En studie for å teste om TEV-50717 er trygg og effektiv for å lindre unormale ufrivillige bevegelser ved cerebral parese
10. april 2024 oppdatert av: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
En åpen, langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effektivitetsstudie av TEV-50717 (Deutetrabenazin) for behandling av dyskinesi i cerebral parese hos barn og ungdom (Open RECLAIM-DCP)
Studie TV50717-CNS-30081 er en 55-ukers studie der pasienter som har fullført foreldrestudien (Study TV50717-CNS-30080) kan være kvalifisert til å delta i denne studien.
Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen ved langtidsbehandling med TEV-50717 hos barn og ungdom med DCP.
Det sekundære målet med denne studien er å evaluere effekten av langtidsbehandling med TEV-50717 for å redusere alvorlighetsgraden av DCP.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
44
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Blegdamsvej 9, Danmark, 2100
- Teva Investigational Site 39058
-
-
-
-
-
Kazan, Den russiske føderasjonen, 420021
- Teva Investigational Site 50477
-
Khabarovsk, Khabarovsk Krai Region, Den russiske føderasjonen, 680013
- Teva Investigational Site 50475
-
Moscow, Moscow Region, Den russiske føderasjonen, 129110
- Teva Investigational Site 50470
-
Nizhniy Novgorod, Nizhny Novgorod Region, Den russiske føderasjonen, 603126
- Teva Investigational Site 50485
-
Novosibirsk, Novosibirsk Region, Den russiske føderasjonen, 630047
- Teva Investigational Site 50468
-
Smolensk, Smolensk Region, Den russiske føderasjonen, 214018
- Teva Investigational Site 50469
-
Stavropol, Stavropol Krai Region, Den russiske føderasjonen, 355000
- Teva Investigational Site 50478
-
Tyumen, Tyumen Region, Den russiske føderasjonen, 625023
- Teva Investigational Site 50474
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Teva Investigational Site 14137
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Teva Investigational Site 14295
-
-
New Jersey
-
Voorhees, New Jersey, Forente stater, 08043
- Teva Investigational Site 14122
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29414
- Teva Investigational Site 14299
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Teva Investigational Site 14129
-
-
-
-
-
Tel-Aviv, Tel-Aviv District, Israel, 64239
- Teva Investigational Site 80146
-
Zerifin, Central District, Israel, 70300
- Teva Investigational Site 80147
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20133
- Teva Investigational Site 30214
-
Pisa, Italia, 56018
- Teva Investigational Site 30216
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Teva Investigational Site 53434
-
Gdansk, Pomerania Province, Polen, 80-389
- Teva Investigational Site 53428
-
Krakow, Polen, 30-534
- Teva Investigational Site 53427
-
Wiazowna, Mazovia Province, Polen, 05-462
- Teva Investigational Site 53430
-
-
-
-
-
Valencia, Spania, 46026
- Teva Investigational Site 31254
-
-
-
-
-
Edinburgh, Edinburgh, Storbritannia, EH16 4TJ
- Teva Investigational Site 34245
-
London, Greater London, Storbritannia, SE1 7EH
- Teva Investigational Site 34243
-
Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia, S10 2TH
- Teva Investigational Site 34244
-
-
-
-
-
Dnipro, Dnipropetrovsk Province, Ukraina, 49101
- Teva Investigational Site 58313
-
Kyiv, Kyiv Province, Ukraina, 04209
- Teva Investigational Site 58309
-
Odessa, Odessa Province, Ukraina, 65012
- Teva Investigational Site 58311
-
Vinnytsya, Vinnytsia Province, Ukraina, 21005
- Teva Investigational Site 58310
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienten har fullført foreldrestudie TV50717-CNS-30080.
- Pasienten veier minst 12 kg (26 lb) på dag 1 av denne studien.
- Pasienten er i stand til å svelge TEV-50717 hel.
- MERK- Ytterligere kriterier gjelder, vennligst kontakt etterforskeren for mer informasjon
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten har klinisk signifikant depresjon ved screening eller dag 1 av denne studien. Merk: Pasienter som mottar antidepressiv behandling kan bli registrert hvis de har en stabil dose i minst 6 uker før screening eller dag 1 (avhengig av hva som kommer først) og forventes å forbli stabil (dose og frekvens) innenfor studiens varighet.
Pasienten har en historie med suicidal hensikt eller relatert atferd basert på medisinsk eller psykiatrisk historie eller C-SSRS ved screeningbesøk, hvis utført, eller ved dag 1 besøk, avhengig av pasientens alder:
- intensjon om å handle på selvmordstanker med en spesifikk plan, uavhengig av ambivalensnivå, på tidspunktet for selvmordstanker
- selvmordsforberedende handlinger eller adferd.
- Pasienten har en historie med et tidligere faktisk, avbrutt eller avbrutt selvmordsforsøk.
- Pasienten har en førstegrads slektning som har fullført selvmord.
Pasienten har mottatt noen av følgende samtidig Pasienten har mottatt noen av følgende samtidige medisiner innenfor de angitte ekskluderingsvinduene fra screening eller dag 1 (avhengig av hva som kommer først) av denne studien:
- innen 30 dager: tetrabenazin eller valbenazin
- innen 21 dager: reserpin
- innen 14 dager: levodopa, dopaminagonister og monoaminoksidasehemmere
- Pasienten har mottatt behandling med stamceller, dyp hjernestimulering, transmagnetisk stimulering eller transkraniell likestrømstimulering for behandling av unormale bevegelser eller CP siden uke 15 besøk av studie TV50717-CNS-30080, eller pasienten er ikke i en stabil klinisk tilstand .
- Pasienter med en historie med torsade de pointes, medfødt lang QT-syndrom, bradyarytmier, andre hjertearytmier eller ukompensert hjertesvikt.
- Pasienten har en kjent allergi mot noen av komponentene i TEV-50717.
- Pasienten har deltatt i en annen undersøkelse med legemiddel eller utstyrsstudie enn studie TV50717-CNS-30080 og mottatt IMP/intervensjon innen 30 dager eller 5 medikamenthalveringstider fra dag 1 av denne studien, avhengig av hva som er lengst.
- Pasienten er gravid eller ammer.
- MERK- Ytterligere kriterier gjelder, vennligst kontakt etterforskeren for mer informasjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: TEV-50717
Dosen av TEV-50717 bør økes på en ukentlig basis for å oppnå en klinisk meningsfull reduksjon i dyskinesi, som indikert av en reduksjon i Clinical Global Impression of Improvement;(CGI-I).
|
Orale tabletter er 6, 9 og 12 mg.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Baseline opp til uke 55
|
Bivirkninger kan omfatte en av følgende: klinisk signifikante vitale tegn, EKG-parametere eller laboratorieparametere.
En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som utvikler seg eller forverres i alvorlighetsgrad under gjennomføringen av en klinisk studie og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med studiemedikamentet.
SAE inkluderte død, en livstruende uønsket hendelse, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse som satte deltakeren i fare og krevde medisinsk intervensjon for å forhindre 1 av resultatene oppført i denne definisjonen.
En oppsummering av alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i Modulen Rapporterte uønskede hendelser.
|
Baseline opp til uke 55
|
|
Antall deltakere (alder ≥12 år) med Columbia-Severity Severity Rating Scale (C-SSRS) utfall (dårligste funn)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 54
|
Deltakerne ble plassert i kategorier for selvmordstanker eller -adferd og ikke-suicidal selvskadende atferd basert på deres svar på ulike spørsmål.
For selvmordstanker eller -adferd ble følgende kategorier brukt: Ingen; Ønsker å være død; Ikke-spesifikke aktive selvmordstanker; Alle metoder (ikke plan) uten intensjon om å handle; Noen har til hensikt å handle, uten spesifikk plan; Spesifikk plan og hensikt; Forberedende handlinger eller oppførsel; Avbrutt forsøk; Avbrutt forsøk; Faktisk forsøk; og selvmord.
For ikke-suicidal selvskadende atferd ble følgende kategorier brukt: Nei eller ja.
Antall deltakere med verste generelle funn av selvmordstanker eller selvmordsatferd og ikke-suicidal selvskadende atferd fra baseline til uke 54 er rapportert.
|
Grunnlinje til uke 54
|
|
Endring fra baseline i ekstrapyramidal symptomvurderingsskala (ESRS) Subskala I Total poengsum ved uke 54
Tidsramme: Grunnlinje, uke 54
|
ESRS-underskalaen I er et subjektivt spørreskjema med 7 punkter for å evaluere parkinsonisme, akatisi, dystoni og dyskinesi.
ESRS I skåres på en 4-punkts skala (0=fraværende, 1=mild, 2=moderat, 3=alvorlig) for hvert element.
Evalueringen tar hensyn til den muntlige rapporten fra deltakeren om 1) hyppigheten og varigheten av symptomet i løpet av dagen, 2) antall dager symptomet var til stede i løpet av den siste uken, og 3) den subjektive evalueringen av intensiteten av symptomet av deltakeren.
Total poengsum var summen av de 7 elementene som varierer fra 0 (fraværende) til 28 (alvorlig).
Høyere skårer indikerer større alvorlighetsgrad av lidelsen.
|
Grunnlinje, uke 54
|
|
Endring fra baseline i ESRS Subscale II total poengsum ved uke 54
Tidsramme: Grunnlinje, uke 54
|
ESRS-underskala II er et 17-elements spørreskjema for å evaluere parkinsonisme og akatisi.
ESRS II består av følgende deler: skjelving (0 [ingen]-48 [alvorlig]), gang og holdning (0 [ingen]-6 [alvorlig]), postural stabilitet (0 [ingen]-6 [alvorlig]) , stivhet (0 [ingen]-24 [alvorlig]), uttrykksfulle automatiske bevegelser (0 [ingen]-6 [alvorlig]), bradykinesi (0 [ingen]-6 [alvorlig]) og akatisi (0 [ingen]- 6 [alvorlig]).
Total poengsum var summen av de 17 elementene fra 0 (fraværende) til 102 (alvorlig).
Høyere skårer indikerer større alvorlighetsgrad av lidelsen.
|
Grunnlinje, uke 54
|
|
Endring fra baseline i Child Behavior Checklist (CBCL) Kompetanse Total score ved uke 53
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53
|
CBCL vurderer atferdsmessig og emosjonell status hos barn i alderen 6 til 18 år som rapportert av omsorgspersonen.
Den fullstendige CBCL har to deler, en kompetanseskala (del I til VII) og en syndromskala (atferdselementer).
Kompetanseskalaen (Del I til VII) vurderer ulike aktiviteter (for eksempel sport, hobbyer, spill, organisasjoner, klubber, lag, grupper, jobber og gjøremål), mellommenneskelige forhold og akademiske prestasjoner.
Sjekklistene med 120 spørsmål består av en rekke utsagn om barnets oppførsel og svar som registreres på en skala: 0 = Ikke sant; 1 = Noe eller noen ganger sant; 2 = Veldig sant eller ofte sant.
Totalscore for CBCL-kompetanse varierte fra 0 (ingen problem) til 240 (mindre problem), som ble beregnet ved å legge til individuelle poengsummer for hvert domene.
Høyere skårer indikerer større problemer i barns atferd.
|
Grunnlinje, uke 53
|
|
Endring fra baseline i totalpoengsum for CBCL-syndrom ved uke 53
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53
|
CBCL vurderer atferdsmessig og emosjonell status hos barn i alderen 6 til 18 år som rapportert av omsorgspersonen.
Den fullstendige CBCL har to deler, en kompetanseskala (del I til VII) og en syndromskala (atferdselementer).
Syndromskalaen består av 113 spørsmål knyttet til problematferd.
For hvert element registreres svarene på en skala: 0 = Ikke sant; 1 = Noe eller noen ganger sant; 2 = Veldig sant eller ofte sant.
