteterna (höger och vänstra övre extremiteter, höger och vänster nedre extremiteter). Varje del bedömdes från 0 (frånvarande) till 4 (förlängd). Alla föremål bedömdes av läkaren på undersökningscentrumet. TMC-poängen erhölls genom att lägga ihop var och en av de separata poängen och varierade från 0 (frånvarande) till 28 (markerade/förlängda), med högre poäng som indikerar de värre symptomen.
Baslinje, vecka 53
Förändring från baslinjen i Unified Huntingtons sjukdomsklassificeringsskala-total maximal dystoni (UHDRS-TMD)-poäng (läkarbetyg) vid vecka 53
Tidsram: Baslinje, vecka 53
UHDRS-TMD är en del av UHDRS-TMS-bedömningen och bedömer svårighetsgraden av dystoni i de 5 kroppsdelarna: bålen och de 4 extremiteterna (höger och vänstra övre extremiteter, höger och vänster nedre extremiteter). Varje del bedömdes från 0 (frånvarande) till 4 (förlängd). Alla föremål bedömdes av läkaren på undersökningscentrumet. TMD-poängen erhölls genom att lägga ihop var och en av de separata poängen och varierade från 0 (frånvarande) till 20 (markerade/förlängda), med högre poäng som indikerar de värre symptomen.
Baslinje, vecka 53
Förändring från baslinjen i kanadensiskt yrkesprestationsmått (COPM) (läkarbetyg) vid vecka 53
Tidsram: Baslinje, vecka 53
COPM, en semistrukturerad intervju, användes för att bedöma en deltagares uppfattning om prestation inom områdena egenvård, produktivitet och fritid. COPM involverar en 5-stegsprocess inom en semistrukturerad intervju utförd av en terapeut. Deltagarna ombads att betygsätta de 5 viktigaste aktiviteterna på en 10-gradig skala för prestation och tillfredsställelse, från 1 (inte alls duglig/nöjd) till 10 (kan prestera extremt bra/ extremt nöjd). Totalpoäng är genomsnittet av de totala underskalorna för prestation och tillfredsställelse. Varje delskala poäng beräknas genom att lägga till poängen för alla aktiviteter och sedan dividera med antalet aktiviteter. Den totala förändringen från baslinjepoängen kan variera från -9 till 9. Högre poäng tydde på mycket god prestation och hög tillfredsställelse.
Baslinje, vecka 53

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 februari 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

14 februari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

14 februari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 december 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 december 2019

Första postat (Faktisk)

16 december 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TV50717-CNS-30081
  • 2019-001807-19 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive studieprotokollet och den statistiska analysplanen. Förfrågningar kommer att granskas för vetenskapliga meriter, produktgodkännandestatus och intressekonflikter. Data på patientnivå kommer att avidentifieras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda prövningsdeltagarnas integritet och för att skydda kommersiellt konfidentiell information. Vänligen maila USMedInfo@tevapharm.com för att göra din begäran.)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cerebral pares, dyskinetisk

Kliniska prövningar på TEV-50717

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera