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Um estudo para testar se o TEV-50717 é seguro e eficaz no alívio de movimentos involuntários anormais na paralisia cerebral

10 de abril de 2024 atualizado por: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Um estudo aberto de longo prazo sobre segurança, tolerabilidade e eficácia do TEV-50717 (Deutetrabenazina) para o tratamento da discinesia na paralisia cerebral em crianças e adolescentes (Open RECLAIM-DCP)

O estudo TV50717-CNS-30081 é um estudo de 55 semanas no qual os pacientes que concluíram com êxito o estudo principal (estudo TV50717-CNS-30080) podem ser elegíveis para se inscrever neste estudo.

O objetivo primário deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade da terapia de longo prazo com TEV-50717 em crianças e adolescentes com DCP.

O objetivo secundário deste estudo é avaliar a eficácia da terapia de longo prazo com TEV-50717 na redução da gravidade da DCP.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

44

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Dinamarca
      • Blegdamsvej 9, Dinamarca, 2100
        • Teva Investigational Site 39058
  • Espanha
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Teva Investigational Site 31254
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Teva Investigational Site 14137
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Teva Investigational Site 14295
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043
        • Teva Investigational Site 14122
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414
        • Teva Investigational Site 14299
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Teva Investigational Site 14129
  • Federação Russa
      • Kazan, Federação Russa, 420021
        • Teva Investigational Site 50477
      • Khabarovsk, Khabarovsk Krai Region, Federação Russa, 680013
        • Teva Investigational Site 50475
      • Moscow, Moscow Region, Federação Russa, 129110
        • Teva Investigational Site 50470
      • Nizhniy Novgorod, Nizhny Novgorod Region, Federação Russa, 603126
        • Teva Investigational Site 50485
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Federação Russa, 630047
        • Teva Investigational Site 50468
      • Smolensk, Smolensk Region, Federação Russa, 214018
        • Teva Investigational Site 50469
      • Stavropol, Stavropol Krai Region, Federação Russa, 355000
        • Teva Investigational Site 50478
      • Tyumen, Tyumen Region, Federação Russa, 625023
        • Teva Investigational Site 50474
  • Israel
      • Tel-Aviv, Tel-Aviv District, Israel, 64239
        • Teva Investigational Site 80146
      • Zerifin, Central District, Israel, 70300
        • Teva Investigational Site 80147
  • Itália
      • Milan, Itália, 20133
        • Teva Investigational Site 30214
      • Pisa, Itália, 56018
        • Teva Investigational Site 30216
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Teva Investigational Site 53434
      • Gdansk, Pomerania Province, Polônia, 80-389
        • Teva Investigational Site 53428
      • Krakow, Polônia, 30-534
        • Teva Investigational Site 53427
      • Wiazowna, Mazovia Province, Polônia, 05-462
        • Teva Investigational Site 53430
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Edinburgh, Reino Unido, EH16 4TJ
        • Teva Investigational Site 34245
      • London, Greater London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Teva Investigational Site 34243
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2TH
        • Teva Investigational Site 34244
  • Ucrânia
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Province, Ucrânia, 49101
        • Teva Investigational Site 58313
      • Kyiv, Kyiv Province, Ucrânia, 04209
        • Teva Investigational Site 58309
      • Odessa, Odessa Province, Ucrânia, 65012
        • Teva Investigational Site 58311
      • Vinnytsya, Vinnytsia Province, Ucrânia, 21005
        • Teva Investigational Site 58310

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente concluiu o estudo parental TV50717-CNS-30080.
  • O paciente pesa pelo menos 12 kg (26 lb) no dia 1 deste estudo.
  • O paciente é capaz de engolir TEV-50717 inteiro.
  • NOTA- Critérios adicionais se aplicam, entre em contato com o investigador para obter mais informações

Critério de exclusão:

  • O paciente tem depressão clinicamente significativa na triagem ou no dia 1 deste estudo. Nota: Os pacientes que recebem terapia antidepressiva podem ser inscritos se estiverem em uma dose estável por pelo menos 6 semanas antes da triagem ou dia 1 (o que ocorrer primeiro) e se espera que permaneçam estáveis ​​(dose e frequência) durante a duração do estudo.

  • O paciente tem histórico de intenção suicida ou comportamentos relacionados com base no histórico médico ou psiquiátrico ou no C-SSRS na visita de triagem, se realizada, ou na visita do dia 1, conforme aplicável de acordo com a idade do paciente:

    • intenção de agir sobre a ideação suicida com um plano específico, independentemente do nível de ambivalência, no momento do pensamento suicida
    • atos ou comportamentos preparatórios suicidas.
  • O paciente tem um histórico de uma tentativa anterior de suicídio real, interrompida ou abortada.
  • O paciente tem um parente de primeiro grau que cometeu suicídio.

  • O paciente recebeu qualquer um dos seguintes medicamentos concomitantes O paciente recebeu qualquer um dos seguintes medicamentos concomitantes dentro das janelas de exclusão especificadas desde a triagem ou dia 1 (o que ocorrer primeiro) deste estudo:

    • dentro de 30 dias: tetrabenazina ou valbenazina
    • em 21 dias: reserpina
    • em 14 dias: levodopa, agonistas da dopamina e inibidores da monoamina oxidase
  • O paciente recebeu tratamento com células-tronco, estimulação cerebral profunda, estimulação transmagnética ou estimulação transcraniana por corrente contínua para tratamento de movimentos anormais ou PC desde a visita da semana 15 do Estudo TV50717-CNS-30080, ou o paciente não está em uma condição clínica estável .
  • Pacientes com história de torsade de pointes, síndrome do QT longo congênito, bradiarritmias, outras arritmias cardíacas ou insuficiência cardíaca descompensada.
  • O paciente tem alergia conhecida a qualquer um dos componentes do TEV-50717.
  • O paciente participou de um estudo experimental de medicamento ou dispositivo diferente do Estudo TV50717-CNS-30080 e recebeu IMP/intervenção em 30 dias ou 5 meias-vidas do medicamento do dia 1 deste estudo, o que for mais longo.
  • A paciente está grávida ou amamentando.
  • NOTA- Critérios adicionais se aplicam, entre em contato com o investigador para obter mais informações

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: TEV-50717
A dose do TEV-50717 deve ser aumentada semanalmente para atingir uma redução clinicamente significativa na discinesia, conforme indicado por uma redução na Impressão Clínica Global de Melhora (CGI-I).
Medicamento: TEV-50717
Os comprimidos orais são 6, 9 e 12 mg.
Outros nomes:
  • Deutetrabenazina, SD-809

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Linha de base até a semana 55
Os eventos adversos podem incluir qualquer um dos seguintes: sinais vitais clinicamente significativos, parâmetros de ECG ou parâmetros laboratoriais. Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica indesejável que se desenvolve ou piora em gravidade durante a condução de um estudo clínico e não tem necessariamente uma relação causal com o medicamento em estudo. Os EAGs incluíram morte, um evento adverso com risco de vida, hospitalização hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, deficiência ou incapacidade persistente ou significativa, uma anomalia congênita ou defeito de nascença, ou um evento médico importante que colocou em risco o participante e exigiu intervenção médica para prevenir 1 de os resultados listados nesta definição. Um resumo de EAs graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no 'módulo Eventos Adversos Relatados'.
Linha de base até a semana 55
Número de participantes (idade ≥12 anos) com resultados da escala de classificação de gravidade de suicídio de Columbia (C-SSRS) (pior resultado geral)
Prazo: Linha de base até a semana 54
Os participantes foram colocados em categorias de ideação ou comportamento suicida e comportamento autolesivo não suicida com base em suas respostas a várias perguntas. Para ideação ou comportamento suicida foram utilizadas as seguintes categorias: Nenhuma; Desejo estar morto; Pensamentos suicidas ativos inespecíficos; Quaisquer métodos (não planejados) sem intenção de agir; Alguma intenção de agir, sem plano específico; Plano e intenção específicos; Atos ou comportamentos preparatórios; Tentativa abortada; Tentativa interrompida; Tentativa real; e suicídio. Para comportamento autolesivo não suicida foram utilizadas as seguintes categorias: Não ou sim. É relatado o número de participantes com pior resultado geral de ideação suicida ou comportamento suicida e comportamento autolesivo não suicida desde o início até a semana 54.
Linha de base até a semana 54
Alteração da linha de base na pontuação total da subescala I da escala de avaliação de sintomas extrapiramidais (ESRS) na semana 54
Prazo: Linha de base, semana 54
A subescala ESRS I é um questionário subjetivo de 7 itens para avaliar parkinsonismo, acatisia, distonia e discinesia. A ESRS I é pontuada em uma escala de 4 pontos (0=ausente, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Grave) para cada item. A avaliação leva em consideração o relato verbal do participante sobre 1) a frequência e duração do sintoma durante o dia, 2) o número de dias em que o sintoma esteve presente durante a última semana e 3) a avaliação subjetiva da intensidade do sintoma. o sintoma pelo participante. A pontuação total foi a soma dos 7 itens que varia de 0 (ausente) a 28 (grave). Pontuações mais altas indicam maior gravidade do distúrbio.
Linha de base, semana 54
Alteração da linha de base na pontuação total da subescala II da ESRS na semana 54
Prazo: Linha de base, semana 54
A subescala II da ESRS é um questionário de 17 itens para avaliar parkinsonismo e acatisia. A ESRS II consiste nas seguintes partes: tremor (0 [nenhum]-48 [grave]), marcha e postura (0 [nenhum]-6 [grave]), estabilidade postural (0 [nenhum]-6 [grave]) , rigidez (0 [nenhum]-24 [grave]), movimentos automáticos expressivos (0 [nenhum]-6 [grave]), bradicinesia (0 [nenhum]-6 [grave]) e acatisia (0 [nenhum]- 6 [grave]). A pontuação total foi a soma dos 17 itens variando de 0 (ausente) a 102 (grave). Pontuações mais altas indicam maior gravidade do distúrbio.
Linha de base, semana 54
Mudança da linha de base na pontuação total de competência da lista de verificação de comportamento infantil (CBCL) na semana 53
Prazo: Linha de base, semana 53
O CBCL avalia o estado comportamental e emocional de crianças de 6 a 18 anos conforme relato do cuidador. O CBCL completo possui duas partes, uma Escala de Competências (Partes I a VII) e uma Escala de Síndromes (itens comportamentais). A Escala de Competências (Partes I a VII) avalia diversas atividades (por exemplo, esportes, hobbies, jogos, organizações, clubes, equipes, grupos, empregos e tarefas), relacionamentos interpessoais e desempenho acadêmico. As listas de verificação com 120 questões consistem em uma série de afirmações sobre o comportamento da criança e respostas que são registradas em uma escala: 0 = Não é verdade; 1 = Um pouco ou Às vezes Verdadeiro; 2 = Muito Verdadeiro ou Frequentemente Verdadeiro. A pontuação total de competência do CBCL variou de 0 (nenhum problema) a 240 (menor problema), que foi calculada pela soma dos escores individuais de cada domínio. Pontuações mais altas indicam maiores problemas no comportamento infantil.
Linha de base, semana 53
Alteração da linha de base na pontuação total da síndrome CBCL na semana 53
Prazo: Linha de base, semana 53
O CBCL avalia o estado comportamental e emocional de crianças de 6 a 18 anos conforme relato do cuidador. O CBCL completo possui duas partes, uma Escala de Competências (Partes I a VII) e uma Escala de Síndromes (itens comportamentais). A Escala de Síndrome compreende 113 questões relacionadas a comportamentos problemáticos. Para cada item, as respostas são registradas em uma escala: 0 = Não é verdade; 1 = Um pouco ou Às vezes Verdadeiro; 2 = Muito Verdadeiro ou Frequentemente Verdadeiro. Os comportamentos problemáticos são pontuados nas seguintes 8 síndromes de base empírica: ansioso/deprimido, retraído/deprimido, queixas somáticas, problemas sociais, problemas de pensamento, problemas de atenção, comportamento de quebra de regras e comportamento agressivo. A pontuação total da síndrome CBCL variou de 0 (nenhum problema) a 226 (menor problema), que foi calculada pela soma dos escores individuais de cada domínio. Pontuações mais altas indicam maiores problemas no comportamento infantil.
Linha de base, semana 53
Alteração da linha de base na pontuação total da escala de sonolência de Epworth (ESS) na semana 54
Prazo: Linha de base, semana 54
A ESS é um questionário autoaplicável composto por 8 questões que fornecem uma medida do nível geral de sonolência diurna de um participante. A NAS é composta por 8 itens. Foi pedido aos respondentes que avaliassem as suas probabilidades de adormecer enquanto estavam envolvidos em 8 atividades diferentes, numa escala de 4 pontos: 0 = nunca adormeceria; 1=pequena chance de adormecer; 2=moderada chance de adormecer; 3=alta chance de adormecer. A pontuação total foi calculada como a soma das pontuações de 8 itens, variando de 0 (nunca) a 24 (alta chance de adormecer). Pontuações mais altas indicam grandes chances de adormecer.
Linha de base, semana 54

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na escala de classificação de transtornos de movimento na infância (MD-CRS) Parte I Pontuação total (avaliação geral, leitura centralizada)
Prazo: Linha de base, semana 53, semana 54
O MD-CRS parte I avalia o impacto da discinesia na paralisia cerebral (DCP) nas atividades do participante e fornece uma avaliação geral do distúrbio do movimento da função motora (7 itens), função oral/verbal (3 itens), auto -cuidado (3 itens) e atenção/vigilância (2 itens) numa escala de 0 (presente) a 4 (ausente). Todos os itens foram pontuados pelo avaliador na clínica e lidos centralmente com base na gravação de vídeo. A pontuação total foi obtida pela soma das pontuações dos itens individuais e varia de 0 (distúrbio acentuado/prolongado) a 60 (ausente de transtorno), sendo que pontuações mais altas indicam menor transtorno.
Linha de base, semana 53, semana 54
Alteração da linha de base na pontuação total do MD-CRS Parte II (gravidade do distúrbio de movimento, leitura centralizada)
Prazo: Linha de base, semana 53, semana 54
O MD-CRS parte II avalia a gravidade do distúrbio do movimento em uma escala de 0 a 4 em 7 regiões do corpo, todas áreas nas quais a discinesia pode ser observada. Todos os itens foram pontuados pelo avaliador na clínica e lidos centralmente com base na gravação de vídeo. Ao avaliar o distúrbio de movimento de uma parte do corpo, 0 refere-se à ausência de distúrbio de movimento e 4 refere-se a uma situação em que o distúrbio de movimento está presente durante todas as tarefas para a região examinada e/ou envolve 3 ou mais das outras regiões, tornando a conclusão impossível. As 7 regiões do corpo são (i) olhos e região periorbital, (ii) face, (iii) língua e região perioral, (iv) pescoço, (v) tronco, (vi) membro superior e (vii) membro inferior. A pontuação total foi obtida pela soma das pontuações dos itens individuais e varia de 0 (ausência de distúrbio de movimento) a 28 (distúrbio de movimento acentuado/prolongado), com pontuações mais altas indicando mais distúrbio de movimento.
Linha de base, semana 53, semana 54
Alteração da linha de base na pontuação total do MD-CRS Parte I (avaliação geral, classificação médica)
Prazo: Linha de base, semana 53, semana 54
O MD-CRS parte I avalia o impacto do DCP nas atividades do participante e fornece uma avaliação geral do distúrbio de movimento da função motora (7 itens), função oral/verbal (3 itens), autocuidado (3 itens) e atenção/estado de alerta (2 itens) numa escala de 0 (presente) a 4 (ausente). Todos os itens foram pontuados pelo médico do centro de investigação. A pontuação total foi obtida pela soma das pontuações dos itens individuais e varia de 0 (distúrbio de movimento acentuado/prolongado) a 60 (ausente de distúrbio de movimento), com pontuações mais altas indicando menor distúrbio de movimento.
Linha de base, semana 53, semana 54
Alteração da linha de base na pontuação total do MD-CRS Parte II (avaliação geral, classificação médica)
Prazo: Linha de base, semana 53, semana 54
O MD-CRS parte II avalia a gravidade do distúrbio do movimento em uma escala de 0 a 4 em 7 regiões do corpo, todas áreas nas quais a discinesia pode ser observada em participantes com PC. Todos os itens foram pontuados pelo médico do centro de investigação. Ao avaliar o distúrbio de movimento da parte do corpo, 0 refere-se à ausência de distúrbio de movimento e 4 refere-se a uma situação em que o distúrbio de movimento está presente durante todas as tarefas para a região examinada e/ou envolve 3 ou mais das outras regiões, tornando a conclusão impossível. As 7 regiões do corpo são (i) olhos e região periorbital, (ii) face, (iii) língua e região perioral, (iv) pescoço, (v) tronco, (vi) membro superior e (vii) membro inferior. A pontuação total foi obtida pela soma das pontuações dos itens individuais e varia de 0 (ausência de distúrbio de movimento) a 28 (distúrbio de movimento acentuado/prolongado), com pontuações mais altas indicando mais distúrbio de movimento.
Linha de base, semana 53, semana 54
Alteração da linha de base na pontuação do índice global MD-CRS (calculado a partir das pontuações totais das partes I e II do MD-CRS, avaliado pelo médico)
Prazo: Linha de base, semana 53, semana 54
O Índice Global MD-CRS é uma medida global do MD-CRS que consolida as informações das partes I e II utilizando o método das médias ponderadas dos 2 índices normalizados obtidos de cada parte. A pontuação padronizada/normalizada para cada item do MD-CRS partes I e II com valor X é calculada através da fórmula: Xst = X - Xmin dividido por Xmax - Xmin, onde Xmax é o valor máximo da pontuação, e Xmin é o valor mínimo para a pontuação, ou 4 e 0 respectivamente. O índice normalizado para a escala, MD-CRS partes I ou II, Índice I ou II, é calculado como o valor médio de Xst. O Índice Global MD-CRS é a média ponderada dos índices normalizados para as partes I e II do MD-CRS de leitura centralizada usando a fórmula: Índice global = n1 * índice 1 + n2 * índice 2 dividido por n1 + n2, onde n1 e n2 são os números de itens nas partes I e II do MD-CRS, respectivamente. A pontuação mínima é 0 (melhor) e a pontuação máxima é 1 (pior). A pontuação mais alta indica distúrbio de movimento mais grave.
Linha de base, semana 53, semana 54
Alteração da linha de base na pontuação do índice global MD-CRS (calculada a partir das pontuações totais das partes I e II do MD-CRS, leitura centralizada)
Prazo: Linha de base, semana 53, semana 54
O Índice Global MD-CRS é uma medida global do MD-CRS que consolida as informações das partes I e II utilizando o método das médias ponderadas dos 2 índices normalizados obtidos de cada parte. A pontuação padronizada/normalizada para cada item do MD-CRS partes I e II com valor X é calculada através da fórmula: Xst = X - Xmin dividido por Xmax - Xmin, onde Xmax é o valor máximo da pontuação, e Xmin é o valor mínimo para a pontuação, ou 4 e 0 respectivamente. O índice normalizado para a escala, MD-CRS partes I ou II, Índice I ou II, é calculado como o valor médio de Xst. O Índice Global MD-CRS é a média ponderada dos índices normalizados para as partes I e II do MD-CRS de leitura centralizada usando a fórmula: Índice global = n1 * índice 1 + n2 * índice 2 dividido por n1 + n2, onde n1 e n2 são os números de itens nas partes I e II do MD-CRS, respectivamente. A pontuação mínima é 0 (melhor) e a pontuação máxima é 1 (pior). A pontuação mais alta indica distúrbio de movimento mais grave.
Linha de base, semana 53, semana 54
Mudança da linha de base na pontuação da escala de impressão global de melhoria do cuidador (CaGI-I) (global, avaliado pelo cuidador) na semana 54
Prazo: Linha de base, semana 54
O CaGI-I é um questionário de item único para avaliar a impressão do cuidador de melhora nos sintomas de discinesia após o início da terapia. A escala é um resultado relatado pelo cuidador que visa avaliar todos os aspectos da saúde dos participantes e determinar se houve uma melhora geral ou não nos sintomas de discinesia. O cuidador selecionou a resposta 1 dentre as opções de resposta que deram a descrição mais precisa da mudança nos sintomas de discinesia do participante que ele cuidava desde o início do estudo: 1=melhorou muito (desde o início do tratamento); 2=melhorou muito; 3=melhorou minimamente; 4=nenhuma alteração em relação ao valor basal (os sintomas permanecem essencialmente inalterados); 5=minimamente pior; 6=muito pior; 7=muito pior (desde o início do tratamento). A alteração da pontuação inicial do CaGI-I pode variar de -6 a 6.
Linha de base, semana 54
Mudança da linha de base na pontuação da escala de impressão clínica global de melhoria (CGI-I) (global, avaliada pelo médico) na semana 54
Prazo: Linha de base, semana 54
CGI-I é um resultado relatado pelo médico com uma escala Likert de 7 pontos para comparar a condição do participante com a condição inicial: 1 = melhorou muito desde o início do tratamento (quase tudo melhor; bom nível de funcionamento; sintomas mínimos; representa uma situação muito mudança substancial); 2=melhorou muito (notavelmente melhor com redução significativa dos sintomas; aumento no nível de funcionamento, mas alguns sintomas permanecem); 3=melhorou minimamente (ligeiramente melhor com pouca ou nenhuma redução clinicamente significativa dos sintomas; representa muito pouca mudança no estado clínico básico, nível de cuidado ou capacidade funcional); 4=nenhuma alteração em relação ao valor basal (os sintomas permanecem inalterados); 5=minimamente pior (ligeiramente pior, mas pode não ser clinicamente significativo); 6=muito pior (aumento clinicamente significativo dos sintomas e diminuição do funcionamento); 7=muito pior desde o início do tratamento (grave exacerbação dos sintomas e perda de funcionalidade). A alteração da pontuação inicial do CGI-I pode variar de -6 a 6.
Linha de base, semana 54
Alteração da linha de base na pontuação da escala de impressão clínica global de gravidade (CGI-S) (global, avaliada pelo médico) na semana 54
Prazo: Linha de base, semana 54
O CGI-S usa uma escala Likert de 7 pontos para avaliar a gravidade da discinesia da seguinte forma (com pontos de ancoragem para escolher o nível de gravidade mais apropriado causado pela DCP): 1=normal (nada doente, sintomas do distúrbio não presentes nos últimos 7 dias). ); 2=limítrofe (patologia sutil ou suspeita); 3=leve (sintomas claramente estabelecidos com sofrimento ou dificuldade mínima, se houver, na função social e/ou ocupacional); 4 = moderado (sintomas evidentes causando prejuízo ou sofrimento funcional perceptível, mas modesto; o nível dos sintomas pode justificar medicação); 5=marcado (sintomas intrusivos que prejudicam claramente a função social/ocupacional ou causam níveis intrusivos de sofrimento); 6=grave (sintomas, comportamento e função perturbadores são frequentemente influenciados pelos sintomas, podem exigir assistência de outras pessoas); 7=extremo (os sintomas interferem drasticamente em muitas funções da vida; pode ser hospitalizado). Pontuações mais altas indicam maior gravidade.
Linha de base, semana 54
Mudança da linha de base na pontuação do Inventário de Incapacidade de Avaliação Pediátrica-Teste Adaptado por Computador (PEDI-CAT) (Atividades da Vida Diária [ADL], Cuidador Concluído, Versão com Conteúdo Balanceado) na Semana 53
Prazo: Linha de base, semana 53
As medidas do PEDI-CAT funcionam em 4 domínios: (1) Atividades Diárias; (2) Mobilidade; (3) Social/Cognitivo e (4) Responsabilidade. A versão com conteúdo balanceado apresenta um equilíbrio de itens de cada uma das áreas de conteúdo do domínio Atividades Diárias (Vestir-se, Manter-se Limpo, Tarefas Domésticas e Alimentação e Hora das Refeições). Um total de aproximadamente 30 itens foram aplicados. O software PEDI-CAT utiliza modelos estatísticos da Teoria de Resposta ao Item para estimar as habilidades de uma criança a partir de um número mínimo de itens mais relevantes ou de um determinado número de itens dentro de cada domínio. O programa CAT exibe então os resultados: pontuações padrão normativas, pontuações em escala e SE. A pontuação em escala é relatada neste endpoint. As pontuações escalonadas baseiam-se numa estimativa da colocação de uma criança individual ao longo da escala hierárquica dentro de cada domínio. As pontuações da escala PEDI-CAT estão atualmente em uma métrica de escala de 20 (menor melhoria) a 80 (maior melhoria). Pontuações mais altas indicam maior melhora nas habilidades funcionais.
Linha de base, semana 53
Alteração da linha de base na escala unificada de classificação da doença de Huntington - pontuação total da coreia máxima (UHDRS-TMC) (leitura central) na semana 53
Prazo: Linha de base, semana 53
O UHDRS-TMC faz parte da avaliação da Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) e avalia a gravidade da coreia nas 7 partes do corpo: face, boca, tronco e as 4 extremidades (parte superior direita e esquerda). extremidades, extremidades inferiores direita e esquerda). Cada parte foi avaliada de 0 (ausente) a 4 (prolongada). A avaliação central foi feita para todos os participantes, com base nos vídeos coletados para a avaliação central do MD-CRS. A pontuação do TMC foi obtida pela soma de cada uma das pontuações separadas e variou de 0 (ausente) a 28 (marcada/prolongada), sendo que pontuações mais altas indicam piores sintomas.
Linha de base, semana 53
Alteração da linha de base na escala unificada de classificação da doença de Huntington - pontuação de distonia máxima total (UHDRS-TMD) (leitura central) na semana 53
Prazo: Linha de base, semana 53
O UHDRS-TMD faz parte da avaliação UHDRS-TMS e avalia a gravidade da distonia nas 5 partes do corpo: tronco e as 4 extremidades (extremidades superiores direita e esquerda, extremidades inferiores direita e esquerda). Cada parte foi avaliada de 0 (ausente) a 4 (prolongada). A avaliação central foi feita para todos os participantes, com base nos vídeos coletados para a avaliação central do MD-CRS. O escore de DTM foi obtido pela soma de cada um dos escores separados e variou de 0 (ausente) a 20 (marcado/prolongado), sendo que escores mais altos indicam piores sintomas.
Linha de base, semana 53
Alteração da linha de base na escala unificada de avaliação da doença de Huntington - pontuação motora total (UHDRS-TMS) (avaliada pelo médico) na semana 53
Prazo: Linha de base, semana 53
A UHDRS compreende uma ampla avaliação das características associadas à doença de Huntington (DH). É uma ferramenta de pesquisa que foi desenvolvida para fornecer uma avaliação uniforme das características clínicas e da evolução da DH. A avaliação do Escore Motor Total da UHDRS (UHDRS-TMS) é composta por 15 itens e avalia movimentos oculares, fala, movimentos alternados das mãos, distonia, coreia e marcha. O UHDRS-TMS foi calculado como a soma das 31 avaliações motoras; cada um deles variou entre 0 (ausente) e 4 (pior). Todos os itens foram pontuados pelo médico do centro de investigação. A pontuação TMS é uma soma de pontuações individuais que variam de 0 (função motora normal) a 124 (função motora gravemente prejudicada), com pontuações mais baixas indicando melhor função motora.
Linha de base, semana 53
Alteração da linha de base na escala unificada de avaliação da doença de Huntington - pontuação total da coreia máxima (UHDRS-TMC) (avaliada pelo médico) na semana 53
Prazo: Linha de base, semana 53
O UHDRS-TMC faz parte da avaliação UHDRS-TMS e avalia a gravidade da coreia nas 7 partes do corpo: face, boca, tronco e as 4 extremidades (extremidades superiores direita e esquerda, extremidades inferiores direita e esquerda). Cada parte foi avaliada de 0 (ausente) a 4 (prolongada). Todos os itens foram pontuados pelo médico do centro de investigação. A pontuação do TMC foi obtida pela soma de cada uma das pontuações separadas e variou de 0 (ausente) a 28 (marcada/prolongada), sendo que pontuações mais altas indicam piores sintomas.
Linha de base, semana 53
Alteração da linha de base na escala unificada de avaliação da doença de Huntington - pontuação de distonia máxima total (UHDRS-TMD) (avaliada pelo médico) na semana 53
Prazo: Linha de base, semana 53
O UHDRS-TMD faz parte da avaliação UHDRS-TMS e avalia a gravidade da distonia nas 5 partes do corpo: tronco e as 4 extremidades (extremidades superiores direita e esquerda, extremidades inferiores direita e esquerda). Cada parte foi avaliada de 0 (ausente) a 4 (prolongada). Todos os itens foram pontuados pelo médico do centro de investigação. O escore de DTM foi obtido pela soma de cada um dos escores separados e variou de 0 (ausente) a 20 (marcado/prolongado), sendo que escores mais altos indicam piores sintomas.
Linha de base, semana 53
Mudança da linha de base na pontuação da Medida Canadense de Desempenho Ocupacional (COPM) (classificado pelo médico) na semana 53
Prazo: Linha de base, semana 53
A COPM, entrevista semiestruturada, foi utilizada para avaliar a percepção do participante sobre o desempenho nas áreas de autocuidado, produtividade e lazer. O COPM envolve um processo de 5 etapas dentro de uma entrevista semiestruturada conduzida por um terapeuta. Os participantes foram solicitados a avaliar cinco atividades mais importantes em uma escala de 10 pontos para desempenho e satisfação, variando de 1 (nada capaz/satisfeito) a 10 (capaz de realizar extremamente bem/extremamente satisfeito). A pontuação total é a média das subescalas totais de desempenho e satisfação. A pontuação de cada subescala é calculada somando as pontuações de todas as atividades e depois dividindo pelo número de atividades. A mudança total em relação às pontuações iniciais pode variar de -9 a 9. Pontuações mais altas indicaram desempenho muito bom e alta satisfação.
Linha de base, semana 53

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de fevereiro de 2020

Conclusão Primária (Real)

14 de fevereiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

14 de fevereiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de dezembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de dezembro de 2019

Primeira postagem (Real)

16 de dezembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TV50717-CNS-30081
  • 2019-001807-19 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o protocolo do estudo e o plano de análise estatística. As solicitações serão analisadas quanto ao mérito científico, status de aprovação do produto e conflitos de interesse. Os dados do paciente serão desidentificados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo e para proteger informações comercialmente confidenciais. Envie um e-mail para USMedInfo@tevapharm.com para fazer sua solicitação.)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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