Problematferden skåres på følgende 8 empirisk baserte syndromer: engstelig/deprimert, tilbaketrukket/deprimert, somatiske plager, sosiale problemer, tankeproblemer, oppmerksomhetsproblemer, regelbrytende atferd og aggressiv atferd.
Total poengsum for CBCL-syndrom varierte fra 0 (ingen problem) til 226 (mindre problem), som ble beregnet ved å legge til individuelle poengsummer for hvert domene.
Høyere skårer indikerer større problemer i barns atferd.
|
Grunnlinje, uke 53
|
|
Endring fra baseline i Epworth Sleepiness Scale (ESS) totalscore ved uke 54
Tidsramme: Grunnlinje, uke 54
|
ESS er et selvadministrert spørreskjema som består av 8 spørsmål som gir et mål på en deltakers generelle nivå av søvnighet på dagtid.
ESS består av 8 elementer.
Respondentene ble bedt om å vurdere sjansene for å sovne mens de var engasjert ved 8 forskjellige aktiviteter, på en 4-punkts skala: 0 = ville aldri sovne; 1=liten sjanse for å sovne; 2 = moderat sjanse for å sovne; 3=stor sjanse for å sovne.
Total poengsum ble beregnet som summen av 8 elementskårer fra 0 (aldri) til 24 (stor sjanse for å sovne).
Høyere score indikerer høye sjanser for å sovne.
|
Grunnlinje, uke 54
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i bevegelsesforstyrrelse-barndomsvurderingsskalaen (MD-CRS) Del I Totalscore (Generell vurdering, sentralt lest)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53, uke 54
|
MD-CRS del I evaluerer virkningen av dyskinesi ved cerebral parese (DCP) på aktivitetene til deltakeren og gir en generell vurdering av bevegelsesforstyrrelser av motorisk funksjon (7 elementer), oral/verbal funksjon (3 elementer), selvtillit. -omsorg (3 elementer), og oppmerksomhet/våkenhet (2 elementer) på en skala fra 0 (nåværende) til 4 (fraværende).
Alle elementene ble skåret av vurderer i klinikken og ble lest sentralt basert på videoopptak.
Totalskåren ble oppnådd ved å summere de enkelte elementenes skårer og spenner fra 0 (markert/langvarig lidelse) til 60 (fravær av en lidelse), med høyere skåre som indikerer mindre lidelse.
|
Grunnlinje, uke 53, uke 54
|
|
Endring fra baseline i MD-CRS del II totalscore (alvorlighetsgrad av bevegelsesforstyrrelser, sentralt lest)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53, uke 54
|
MD-CRS del II evaluerer alvorlighetsgraden av bevegelsesforstyrrelser på en skala fra 0 til 4 i 7 kroppsregioner, alle områder der dyskinesi kan sees.
Alle elementene ble skåret av vurderer i klinikken og ble lest sentralt basert på videoopptak.
Ved vurdering av bevegelsesforstyrrelsen til en kroppsdel, refererer 0 til fravær av en bevegelsesforstyrrelse og 4 refererer til en situasjon der bevegelsesforstyrrelser er tilstede under alle oppgavene for den undersøkte regionen og/eller involverer 3 eller flere av de andre regionene, gjør fullføring umulig.
De 7 kroppsregionene er (i) øye og periorbital region, (ii) ansikt, (iii) tunge og perioral region, (iv) nakke, (v) trunk, (vi) øvre lem og (vii) underekstremitet.
Total poengsum ble oppnådd ved å summere de individuelle punktene og varierer fra 0 (fravær av en bevegelsesforstyrrelse) til 28 (markert/langvarig bevegelsesforstyrrelse), med høyere score som indikerer mer bevegelsesforstyrrelse.
|
Grunnlinje, uke 53, uke 54
|
|
Endring fra baseline i MD-CRS del I totalscore (generell vurdering, legevurdert)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53, uke 54
|
MD-CRS del I evaluerer virkningen av DCP på aktivitetene til deltakeren og gir en generell vurdering av bevegelsesforstyrrelser av motorisk funksjon (7 elementer), oral/verbal funksjon (3 elementer), egenomsorg (3 elementer) , og oppmerksomhet/våkenhet (2 elementer) på en skala fra 0 (nåværende) til 4 (fraværende).
Alle elementene ble skåret av legen på undersøkelsessenteret.
Totalskåren ble oppnådd ved å summere de enkelte elementenes skårer og spenner fra 0 (markert/langvarig bevegelsesforstyrrelse) til 60 (fravær av en bevegelsesforstyrrelse), med høyere skåre som indikerer mindre bevegelsesforstyrrelse.
|
Grunnlinje, uke 53, uke 54
|
|
Endring fra baseline i totalpoengsummen for MD-CRS del II (Generell vurdering, legevurdert)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53, uke 54
|
MD-CRS del II evaluerer alvorlighetsgraden av bevegelsesforstyrrelsen på en skala fra 0 til 4 i 7 kroppsregioner, alle områder der dyskinesi kan sees hos deltakere med CP.
Alle elementene ble skåret av legen på undersøkelsessenteret.
Ved vurdering av bevegelsesforstyrrelsen i kroppsdelen, refererer 0 til fravær av en bevegelsesforstyrrelse og 4 refererer til en situasjon der bevegelsesforstyrrelser er tilstede under alle oppgavene for den undersøkte regionen og/eller involverer 3 eller flere av de andre regionene, gjør fullføring umulig.
De 7 kroppsregionene er (i) øye og periorbital region, (ii) ansikt, (iii) tunge og perioral region, (iv) nakke, (v) trunk, (vi) øvre lem og (vii) underekstremitet.
Totalskåren ble oppnådd ved å summere de enkelte elementenes skårer og spenner fra 0 (fraværende bevegelsesforstyrrelse) til 28 (markert/langvarig bevegelsesforstyrrelse), med høyere skåre som indikerer mer bevegelsesforstyrrelse.
|
Grunnlinje, uke 53, uke 54
|
|
Endring fra baseline i MD-CRS global indeksscore (kalkulert fra MD-CRS del I og II totalscore, legevurdert)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53, uke 54
|
MD-CRS Global Index er et globalt mål på MD-CRS som konsoliderer informasjonen fra del I og II ved å bruke metoden for vektet gjennomsnitt av de 2 normaliserte indeksene hentet fra hver del.
Den standardiserte/normaliserte poengsummen for hvert element i MD-CRS del I og II med verdi X beregnes ved å bruke formelen: Xst = X - Xmin delt på Xmax - Xmin, der Xmax er maksimumsverdien for poengsummen, og Xmin er minimumsverdi for poengsummen, eller henholdsvis 4 og 0.
Den normaliserte indeksen for skalaen, MD-CRS del I eller II, Indeks I eller II, beregnes som middelverdien av Xst.
MD-CRS Global Index er det vektede gjennomsnittet av de normaliserte indeksene for sentralt leste MD-CRS del I og II ved bruk av formelen: Global indeks = n1 * indeks 1 + n2 * indeks 2 delt på n1 + n2, hvor n1 og n2 er antall varer i henholdsvis MD-CRS del I og II.
Minste poengsum er 0 (bedre) og maksimal poengsum er 1 (dårligere).
Den høyere skåren indikerer mer alvorlig bevegelsesforstyrrelse.
|
Grunnlinje, uke 53, uke 54
|
|
Endring fra baseline i MD-CRS global indekspoengsum (kalkulert fra MD-CRS del I og II totalscore, sentralt lest)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53, uke 54
|
MD-CRS Global Index er et globalt mål på MD-CRS som konsoliderer informasjonen fra del I og II ved å bruke metoden for vektet gjennomsnitt av de 2 normaliserte indeksene hentet fra hver del.
Den standardiserte/normaliserte poengsummen for hvert element i MD-CRS del I og II med verdi X beregnes ved å bruke formelen: Xst = X - Xmin delt på Xmax - Xmin, der Xmax er maksimumsverdien for poengsummen, og Xmin er minimumsverdi for poengsummen, eller henholdsvis 4 og 0.
Den normaliserte indeksen for skalaen, MD-CRS del I eller II, Indeks I eller II, beregnes som middelverdien av Xst.
MD-CRS Global Index er det vektede gjennomsnittet av de normaliserte indeksene for sentralt leste MD-CRS del I og II ved bruk av formelen: Global indeks = n1 * indeks 1 + n2 * indeks 2 delt på n1 + n2, hvor n1 og n2 er antall varer i henholdsvis MD-CRS del I og II.
Minste poengsum er 0 (bedre) og maksimal poengsum er 1 (dårligere).
Den høyere skåren indikerer mer alvorlig bevegelsesforstyrrelse.
|
Grunnlinje, uke 53, uke 54
|
|
Endring fra baseline i Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I)-skalapoeng (global, Caregiver-vurdert) ved uke 54
Tidsramme: Grunnlinje, uke 54
|
CaGI-I er et enkelt element spørreskjema for å vurdere omsorgspersonens inntrykk av bedring i dyskinesisymptomer etter oppstart av behandling.
Skalaen er et omsorgsgiverrapportert resultat som tar sikte på å evaluere alle aspekter av deltakernes helse og avgjøre om det har vært en generell forbedring eller ikke i dyskinesisymptomer.
Pleieren valgte den 1 responsen fra svaralternativene som ga den mest nøyaktige beskrivelsen av endring i dyskinesisymptomer hos deltakeren de tok vare på fra begynnelsen av studien: 1=svært mye forbedret (siden behandlingsstart); 2=mye forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen endring fra baseline (symptomene forblir i det vesentlige uendret); 5=minst verre; 6=mye verre; 7 = veldig mye verre (siden behandlingsstart).
Endringen fra baseline CaGI-I-poengsum kan variere fra -6 til 6.
|
Grunnlinje, uke 54
|
|
Endring fra baseline i klinisk global inntrykk av forbedring (CGI-I)-skalapoengsum (global, legevurdert) ved uke 54
Tidsramme: Grunnlinje, uke 54
|
CGI-I er et klinikerrapportert utfall med en 7-punkts Likert-skala for å sammenligne deltakerens tilstand med baseline-tilstanden: 1=svært mye forbedret siden behandlingsstart (nesten alle bedre; godt funksjonsnivå; minimale symptomer; representerer en veldig betydelig endring); 2=mye forbedret (spesielt bedre med betydelig reduksjon av symptomer; økning i funksjonsnivå, men noen symptomer gjenstår); 3=minimalt forbedret (litt bedre med liten eller ingen klinisk meningsfull reduksjon av symptomer; representerer svært liten endring i grunnleggende klinisk status, omsorgsnivå eller funksjonskapasitet); 4=ingen endring fra baseline (symptomene forblir uendret); 5=minimalt verre (litt verre, men er kanskje ikke klinisk relevant); 6=mye verre (klinisk signifikant økning i symptomer og nedsatt funksjon); 7=svært mye verre siden behandlingsstart (alvorlig forverring av symptomer og tap av funksjon).
Endringen fra baseline CGI-I-poengsum kan variere fra -6 til 6.
|
Grunnlinje, uke 54
|
|
Endring fra baseline i klinisk global inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S) skala (global, legevurdert) ved uke 54
Tidsramme: Grunnlinje, uke 54
|
CGI-S bruker en 7-punkts Likert-skala for å vurdere alvorlighetsgraden av dyskinesi som følger (med ankerpunkter for å velge det mest passende alvorlighetsnivået forårsaket av DCP): 1=normal (ikke i det hele tatt syk, symptomer på lidelse har ikke vært tilstede de siste 7 dagene) ); 2=borderline (subtil eller mistenkt patologi); 3=mild (klart etablerte symptomer med minimal, om noen, plager eller vanskeligheter med sosial og/eller yrkesmessig funksjon); 4=moderat (åpenbare symptomer som forårsaker merkbar, men beskjeden, funksjonsnedsettelse eller plager; symptomnivå kan berettige medisinering); 5=markert (påtrengende symptomer som tydelig svekker sosial/yrkesmessig funksjon eller forårsaker påtrengende nivåer av nød); 6=alvorlig (forstyrrende symptomer, atferd og funksjon påvirkes ofte av symptomer, kan kreve hjelp fra andre); 7=ekstrem (symptomer drastisk forstyrrer mange livsfunksjoner; kan bli innlagt på sykehus).
Høyere score indikerer mer alvorlighetsgrad.
|
Grunnlinje, uke 54
|
|
Endring fra baseline i pediatrisk evaluering Score for funksjonshemming Inventory-Computer Adapted Test (PEDI-CAT) (Activities of Daily Living [ADL], Caregiver Completed, Content-Balanced Version) i uke 53
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53
|
PEDI-CAT måler funksjon i 4 domener: (1) Daglige aktiviteter; (2) Mobilitet; (3) Sosial/kognitiv og (4) Ansvar.
Den innholdsbalanserte versjonen presenterer en balanse av elementer fra hvert av daglige aktiviteter-domenets innholdsområder (påkle seg, holde seg rent, hjemmeoppgaver og spise og måltid).
Totalt ble det administrert ca. 30 gjenstander.
PEDI-CAT-programvaren bruker statistiske modeller for Item Response Theory for å estimere et barns evner fra et minimalt antall av de mest relevante elementene eller fra et bestemt antall elementer innenfor hvert domene.
CAT-programmet viser deretter resultatene: normative standardskårer, skalerte skårer og SE.
Skalert poengsum er rapportert i dette endepunktet.
Skalert poengsum er basert på et estimat av plasseringen av et enkelt barn langs den hierarkiske skalaen innenfor hvert domene.
PEDI-CAT-skalert poengsum er for tiden på en skala på 20 (mindre forbedring) til 80 (mer forbedring).
Høyere skårer indikerer større forbedring i funksjonelle ferdigheter.
|
Grunnlinje, uke 53
|
|
Endring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Chorea (UHDRS-TMC)-score (sentralt lest) ved uke 53
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53
|
UHDRS-TMC er en del av Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) vurdering og vurderer alvorlighetsgraden av chorea i de 7 kroppsdelene: ansikt, munn, kropp og de 4 ekstremitetene (høyre og venstre øvre del). ekstremiteter, høyre og venstre underekstremiteter).
Hver del ble vurdert fra 0 (fraværende) til 4 (forlenget).
Den sentrale vurderingen ble gjort for alle deltakerne, basert på videoene samlet inn for den sentrale vurderingen av MD-CRS.
TMC-skåren ble oppnådd ved å legge sammen hver av de separate skårene og varierte fra 0 (fraværende) til 28 (markert/forlenget), med høyere skåre som indikerer de verre symptomene.
|
Grunnlinje, uke 53
|
|
Endring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Dystonia (UHDRS-TMD)-score (sentralt lest) ved uke 53
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53
|
UHDRS-TMD er en del av UHDRS-TMS-vurderingen og vurderer alvorlighetsgraden av dystoni i de 5 kroppsdelene: bagasjerommet og de 4 ekstremitetene (høyre og venstre øvre ekstremiteter, høyre og venstre underekstremiteter).
Hver del ble vurdert fra 0 (fraværende) til 4 (forlenget).
Den sentrale vurderingen ble gjort for alle deltakerne, basert på videoene samlet inn for den sentrale vurderingen av MD-CRS.
TMD-skåren ble oppnådd ved å legge sammen hver av de separate skårene og varierte fra 0 (fraværende) til 20 (markert/forlenget), med høyere skåre som indikerer de verre symptomene.
|
Grunnlinje, uke 53
|
|
Endring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) Score (lege vurdert) ved uke 53
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53
|
UHDRS omfatter en bred vurdering av funksjoner assosiert med Huntingtons sykdom (HD).
Det er et forskningsverktøy som er utviklet for å gi en enhetlig vurdering av de kliniske egenskapene og forløpet av HS.
Total Motor Score-vurderingen av UHDRS (UHDRS-TMS) omfatter 15 elementer og vurderer øyebevegelser, tale, vekslende håndbevegelser, dystoni, chorea og gange.
UHDRS-TMS ble beregnet som summen av de 31 motorvurderingene; som hver varierte mellom 0 (fraværende) til 4 (dårligst).
Alle elementene ble skåret av legen på undersøkelsessenteret.
TMS-skåre er en sum av individuelle skårer fra 0 (normal motorisk funksjon) til 124 (alvorlig nedsatt motorisk funksjon), med lavere skåre som indikerer bedre motorisk funksjon.
|
Grunnlinje, uke 53
|
|
Endring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Chorea (UHDRS-TMC)-score (legevurdering) ved uke 53
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53
|
UHDRS-TMC er en del av UHDRS-TMS-vurderingen og vurderer alvorlighetsgraden av chorea i de 7 kroppsdelene: ansikt, munn, kropp og de 4 ekstremiteter (høyre og venstre øvre ekstremiteter, høyre og venstre underekstremiteter).
Hver del ble vurdert fra 0 (fraværende) til 4 (forlenget).
Alle elementene ble skåret av legen på undersøkelsessenteret.
TMC-skåren ble oppnådd ved å legge sammen hver av de separate skårene og varierte fra 0 (fraværende) til 28 (markert/forlenget), med høyere skåre som indikerer de verre symptomene.
|
Grunnlinje, uke 53
|
|
Endring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Dystonia (UHDRS-TMD)-poengsum (legevurdering) ved uke 53
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53
|
UHDRS-TMD er en del av UHDRS-TMS-vurderingen og vurderer alvorlighetsgraden av dystoni i de 5 kroppsdelene: bagasjerommet og de 4 ekstremitetene (høyre og venstre øvre ekstremiteter, høyre og venstre underekstremiteter).
Hver del ble vurdert fra 0 (fraværende) til 4 (forlenget).
Alle elementene ble skåret av legen på undersøkelsessenteret.
TMD-skåren ble oppnådd ved å legge sammen hver av de separate skårene og varierte fra 0 (fraværende) til 20 (markert/forlenget), med høyere skåre som indikerer de verre symptomene.
|
Grunnlinje, uke 53
|
|
Endring fra baseline i kanadisk yrkesresultatmål (COPM) (legevurdering) ved uke 53
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53
|
COPM, et semi-strukturert intervju, ble brukt til å vurdere en deltakers oppfatning av ytelse på områdene egenomsorg, produktivitet og fritid.
COPM innebærer en 5-trinns prosess i et semistrukturert intervju utført av en terapeut.
Deltakerne ble bedt om å rangere de 5 viktigste aktivitetene på en 10-punkts skala for ytelse og tilfredshet, fra 1 (ikke i det hele tatt i stand/fornøyd) til 10 (i stand til å yte ekstremt godt/ekstremt fornøyd).
Total poengsum er gjennomsnittet av de totale ytelses- og tilfredshetsunderskalaene.
Hver delskalapoengsum beregnes ved å legge til poengsummene for alle aktivitetene og deretter dele på antallet aktivitetene.
Den totale endringen fra baseline-skårene kan variere fra -9 til 9. Høyere skårer indikerte meget god ytelse og høy tilfredshet.
|
Grunnlinje, uke 53
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studieleder: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. februar 2020
Primær fullføring (Faktiske)
14. februar 2023
Studiet fullført (Faktiske)
14. februar 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. desember 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. desember 2019
Først lagt ut (Faktiske)
16. desember 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. april 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TV50717-CNS-30081
- 2019-001807-19 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert studieprotokollen og den statistiske analyseplanen.
Forespørsler vil bli vurdert for vitenskapelig kvalitet, produktgodkjenningsstatus og interessekonflikter.
Data på pasientnivå vil bli avidentifisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakere og for å beskytte kommersielt konfidensiell informasjon.
Send en e-post til USMedInfo@tevapharm.com for å gjøre forespørselen din.)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .