Исследование для проверки безопасности и эффективности TEV-50717 в облегчении аномальных непроизвольных движений при церебральном параличе
10 апреля 2024 г. обновлено: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Открытое долгосрочное исследование безопасности, переносимости и эффективности TEV-50717 (дейтетрабеназина) для лечения дискинезии при церебральном параличе у детей и подростков (Open RECLAIM-DCP)
Исследование TV50717-CNS-30081 — это 55-недельное исследование, в котором могут участвовать пациенты, успешно завершившие исходное исследование (исследование TV50717-CNS-30080).
Основная цель этого исследования — оценить безопасность и переносимость долгосрочной терапии TEV-50717 у детей и подростков с ДХП.
Вторичной целью этого исследования является оценка эффективности долгосрочной терапии TEV-50717 в снижении тяжести ДХП.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
44
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Blegdamsvej 9, Дания, 2100
- Teva Investigational Site 39058
-
-
-
-
-
Tel-Aviv, Tel-Aviv District, Израиль, 64239
- Teva Investigational Site 80146
-
Zerifin, Central District, Израиль, 70300
- Teva Investigational Site 80147
-
-
-
-
-
Valencia, Испания, 46026
- Teva Investigational Site 31254
-
-
-
-
-
Milan, Италия, 20133
- Teva Investigational Site 30214
-
Pisa, Италия, 56018
- Teva Investigational Site 30216
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша, 80-952
- Teva Investigational Site 53434
-
Gdansk, Pomerania Province, Польша, 80-389
- Teva Investigational Site 53428
-
Krakow, Польша, 30-534
- Teva Investigational Site 53427
-
Wiazowna, Mazovia Province, Польша, 05-462
- Teva Investigational Site 53430
-
-
-
-
-
Kazan, Российская Федерация, 420021
- Teva Investigational Site 50477
-
Khabarovsk, Khabarovsk Krai Region, Российская Федерация, 680013
- Teva Investigational Site 50475
-
Moscow, Moscow Region, Российская Федерация, 129110
- Teva Investigational Site 50470
-
Nizhniy Novgorod, Nizhny Novgorod Region, Российская Федерация, 603126
- Teva Investigational Site 50485
-
Novosibirsk, Novosibirsk Region, Российская Федерация, 630047
- Teva Investigational Site 50468
-
Smolensk, Smolensk Region, Российская Федерация, 214018
- Teva Investigational Site 50469
-
Stavropol, Stavropol Krai Region, Российская Федерация, 355000
- Teva Investigational Site 50478
-
Tyumen, Tyumen Region, Российская Федерация, 625023
- Teva Investigational Site 50474
-
-
-
-
-
Edinburgh, Edinburgh, Соединенное Королевство, EH16 4TJ
- Teva Investigational Site 34245
-
London, Greater London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
- Teva Investigational Site 34243
-
Sheffield, South Yorkshire, Соединенное Королевство, S10 2TH
- Teva Investigational Site 34244
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Teva Investigational Site 14137
-
-
California
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Teva Investigational Site 14295
-
-
New Jersey
-
Voorhees, New Jersey, Соединенные Штаты, 08043
- Teva Investigational Site 14122
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29414
- Teva Investigational Site 14299
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Teva Investigational Site 14129
-
-
-
-
-
Dnipro, Dnipropetrovsk Province, Украина, 49101
- Teva Investigational Site 58313
-
Kyiv, Kyiv Province, Украина, 04209
- Teva Investigational Site 58309
-
Odessa, Odessa Province, Украина, 65012
- Teva Investigational Site 58311
-
Vinnytsya, Vinnytsia Province, Украина, 21005
- Teva Investigational Site 58310
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациент завершил родительское исследование TV50717-CNS-30080.
- Пациент весит не менее 12 кг (26 фунтов) в 1-й день этого исследования.
- Пациент может проглотить TEV-50717 целиком.
- ПРИМЕЧАНИЕ. Применяются дополнительные критерии. Для получения дополнительной информации обратитесь к исследователю.
Критерий исключения:
- У пациента имеется клинически значимая депрессия при скрининге или в первый день этого исследования. Примечание. Пациенты, получающие терапию антидепрессантами, могут быть зачислены, если они получают стабильную дозу в течение как минимум 6 недель до скрининга или в первый день (в зависимости от того, что наступит раньше) и ожидается, что они останутся стабильными (доза и частота) в течение всего периода исследования.
У пациента в анамнезе были суицидальные намерения или связанное с ним поведение, основанное на медицинской или психиатрической истории или C-SSRS во время скринингового визита, если он проводился, или во время визита в день 1, в зависимости от возраста пациента:
- намерение действовать в соответствии с суицидальными мыслями по определенному плану, независимо от уровня амбивалентности, во время суицидальных мыслей
- суицидальные подготовительные действия или поведение.
- У пациента в анамнезе была предыдущая фактическая, прерванная или прерванная попытка самоубийства.
- У пациента есть родственник первой степени родства, покончивший с собой.
Пациент получал любой из следующих сопутствующих препаратов Пациент получал любой из следующих сопутствующих препаратов в пределах указанных исключающих окон после скрининга или в день 1 (в зависимости от того, что наступит раньше) данного исследования:
- в течение 30 дней: тетрабеназин или валбеназин
- в течение 21 дня: резерпин
- в течение 14 дней: леводопа, агонисты дофамина и ингибиторы моноаминоксидазы
- Пациент получил лечение стволовыми клетками, глубокую стимуляцию головного мозга, трансмагнитную стимуляцию или транскраниальную стимуляцию постоянным током для лечения аномальных движений или ДЦП с 15-й недели посещения исследования TV50717-CNS-30080, или пациент не находится в стабильном клиническом состоянии. .
- Пациенты с желудочковой тахикардией типа «пируэт» в анамнезе, врожденным синдромом удлиненного интервала QT, брадиаритмиями, другими нарушениями сердечного ритма или некомпенсированной сердечной недостаточностью.
- У пациента имеется известная аллергия на любой из компонентов TEV-50717.
- Пациент участвовал в исследовании исследуемого препарата или устройства, отличном от исследования TV50717-CNS-30080, и получал ИЛП/вмешательство в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения препарата в день 1 данного исследования, в зависимости от того, что дольше.
- Пациентка беременна или кормит грудью.
- ПРИМЕЧАНИЕ. Применяются дополнительные критерии. Для получения дополнительной информации обратитесь к исследователю.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ТЭВ-50717
Дозу TEV-50717 следует увеличивать еженедельно для достижения клинически значимого уменьшения дискинезии, на что указывает уменьшение общего клинического впечатления об улучшении (CGI-I).
|
Таблетки для приема внутрь по 6, 9 и 12 мг.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 55-й недели
|
Неблагоприятные события могут включать любое из следующего: клинически значимые показатели жизнедеятельности, параметры ЭКГ или лабораторные показатели.
НЯ определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, которое развивалось или ухудшалось во время проведения клинического исследования и не обязательно имело причинную связь с исследуемым препаратом.
SAE включали смерть, опасные для жизни нежелательные явления, госпитализацию или продление существующей госпитализации, стойкую или значительную инвалидность или недееспособность, врожденную аномалию или врожденный дефект или важное медицинское событие, которое поставило под угрозу участника и потребовало медицинского вмешательства для предотвращения 1 из результаты, перечисленные в этом определении.
Сводная информация о серьезных и несерьезных НЯ, независимо от их причинности, находится в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
|
Исходный уровень до 55-й недели
|
|
Количество участников (в возрасте ≥12 лет) с результатами по шкале оценки тяжести самоубийств по Колумбийской шкале (C-SSRS) (наихудший общий результат)
Временное ограничение: Исходный уровень до 54-й недели
|
Участники были распределены по категориям суицидальных мыслей или поведения и несуицидального самоповреждающего поведения на основе их ответов на различные вопросы.
Для суицидальных мыслей или поведения использовались следующие категории: нет; Желаю умереть; Неспецифические активные суицидальные мысли; Любые методы (не плановые) без намерения действовать; Некоторое намерение действовать без конкретного плана; Конкретный план и намерение; Подготовительные действия или поведение; Прерванная попытка; Прерванная попытка; Фактическая попытка; и Самоубийство.
Для несуицидального самоповреждающего поведения использовались следующие категории: Нет или да.
Сообщается о количестве участников с наихудшими общими показателями суицидальных мыслей или суицидального поведения и несуицидального самоповреждающего поведения от исходного уровня до 54-й недели.
|
Исходный уровень до 54-й недели
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем шкалы оценки экстрапирамидных симптомов (ESRS), подшкала I, общий балл на 54-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 54-я неделя
|
Подшкала I ESRS представляет собой субъективный опросник из 7 пунктов для оценки паркинсонизма, акатизии, дистонии и дискинезии.
ESRS I оценивается по 4-балльной шкале (0 = отсутствует, 1 = легкая, 2 = умеренная, 3 = тяжелая) по каждому пункту.
При оценке учитывается устный отчет участника о 1) частоте и продолжительности проявления симптома в течение дня, 2) количестве дней, в течение которых симптом присутствовал в течение последней недели, и 3) субъективной оценке интенсивности симптома. симптом участника.
Общий балл представлял собой сумму семи баллов в диапазоне от 0 (отсутствует) до 28 (тяжелая степень).
Более высокие баллы указывают на большую тяжесть расстройства.
|
Исходный уровень, 54-я неделя
|
|
Изменение общего балла по подшкале II ESRS по сравнению с исходным уровнем на 54-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 54-я неделя
|
Подшкала II ESRS представляет собой опросник из 17 пунктов для оценки паркинсонизма и акатизии.
ESRS II состоит из следующих частей: тремор (0 [нет]-48 [тяжелая]), походка и осанка (0 [нет]-6 [тяжелая]), постуральная стабильность (0 [нет]-6 [тяжелая]). , ригидность (0 [нет]-24 [тяжелая]), выраженные автоматические движения (0 [нет]-6 [тяжелая]), брадикинезия (0 [нет]-6 [тяжелая]) и акатизия (0 [нет]- 6 [тяжелая]).
Общий балл представлял собой сумму 17 пунктов в диапазоне от 0 (отсутствует) до 102 (тяжелая степень).
Более высокие баллы указывают на большую тяжесть расстройства.
|
Исходный уровень, 54-я неделя
|
|
Изменение общего балла по компетенциям контрольного списка поведения ребенка (CBCL) по сравнению с исходным уровнем на 53-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя
|
CBCL оценивает поведенческий и эмоциональный статус детей в возрасте от 6 до 18 лет по сообщениям опекуна.
Полная версия CBCL состоит из двух частей: шкалы компетентности (части с I по VII) и шкалы синдромов (поведенческие элементы).
Шкала компетентности (части I–VII) оценивает различные виды деятельности (например, спорт, хобби, игры, организации, клубы, команды, группы, работу и работу по дому), межличностные отношения и успеваемость.
Контрольные списки, содержащие 120 вопросов, состоят из ряда утверждений о поведении ребенка и ответов, которые записываются по шкале: 0 = Неправда; 1 = Отчасти или иногда правда; 2 = Очень верно или часто верно.
Общий балл компетентности CBCL варьировался от 0 (нет проблем) до 240 (меньшая проблема), который рассчитывался путем сложения индивидуальных баллов по каждой области.
Более высокие баллы указывают на более серьезные проблемы в поведении ребенка.
|
Исходный уровень, 53-я неделя
|
|
Изменение общего балла синдрома CBCL по сравнению с исходным уровнем на 53-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя
|
CBCL оценивает поведенческий и эмоциональный статус детей в возрасте от 6 до 18 лет по сообщениям опекуна.
Полная версия CBCL состоит из двух частей: шкалы компетентности (части с I по VII) и шкалы синдромов (поведенческие элементы).
Шкала синдромов включает 113 вопросов, связанных с проблемным поведением.
По каждому пункту ответы записываются по шкале: 0 = Неверно; 1 = Отчасти или иногда правда; 2 = Очень верно или часто верно.
Проблемное поведение оценивается по следующим 8 эмпирически обоснованным синдромам: тревожное/депрессивное, замкнутое/депрессивное, соматические жалобы, социальные проблемы, проблемы с мышлением, проблемы с вниманием, поведение, нарушающее правила, и агрессивное поведение.
Общий балл синдрома CBCL варьировался от 0 (нет проблем) до 226 (меньшая проблема), который рассчитывался путем сложения индивидуальных баллов по каждому домену.
Более высокие баллы указывают на более серьезные проблемы в поведении ребенка.
|
Исходный уровень, 53-я неделя
|
|
Изменение общего балла по шкале сонливости Эпворта (ESS) по сравнению с исходным уровнем на 54-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 54-я неделя
|
ESS представляет собой анкету для самостоятельного заполнения, состоящую из 8 вопросов, позволяющих оценить общий уровень дневной сонливости участника.
ESS состоит из 8 пунктов.
Респондентам было предложено оценить свои шансы заснуть при выполнении 8 различных видов деятельности по 4-балльной шкале: 0 = никогда не заснет; 1 = небольшая вероятность заснуть; 2 = умеренная вероятность заснуть; 3 = высокая вероятность заснуть.
Общий балл рассчитывался как сумма баллов по 8 пунктам в диапазоне от 0 (никогда) до 24 (высокая вероятность заснуть).
Более высокие баллы указывают на высокие шансы заснуть.
|
Исходный уровень, 54-я неделя
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем общей оценки по шкале двигательных расстройств у детей (MD-CRS), часть I (общая оценка, централизованное чтение)
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя, 54-я неделя
|
Часть I MD-CRS оценивает влияние дискинезии при детском церебральном параличе (ДЦП) на деятельность участника и дает общую оценку нарушения двигательной функции (7 пунктов), оральной/вербальной функции (3 пункта), самооценки. -забота (3 балла) и внимание/настороженность (2 балла) по шкале от 0 (присутствует) до 4 (отсутствует).
Все пункты оценивались оценщиком в клинике и централизованно считывались на основе видеозаписи.
Общий балл был получен путем суммирования баллов по отдельным пунктам и находился в диапазоне от 0 (выраженное/длительное расстройство) до 60 (отсутствие расстройства), при этом более высокие баллы указывали на меньшее расстройство.
|
Исходный уровень, 53-я неделя, 54-я неделя
|
|
Изменение общего балла MD-CRS Часть II по сравнению с исходным уровнем (тяжесть двигательных расстройств, централизованное считывание)
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя, 54-я неделя
|
Часть II MD-CRS оценивает тяжесть двигательных нарушений по шкале от 0 до 4 в 7 областях тела, во всех областях, в которых может наблюдаться дискинезия.
Все пункты оценивались оценщиком в клинике и централизованно считывались на основе видеозаписи.
При оценке двигательного расстройства какой-либо части тела 0 относится к отсутствию двигательного расстройства, а 4 относится к ситуации, когда двигательное расстройство присутствует во время всех задач для исследуемой области и/или затрагивает 3 или более других областей. делая завершение невозможным.
Семь областей тела: (i) глаза и периорбитальная область, (ii) лицо, (iii) язык и периоральная область, (iv) шея, (v) туловище, (vi) верхняя конечность и (vii) нижняя конечность.
Общий балл был получен путем суммирования баллов по отдельным пунктам и находился в диапазоне от 0 (отсутствие двигательного расстройства) до 28 (выраженное/длительное двигательное расстройство), при этом более высокие баллы указывали на большее двигательное расстройство.
|
Исходный уровень, 53-я неделя, 54-я неделя
|
|
Изменение общего балла по MD-CRS, Часть I, по сравнению с исходным уровнем (общая оценка, рейтинг врача)
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя, 54-я неделя
|
Часть I MD-CRS оценивает влияние ДКП на деятельность участника и дает общую оценку двигательного нарушения двигательной функции (7 пунктов), оральной/речевой функции (3 пункта), ухода за собой (3 пункта). и внимание/настороженность (2 пункта) по шкале от 0 (присутствует) до 4 (отсутствует).
Все пункты были оценены врачом исследовательского центра.
Общий балл был получен путем суммирования баллов по отдельным пунктам и находился в диапазоне от 0 (выраженное/длительное двигательное расстройство) до 60 (отсутствие двигательного расстройства), при этом более высокие баллы указывали на меньшее двигательное расстройство.
|
Исходный уровень, 53-я неделя, 54-я неделя
|
|
Изменение общего балла по MD-CRS Часть II по сравнению с исходным уровнем (общая оценка, рейтинг врача)
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя, 54-я неделя
|
Часть II MD-CRS оценивает тяжесть двигательного расстройства по шкале от 0 до 4 в 7 областях тела, во всех областях, в которых дискинезия может наблюдаться у участников с ДЦП.
Все пункты были оценены врачом исследовательского центра.
При оценке двигательного расстройства части тела 0 относится к отсутствию двигательного расстройства, а 4 относится к ситуации, когда двигательное расстройство присутствует во время всех задач для исследуемой области и/или затрагивает 3 или более других областей. делая завершение невозможным.
Семь областей тела: (i) глаза и периорбитальная область, (ii) лицо, (iii) язык и периоральная область, (iv) шея, (v) туловище, (vi) верхняя конечность и (vii) нижняя конечность.
Общий балл был получен путем суммирования баллов по отдельным пунктам и находился в диапазоне от 0 (отсутствие двигательного расстройства) до 28 (выраженное/длительное двигательное расстройство), причем более высокие баллы указывали на большее двигательное расстройство.
|
Исходный уровень, 53-я неделя, 54-я неделя
|
|
Изменение показателя глобального индекса MD-CRS по сравнению с исходным уровнем (рассчитывается на основе общего количества баллов частей I и II MD-CRS, рейтинг врача)
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя, 54-я неделя
|
Глобальный индекс MD-CRS — это глобальная мера MD-CRS, которая объединяет информацию из частей I и II с использованием метода взвешенных средних двух нормализованных индексов, полученных из каждой части.
Стандартизированный/нормализованный балл по каждому пункту частей I и II MD-CRS со значением X рассчитывается по формуле: Xst = X – Xmin, деленное на Xmax – Xmin, где Xmax – максимальное значение балла, а Xmin – минимальное значение для оценки или 4 и 0 соответственно.
Нормализованный индекс шкалы MD-CRS частей I или II, Index I или II рассчитывается как среднее значение Xst.
Глобальный индекс MD-CRS представляет собой средневзвешенное значение нормализованных индексов для централизованно считываемых частей I и II MD-CRS по формуле: Глобальный индекс = n1 * индекс 1 + n2 * индекс 2, разделенный на n1 + n2, где n1 и n2. – это количество позиций в частях I и II MD-CRS соответственно.
Минимальный балл — 0 (лучше), максимальный — 1 (хуже).
Более высокий балл указывает на более тяжелое двигательное расстройство.
|
Исходный уровень, 53-я неделя, 54-я неделя
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем оценки глобального индекса MD-CRS (рассчитывается на основе общих оценок частей I и II MD-CRS, централизованно считываемых)
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя, 54-я неделя
|
Глобальный индекс MD-CRS — это глобальная мера MD-CRS, которая объединяет информацию из частей I и II с использованием метода взвешенных средних двух нормализованных индексов, полученных из каждой части.
Стандартизированный/нормализованный балл по каждому пункту частей I и II MD-CRS со значением X рассчитывается по формуле: Xst = X – Xmin, деленное на Xmax – Xmin, где Xmax – максимальное значение балла, а Xmin – минимальное значение для оценки или 4 и 0 соответственно.
Нормализованный индекс шкалы MD-CRS частей I или II, Index I или II рассчитывается как среднее значение Xst.
Глобальный индекс MD-CRS представляет собой средневзвешенное значение нормализованных индексов для централизованно считываемых частей I и II MD-CRS по формуле: Глобальный индекс = n1 * индекс 1 + n2 * индекс 2, разделенный на n1 + n2, где n1 и n2. – это количество позиций в частях I и II MD-CRS соответственно.
Минимальный балл — 0 (лучше), максимальный — 1 (хуже).
Более высокий балл указывает на более тяжелое двигательное расстройство.
|
Исходный уровень, 53-я неделя, 54-я неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя глобального впечатления от улучшения лица, осуществляющего уход (CaGI-I) (глобальный, по оценке лица, осуществляющего уход) на 54-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 54-я неделя
|
CaGI-I представляет собой опросник из одного пункта, предназначенный для оценки впечатления лица, осуществляющего уход, об улучшении симптомов дискинезии после начала терапии.
Шкала представляет собой результат, сообщаемый лицом, осуществляющим уход, который направлен на оценку всех аспектов здоровья участников и определение того, произошло ли общее улучшение симптомов дискинезии или нет.
Лицо, осуществляющее уход, выбрало 1 ответ из вариантов ответа, который наиболее точно описывает изменение симптомов дискинезии у участника, за которым он ухаживал, с начала исследования: 1 = очень значительное улучшение (с момента начала лечения); 2 = значительно улучшилось; 3 = минимальное улучшение; 4 = нет изменений по сравнению с исходным уровнем (симптомы практически не изменились); 5 = минимально хуже; 6 = намного хуже; 7 = очень хуже (с начала лечения).
Изменение исходного показателя CaGI-I может варьироваться от -6 до 6.
|
Исходный уровень, 54-я неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя по шкале общего клинического впечатления от улучшения (CGI-I) (глобальный, по оценке врача) на 54-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 54-я неделя
|
CGI-I — это результат, сообщаемый врачами, с 7-балльной шкалой Лайкерта для сравнения состояния участника с исходным состоянием: 1 = очень значительное улучшение с момента начала лечения (почти все лучше; хороший уровень функционирования; минимальные симптомы; представляет собой очень существенные изменения); 2 = значительное улучшение (заметное улучшение со значительным уменьшением симптомов; уровень функционирования повышается, но некоторые симптомы сохраняются); 3 = минимальное улучшение (немного улучшение с незначительным клинически значимым уменьшением симптомов или без него; представляет собой очень незначительное изменение основного клинического статуса, уровня ухода или функциональных возможностей); 4 = нет изменений по сравнению с исходным уровнем (симптомы остаются неизменными); 5 = минимально хуже (немного хуже, но может не иметь клинического значения); 6 = значительно хуже (клинически значимое усиление симптомов и снижение функционирования); 7 = значительно хуже с момента начала лечения (тяжелое обострение симптомов и потеря функционирования).
Изменение базовой оценки CGI-I может варьироваться от -6 до 6.
|
Исходный уровень, 54-я неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя по шкале общего клинического впечатления от тяжести (CGI-S) (глобальный, по оценке врача) на 54-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 54-я неделя
|
CGI-S использует 7-балльную шкалу Лайкерта для оценки тяжести дискинезии следующим образом (с опорными точками для выбора наиболее подходящего уровня тяжести, вызванного ДКП): 1 = нормальный (совсем не болен, симптомы расстройства отсутствуют в течение 7 дней). ); 2 = пограничная (незаметная или предполагаемая патология); 3 = легкая степень (четко установленные симптомы с минимальными, если таковые имеются, страданиями или трудностями в социальной и/или профессиональной деятельности); 4 = умеренная степень (явные симптомы вызывают заметные, но умеренные функциональные нарушения или дистресс; уровень симптомов может потребовать назначения медикаментозного лечения); 5 = выраженный (навязчивые симптомы, которые явно ухудшают социальную/профессиональную функцию или вызывают навязчивый уровень дистресса); 6 = тяжелая (деструктивные симптомы, поведение и функции часто зависят от симптомов, может потребоваться помощь других); 7 = крайняя степень (симптомы резко нарушают многие жизненные функции; возможна госпитализация).
Более высокие баллы указывают на большую тяжесть.
|
Исходный уровень, 54-я неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей педиатрической оценки инвалидности, адаптированных к компьютерному тесту (PEDI-CAT) (повседневная деятельность [ADL], заполнено для лица, осуществляющего уход, версия со сбалансированным содержанием) на 53-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя
|
PEDI-CAT измеряет функционирование в 4 областях: (1) повседневная деятельность; (2) Мобильность; (3) Социальная/Когнитивная и (4) Ответственность.
Версия со сбалансированным содержанием представляет собой баланс элементов из каждой области контента домена «Повседневная деятельность» («Одевание», «Поддержание чистоты», «Домашние задачи», «Прием пищи и прием пищи»).
Всего было рассмотрено около 30 объектов.
Программное обеспечение PEDI-CAT использует статистические модели теории реагирования на предметы для оценки способностей ребенка по минимальному количеству наиболее важных предметов или по заданному количеству предметов в каждой области.
Затем программа CAT отображает результаты: нормативные стандартные оценки, баллы по шкале и SE.
В этой конечной точке сообщается масштабированная оценка.
Шкалированные оценки основаны на оценке места отдельного ребенка по иерархической шкале в каждой области.
Оценки по шкале PEDI-CAT в настоящее время находятся на шкале от 20 (меньшее улучшение) до 80 (большее улучшение).
Более высокие баллы указывают на большее улучшение функциональных навыков.
|
Исходный уровень, 53-я неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего показателя максимальной хореи (UHDRS-TMC) (централизованное считывание) на 53-й неделе по единой шкале оценки болезни Хантингтона.
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя
|
UHDRS-TMC является частью Единой шкалы оценки моторики болезни Хантингтона (UHDRS-TMS) и оценивает тяжесть хореи в 7 частях тела: лице, рту, туловище и 4 конечностях (правой и левой верхней части тела). конечности, правые и левые нижние конечности).
Каждая часть оценивалась от 0 (отсутствует) до 4 (длительно).
Центральный рейтинг был составлен для всех участников на основе видео, собранных для центрального рейтинга MD-CRS.
Оценка TMC была получена путем суммирования каждой из отдельных оценок и варьировалась от 0 (отсутствует) до 28 (выраженные/длительные), причем более высокие баллы указывают на худшие симптомы.
|
Исходный уровень, 53-я неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего показателя максимальной дистонии по единой шкале болезни Хантингтона (UHDRS-TMD) (централизованное считывание) на 53-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя
|
UHDRS-TMD является частью оценки UHDRS-TMS и оценивает тяжесть дистонии в 5 частях тела: туловище и 4 конечностях (правая и левая верхние конечности, правая и левая нижние конечности).
Каждая часть оценивалась от 0 (отсутствует) до 4 (длительно).
Центральный рейтинг был составлен для всех участников на основе видео, собранных для центрального рейтинга MD-CRS.
Оценка ВНЧС была получена путем суммирования каждой из отдельных оценок и варьировалась от 0 (отсутствует) до 20 (выраженные/длительные), при этом более высокие баллы указывают на худшие симптомы.
|
Исходный уровень, 53-я неделя
|
|
Изменение общего показателя моторики (UHDRS-TMS) по унифицированной шкале оценки болезни Хантингтона (оценка врача) на 53-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя
|
UHDRS включает широкую оценку особенностей, связанных с болезнью Хантингтона (БГ).
Это исследовательский инструмент, разработанный для обеспечения единообразной оценки клинических особенностей и течения ГБ.
Оценка общего моторного балла по UHDRS (UHDRS-TMS) включает 15 пунктов и оценивает движения глаз, речь, попеременные движения рук, дистонию, хорею и походку.
UHDRS-TMS рассчитывался как сумма 31 двигательной оценки; каждый из которых варьировался от 0 (отсутствует) до 4 (худшее).
Все пункты были оценены врачом исследовательского центра.
Оценка TMS представляет собой сумму индивидуальных баллов в диапазоне от 0 (нормальная двигательная функция) до 124 (серьезное нарушение двигательной функции), при этом более низкие баллы указывают на лучшую двигательную функцию.
|
Исходный уровень, 53-я неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего показателя максимальной хореи (UHDRS-TMC) (оценка врача) на 53-й неделе по единой шкале оценки болезни Хантингтона.
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя
|
UHDRS-TMC является частью оценки UHDRS-TMS и оценивает тяжесть хореи в 7 частях тела: лице, рту, туловище и 4 конечностях (правая и левая верхние конечности, правая и левая нижние конечности).
Каждая часть оценивалась от 0 (отсутствует) до 4 (длительно).
Все пункты были оценены врачом исследовательского центра.
Оценка TMC была получена путем суммирования каждой из отдельных оценок и варьировалась от 0 (отсутствует) до 28 (выраженные/длительные), причем более высокие баллы указывают на худшие симптомы.
|
Исходный уровень, 53-я неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего показателя максимальной дистонии по унифицированной шкале болезни Хантингтона (UHDRS-TMD) (оценка врача) на 53-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя
|
UHDRS-TMD является частью оценки UHDRS-TMS и оценивает тяжесть дистонии в 5 частях тела: туловище и 4 конечностях (правая и левая верхние конечности, правая и левая нижние конечности).
Каждая часть оценивалась от 0 (отсутствует) до 4 (длительно).
Все пункты были оценены врачом исследовательского центра.
Оценка ВНЧС была получена путем суммирования каждой из отдельных оценок и варьировалась от 0 (отсутствует) до 20 (выраженные/длительные), при этом более высокие баллы указывают на худшие симптомы.
|
Исходный уровень, 53-я неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя канадской профессиональной эффективности (COPM) (рейтинг врача) на 53-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 53-я неделя
|
COPM, полуструктурированное интервью, использовалось для оценки восприятия участниками результатов в сферах ухода за собой, производительности и досуга.
COPM включает в себя пятиэтапный процесс полуструктурированного интервью, проводимого терапевтом.
Участникам было предложено оценить 5 наиболее важных видов деятельности по 10-балльной шкале эффективности и удовлетворенности от 1 (совершенно не способен/удовлетворен) до 10 (способен выполнять очень хорошо/очень удовлетворен).
Общий балл представляет собой среднее значение подшкал общей производительности и удовлетворенности.
Оценка каждой подшкалы рассчитывается путем сложения оценок всех видов деятельности и последующего деления их на количество действий.
Общее изменение по сравнению с исходными баллами может варьироваться от -9 до 9. Более высокие баллы указывают на очень хорошую работу и высокую удовлетворенность.
|
Исходный уровень, 53-я неделя
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
4 февраля 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
14 февраля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
14 февраля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 декабря 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 декабря 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 декабря 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- TV50717-CNS-30081
- 2019-001807-19 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая протокол исследования и план статистического анализа.
Запросы будут рассмотрены на предмет научной ценности, статуса одобрения продукта и конфликта интересов.
Данные на уровне пациентов будут деидентифицированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования и защиты коммерческой конфиденциальной информации.
Пожалуйста, напишите USMedInfo@tevapharm.com, чтобы сделать запрос.)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .