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Eine Studie zum Testen, ob TEV-50717 sicher und wirksam bei der Linderung abnormaler unwillkürlicher Bewegungen bei Zerebralparese ist

10. April 2024 aktualisiert von: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Eine Open-Label-Langzeitstudie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von TEV-50717 (Deutetrabenazin) zur Behandlung von Dyskinesie bei Zerebralparese bei Kindern und Jugendlichen (Open RECLAIM-DCP)

Studie TV50717-CNS-30081 ist eine 55-wöchige Studie, in der Patienten, die die übergeordnete Studie (Studie TV50717-CNS-30080) erfolgreich abgeschlossen haben, für eine Teilnahme an dieser Studie infrage kommen können.

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Langzeittherapie mit TEV-50717 bei Kindern und Jugendlichen mit DCP.

Das sekundäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit einer Langzeittherapie mit TEV-50717 bei der Verringerung der Schwere von DCP.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Blegdamsvej 9, Dänemark, 2100
        • Teva Investigational Site 39058
  • Israel
      • Tel-Aviv, Tel-Aviv District, Israel, 64239
        • Teva Investigational Site 80146
      • Zerifin, Central District, Israel, 70300
        • Teva Investigational Site 80147
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Teva Investigational Site 30214
      • Pisa, Italien, 56018
        • Teva Investigational Site 30216
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Teva Investigational Site 53434
      • Gdansk, Pomerania Province, Polen, 80-389
        • Teva Investigational Site 53428
      • Krakow, Polen, 30-534
        • Teva Investigational Site 53427
      • Wiazowna, Mazovia Province, Polen, 05-462
        • Teva Investigational Site 53430
  • Russische Föderation
      • Kazan, Russische Föderation, 420021
        • Teva Investigational Site 50477
      • Khabarovsk, Khabarovsk Krai Region, Russische Föderation, 680013
        • Teva Investigational Site 50475
      • Moscow, Moscow Region, Russische Föderation, 129110
        • Teva Investigational Site 50470
      • Nizhniy Novgorod, Nizhny Novgorod Region, Russische Föderation, 603126
        • Teva Investigational Site 50485
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Russische Föderation, 630047
        • Teva Investigational Site 50468
      • Smolensk, Smolensk Region, Russische Föderation, 214018
        • Teva Investigational Site 50469
      • Stavropol, Stavropol Krai Region, Russische Föderation, 355000
        • Teva Investigational Site 50478
      • Tyumen, Tyumen Region, Russische Föderation, 625023
        • Teva Investigational Site 50474
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Teva Investigational Site 31254
  • Ukraine
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Province, Ukraine, 49101
        • Teva Investigational Site 58313
      • Kyiv, Kyiv Province, Ukraine, 04209
        • Teva Investigational Site 58309
      • Odessa, Odessa Province, Ukraine, 65012
        • Teva Investigational Site 58311
      • Vinnytsya, Vinnytsia Province, Ukraine, 21005
        • Teva Investigational Site 58310
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Teva Investigational Site 14137
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Teva Investigational Site 14295
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08043
        • Teva Investigational Site 14122
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29414
        • Teva Investigational Site 14299
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Teva Investigational Site 14129
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH16 4TJ
        • Teva Investigational Site 34245
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Teva Investigational Site 34243
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Teva Investigational Site 34244

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient hat die Elternstudie TV50717-CNS-30080 abgeschlossen.
  • Der Patient wiegt am ersten Tag dieser Studie mindestens 12 kg (26 lb).
  • Der Patient kann TEV-50717 im Ganzen schlucken.
  • HINWEIS: Es gelten zusätzliche Kriterien. Bitte wenden Sie sich für weitere Informationen an den Prüfarzt

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat beim Screening oder am Tag 1 dieser Studie eine klinisch signifikante Depression. Hinweis: Patienten, die eine Antidepressiva-Therapie erhalten, können aufgenommen werden, wenn sie mindestens 6 Wochen vor dem Screening oder Tag 1 (je nachdem, was zuerst eintritt) eine stabile Dosis erhalten haben und voraussichtlich während der Studiendauer stabil bleiben (Dosis und Häufigkeit).

  • Der Patient hat eine Vorgeschichte von Suizidabsichten oder verwandten Verhaltensweisen, basierend auf der medizinischen oder psychiatrischen Vorgeschichte oder dem C-SSRS beim Screening-Besuch, falls durchgeführt, oder beim Besuch am Tag 1, je nach Alter des Patienten:

    • Absicht, auf Suizidgedanken mit einem bestimmten Plan zu reagieren, unabhängig vom Grad der Ambivalenz zum Zeitpunkt des Suizidgedankens
    • Selbstmord vorbereitende Handlungen oder Verhaltensweisen.
  • Der Patient hat eine Vorgeschichte eines früheren tatsächlichen, unterbrochenen oder abgebrochenen Suizidversuchs.
  • Der Patient hat einen Verwandten ersten Grades, der sich das Leben genommen hat.

  • Der Patient hat eine der folgenden Begleitmedikationen erhalten Der Patient hat eine der folgenden Begleitmedikationen innerhalb der angegebenen Ausschlussfenster ab dem Screening oder Tag 1 (je nachdem, was zuerst eintritt) dieser Studie erhalten:

    • innerhalb von 30 Tagen: Tetrabenazin oder Valbenazin
    • innerhalb von 21 Tagen: Reserpin
    • innerhalb von 14 Tagen: Levodopa, Dopaminagonisten und Monoaminoxidase-Hemmer
  • Der Patient wurde seit dem Besuch der Studie TV50717-CNS-30080 in Woche 15 mit Stammzellen, Tiefenhirnstimulation, transmagnetischer Stimulation oder transkranieller Gleichstromstimulation zur Behandlung von abnormalen Bewegungen oder CP behandelt, oder der Patient befindet sich in keinem stabilen klinischen Zustand .
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von Torsade de Pointes, angeborenem Long-QT-Syndrom, Bradyarrhythmien, anderen Herzrhythmusstörungen oder unkompensierter Herzinsuffizienz.
  • Der Patient hat eine bekannte Allergie gegen einen der Bestandteile von TEV-50717.
  • Der Patient hat an einer anderen Prüfpräparat- oder Gerätestudie als der Studie TV50717-CNS-30080 teilgenommen und innerhalb von 30 Tagen oder 5 Arzneimittel-Halbwertszeiten ab Tag 1 dieser Studie IMP/Intervention erhalten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Die Patientin ist schwanger oder stillt.
  • HINWEIS: Es gelten zusätzliche Kriterien. Bitte wenden Sie sich für weitere Informationen an den Prüfarzt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TEV-50717
Die Dosis von TEV-50717 sollte wöchentlich erhöht werden, um eine klinisch bedeutsame Reduktion der Dyskinesie zu erreichen, wie durch eine Reduktion des Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) angezeigt wird.
Arzneimittel: TEV-50717
Orale Tabletten sind 6, 9 und 12 mg.
Andere Namen:
  • Deutetrabenazin, SD-809

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 55
Zu den unerwünschten Ereignissen können folgende gehören: klinisch signifikante Vitalzeichen, EKG-Parameter oder Laborparameter. Ein UE wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis definiert, das sich während der Durchführung einer klinischen Studie entwickelt oder in seiner Schwere verschlimmert und nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dem Studienmedikament steht. Zu den SAEs gehörten der Tod, ein lebensbedrohliches unerwünschtes Ereignis, ein stationärer Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, eine anhaltende oder erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler oder ein wichtiges medizinisches Ereignis, das den Teilnehmer gefährdete und einen medizinischen Eingriff erforderte, um eines davon zu verhindern die in dieser Definition aufgeführten Ergebnisse. Eine Zusammenfassung schwerwiegender und nicht schwerwiegender Nebenwirkungen, unabhängig von der Kausalität, finden Sie im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Ausgangswert bis Woche 55
Anzahl der Teilnehmer (im Alter von ≥ 12 Jahren) mit C-SSRS-Ergebnissen (Columbia-Suicide Severity Rating Scale) (schlechtester Gesamtbefund)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 54
Die Teilnehmer wurden anhand ihrer Antworten auf verschiedene Fragen in Kategorien für Selbstmordgedanken oder -verhalten und nicht-suizidales selbstverletzendes Verhalten eingeteilt. Für Selbstmordgedanken oder Selbstmordverhalten wurden die folgenden Kategorien verwendet: Keine; Ich möchte tot sein; Unspezifische aktive Selbstmordgedanken; Alle Methoden (kein Plan) ohne Handlungsabsicht; Einige haben die Absicht zu handeln, ohne einen konkreten Plan; Konkreter Plan und Absicht; Vorbereitende Handlungen oder Verhaltensweisen; Abgebrochener Versuch; Abgebrochener Versuch; Tatsächlicher Versuch; und Selbstmord. Für nicht-suizidales selbstverletzendes Verhalten wurden die folgenden Kategorien verwendet: Nein oder Ja. Es wird die Anzahl der Teilnehmer mit dem schlechtesten Gesamtbefund von Suizidgedanken oder suizidalem Verhalten und nicht-suizidalem selbstverletzendem Verhalten vom Ausgangswert bis Woche 54 angegeben.
Ausgangswert bis Woche 54
Änderung des Gesamtscores der Subskala I der extrapyramidalen Symptombewertungsskala (ESRS) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 54
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 54
Die ESRS-Subskala I ist ein 7-Punkte-subjektiver Fragebogen zur Bewertung von Parkinsonismus, Akathisie, Dystonie und Dyskinesie. Der ESRS I wird für jedes Element auf einer 4-Punkte-Skala (0 = nicht vorhanden, 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = schwer) bewertet. Die Bewertung berücksichtigt den mündlichen Bericht des Teilnehmers über 1) die Häufigkeit und Dauer des Symptoms während des Tages, 2) die Anzahl der Tage, an denen das Symptom in der letzten Woche vorhanden war, und 3) die subjektive Bewertung der Intensität das Symptom durch den Teilnehmer. Die Gesamtpunktzahl war die Summe der 7 Punkte und reichte von 0 (nicht vorhanden) bis 28 (schwerwiegend). Höhere Werte weisen auf eine größere Schwere der Störung hin.
Ausgangswert, Woche 54
Änderung des ESRS-Subskala-II-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 54
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 54
Die ESRS-Subskala II ist ein 17-Punkte-Fragebogen zur Bewertung von Parkinsonismus und Akathisie. Das ESRS II besteht aus folgenden Teilen: Tremor (0 [keine]–48 [schwer]), Gang und Haltung (0 [keine]–6 [schwer]), Haltungsstabilität (0 [keine]–6 [schwer]) , Steifheit (0 [keine] – 24 [schwer]), ausdrucksstarke automatische Bewegungen (0 [keine] – 6 [schwer]), Bradykinesie (0 [keine] – 6 [schwer]) und Akathisie (0 [keine] – 6 [schwer]). Die Gesamtpunktzahl war die Summe der 17 Punkte im Bereich von 0 (nicht vorhanden) bis 102 (schwerwiegend). Höhere Werte weisen auf eine größere Schwere der Störung hin.
Ausgangswert, Woche 54
Änderung der Kompetenz-Gesamtpunktzahl der Child Behavior Checklist (CBCL) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53
Das CBCL beurteilt den Verhaltens- und emotionalen Status von Kindern im Alter von 6 bis 18 Jahren, wie von der Betreuungsperson angegeben. Das vollständige CBCL besteht aus zwei Teilen, einer Kompetenzskala (Teile I bis VII) und einer Syndromskala (Verhaltenselemente). Die Kompetenzskala (Teile I bis VII) bewertet verschiedene Aktivitäten (z. B. Sport, Hobbys, Spiele, Organisationen, Vereine, Teams, Gruppen, Jobs und Hausarbeiten), zwischenmenschliche Beziehungen und akademische Leistungen. Die Checklisten mit 120 Fragen bestehen aus einer Reihe von Aussagen zum Verhalten des Kindes und Antworten, die auf einer Skala erfasst werden: 0 = nicht wahr; 1 = Etwas oder manchmal wahr; 2 = Sehr wahr oder oft wahr. Die Gesamtpunktzahl der CBCL-Kompetenz reichte von 0 (kein Problem) bis 240 (geringeres Problem), die durch Addition der Einzelpunktzahlen jeder Domäne berechnet wurde. Höhere Werte deuten auf größere Probleme im kindlichen Verhalten hin.
Ausgangswert, Woche 53
Änderung des CBCL-Syndrom-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53
Das CBCL beurteilt den Verhaltens- und emotionalen Status von Kindern im Alter von 6 bis 18 Jahren, wie von der Betreuungsperson angegeben. Das vollständige CBCL besteht aus zwei Teilen, einer Kompetenzskala (Teile I bis VII) und einer Syndromskala (Verhaltenselemente). Die Syndromskala umfasst 113 Fragen zu problematischem Verhalten. Für jedes Item werden die Antworten auf einer Skala aufgezeichnet: 0 = Nicht wahr; 1 = Etwas oder manchmal wahr; 2 = Sehr wahr oder oft wahr. Das Problemverhalten wird anhand der folgenden 8 empirisch fundierten Syndrome bewertet: ängstlich/depressiv, zurückgezogen/depressiv, somatische Beschwerden, soziale Probleme, Denkprobleme, Aufmerksamkeitsprobleme, Regelbruchverhalten und aggressives Verhalten. Der Gesamtscore des CBCL-Syndroms reichte von 0 (kein Problem) bis 226 (geringeres Problem), der durch Addition der Einzelscores jeder Domäne berechnet wurde. Höhere Werte deuten auf größere Probleme im kindlichen Verhalten hin.
Ausgangswert, Woche 53
Änderung des Gesamtscores der Epworth Sleepiness Scale (ESS) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 54
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 54
Der ESS ist ein selbst auszufüllender Fragebogen, der aus 8 Fragen besteht, die ein Maß für den allgemeinen Grad der Tagesschläfrigkeit eines Teilnehmers liefern. Das ESS besteht aus 8 Items. Die Befragten wurden gebeten, ihre Wahrscheinlichkeit, bei acht verschiedenen Aktivitäten einzuschlafen, auf einer 4-Punkte-Skala einzuschätzen: 0 = würde nie einschlafen; 1=geringe Chance einzuschlafen; 2=mäßige Einschlafwahrscheinlichkeit; 3=hohe Wahrscheinlichkeit einzuschlafen. Der Gesamtscore wurde als Summe von 8 Itemscores im Bereich von 0 (nie) bis 24 (hohe Einschlafwahrscheinlichkeit) berechnet. Höhere Werte weisen auf eine hohe Wahrscheinlichkeit hin, einzuschlafen.
Ausgangswert, Woche 54

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Bewertungsskala für Bewegungsstörungen im Kindesalter (MD-CRS), Teil I, Gesamtpunktzahl (allgemeine Bewertung, zentral gelesen)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53, Woche 54
Der MD-CRS-Teil I bewertet die Auswirkungen von Dyskinesien bei Zerebralparese (DCP) auf die Aktivitäten des Teilnehmers und bietet eine allgemeine Beurteilung der Bewegungsstörung der motorischen Funktion (7 Items), der oralen/verbalen Funktion (3 Items) und des Selbst -Fürsorge (3 Items) und Aufmerksamkeit/Wachsamkeit (2 Items) auf einer Skala von 0 (vorhanden) bis 4 (nicht vorhanden). Alle Items wurden vom Bewerter in der Klinik bewertet und anhand einer Videoaufzeichnung zentral ausgelesen. Die Gesamtpunktzahl wurde durch Summieren der Einzelpunktwerte ermittelt und reicht von 0 (ausgeprägte/anhaltende Störung) bis 60 (keine Störung), wobei höhere Werte auf eine geringere Störung hinweisen.
Ausgangswert, Woche 53, Woche 54
Änderung des MD-CRS-Teil-II-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert (Schweregrad der Bewegungsstörung, zentral abgelesen)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53, Woche 54
MD-CRS Teil II bewertet den Schweregrad der Bewegungsstörung auf einer Skala von 0 bis 4 in 7 Körperregionen, alles Bereiche, in denen Dyskinesien beobachtet werden können. Alle Items wurden vom Bewerter in der Klinik bewertet und anhand einer Videoaufzeichnung zentral ausgelesen. Bei der Bewertung der Bewegungsstörung eines Körperteils bezieht sich 0 auf das Fehlen einer Bewegungsstörung und 4 auf eine Situation, in der bei allen Aufgaben für die untersuchte Region eine Bewegungsstörung vorliegt und/oder drei oder mehr der anderen Regionen betroffen sind. Fertigstellung unmöglich machen. Die 7 Körperregionen sind (i) Augen- und periorbitale Region, (ii) Gesicht, (iii) Zunge und periorale Region, (iv) Hals, (v) Rumpf, (vi) obere Extremität und (vii) untere Extremität. Die Gesamtpunktzahl wurde durch Summieren der Einzelpunktwerte ermittelt und reicht von 0 (keine Bewegungsstörung) bis 28 (ausgeprägte/anhaltende Bewegungsstörung), wobei höhere Werte auf eine stärkere Bewegungsstörung hinweisen.
Ausgangswert, Woche 53, Woche 54
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im MD-CRS-Teil-I-Gesamtscore (allgemeine Beurteilung, vom Arzt bewertet)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53, Woche 54
Der MD-CRS-Teil I bewertet die Auswirkungen von DCP auf die Aktivitäten des Teilnehmers und bietet eine allgemeine Beurteilung der Bewegungsstörung der motorischen Funktion (7 Punkte), der oralen/verbalen Funktion (3 Punkte) und der Selbstpflege (3 Punkte). und Aufmerksamkeit/Aufmerksamkeit (2 Items) auf einer Skala von 0 (vorhanden) bis 4 (nicht vorhanden). Alle Punkte wurden vom Arzt des Untersuchungszentrums bewertet. Die Gesamtpunktzahl wurde durch Summieren der Einzelpunktwerte ermittelt und reicht von 0 (ausgeprägte/anhaltende Bewegungsstörung) bis 60 (keine Bewegungsstörung), wobei höhere Werte auf eine geringere Bewegungsstörung hinweisen.
Ausgangswert, Woche 53, Woche 54
Änderung des MD-CRS-Teil-II-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert (allgemeine Beurteilung, vom Arzt bewertet)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53, Woche 54
Der MD-CRS Teil II bewertet den Schweregrad der Bewegungsstörung auf einer Skala von 0 bis 4 in 7 Körperregionen, alles Bereiche, in denen bei Teilnehmern mit CP eine Dyskinesie beobachtet werden kann. Alle Punkte wurden vom Arzt des Untersuchungszentrums bewertet. Bei der Bewertung der Bewegungsstörung des Körperteils bezieht sich 0 auf das Fehlen einer Bewegungsstörung und 4 auf eine Situation, in der bei allen Aufgaben für die untersuchte Region eine Bewegungsstörung vorliegt und/oder drei oder mehr der anderen Regionen betroffen sind. Fertigstellung unmöglich machen. Die 7 Körperregionen sind (i) Augen- und periorbitale Region, (ii) Gesicht, (iii) Zunge und periorale Region, (iv) Hals, (v) Rumpf, (vi) obere Extremität und (vii) untere Extremität. Die Gesamtpunktzahl wurde durch Summieren der Einzelpunktwerte ermittelt und reicht von 0 (keine Bewegungsstörung) bis 28 (ausgeprägte/anhaltende Bewegungsstörung), wobei höhere Werte auf eine stärkere Bewegungsstörung hinweisen.
Ausgangswert, Woche 53, Woche 54
Änderung des MD-CRS-Global-Index-Scores gegenüber dem Ausgangswert (berechnet aus den MD-CRS-Gesamtscores Teil I und II, vom Arzt bewertet)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53, Woche 54
Der MD-CRS Global Index ist ein globales Maß für den MD-CRS, das die Informationen aus den Teilen I und II unter Verwendung der Methode der gewichteten Mittelwerte der beiden normalisierten Indizes konsolidiert, die aus jedem Teil erhalten wurden. Die standardisierte/normalisierte Bewertung für jedes Element der MD-CRS-Teile I und II mit dem Wert X wird anhand der Formel berechnet: Mindestwert für die Punktzahl, also 4 bzw. 0. Der normalisierte Index für die Skala, MD-CRS Teil I oder II, Index I oder II, wird als Mittelwert von Xst berechnet. Der globale MD-CRS-Index ist das gewichtete Mittel der normalisierten Indizes für zentral gelesene MD-CRS-Teile I und II unter Verwendung der Formel: Globaler Index = n1 * Index 1 + n2 * Index 2 geteilt durch n1 + n2, wobei n1 und n2 sind die Anzahl der Elemente in den MD-CRS-Teilen I bzw. II. Die Mindestpunktzahl beträgt 0 (besser) und die Höchstpunktzahl 1 (schlechter). Der höhere Wert weist auf eine schwerwiegendere Bewegungsstörung hin.
Ausgangswert, Woche 53, Woche 54
Änderung des MD-CRS-Global-Index-Scores gegenüber dem Ausgangswert (berechnet aus den MD-CRS-Gesamtscores der Teile I und II, zentral gelesen)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53, Woche 54
Der MD-CRS Global Index ist ein globales Maß für den MD-CRS, das die Informationen aus den Teilen I und II unter Verwendung der Methode der gewichteten Mittelwerte der beiden normalisierten Indizes konsolidiert, die aus jedem Teil erhalten wurden. Die standardisierte/normalisierte Bewertung für jedes Element der MD-CRS-Teile I und II mit dem Wert X wird anhand der Formel berechnet: Mindestwert für die Punktzahl, also 4 bzw. 0. Der normalisierte Index für die Skala, MD-CRS Teil I oder II, Index I oder II, wird als Mittelwert von Xst berechnet. Der globale MD-CRS-Index ist das gewichtete Mittel der normalisierten Indizes für zentral gelesene MD-CRS-Teile I und II unter Verwendung der Formel: Globaler Index = n1 * Index 1 + n2 * Index 2 geteilt durch n1 + n2, wobei n1 und n2 sind die Anzahl der Elemente in den MD-CRS-Teilen I bzw. II. Die Mindestpunktzahl beträgt 0 (besser) und die Höchstpunktzahl 1 (schlechter). Der höhere Wert weist auf eine schwerwiegendere Bewegungsstörung hin.
Ausgangswert, Woche 53, Woche 54
Änderung des Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I)-Skalenscores (global, von der Pflegekraft bewertet) in Woche 54 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 54
Beim CaGI-I handelt es sich um einen Einzelfragebogen zur Beurteilung des Eindrucks der Pflegekraft hinsichtlich einer Verbesserung der Dyskinesie-Symptome nach Beginn der Therapie. Bei der Skala handelt es sich um ein vom Betreuer gemeldetes Ergebnis, das darauf abzielt, alle Aspekte der Gesundheit der Teilnehmer zu bewerten und festzustellen, ob sich die Dyskinesie-Symptome insgesamt verbessert haben oder nicht. Der Betreuer wählte aus den Antwortoptionen die Antwort aus, die die Veränderung der Dyskinesie-Symptome des Teilnehmers, den er seit Beginn der Studie betreute, am genauesten beschrieb: 1 = sehr stark verbessert (seit Beginn der Behandlung); 2=stark verbessert; 3=minimal verbessert; 4 = keine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Symptome bleiben im Wesentlichen unverändert); 5=minimal schlechter; 6=viel schlimmer; 7=sehr viel schlimmer (seit Beginn der Behandlung). Die Veränderung gegenüber dem CaGI-I-Ausgangswert kann zwischen -6 und 6 liegen.
Ausgangswert, Woche 54
Änderung des Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)-Skalenscores (global, vom Arzt bewertet) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 54
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 54
CGI-I ist ein vom Arzt berichtetes Ergebnis mit einer 7-Punkte-Likert-Skala, um den Zustand des Teilnehmers mit dem Ausgangszustand zu vergleichen: 1 = seit Beginn der Behandlung sehr stark verbessert (fast alle besser; gutes Funktionsniveau; minimale Symptome; stellt eine sehr starke Verbesserung dar). wesentliche Änderung); 2 = stark verbessert (bemerkenswert besser mit deutlicher Verringerung der Symptome; Steigerung des Funktionsniveaus, aber einige Symptome bleiben bestehen); 3 = minimal verbessert (etwas besser mit geringer oder keiner klinisch bedeutsamen Verringerung der Symptome; stellt eine sehr geringe Änderung des grundlegenden klinischen Status, des Pflegeniveaus oder der Funktionsfähigkeit dar); 4 = keine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Symptome bleiben unverändert); 5 = minimal schlechter (etwas schlechter, aber möglicherweise nicht klinisch bedeutsam); 6=viel schlimmer (klinisch signifikanter Anstieg der Symptome und verminderte Funktionsfähigkeit); 7 = sehr viel schlimmer seit Beginn der Behandlung (schwere Verschlimmerung der Symptome und Funktionsverlust). Die Veränderung gegenüber dem CGI-I-Ausgangswert kann zwischen -6 und 6 liegen.
Ausgangswert, Woche 54
Änderung des Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)-Skalenscores (global, vom Arzt bewertet) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 54
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 54
Das CGI-S verwendet eine 7-Punkte-Likert-Skala, um den Schweregrad der Dyskinesie wie folgt zu bewerten (mit Ankerpunkten zur Auswahl des am besten geeigneten Schweregrads, der durch DCP verursacht wird): 1 = normal (überhaupt nicht krank, Symptome der Störung sind in den letzten 7 Tagen nicht vorhanden). ); 2 = grenzwertig (subtile oder vermutete Pathologie); 3 = leicht (eindeutig festgestellte Symptome mit minimaler, wenn überhaupt vorhandener Belastung oder Schwierigkeiten bei der sozialen und/oder beruflichen Funktion); 4 = mäßig (offene Symptome, die eine spürbare, aber mäßige funktionelle Beeinträchtigung oder Belastung verursachen; das Ausmaß der Symptome kann eine Medikation erfordern); 5 = ausgeprägt (aufdringliche Symptome, die die soziale/berufliche Funktion deutlich beeinträchtigen oder ein aufdringliches Maß an Stress verursachen); 6=schwerwiegend (störende Symptome, Verhalten und Funktion werden häufig durch Symptome beeinflusst, erfordern möglicherweise die Hilfe anderer); 7=extrem (Symptome beeinträchtigen viele Lebensfunktionen drastisch; Krankenhausaufenthalt möglich). Höhere Werte weisen auf einen höheren Schweregrad hin.
Ausgangswert, Woche 54
Änderung des Pediatric Evaluation Disability Inventory-Computer Adapted Test (PEDI-CAT)-Scores (Aktivitäten des täglichen Lebens [ADL], Pflegekraft abgeschlossen, inhaltsausgewogene Version) in Woche 53 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53
Die PEDI-CAT-Maßnahmen funktionieren in vier Bereichen: (1) Tägliche Aktivitäten; (2) Mobilität; (3) Sozial/kognitiv und (4) Verantwortung. Die inhaltsausgeglichene Version präsentiert eine ausgewogene Auswahl an Elementen aus den einzelnen Inhaltsbereichen der Domäne „Tägliche Aktivitäten“ (Anziehen, Sauberhalten, Hausaufgaben sowie Essen und Essenszeit). Insgesamt wurden ca. 30 Artikel verwaltet. Die PEDI-CAT-Software nutzt statistische Modelle der Item-Response-Theorie, um die Fähigkeiten eines Kindes anhand einer minimalen Anzahl der relevantesten Elemente oder einer festgelegten Anzahl von Elementen innerhalb jeder Domäne abzuschätzen. Das CAT-Programm zeigt dann die Ergebnisse an: normative Standardwerte, skalierte Werte und SE. In diesem Endpunkt wird der skalierte Score gemeldet. Skalierte Bewertungen basieren auf einer Schätzung der Platzierung eines einzelnen Kindes auf der hierarchischen Skala innerhalb jeder Domäne. Die skalierten PEDI-CAT-Bewertungen liegen derzeit auf einer Skala von 20 (geringere Verbesserung) bis 80 (stärkere Verbesserung). Höhere Werte weisen auf eine stärkere Verbesserung der funktionalen Fähigkeiten hin.
Ausgangswert, Woche 53
Änderung des UHDRS-TMC-Gesamtwerts (Zentral abgelesen) auf der einheitlichen Bewertungsskala für die Huntington-Krankheit gegenüber dem Ausgangswert in Woche 53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53
Der UHDRS-TMC ist Teil der UHDRS-TMS-Bewertung (Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score) und beurteilt den Schweregrad der Chorea in den 7 Körperteilen: Gesicht, Mund, Rumpf und den 4 Extremitäten (rechts und links oben). Extremitäten, rechte und linke untere Extremität). Jeder Teil wurde mit einer Bewertung von 0 (nicht vorhanden) bis 4 (anhaltend) bewertet. Die zentrale Bewertung erfolgte für alle Teilnehmer auf Grundlage der für die zentrale Bewertung von MD-CRS gesammelten Videos. Der TMC-Score wurde durch Addition der einzelnen Scores ermittelt und reichte von 0 (nicht vorhanden) bis 28 (deutlich/anhaltend), wobei höhere Scores auf die schlimmeren Symptome hinweisen.
Ausgangswert, Woche 53
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtwert der maximalen Dystonie (UHDRS-TMD) auf der einheitlichen Bewertungsskala für die Huntington-Krankheit (zentral abgelesen) in Woche 53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53
Das UHDRS-TMD ist Teil der UHDRS-TMS-Bewertung und beurteilt den Schweregrad der Dystonie in den fünf Körperteilen: Rumpf und den vier Extremitäten (rechte und linke obere Extremität, rechte und linke untere Extremität). Jeder Teil wurde mit einer Bewertung von 0 (nicht vorhanden) bis 4 (anhaltend) bewertet. Die zentrale Bewertung erfolgte für alle Teilnehmer auf Grundlage der für die zentrale Bewertung von MD-CRS gesammelten Videos. Der TMD-Score wurde durch Addition der einzelnen Scores ermittelt und reichte von 0 (nicht vorhanden) bis 20 (deutlich/anhaltend), wobei höhere Scores auf die schlimmeren Symptome hinweisen.
Ausgangswert, Woche 53
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im UHDRS-TMS-Score (Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score) (vom Arzt bewertet) in Woche 53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53
Das UHDRS umfasst eine umfassende Bewertung der mit der Huntington-Krankheit (HD) verbundenen Merkmale. Es handelt sich um ein Forschungsinstrument, das entwickelt wurde, um eine einheitliche Beurteilung der klinischen Merkmale und des Verlaufs der Huntington-Krankheit zu ermöglichen. Der Total Motor Score des UHDRS (UHDRS-TMS) umfasst 15 Items und bewertet Augenbewegungen, Sprache, alternierende Handbewegungen, Dystonie, Chorea und Gang. Das UHDRS-TMS wurde als Summe der 31 motorischen Beurteilungen berechnet; Die Werte lagen jeweils zwischen 0 (nicht vorhanden) und 4 (am schlechtesten). Alle Punkte wurden vom Arzt des Untersuchungszentrums bewertet. Der TMS-Score ist eine Summe einzelner Scores im Bereich von 0 (normale motorische Funktion) bis 124 (stark beeinträchtigte motorische Funktion), wobei niedrigere Scores auf eine bessere motorische Funktion hinweisen.
Ausgangswert, Woche 53
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der einheitlichen Bewertungsskala für die Huntington-Krankheit – Gesamtpunktzahl für maximale Chorea (UHDRS-TMC) (vom Arzt bewertet) in Woche 53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53
Der UHDRS-TMC ist Teil der UHDRS-TMS-Bewertung und beurteilt den Schweregrad der Chorea in den 7 Körperteilen: Gesicht, Mund, Rumpf und den 4 Extremitäten (rechte und linke obere Extremität, rechte und linke untere Extremität). Jeder Teil wurde mit einer Bewertung von 0 (nicht vorhanden) bis 4 (anhaltend) bewertet. Alle Punkte wurden vom Arzt des Untersuchungszentrums bewertet. Der TMC-Score wurde durch Addition der einzelnen Scores ermittelt und reichte von 0 (nicht vorhanden) bis 28 (deutlich/anhaltend), wobei höhere Scores auf die schlimmeren Symptome hinweisen.
Ausgangswert, Woche 53
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der einheitlichen Bewertungsskala für die Huntington-Krankheit – Gesamtpunktzahl für maximale Dystonie (UHDRS-TMD) (vom Arzt bewertet) in Woche 53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53
Das UHDRS-TMD ist Teil der UHDRS-TMS-Bewertung und beurteilt den Schweregrad der Dystonie in den fünf Körperteilen: Rumpf und den vier Extremitäten (rechte und linke obere Extremität, rechte und linke untere Extremität). Jeder Teil wurde mit einer Bewertung von 0 (nicht vorhanden) bis 4 (anhaltend) bewertet. Alle Punkte wurden vom Arzt des Untersuchungszentrums bewertet. Der TMD-Score wurde durch Addition der einzelnen Scores ermittelt und reichte von 0 (nicht vorhanden) bis 20 (deutlich/anhaltend), wobei höhere Scores auf die schlimmeren Symptome hinweisen.
Ausgangswert, Woche 53
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Canadian Occupational Performance Measure (COPM) (vom Arzt bewertet) Score in Woche 53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 53
Das COPM, ein halbstrukturiertes Interview, wurde verwendet, um die Leistungswahrnehmung eines Teilnehmers in den Bereichen Selbstfürsorge, Produktivität und Freizeit zu beurteilen. Das COPM umfasst einen 5-stufigen Prozess im Rahmen eines halbstrukturierten Interviews, das von einem Therapeuten durchgeführt wird. Die Teilnehmer wurden gebeten, die fünf wichtigsten Aktivitäten auf einer 10-Punkte-Skala für Leistung und Zufriedenheit zu bewerten, die von 1 (überhaupt nicht fähig/zufrieden) bis 10 (sehr gut/äußerst zufrieden) reichte. Die Gesamtpunktzahl ist der Durchschnitt der gesamten Subskalen Leistung und Zufriedenheit. Jeder Subskalen-Score wird berechnet, indem die Scores aller Aktivitäten addiert und dann durch die Anzahl der Aktivitäten dividiert werden. Die Gesamtveränderung gegenüber den Ausgangswerten kann zwischen -9 und 9 liegen. Höhere Werte bedeuten eine sehr gute Leistung und hohe Zufriedenheit.
Ausgangswert, Woche 53

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Februar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TV50717-CNS-30081
  • 2019-001807-19 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten, einschließlich des Studienprotokolls und des statistischen Analyseplans, anfordern. Anfragen werden auf wissenschaftlichen Wert, Produktzulassungsstatus und Interessenkonflikte geprüft. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente unkenntlich gemacht, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer und geschäftlich vertrauliche Informationen zu schützen. Bitte senden Sie eine E-Mail an USMedInfo@tevapharm.com, um Ihre Anfrage zu stellen.)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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