Een studie om te testen of TEV-50717 veilig en effectief is bij het verlichten van abnormale onwillekeurige bewegingen bij hersenverlamming
10 april 2024 bijgewerkt door: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Een open-label langetermijnonderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van TEV-50717 (Deutetrabenazine) voor de behandeling van dyskinesie bij hersenverlamming bij kinderen en adolescenten (Open RECLAIM-DCP)
Studie TV50717-CNS-30081 is een studie van 55 weken waarin patiënten die de hoofdstudie (studie TV50717-CNS-30080) met succes hebben afgerond, in aanmerking kunnen komen voor deelname aan deze studie.
Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurige therapie met TEV-50717 bij kinderen en adolescenten met DCP.
Het secundaire doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van langdurige therapie met TEV-50717 bij het verminderen van de ernst van DCP.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
44
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Blegdamsvej 9, Denemarken, 2100
- Teva Investigational Site 39058
-
-
-
-
-
Tel-Aviv, Tel-Aviv District, Israël, 64239
- Teva Investigational Site 80146
-
Zerifin, Central District, Israël, 70300
- Teva Investigational Site 80147
-
-
-
-
-
Milan, Italië, 20133
- Teva Investigational Site 30214
-
Pisa, Italië, 56018
- Teva Investigational Site 30216
-
-
-
-
-
Dnipro, Dnipropetrovsk Province, Oekraïne, 49101
- Teva Investigational Site 58313
-
Kyiv, Kyiv Province, Oekraïne, 04209
- Teva Investigational Site 58309
-
Odessa, Odessa Province, Oekraïne, 65012
- Teva Investigational Site 58311
-
Vinnytsya, Vinnytsia Province, Oekraïne, 21005
- Teva Investigational Site 58310
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Teva Investigational Site 53434
-
Gdansk, Pomerania Province, Polen, 80-389
- Teva Investigational Site 53428
-
Krakow, Polen, 30-534
- Teva Investigational Site 53427
-
Wiazowna, Mazovia Province, Polen, 05-462
- Teva Investigational Site 53430
-
-
-
-
-
Kazan, Russische Federatie, 420021
- Teva Investigational Site 50477
-
Khabarovsk, Khabarovsk Krai Region, Russische Federatie, 680013
- Teva Investigational Site 50475
-
Moscow, Moscow Region, Russische Federatie, 129110
- Teva Investigational Site 50470
-
Nizhniy Novgorod, Nizhny Novgorod Region, Russische Federatie, 603126
- Teva Investigational Site 50485
-
Novosibirsk, Novosibirsk Region, Russische Federatie, 630047
- Teva Investigational Site 50468
-
Smolensk, Smolensk Region, Russische Federatie, 214018
- Teva Investigational Site 50469
-
Stavropol, Stavropol Krai Region, Russische Federatie, 355000
- Teva Investigational Site 50478
-
Tyumen, Tyumen Region, Russische Federatie, 625023
- Teva Investigational Site 50474
-
-
-
-
-
Valencia, Spanje, 46026
- Teva Investigational Site 31254
-
-
-
-
-
Edinburgh, Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH16 4TJ
- Teva Investigational Site 34245
-
London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- Teva Investigational Site 34243
-
Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
- Teva Investigational Site 34244
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Teva Investigational Site 14137
-
-
California
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Teva Investigational Site 14295
-
-
New Jersey
-
Voorhees, New Jersey, Verenigde Staten, 08043
- Teva Investigational Site 14122
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29414
- Teva Investigational Site 14299
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Teva Investigational Site 14129
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt heeft ouderstudie TV50717-CNS-30080 voltooid.
- Patiënt weegt op dag 1 van dit onderzoek ten minste 12 kg (26 lb).
- Patiënt kan TEV-50717 in zijn geheel doorslikken.
- OPMERKING- Er zijn aanvullende criteria van toepassing, neem contact op met de onderzoeker voor meer informatie
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt heeft een klinisch significante depressie bij screening of op dag 1 van dit onderzoek. Opmerking: Patiënten die een behandeling met antidepressiva krijgen, kunnen worden ingeschreven als ze een stabiele dosis hebben gedurende ten minste 6 weken vóór de screening of dag 1 (afhankelijk van wat zich het eerst voordoet) en naar verwachting stabiel blijven (dosis en frequentie) binnen de duur van het onderzoek.
Patiënt heeft een voorgeschiedenis van suïcidale bedoelingen of gerelateerd gedrag op basis van medische of psychiatrische voorgeschiedenis of de C-SSRS bij screeningbezoek, indien uitgevoerd, of bij het bezoek op dag 1, afhankelijk van de leeftijd van de patiënt:
- intentie om te reageren op zelfmoordgedachten met een specifiek plan, ongeacht de mate van ambivalentie, op het moment van zelfmoordgedachten
- suïcidale voorbereidende handelingen of gedragingen.
- Patiënt heeft een voorgeschiedenis van een eerdere daadwerkelijke, onderbroken of afgebroken zelfmoordpoging.
- Patiënt heeft een familielid in de eerste graad die zelfmoord heeft gepleegd.
Patiënt heeft gelijktijdig een van de volgende geneesmiddelen gekregen Patiënt heeft gelijktijdig een van de volgende geneesmiddelen gekregen binnen de gespecificeerde uitsluitingsvensters van screening of dag 1 (wat het eerst komt) van deze studie:
- binnen 30 dagen: tetrabenazine of valbenazine
- binnen 21 dagen: reserpine
- binnen 14 dagen: levodopa, dopamine-agonisten en monoamineoxidaseremmers
- Patiënt is behandeld met stamcellen, diepe hersenstimulatie, transmagnetische stimulatie of transcraniële gelijkstroomstimulatie voor de behandeling van abnormale bewegingen of CP sinds het bezoek in week 15 van onderzoek TV50717-CNS-30080, of de patiënt verkeert niet in een stabiele klinische toestand .
- Patiënten met een voorgeschiedenis van torsade de pointes, congenitaal lang-QT-syndroom, bradyaritmieën, andere hartritmestoornissen of niet-gecompenseerd hartfalen.
- Patiënt heeft een bekende allergie voor een van de componenten van TEV-50717.
- Patiënt heeft deelgenomen aan een ander onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen dan onderzoek TV50717-CNS-30080 en heeft IMP/interventie ontvangen binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel op dag 1 van dit onderzoek, afhankelijk van welke van de twee het langst is.
- Patiënt is zwanger of geeft borstvoeding.
- OPMERKING- Er zijn aanvullende criteria van toepassing, neem contact op met de onderzoeker voor meer informatie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: TEV-50717
De dosis van de TEV-50717 moet wekelijks worden verhoogd om een klinisch betekenisvolle vermindering van dyskinesie te bereiken, zoals aangegeven door een vermindering van de Clinical Global Impression of Improvement; (CGI-I).
|
Orale tabletten zijn 6, 9 en 12 mg.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 55
|
Bijwerkingen kunnen het volgende omvatten: klinisch significante vitale functies, ECG-parameters of laboratoriumparameters.
Een bijwerking werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat zich ontwikkelt of in ernst verergert tijdens de uitvoering van een klinisch onderzoek en dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met het onderzoeksgeneesmiddel.
SAE's omvatten overlijden, een levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking, of een belangrijke medische gebeurtenis die de deelnemer in gevaar bracht en medische interventie vereiste om 1 van de de in deze definitie genoemde uitkomsten.
Een samenvatting van ernstige en niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, vindt u in de module 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
|
Basislijn tot week 55
|
|
Aantal deelnemers (leeftijd ≥12 jaar) met uitkomsten van de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) (slechtste algemene bevinding)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 54
|
Deelnemers werden in categorieën ingedeeld voor zelfmoordgedachten of -gedrag en niet-suïcidaal zelfbeschadigend gedrag op basis van hun antwoorden op verschillende vragen.
Voor zelfmoordgedachten of zelfmoordgedrag werden de volgende categorieën gebruikt: Geen; Wens dood te zijn; Niet-specifieke actieve zelfmoordgedachten; Elke methode (geen plan) zonder de intentie om te handelen; Sommigen zijn van plan actie te ondernemen, zonder specifiek plan; Specifiek plan en intentie; Voorbereidende handelingen of gedragingen; Afgebroken poging; Onderbroken poging; Daadwerkelijke poging; en zelfmoord.
Voor niet-suïcidaal zelfbeschadigend gedrag werden de volgende categorieën gebruikt: Nee of Ja.
Het aantal deelnemers met de slechtste algehele bevinding van zelfmoordgedachten of zelfmoordgedrag en niet-suïcidaal zelfbeschadigend gedrag vanaf de uitgangswaarde tot week 54 wordt gerapporteerd.
|
Basislijn tot week 54
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de extrapiramidale symptoombeoordelingsschaal (ESRS) subschaal I totaalscore in week 54
Tijdsspanne: Basislijn, week 54
|
De ESRS-subschaal I is een subjectieve vragenlijst met 7 items om parkinsonisme, acathisie, dystonie en dyskinesie te evalueren.
De ESRS I wordt voor elk item gescoord op een vierpuntsschaal (0=afwezig, 1=mild, 2=matig, 3=ernstig).
Bij de evaluatie wordt rekening gehouden met het mondelinge rapport van de deelnemer over 1) de frequentie en duur van het symptoom gedurende de dag, 2) het aantal dagen dat het symptoom aanwezig was gedurende de afgelopen week, en 3) de subjectieve evaluatie van de intensiteit van de klachten. het symptoom van de deelnemer.
De totale score was de som van de 7 items, variërend van 0 (afwezig) tot 28 (ernstig).
Hogere scores duiden op een grotere ernst van de stoornis.
|
Basislijn, week 54
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ESRS-subschaal II-totaalscore in week 54
Tijdsspanne: Basislijn, week 54
|
De ESRS-subschaal II is een vragenlijst met 17 items om parkinsonisme en acathisie te evalueren.
De ESRS II bestaat uit de volgende onderdelen: tremor (0 [geen]-48 [ernstig]), gang en houding (0 [geen]-6 [ernstig]), houdingsstabiliteit (0 [geen]-6 [ernstig]) , stijfheid (0 [geen]-24 [ernstig]), expressieve automatische bewegingen (0 [geen]-6 [ernstig]), bradykinesie (0 [geen]-6 [ernstig]) en acathisie (0 [geen]- 6 [ernstig]).
De totale score was de som van de 17 items, variërend van 0 (afwezig) tot 102 (ernstig).
Hogere scores duiden op een grotere ernst van de stoornis.
|
Basislijn, week 54
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de competentietotaalscore van de checklist voor kindgedrag (CBCL) in week 53
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
|
De CBCL beoordeelt de gedrags- en emotionele status bij kinderen van 6 tot en met 18 jaar, zoals gerapporteerd door de verzorger.
De volledige CBCL bestaat uit twee delen, een competentieschaal (delen I tot en met VII) en een syndroomschaal (gedragsitems).
De Competentieschaal (Delen I tot en met VII) beoordeelt verschillende activiteiten (bijvoorbeeld sport, hobby's, games, organisaties, clubs, teams, groepen, banen en klusjes), interpersoonlijke relaties en academische prestaties.
De checklists met 120 vragen bestaan uit een aantal uitspraken over het gedrag en de reacties van het kind, die op een schaal worden vastgelegd: 0 = Niet waar; 1 = Enigszins of soms waar; 2 = Zeer waar of vaak waar.
De totaalscore van de CBCL-competentie varieerde van 0 (geen probleem) tot 240 (minder probleem), en werd berekend door de individuele scores van elk domein op te tellen.
Hogere scores duiden op grotere problemen in het gedrag van het kind.
|
Basislijn, week 53
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totaalscore van het CBCL-syndroom in week 53
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
|
De CBCL beoordeelt de gedrags- en emotionele status bij kinderen van 6 tot en met 18 jaar, zoals gerapporteerd door de verzorger.
De volledige CBCL bestaat uit twee delen, een competentieschaal (delen I tot en met VII) en een syndroomschaal (gedragsitems).
De Syndroomschaal omvat 113 vragen die verband houden met probleemgedrag.
Voor elk item worden de antwoorden op een schaal vastgelegd: 0 = Niet waar; 1 = Enigszins of soms waar; 2 = Zeer waar of vaak waar.
Het probleemgedrag wordt gescoord op de volgende 8 empirisch gebaseerde syndromen: angstig/depressief, teruggetrokken/depressief, somatische klachten, sociale problemen, denkproblemen, aandachtsproblemen, regelovertredend gedrag en agressief gedrag.
De totale score van het CBCL-syndroom varieerde van 0 (geen probleem) tot 226 (minder probleem), en werd berekend door de individuele scores van elk domein op te tellen.
Hogere scores duiden op grotere problemen in het gedrag van het kind.
|
Basislijn, week 53
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totaalscore van de Epworth Sleepiness Scale (ESS) in week 54
Tijdsspanne: Basislijn, week 54
|
De ESS is een zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit acht vragen die een maatstaf vormen voor het algemene niveau van slaperigheid overdag van een deelnemer.
De ESS bestaat uit 8 items.
De respondenten werd gevraagd hun kansen te beoordelen om in slaap te vallen terwijl ze bezig waren met 8 verschillende activiteiten, op een schaal van 4 punten: 0 = zou nooit in slaap vallen; 1=kleine kans om in slaap te vallen; 2=matige kans om in slaap te vallen; 3=grote kans om in slaap te vallen.
De totale score werd berekend als de som van 8 itemscores variërend van 0 (nooit) tot 24 (grote kans om in slaap te vallen).
Hogere scores duiden op een hoge kans om in slaap te vallen.
|
Basislijn, week 54
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op de beoordelingsschaal voor bewegingsstoornissen en kinderjaren (MD-CRS) Deel I Totaalscore (algemene beoordeling, centraal afgelezen)
Tijdsspanne: Basislijn, week 53, week 54
|
Het MD-CRS deel I evalueert de impact van dyskinesie bij hersenverlamming (DCP) op de activiteiten van de deelnemer en biedt een algemene beoordeling van de bewegingsstoornis van de motorische functie (7 items), de orale/verbale functie (3 items), -zorg (3 items) en aandacht/alertheid (2 items) op een schaal van 0 (aanwezig) tot 4 (afwezig).
Alle items werden gescoord door de beoordelaar in de kliniek en centraal uitgelezen op basis van video-opname.
De totaalscore werd verkregen door de scores van de afzonderlijke items op te tellen en varieert van 0 (duidelijke/langdurige stoornis) tot 60 (afwezigheid van een stoornis), waarbij hogere scores een mindere stoornis aangeven.
|
Basislijn, week 53, week 54
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de MD-CRS deel II totaalscore (ernst van de bewegingsstoornis, centraal afgelezen)
Tijdsspanne: Basislijn, week 53, week 54
|
MD-CRS deel II evalueert de ernst van de bewegingsstoornis op een schaal van 0 tot 4 in 7 lichaamsregio's, allemaal gebieden waar dyskinesie kan worden waargenomen.
Alle items werden gescoord door de beoordelaar in de kliniek en centraal uitgelezen op basis van video-opname.
Bij het beoordelen van de bewegingsstoornis van een lichaamsdeel verwijst 0 naar de afwezigheid van een bewegingsstoornis en 4 naar een situatie waarin bewegingsstoornis aanwezig is tijdens alle taken voor de onderzochte regio en/of 3 of meer van de andere regio’s betreft. voltooiing onmogelijk maken.
De 7 lichaamsgebieden zijn (i) oog- en periorbitale regio, (ii) gezicht, (iii) tong en periorale regio, (iv) nek, (v) romp, (vi) bovenste ledematen en (vii) onderste ledematen.
De totale score werd verkregen door de scores van de afzonderlijke items op te tellen en varieert van 0 (geen bewegingsstoornis) tot 28 (duidelijke/langdurige bewegingsstoornis), waarbij hogere scores duiden op meer bewegingsstoornis.
|
Basislijn, week 53, week 54
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de MD-CRS deel I totaalscore (algemene beoordeling, beoordeling door arts)
Tijdsspanne: Basislijn, week 53, week 54
|
Het MD-CRS deel I evalueert de impact van DCP op de activiteiten van de deelnemer en geeft een algemene beoordeling van de bewegingsstoornis van de motorische functie (7 items), orale/verbale functie (3 items), zelfzorg (3 items) , en aandacht/alertheid (2 items) op een schaal van 0 (aanwezig) tot 4 (afwezig).
Alle items werden gescoord door de arts van het onderzoekscentrum.
De totaalscore werd verkregen door de scores van de afzonderlijke items op te tellen en varieert van 0 (duidelijke/langdurige bewegingsstoornis) tot 60 (geen bewegingsstoornis), waarbij hogere scores duiden op een geringere bewegingsstoornis.
|
Basislijn, week 53, week 54
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de MD-CRS Deel II totaalscore (algemene beoordeling, beoordeling door arts)
Tijdsspanne: Basislijn, week 53, week 54
|
De MD-CRS deel II evalueert de ernst van de bewegingsstoornis op een schaal van 0 tot 4 in 7 lichaamsregio’s, allemaal gebieden waar dyskinesie te zien is bij deelnemers met CP.
Alle items werden gescoord door de arts van het onderzoekscentrum.
Bij het beoordelen van de bewegingsstoornis van het lichaamsdeel verwijst 0 naar de afwezigheid van een bewegingsstoornis en verwijst 4 naar een situatie waarin bewegingsstoornis aanwezig is tijdens alle taken voor de onderzochte regio en/of 3 of meer van de andere regio’s betreft, voltooiing onmogelijk maken.
De 7 lichaamsgebieden zijn (i) oog- en periorbitale regio, (ii) gezicht, (iii) tong en periorale regio, (iv) nek, (v) romp, (vi) bovenste ledematen en (vii) onderste ledematen.
De totaalscore werd verkregen door de scores van de afzonderlijke items op te tellen en varieert van 0 (geen bewegingsstoornis) tot 28 (duidelijke/langdurige bewegingsstoornis), waarbij hogere scores wijzen op meer bewegingsstoornis.
|
Basislijn, week 53, week 54
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de globale indexscore van de MD-CRS (berekend op basis van de totaalscores van MD-CRS deel I en II, beoordeeld door artsen)
Tijdsspanne: Basislijn, week 53, week 54
|
De MD-CRS Global Index is een globale maatstaf van de MD-CRS die de informatie uit delen I en II consolideert met behulp van de methode van gewogen gemiddelden van de 2 genormaliseerde indexen die uit elk deel worden verkregen.
De gestandaardiseerde/genormaliseerde score voor elk item van MD-CRS delen I en II met waarde X wordt berekend met behulp van de formule: Xst = X - Xmin gedeeld door Xmax - Xmin, waarbij Xmax de maximale waarde voor de score is, en Xmin de minimumwaarde voor de score, respectievelijk 4 en 0.
De genormaliseerde index voor de schaal, MD-CRS deel I of II, Index I of II, wordt berekend als de gemiddelde waarde van Xst.
De MD-CRS Global Index is het gewogen gemiddelde van de genormaliseerde indexen voor centraal gelezen MD-CRS delen I en II met behulp van de formule: Globale index = n1 * index 1 + n2 * index 2 gedeeld door n1 + n2, waarbij n1 en n2 zijn de aantallen items in respectievelijk MD-CRS-delen I en II.
De minimale score is 0 (beter) en de maximale score is 1 (slechter).
Een hogere score duidt op een ernstigere bewegingsstoornis.
|
Basislijn, week 53, week 54
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de mondiale indexscore van de MD-CRS (berekend op basis van de totaalscores van MD-CRS delen I en II, centraal afgelezen)
Tijdsspanne: Basislijn, week 53, week 54
|
De MD-CRS Global Index is een globale maatstaf van de MD-CRS die de informatie uit delen I en II consolideert met behulp van de methode van gewogen gemiddelden van de 2 genormaliseerde indexen die uit elk deel worden verkregen.
De gestandaardiseerde/genormaliseerde score voor elk item van MD-CRS delen I en II met waarde X wordt berekend met behulp van de formule: Xst = X - Xmin gedeeld door Xmax - Xmin, waarbij Xmax de maximale waarde voor de score is, en Xmin de minimumwaarde voor de score, respectievelijk 4 en 0.
De genormaliseerde index voor de schaal, MD-CRS deel I of II, Index I of II, wordt berekend als de gemiddelde waarde van Xst.
De MD-CRS Global Index is het gewogen gemiddelde van de genormaliseerde indexen voor centraal gelezen MD-CRS delen I en II met behulp van de formule: Globale index = n1 * index 1 + n2 * index 2 gedeeld door n1 + n2, waarbij n1 en n2 zijn de aantallen items in respectievelijk MD-CRS-delen I en II.
De minimale score is 0 (beter) en de maximale score is 1 (slechter).
Een hogere score duidt op een ernstigere bewegingsstoornis.
|
Basislijn, week 53, week 54
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de schaalscore van de mondiale indruk van verbetering (CaGI-I) van de zorgverlener (wereldwijd, beoordeeld door de zorgverlener) in week 54
Tijdsspanne: Basislijn, week 54
|
De CaGI-I is een vragenlijst met één item om de indruk van de zorgverlener te beoordelen dat de symptomen van dyskinesie verbeteren na het starten van de therapie.
De schaal is een door de zorgverlener gerapporteerde uitkomst die tot doel heeft alle aspecten van de gezondheid van de deelnemers te evalueren en te bepalen of er al dan niet een algemene verbetering is opgetreden in de symptomen van dyskinesie.
De zorgverlener selecteerde uit de antwoordopties het antwoord dat de meest nauwkeurige beschrijving gaf van de verandering in dyskinesiesymptomen van de deelnemer voor wie hij zorgde vanaf het begin van het onderzoek: 1=zeer veel verbeterd (sinds het begin van de behandeling); 2=veel verbeterd; 3=minimaal verbeterd; 4=geen verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (symptomen blijven in wezen onveranderd); 5=minimaal slechter; 6=veel erger; 7=zeer veel erger (sinds aanvang van de behandeling).
De verandering ten opzichte van de CaGI-I-score bij aanvang kan variëren van -6 tot 6.
|
Basislijn, week 54
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de klinische globale indruk van verbetering (CGI-I) schaalscore (wereldwijd, door artsen beoordeeld) in week 54
Tijdsspanne: Basislijn, week 54
|
CGI-I is een door de arts gerapporteerde uitkomst met een 7-punts Likert-schaal om de toestand van de deelnemer te vergelijken met de uitgangssituatie: 1=zeer veel verbeterd sinds het begin van de behandeling (bijna allemaal beter; goed functionerend niveau; minimale symptomen; vertegenwoordigt een zeer substantiële verandering); 2=veel verbeterd (met name beter met significante vermindering van de symptomen; toename van het functioneren, maar sommige symptomen blijven bestaan); 3=minimaal verbeterd (enigszins beter met weinig of geen klinisch betekenisvolle vermindering van de symptomen; vertegenwoordigt zeer weinig verandering in de klinische basisstatus, het zorgniveau of de functionele capaciteit); 4=geen verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (symptomen blijven onveranderd); 5=minimaal slechter (iets slechter maar mogelijk niet klinisch betekenisvol); 6=veel erger (klinisch significante toename van de symptomen en verminderd functioneren); 7=zeer veel erger sinds het begin van de behandeling (ernstige verergering van de symptomen en verlies van functioneren).
De verandering ten opzichte van de CGI-I-score bij aanvang kan variëren van -6 tot 6.
|
Basislijn, week 54
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de klinische globale indruk van de ernst (CGI-S)-schaalscore (wereldwijd, door artsen beoordeeld) in week 54
Tijdsspanne: Basislijn, week 54
|
De CGI-S gebruikt een 7-punts Likert-schaal om de ernst van dyskinesie als volgt te beoordelen (met ankerpunten voor het kiezen van het meest geschikte ernstniveau veroorzaakt door DCP): 1=normaal (helemaal niet ziek, symptomen van stoornis niet aanwezig afgelopen 7 dagen ); 2=borderline (subtiele of vermoedelijke pathologie); 3=mild (duidelijk vastgestelde symptomen met minimale of geen last of problemen in het sociale en/of beroepsmatige functioneren); 4=matig (openlijke symptomen die een merkbare, maar bescheiden, functionele beperking of angst veroorzaken; het symptoomniveau kan medicatie rechtvaardigen); 5=gemarkeerd (intrusieve symptomen die de sociale/beroepsfunctie duidelijk aantasten of opdringerige niveaus van angst veroorzaken); 6=ernstig (verstorende symptomen, gedrag en functioneren worden vaak beïnvloed door symptomen, er kan hulp van anderen nodig zijn); 7=extreem (symptomen interfereren drastisch met veel levensfuncties; kan in het ziekenhuis worden opgenomen).
Hogere scores duiden op meer ernst.
|
Basislijn, week 54
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de pediatrische evaluatiescore van de Disability Inventory-Computer Adapted Test (PEDI-CAT) (activiteiten van het dagelijks leven [ADL], zorgverlener voltooid, versie met evenwichtige inhoud) in week 53
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
|
De PEDI-CAT-maatregelen functioneren in 4 domeinen: (1) Dagelijkse activiteiten; (2) Mobiliteit; (3) Sociaal/cognitief, en (4) Verantwoordelijkheid.
De inhoudelijk gebalanceerde versie presenteert een balans van items uit elk van de inhoudsgebieden van het domein Dagelijkse activiteiten (Aankleden, Schoonhouden, Huistaken en Eten en etenstijd).
In totaal zijn ongeveer 30 items afgenomen.
PEDI-CAT-software maakt gebruik van statistische modellen uit de Item Response Theory om de capaciteiten van een kind te schatten op basis van een minimaal aantal van de meest relevante items of op basis van een bepaald aantal items binnen elk domein.
Het CAT-programma geeft vervolgens de resultaten weer: normatieve standaardscores, geschaalde scores en SE.
In dit eindpunt wordt een geschaalde score gerapporteerd.
Geschaalde scores zijn gebaseerd op een schatting van de plaatsing van een individueel kind op de hiërarchische schaal binnen elk domein.
De geschaalde PEDI-CAT-scores liggen momenteel op een schaal van 20 (mindere verbetering) tot 80 (meer verbetering).
Hogere scores duiden op een grotere verbetering van de functionele vaardigheden.
|
Basislijn, week 53
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Chorea (UHDRS-TMC) Score (centraal afgelezen) in week 53
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
|
De UHDRS-TMC maakt deel uit van de Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) beoordeling en beoordeelt de ernst van chorea in de 7 lichaamsdelen: gezicht, mond, romp en de 4 ledematen (rechts en linksboven). ledematen, rechter en linker onderste ledematen).
Elk onderdeel werd beoordeeld van 0 (afwezig) tot 4 (langdurig).
De centrale beoordeling is voor alle deelnemers gedaan, op basis van de video's die zijn verzameld voor de centrale beoordeling van MD-CRS.
De TMC-score werd verkregen door elk van de afzonderlijke scores op te tellen en varieerde van 0 (afwezig) tot 28 (gemarkeerd/langdurig), waarbij hogere scores de ergste symptomen aangaven.
|
Basislijn, week 53
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de uniforme score voor de beoordeling van de ziekte van Huntington op de totale maximale dystonie (UHDRS-TMD)-score (centraal afgelezen) in week 53
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
|
De UHDRS-TMD maakt deel uit van de UHDRS-TMS-beoordeling en beoordeelt de ernst van dystonie in de 5 lichaamsdelen: romp en de 4 ledematen (rechter en linker bovenste ledematen, rechter en linker onderste ledematen).
Elk onderdeel werd beoordeeld van 0 (afwezig) tot 4 (langdurig).
De centrale beoordeling is voor alle deelnemers gedaan, op basis van de video's die zijn verzameld voor de centrale beoordeling van MD-CRS.
De TMD-score werd verkregen door elk van de afzonderlijke scores op te tellen en varieerde van 0 (afwezig) tot 20 (gemarkeerd/langdurig), waarbij hogere scores de ergste symptomen aangaven.
|
Basislijn, week 53
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS)-score (door artsen beoordeeld) in week 53
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
|
De UHDRS omvat een brede beoordeling van kenmerken die verband houden met de ziekte van Huntington (HD).
Het is een onderzoeksinstrument dat is ontwikkeld om een uniforme beoordeling te geven van de klinische kenmerken en het beloop van de ZvH.
De Total Motor Score-beoordeling van de UHDRS (UHDRS-TMS) bestaat uit 15 items en beoordeelt oogbewegingen, spraak, afwisselende handbewegingen, dystonie, chorea en gang.
De UHDRS-TMS werd berekend als de som van de 31 motorische beoordelingen; die elk varieerden tussen 0 (afwezig) en 4 (slechtste).
Alle items werden gescoord door de arts van het onderzoekscentrum.
De TMS-score is een som van individuele scores variërend van 0 (normale motorische functie) tot 124 (ernstig verminderde motorische functie), waarbij lagere scores een betere motorische functie aangeven.
|
Basislijn, week 53
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de uniforme beoordelingsschaal voor de ziekte van Huntington - totale maximale choreascore (UHDRS-TMC) (door arts beoordeeld) in week 53
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
|
De UHDRS-TMC maakt deel uit van de UHDRS-TMS-beoordeling en beoordeelt de ernst van chorea in de 7 lichaamsdelen: gezicht, mond, romp en de 4 ledematen (rechter en linker bovenste ledematen, rechter en linker onderste ledematen).
Elk onderdeel werd beoordeeld van 0 (afwezig) tot 4 (langdurig).
Alle items werden gescoord door de arts van het onderzoekscentrum.
De TMC-score werd verkregen door elk van de afzonderlijke scores op te tellen en varieerde van 0 (afwezig) tot 28 (gemarkeerd/langdurig), waarbij hogere scores de ergste symptomen aangaven.
|
Basislijn, week 53
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de uniforme score voor de ziekte van Huntington op de totale maximale dystoniescore (UHDRS-TMD) (door artsen beoordeeld) in week 53
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
|
De UHDRS-TMD maakt deel uit van de UHDRS-TMS-beoordeling en beoordeelt de ernst van dystonie in de 5 lichaamsdelen: romp en de 4 ledematen (rechter en linker bovenste ledematen, rechter en linker onderste ledematen).
Elk onderdeel werd beoordeeld van 0 (afwezig) tot 4 (langdurig).
Alle items werden gescoord door de arts van het onderzoekscentrum.
De TMD-score werd verkregen door elk van de afzonderlijke scores op te tellen en varieerde van 0 (afwezig) tot 20 (gemarkeerd/langdurig), waarbij hogere scores de ergste symptomen aangaven.
|
Basislijn, week 53
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Canadese Occupational Performance Measure (COPM) (door artsen beoordeelde) score in week 53
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
|
De COPM, een semi-gestructureerd interview, werd gebruikt om de perceptie van een deelnemer over prestaties op het gebied van zelfzorg, productiviteit en vrije tijd te beoordelen.
De COPM omvat een proces van 5 stappen binnen een semi-gestructureerd interview dat wordt afgenomen door een therapeut.
Aan de deelnemers werd gevraagd om de 5 belangrijkste activiteiten te beoordelen op een 10-puntsschaal voor prestaties en tevredenheid, variërend van 1 (helemaal niet in staat/tevreden) tot 10 (in staat om extreem goed te presteren/extreem tevreden).
De totale score is het gemiddelde van de subschalen voor totale prestaties en tevredenheid.
Elke subschaalscore wordt berekend door de scores van alle activiteiten bij elkaar op te tellen en vervolgens te delen door het aantal activiteiten.
De totale verandering ten opzichte van de basisscores kan variëren van -9 tot 9. Hogere scores duidden op zeer goede prestaties en hoge tevredenheid.
|
Basislijn, week 53
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Studie directeur: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 februari 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
14 februari 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 februari 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 december 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 december 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 december 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 april 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 april 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TV50717-CNS-30081
- 2019-001807-19 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het onderzoeksprotocol en het plan voor statistische analyse.
Verzoeken worden beoordeeld op wetenschappelijke waarde, productgoedkeuringsstatus en belangenconflicten.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers en commercieel vertrouwelijke informatie te beschermen.
Stuur een e-mail naar USMedInfo@tevapharm.com om uw verzoek in te dienen.)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .