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Un estudio para probar si TEV-50717 es seguro y efectivo para aliviar los movimientos involuntarios anormales en la parálisis cerebral

10 de abril de 2024 actualizado por: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Estudio abierto de seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de TEV-50717 (deutetrabenazina) para el tratamiento de la discinesia en la parálisis cerebral en niños y adolescentes (RECLAIM-DCP abierto)

El estudio TV50717-CNS-30081 es un estudio de 55 semanas en el que los pacientes que completaron con éxito el estudio principal (Estudio TV50717-CNS-30080) pueden ser elegibles para inscribirse en este estudio.

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de la terapia a largo plazo con TEV-50717 en niños y adolescentes con DCP.

El objetivo secundario de este estudio es evaluar la eficacia de la terapia a largo plazo con TEV-50717 para reducir la gravedad de la DCP.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

44

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Dinamarca
      • Blegdamsvej 9, Dinamarca, 2100
        • Teva Investigational Site 39058
  • España
      • Valencia, España, 46026
        • Teva Investigational Site 31254
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Teva Investigational Site 14137
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Teva Investigational Site 14295
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043
        • Teva Investigational Site 14122
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414
        • Teva Investigational Site 14299
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Teva Investigational Site 14129
  • Federación Rusa
      • Kazan, Federación Rusa, 420021
        • Teva Investigational Site 50477
      • Khabarovsk, Khabarovsk Krai Region, Federación Rusa, 680013
        • Teva Investigational Site 50475
      • Moscow, Moscow Region, Federación Rusa, 129110
        • Teva Investigational Site 50470
      • Nizhniy Novgorod, Nizhny Novgorod Region, Federación Rusa, 603126
        • Teva Investigational Site 50485
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Federación Rusa, 630047
        • Teva Investigational Site 50468
      • Smolensk, Smolensk Region, Federación Rusa, 214018
        • Teva Investigational Site 50469
      • Stavropol, Stavropol Krai Region, Federación Rusa, 355000
        • Teva Investigational Site 50478
      • Tyumen, Tyumen Region, Federación Rusa, 625023
        • Teva Investigational Site 50474
  • Israel
      • Tel-Aviv, Tel-Aviv District, Israel, 64239
        • Teva Investigational Site 80146
      • Zerifin, Central District, Israel, 70300
        • Teva Investigational Site 80147
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Teva Investigational Site 30214
      • Pisa, Italia, 56018
        • Teva Investigational Site 30216
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Teva Investigational Site 53434
      • Gdansk, Pomerania Province, Polonia, 80-389
        • Teva Investigational Site 53428
      • Krakow, Polonia, 30-534
        • Teva Investigational Site 53427
      • Wiazowna, Mazovia Province, Polonia, 05-462
        • Teva Investigational Site 53430
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Edinburgh, Reino Unido, EH16 4TJ
        • Teva Investigational Site 34245
      • London, Greater London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Teva Investigational Site 34243
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2TH
        • Teva Investigational Site 34244
  • Ucrania
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Province, Ucrania, 49101
        • Teva Investigational Site 58313
      • Kyiv, Kyiv Province, Ucrania, 04209
        • Teva Investigational Site 58309
      • Odessa, Odessa Province, Ucrania, 65012
        • Teva Investigational Site 58311
      • Vinnytsya, Vinnytsia Province, Ucrania, 21005
        • Teva Investigational Site 58310

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente ha completado el estudio principal TV50717-CNS-30080.
  • El paciente pesa al menos 12 kg (26 lb) el día 1 de este estudio.
  • El paciente puede tragar TEV-50717 entero.
  • NOTA: se aplican criterios adicionales, comuníquese con el investigador para obtener más información.

Criterio de exclusión:

  • El paciente tiene depresión clínicamente significativa en la selección o en el día 1 de este estudio. Nota: Los pacientes que reciben terapia antidepresiva pueden inscribirse si reciben una dosis estable durante al menos 6 semanas antes de la selección o el día 1 (lo que ocurra primero) y se espera que permanezcan estables (dosis y frecuencia) dentro de la duración del estudio.

  • El paciente tiene antecedentes de intención suicida o comportamientos relacionados según el historial médico o psiquiátrico o el C-SSRS en la visita de selección, si se realizó, o en la visita del día 1, según corresponda según la edad del paciente:

    • intención de actuar sobre la ideación suicida con un plan específico, independientemente del nivel de ambivalencia, en el momento de la ideación suicida
    • actos o conductas preparatorias suicidas.
  • El paciente tiene antecedentes de un intento de suicidio anterior real, interrumpido o abortado.
  • El paciente tiene un familiar de primer grado que se ha suicidado.

  • El paciente ha recibido alguno de los siguientes medicamentos concomitantes El paciente ha recibido cualquiera de los siguientes medicamentos concomitantes dentro de los períodos de exclusión especificados desde la selección o el día 1 (lo que ocurra primero) de este estudio:

    • dentro de los 30 días: tetrabenazina o valbenazina
    • dentro de los 21 días: reserpina
    • dentro de los 14 días: levodopa, agonistas de la dopamina e inhibidores de la monoaminooxidasa
  • El paciente ha recibido tratamiento con células madre, estimulación cerebral profunda, estimulación transmagnética o estimulación de corriente directa transcraneal para el tratamiento de movimientos anormales o parálisis cerebral desde la visita de la semana 15 del estudio TV50717-CNS-30080, o el paciente no se encuentra en una condición clínica estable .
  • Pacientes con antecedentes de torsade de pointes, síndrome de QT prolongado congénito, bradiarritmias, otras arritmias cardíacas o insuficiencia cardíaca descompensada.
  • El paciente tiene una alergia conocida a cualquiera de los componentes de TEV-50717.
  • El paciente ha participado en un estudio de dispositivo o fármaco en investigación que no sea el estudio TV50717-CNS-30080 y recibió IMP/intervención dentro de los 30 días o 5 semividas del fármaco del día 1 de este estudio, lo que sea más largo.
  • La paciente está embarazada o amamantando.
  • NOTA: se aplican criterios adicionales, comuníquese con el investigador para obtener más información.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: TEV-50717
La dosis de TEV-50717 debe aumentarse semanalmente para alcanzar una reducción clínicamente significativa de la discinesia, como lo indica una reducción en la Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I).
Droga: TEV-50717
Las tabletas orales son de 6, 9 y 12 mg.
Otros nombres:
  • Deutetrabenazina, SD-809

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 55
Los eventos adversos pueden incluir cualquiera de los siguientes: signos vitales clínicamente significativos, parámetros de ECG o parámetros de laboratorio. Un EA se definió como cualquier suceso médico adverso que se desarrolla o empeora en gravedad durante la realización de un estudio clínico y no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio. Los EAG incluyeron muerte, un evento adverso potencialmente mortal, hospitalización o prolongación de una hospitalización existente, discapacidad o incapacidad persistente o significativa, una anomalía congénita o defecto de nacimiento, o un evento médico importante que puso en peligro al participante y requirió intervención médica para prevenir 1 de los resultados enumerados en esta definición. Un resumen de los EA graves y no graves, independientemente de la causalidad, se encuentra en el 'Módulo de eventos adversos notificados'.
Línea de base hasta la semana 55
Número de participantes (edad ≥12 años) con resultados de la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) (peor resultado general)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 54
Los participantes fueron clasificados en categorías de ideación o conducta suicida y conducta autolesiva no suicida en función de sus respuestas a varias preguntas. Para la ideación o conducta suicida se utilizaron las siguientes categorías: Ninguna; Deseo estar muerto; Pensamientos suicidas activos inespecíficos; Cualquier método (no plan) sin intención de actuar; Algunos intentan actuar, sin un plan específico; Plan e intención específicos; Actos o conductas preparatorias; Intento abortado; Intento interrumpido; Intento real; y Suicidio. Para la conducta autolesiva no suicida se utilizaron las siguientes categorías: No o sí. Se informa el número de participantes con el peor hallazgo general de ideación suicida o conducta suicida y conducta autolesiva no suicida desde el inicio hasta la semana 54.
Línea de base hasta la semana 54
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de la subescala I de la escala de calificación de síntomas extrapiramidales (ESRS) en la semana 54
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 54
La subescala I de la ESRS es un cuestionario subjetivo de 7 ítems para evaluar parkinsonismo, acatisia, distonía y discinesia. La ESRS I se califica en una escala de 4 puntos (0=ausente, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Severo) para cada ítem. La evaluación toma en cuenta el informe verbal del participante sobre 1) la frecuencia y duración del síntoma durante el día, 2) el número de días que estuvo presente el síntoma durante la última semana, y 3) la evaluación subjetiva de la intensidad del el síntoma por parte del participante. La puntuación total fue la suma de los 7 ítems que oscila entre 0 (ausente) y 28 (grave). Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad del trastorno.
Línea de base, semana 54
Cambio desde el inicio en la puntuación total de la subescala II de ESRS en la semana 54
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 54
La subescala II de la ESRS es un cuestionario de 17 ítems para evaluar el parkinsonismo y la acatisia. El ESRS II consta de las siguientes partes: temblor (0 [ninguno] -48 [severo]), marcha y postura (0 [ninguno] -6 [severo]), estabilidad postural (0 [ninguno]-6 [severo]) , rigidez (0 [ninguno]-24 [grave]), movimientos automáticos expresivos (0 [ninguno]-6 [grave]), bradicinesia (0 [ninguno]-6 [grave]) y acatisia (0 [ninguno]- 6 [grave]). La puntuación total fue la suma de los 17 ítems que van de 0 (ausente) a 102 (grave). Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad del trastorno.
Línea de base, semana 54
Cambio desde el inicio en la puntuación total de competencia de la Lista de verificación de conducta infantil (CBCL) en la semana 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
El CBCL evalúa el estado conductual y emocional en niños de 6 a 18 años según lo informado por el cuidador. El CBCL completo tiene dos partes, una Escala de Competencia (Partes I a VII) y una Escala de Síndrome (ítems de comportamiento). La Escala de Competencia (Partes I a VII) evalúa diversas actividades (por ejemplo, deportes, pasatiempos, juegos, organizaciones, clubes, equipos, grupos, trabajos y tareas domésticas), relaciones interpersonales y rendimiento académico. Las listas de verificación, que tienen 120 preguntas, constan de una serie de afirmaciones sobre el comportamiento del niño y respuestas que se registran en una escala: 0 = No es cierto; 1 = Algo o A veces Verdadero; 2 = Muy cierto o frecuentemente cierto. La puntuación total de competencia CBCL osciló entre 0 (sin problema) y 240 (menor problema), que se calculó sumando las puntuaciones individuales de cada dominio. Las puntuaciones más altas indican mayores problemas en el comportamiento infantil.
Línea de base, semana 53
Cambio desde el inicio en la puntuación total del síndrome CBCL en la semana 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
El CBCL evalúa el estado conductual y emocional en niños de 6 a 18 años según lo informado por el cuidador. El CBCL completo tiene dos partes, una Escala de Competencia (Partes I a VII) y una Escala de Síndrome (ítems de comportamiento). La Escala de Síndrome consta de 113 preguntas relacionadas con conductas problemáticas. Para cada ítem, las respuestas se registran en una escala: 0 = No es cierto; 1 = Algo o A veces Verdadero; 2 = Muy cierto o frecuentemente cierto. Las conductas problemáticas se califican según los siguientes 8 síndromes con base empírica: ansioso/deprimido, retraído/deprimido, quejas somáticas, problemas sociales, problemas de pensamiento, problemas de atención, comportamiento que rompe las reglas y comportamiento agresivo. La puntuación total del síndrome CBCL osciló entre 0 (sin problema) y 226 (menor problema), que se calculó sumando las puntuaciones individuales de cada dominio. Las puntuaciones más altas indican mayores problemas en el comportamiento infantil.
Línea de base, semana 53
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de la escala de somnolencia de Epworth (ESS) en la semana 54
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 54
La ESS es un cuestionario autoadministrado compuesto por 8 preguntas que proporcionan una medida del nivel general de somnolencia diurna de un participante. La ESS se compone de 8 ítems. Se pidió a los encuestados que calificaran sus posibilidades de quedarse dormidos mientras realizaban 8 actividades diferentes, en una escala de 4 puntos: 0 = nunca se quedaría dormido; 1=ligera probabilidad de quedarse dormido; 2=probabilidad moderada de conciliar el sueño; 3=alta probabilidad de quedarse dormido. La puntuación total se calculó como la suma de las puntuaciones de 8 ítems que van de 0 (nunca) a 24 (alta probabilidad de quedarse dormido). Las puntuaciones más altas indican mayores posibilidades de conciliar el sueño.
Línea de base, semana 54

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de la Parte I de la escala de calificación de trastornos del movimiento en la niñez (MD-CRS) (evaluación general, lectura centralizada)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 53, Semana 54
La parte I del MD-CRS evalúa el impacto de la discinesia en la parálisis cerebral (DCP) en las actividades del participante y proporciona una evaluación general del trastorno del movimiento de la función motora (7 ítems), función oral/verbal (3 ítems), auto -cuidado (3 ítems) y atención/estado de alerta (2 ítems) en una escala de 0 (presente) a 4 (ausente). Todos los elementos fueron puntuados por el evaluador en la clínica y se leyeron de forma centralizada mediante grabación de vídeo. La puntuación total se obtuvo sumando las puntuaciones de los ítems individuales y varía de 0 (trastorno marcado/prolongado) a 60 (ausente de trastorno), donde las puntuaciones más altas indican un menor trastorno.
Línea de base, Semana 53, Semana 54
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de la Parte II del MD-CRS (gravedad del trastorno del movimiento, lectura centralizada)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 53, Semana 54
MD-CRS parte II evalúa la gravedad del trastorno del movimiento en una escala de 0 a 4 en 7 regiones del cuerpo, todas áreas en las que se puede observar discinesia. Todos los elementos fueron puntuados por el evaluador en la clínica y se leyeron de forma centralizada mediante grabación de vídeo. Al calificar el trastorno del movimiento de una parte del cuerpo, 0 se refiere a la ausencia de un trastorno del movimiento y 4 se refiere a una situación en la que el trastorno del movimiento está presente durante todas las tareas de la región examinada y/o involucra a 3 o más de las otras regiones. haciendo imposible su finalización. Las 7 regiones del cuerpo son (i) ojo y región periorbitaria, (ii) cara, (iii) lengua y región perioral, (iv) cuello, (v) tronco, (vi) extremidad superior y (vii) extremidad inferior. La puntuación total se obtuvo sumando las puntuaciones de los elementos individuales y varía de 0 (ausente de un trastorno del movimiento) a 28 (trastorno del movimiento marcado/prolongado), donde las puntuaciones más altas indican más trastorno del movimiento.
Línea de base, Semana 53, Semana 54
Cambio desde el inicio en la puntuación total de la Parte I del MD-CRS (evaluación general, calificada por el médico)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 53, Semana 54
La parte I del MD-CRS evalúa el impacto de DCP en las actividades del participante y proporciona una evaluación general del trastorno del movimiento de la función motora (7 ítems), función oral/verbal (3 ítems), autocuidado (3 ítems) y atención/estado de alerta (2 ítems) en una escala de 0 (presente) a 4 (ausente). Todos los ítems fueron calificados por el médico del centro de investigación. La puntuación total se obtuvo sumando las puntuaciones de los ítems individuales y varía de 0 (trastorno del movimiento marcado/prolongado) a 60 (ausente de un trastorno del movimiento), donde las puntuaciones más altas indican un menor trastorno del movimiento.
Línea de base, Semana 53, Semana 54
Cambio desde el inicio en la puntuación total de la Parte II del MD-CRS (evaluación general, calificada por el médico)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 53, Semana 54
La parte II del MD-CRS evalúa la gravedad del trastorno del movimiento en una escala de 0 a 4 en 7 regiones del cuerpo, todas áreas en las que se puede observar discinesia en participantes con parálisis cerebral. Todos los ítems fueron calificados por el médico del centro de investigación. Al calificar el trastorno del movimiento de la parte del cuerpo, 0 se refiere a la ausencia de un trastorno del movimiento y 4 se refiere a una situación en la que el trastorno del movimiento está presente durante todas las tareas de la región examinada y/o involucra a 3 o más de las otras regiones. haciendo imposible su finalización. Las 7 regiones del cuerpo son (i) ojo y región periorbitaria, (ii) cara, (iii) lengua y región perioral, (iv) cuello, (v) tronco, (vi) extremidad superior y (vii) extremidad inferior. La puntuación total se obtuvo sumando las puntuaciones de los ítems individuales y varía de 0 (ausente de un trastorno del movimiento) a 28 (trastorno del movimiento marcado/prolongado), donde las puntuaciones más altas indican más trastorno del movimiento.
Línea de base, Semana 53, Semana 54
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación del índice global MD-CRS (calculado a partir de las puntuaciones totales de las partes I y II de MD-CRS, calificado por el médico)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 53, Semana 54
El Índice Global MD-CRS es una medida global del MD-CRS que consolida la información de las partes I y II utilizando el método de medias ponderadas de los 2 índices normalizados obtenidos de cada parte. La puntuación estandarizada/normalizada para cada ítem de MD-CRS partes I y II con valor X se calcula usando la fórmula: Xst = X - Xmin dividido por Xmax - Xmin, donde Xmax es el valor máximo para la puntuación y Xmin es el valor mínimo para la puntuación, o 4 y 0 respectivamente. El índice normalizado para la escala, MD-CRS partes I o II, Índice I o II, se calcula como el valor medio de Xst. El Índice Global MD-CRS es la media ponderada de los índices normalizados para las partes I y II del MD-CRS leídas centralmente usando la fórmula: Índice global = n1 * índice 1 + n2 * índice 2 dividido por n1 + n2, donde n1 y n2 son los números de artículos en MD-CRS partes I y II respectivamente. La puntuación mínima es 0 (mejor) y la puntuación máxima es 1 (peor). La puntuación más alta indica un trastorno del movimiento más grave.
Línea de base, Semana 53, Semana 54
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación del índice global MD-CRS (calculado a partir de las puntuaciones totales de las partes I y II de MD-CRS, leídos centralmente)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 53, Semana 54
El Índice Global MD-CRS es una medida global del MD-CRS que consolida la información de las partes I y II utilizando el método de medias ponderadas de los 2 índices normalizados obtenidos de cada parte. La puntuación estandarizada/normalizada para cada ítem de MD-CRS partes I y II con valor X se calcula usando la fórmula: Xst = X - Xmin dividido por Xmax - Xmin, donde Xmax es el valor máximo para la puntuación y Xmin es el valor mínimo para la puntuación, o 4 y 0 respectivamente. El índice normalizado para la escala, MD-CRS partes I o II, Índice I o II, se calcula como el valor medio de Xst. El Índice Global MD-CRS es la media ponderada de los índices normalizados para las partes I y II del MD-CRS leídas centralmente usando la fórmula: Índice global = n1 * índice 1 + n2 * índice 2 dividido por n1 + n2, donde n1 y n2 son los números de artículos en MD-CRS partes I y II respectivamente. La puntuación mínima es 0 (mejor) y la puntuación máxima es 1 (peor). La puntuación más alta indica un trastorno del movimiento más grave.
Línea de base, Semana 53, Semana 54
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la escala de Impresión global de mejora (CaGI-I) del cuidador (global, calificada por el cuidador) en la semana 54
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 54
El CaGI-I es un cuestionario de un solo ítem para evaluar la impresión del cuidador sobre la mejora de los síntomas de discinesia después de iniciar la terapia. La escala es un resultado informado por el cuidador que tiene como objetivo evaluar todos los aspectos de la salud de los participantes y determinar si ha habido una mejora general o no en los síntomas de discinesia. El cuidador seleccionó 1 respuesta de las opciones de respuesta que brindaba la descripción más precisa del cambio en los síntomas de discinesia del participante que cuidaba desde el comienzo del estudio: 1 = mucho mejor (desde el inicio del tratamiento); 2=mucho mejorado; 3=mínimamente mejorado; 4 = sin cambios desde el inicio (los síntomas permanecen esencialmente sin cambios); 5=mínimamente peor; 6=mucho peor; 7=mucho peor (desde el inicio del tratamiento). El cambio con respecto a la puntuación CaGI-I inicial puede oscilar entre -6 y 6.
Línea de base, semana 54
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la escala de impresión clínica global de mejoría (CGI-I) (global, calificada por el médico) en la semana 54
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 54
CGI-I es un resultado informado por el médico con una escala Likert de 7 puntos para comparar la condición del participante con la condición inicial: 1 = mucho mejor desde el inicio del tratamiento (casi todo mejor; buen nivel de funcionamiento; síntomas mínimos; representa un resultado muy cambio sustancial); 2 = mucho mejor (notablemente mejor con una reducción significativa de los síntomas; aumento en el nivel de funcionamiento pero algunos síntomas permanecen); 3 = mínimamente mejor (ligeramente mejor con poca o ninguna reducción clínicamente significativa de los síntomas; representa muy poco cambio en el estado clínico básico, el nivel de atención o la capacidad funcional); 4 = sin cambios desde el inicio (los síntomas permanecen sin cambios); 5 = mínimamente peor (ligeramente peor pero puede no ser clínicamente significativo); 6=mucho peor (aumento clínicamente significativo de los síntomas y disminución del funcionamiento); 7 = mucho peor desde el inicio del tratamiento (exacerbación grave de los síntomas y pérdida del funcionamiento). El cambio con respecto a la puntuación CGI-I inicial puede oscilar entre -6 y 6.
Línea de base, semana 54
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la escala de impresión clínica global de gravedad (CGI-S) (global, calificada por el médico) en la semana 54
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 54
El CGI-S utiliza una escala Likert de 7 puntos para evaluar la gravedad de la discinesia de la siguiente manera (con puntos de anclaje para elegir el nivel de gravedad más apropiado causado por DCP): 1 = normal (nada enfermo, los síntomas del trastorno no están presentes en los últimos 7 días) ); 2=límite (patología sutil o sospechada); 3 = leve (síntomas claramente establecidos con angustia o dificultad mínima, si la hay, en la función social y/u ocupacional); 4 = moderado (síntomas evidentes que causan malestar o deterioro funcional notable, pero modesto; el nivel de los síntomas puede justificar la medicación); 5 = marcado (síntomas intrusivos que claramente perjudican la función social/ocupacional o causan niveles intrusivos de angustia); 6 = grave (los síntomas, el comportamiento y la función perturbadores con frecuencia están influenciados por los síntomas y pueden requerir ayuda de otros); 7=extremo (los síntomas interfieren drásticamente en muchas funciones vitales; puede ser hospitalizado). Las puntuaciones más altas indican más gravedad.
Línea de base, semana 54
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la prueba adaptada por computadora (PEDI-CAT) del Inventario de discapacidad de la evaluación pediátrica (Actividades de la vida diaria [AVD], completada por el cuidador, versión equilibrada de contenido) en la semana 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
Las medidas PEDI-CAT funcionan en 4 dominios: (1) Actividades Diarias; (2) Movilidad; (3) Social/Cognitivo, y (4) Responsabilidad. La versión con contenido equilibrado presenta un equilibrio de elementos de cada una de las áreas de contenido del dominio Actividades diarias (Vestirse, Mantenerse limpio, Tareas domésticas y Comer y hora de comer). Se administraron un total de aproximadamente 30 ítems. El software PEDI-CAT utiliza modelos estadísticos de la teoría de respuesta al ítem para estimar las habilidades de un niño a partir de un número mínimo de los ítems más relevantes o de un número determinado de ítems dentro de cada dominio. Luego, el programa CAT muestra los resultados: puntuaciones estándar normativas, puntuaciones escaladas y SE. La puntuación escalada se informa en este criterio de valoración. Las puntuaciones escaladas se basan en una estimación de la ubicación de un niño individual a lo largo de la escala jerárquica dentro de cada dominio. Las puntuaciones escaladas de PEDI-CAT se encuentran actualmente en una escala métrica de 20 (menor mejora) a 80 (más mejora). Las puntuaciones más altas indican una mayor mejora en las habilidades funcionales.
Línea de base, semana 53
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de corea máxima total de la escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS-TMC) (lectura centralizada) en la semana 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
La UHDRS-TMC es parte de la evaluación de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington-Puntuación Motora Total (UHDRS-TMS) y evalúa la gravedad de la corea en las 7 partes del cuerpo: cara, boca, tronco y las 4 extremidades (superior derecha e izquierda). extremidades inferiores derecha e izquierda). Cada parte se calificó de 0 (ausente) a 4 (prolongada). La calificación central se realizó para todos los participantes, con base en los videos recopilados para la calificación central de MD-CRS. La puntuación TMC se obtuvo sumando cada una de las puntuaciones por separado y osciló entre 0 (ausente) y 28 (marcado/prolongado), donde las puntuaciones más altas indicaban los peores síntomas.
Línea de base, semana 53
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de distonía máxima total de la escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS-TMD) (lectura centralizada) en la semana 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
La UHDRS-TMD forma parte de la evaluación UHDRS-TMS y evalúa la gravedad de la distonía en las 5 partes del cuerpo: tronco y las 4 extremidades (extremidades superiores derecha e izquierda, extremidades inferiores derecha e izquierda). Cada parte se calificó de 0 (ausente) a 4 (prolongada). La calificación central se realizó para todos los participantes, con base en los videos recopilados para la calificación central de MD-CRS. La puntuación del TMD se obtuvo sumando cada una de las puntuaciones por separado y osciló entre 0 (ausente) y 20 (marcado/prolongado), y las puntuaciones más altas indicaban los peores síntomas.
Línea de base, semana 53
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación motora total de la escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS-TMS) (calificada por el médico) en la semana 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
La UHDRS comprende una evaluación amplia de las características asociadas con la enfermedad de Huntington (EH). Es una herramienta de investigación que se ha desarrollado para proporcionar una evaluación uniforme de las características clínicas y el curso de la EH. La evaluación Total Motor Score de la UHDRS (UHDRS-TMS) consta de 15 ítems y evalúa los movimientos oculares, el habla, los movimientos alternos de las manos, la distonía, la corea y la marcha. El UHDRS-TMS se calculó como la suma de las 31 evaluaciones motoras; cada uno de los cuales osciló entre 0 (ausente) y 4 (peor). Todos los ítems fueron calificados por el médico del centro de investigación. La puntuación TMS es una suma de puntuaciones individuales que van desde 0 (función motora normal) a 124 (función motora gravemente deteriorada), y las puntuaciones más bajas indican una mejor función motora.
Línea de base, semana 53
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de corea máxima total de la escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS-TMC) (clasificada por el médico) en la semana 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
La UHDRS-TMC forma parte de la evaluación UHDRS-TMS y evalúa la gravedad de la corea en las 7 partes del cuerpo: cara, boca, tronco y las 4 extremidades (extremidades superiores derecha e izquierda, extremidades inferiores derecha e izquierda). Cada parte se calificó de 0 (ausente) a 4 (prolongada). Todos los ítems fueron calificados por el médico del centro de investigación. La puntuación TMC se obtuvo sumando cada una de las puntuaciones por separado y osciló entre 0 (ausente) y 28 (marcado/prolongado), donde las puntuaciones más altas indicaban los peores síntomas.
Línea de base, semana 53
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de distonía máxima total de la escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS-TMD) (clasificada por el médico) en la semana 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
La UHDRS-TMD forma parte de la evaluación UHDRS-TMS y evalúa la gravedad de la distonía en las 5 partes del cuerpo: tronco y las 4 extremidades (extremidades superiores derecha e izquierda, extremidades inferiores derecha e izquierda). Cada parte se calificó de 0 (ausente) a 4 (prolongada). Todos los ítems fueron calificados por el médico del centro de investigación. La puntuación del TMD se obtuvo sumando cada una de las puntuaciones por separado y osciló entre 0 (ausente) y 20 (marcado/prolongado), y las puntuaciones más altas indicaban los peores síntomas.
Línea de base, semana 53
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la Medida de desempeño ocupacional canadiense (COPM) (calificada por el médico) en la semana 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
Se utilizó la COPM, una entrevista semiestructurada, para evaluar la percepción de los participantes sobre el desempeño en las áreas de autocuidado, productividad y ocio. El COPM implica un proceso de 5 pasos dentro de una entrevista semiestructurada realizada por un terapeuta. Se pidió a los participantes que calificaran las cinco actividades más importantes en una escala de 10 puntos de desempeño y satisfacción, que van desde 1 (nada capaz/satisfecho) a 10 (capaz de desempeñarse extremadamente bien/extremadamente satisfecho). La puntuación total es el promedio de las subescalas de desempeño total y satisfacción. La puntuación de cada subescala se calcula sumando las puntuaciones de todas las actividades y luego dividiendo por el número de actividades. El cambio total con respecto a las puntuaciones iniciales puede oscilar entre -9 y 9. Las puntuaciones más altas indicaron muy buen desempeño y alta satisfacción.
Línea de base, semana 53

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de febrero de 2020

Finalización primaria (Actual)

14 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

14 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de diciembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de diciembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

16 de diciembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TV50717-CNS-30081
  • 2019-001807-19 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el protocolo de estudio y el plan de análisis estadístico. Las solicitudes se revisarán en función del mérito científico, el estado de aprobación del producto y los conflictos de intereses. Los datos a nivel del paciente se anularán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo y para proteger la información comercial confidencial. Envíe un correo electrónico a USMedInfo@tevapharm.com para realizar su solicitud).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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