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TEV-50717이 뇌성마비 환자의 비정상적인 불수의 운동 완화에 안전하고 효과적인지 알아보기 위한 연구

2024년 4월 10일 업데이트: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

소아 및 청소년의 뇌성마비 운동이상증 치료를 위한 TEV-50717(Deutetrabenazine)의 공개, 장기 안전성, 내약성 및 효능 연구(Open RECLAIM-DCP)

연구 TV50717-CNS-30081은 모 연구(Study TV50717-CNS-30080)를 성공적으로 완료한 환자가 이 연구에 등록할 수 있는 55주 연구입니다.

이 연구의 주요 목적은 DCP가 있는 소아 및 청소년에서 TEV-50717을 사용한 장기 요법의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

이 연구의 2차 목적은 TEV-50717의 장기 요법이 DCP의 중증도를 감소시키는 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

44

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Blegdamsvej 9, 덴마크, 2100
        • Teva Investigational Site 39058
  • 러시아 연방
      • Kazan, 러시아 연방, 420021
        • Teva Investigational Site 50477
      • Khabarovsk, Khabarovsk Krai Region, 러시아 연방, 680013
        • Teva Investigational Site 50475
      • Moscow, Moscow Region, 러시아 연방, 129110
        • Teva Investigational Site 50470
      • Nizhniy Novgorod, Nizhny Novgorod Region, 러시아 연방, 603126
        • Teva Investigational Site 50485
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, 러시아 연방, 630047
        • Teva Investigational Site 50468
      • Smolensk, Smolensk Region, 러시아 연방, 214018
        • Teva Investigational Site 50469
      • Stavropol, Stavropol Krai Region, 러시아 연방, 355000
        • Teva Investigational Site 50478
      • Tyumen, Tyumen Region, 러시아 연방, 625023
        • Teva Investigational Site 50474
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Teva Investigational Site 14137
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Teva Investigational Site 14295
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, 미국, 08043
        • Teva Investigational Site 14122
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29414
        • Teva Investigational Site 14299
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Teva Investigational Site 14129
  • 스페인
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Teva Investigational Site 31254
  • 영국
      • Edinburgh, Edinburgh, 영국, EH16 4TJ
        • Teva Investigational Site 34245
      • London, Greater London, 영국, SE1 7EH
        • Teva Investigational Site 34243
      • Sheffield, South Yorkshire, 영국, S10 2TH
        • Teva Investigational Site 34244
  • 우크라이나
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Province, 우크라이나, 49101
        • Teva Investigational Site 58313
      • Kyiv, Kyiv Province, 우크라이나, 04209
        • Teva Investigational Site 58309
      • Odessa, Odessa Province, 우크라이나, 65012
        • Teva Investigational Site 58311
      • Vinnytsya, Vinnytsia Province, 우크라이나, 21005
        • Teva Investigational Site 58310
  • 이스라엘
      • Tel-Aviv, Tel-Aviv District, 이스라엘, 64239
        • Teva Investigational Site 80146
      • Zerifin, Central District, 이스라엘, 70300
        • Teva Investigational Site 80147
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20133
        • Teva Investigational Site 30214
      • Pisa, 이탈리아, 56018
        • Teva Investigational Site 30216
  • 폴란드
      • Gdansk, 폴란드, 80-952
        • Teva Investigational Site 53434
      • Gdansk, Pomerania Province, 폴란드, 80-389
        • Teva Investigational Site 53428
      • Krakow, 폴란드, 30-534
        • Teva Investigational Site 53427
      • Wiazowna, Mazovia Province, 폴란드, 05-462
        • Teva Investigational Site 53430

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 환자는 부모 연구 TV50717-CNS-30080을 완료했습니다.
  • 이 연구의 1일차에 환자의 체중이 12kg(26lb) 이상입니다.
  • 환자는 TEV-50717을 통째로 삼킬 수 있습니다.
  • 참고- 추가 기준이 적용됩니다. 자세한 내용은 조사자에게 문의하십시오.

제외 기준:

  • 환자는 스크리닝 시 또는 본 연구의 제1일에 임상적으로 유의미한 우울증을 앓는다. 참고: 항우울제 치료를 받는 환자는 스크리닝 전 최소 6주 동안 또는 1일차(둘 중 먼저 도래하는 것) 동안 안정적인 용량을 사용 중이고 연구 기간 내에 안정적(용량 및 빈도)을 유지할 것으로 예상되는 경우 등록할 수 있습니다.

  • 환자는 스크리닝 방문(수행된 경우) 또는 1일 방문(환자의 연령에 따라 적용 가능한 경우)에서 의학적 또는 정신과적 병력 또는 C-SSRS를 기반으로 자살 의도 또는 관련 행동의 병력이 있습니다.

    • 자살 생각을 할 때 양가감정 수준에 관계없이 특정 계획을 가지고 자살 생각에 따라 행동하려는 의도
    • 자살 준비 행위 또는 행동.
  • 환자는 이전에 실제, 중단 또는 중단된 자살 시도의 병력이 있습니다.
  • 환자에게는 자살을 완료한 직계 가족이 있습니다.

  • 환자는 다음 병용 약물 중 하나를 받았습니다. 환자는 스크리닝 또는 이 연구의 1일(둘 중 먼저 도래하는 것)로부터 지정된 배제 창 내에서 다음 병용 약물 중 하나를 받았습니다:

    • 30일 이내: 테트라베나진 또는 발베나진
    • 21일 이내 : 레세르핀
    • 14일 이내: 레보도파, 도파민 작용제 및 모노아민 옥시다제 억제제
  • 환자는 연구 TV50717-CNS-30080의 15주 방문 이후 비정상적인 움직임 또는 CP 치료를 위해 줄기 세포, 심부 뇌 자극, 트랜스자기 자극 또는 경두개 직류 자극으로 치료를 받았거나 환자가 안정적인 임상 상태에 있지 않습니다. .
  • 비틀림, 선천성 긴 QT 증후군, 서맥, 기타 심장 부정맥 또는 보상되지 않는 심부전의 병력이 있는 환자.
  • 환자는 TEV-50717의 구성 요소에 대해 알려진 알레르기가 있습니다.
  • 환자는 연구 TV50717-CNS-30080 이외의 연구 약물 또는 장치 연구에 참여했으며 30일 또는 이 연구 1일의 5 약물 반감기 중 더 긴 기간 내에 IMP/개입을 받았습니다.
  • 환자가 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
  • 참고- 추가 기준이 적용됩니다. 자세한 내용은 조사자에게 문의하십시오.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: TEV-50717
CGI-I(Clinical Global Impression of Improvement; CGI-I)의 감소로 나타난 바와 같이 이상운동증의 임상적으로 의미 있는 감소에 도달하기 위해서는 TEV-50717의 용량을 매주 증가시켜야 합니다.
의약품: TEV-50717
경구 정제는 6, 9 및 12 mg입니다.
다른 이름들:
  • 듀테트라베나진, SD-809

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 55주차까지의 기준선
이상반응에는 임상적으로 중요한 활력 징후, ECG 매개변수 또는 실험실 매개변수 중 하나가 포함될 수 있습니다. AE는 임상 연구를 수행하는 동안 중증도가 발생하거나 악화되고 연구 약물과 반드시 ​​인과 관계가 없는 임의의 예상치 못한 의학적 발생으로 정의되었습니다. SAE에는 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원환자 입원 또는 기존 입원 기간의 연장, 지속되거나 심각한 장애 또는 무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함 또는 참가자를 위험에 빠뜨리고 다음 중 하나를 예방하기 위해 의학적 개입이 필요한 중요한 의학적 사건이 포함됩니다. 이 정의에 나열된 결과. 인과관계에 상관없이 심각한 AE와 심각하지 않은 AE에 대한 요약은 '보고된 유해 사례 모듈'에 있습니다.
55주차까지의 기준선
컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS) 결과가 있는 참가자 수(12세 이상)(최악의 전체 결과)
기간: 54주까지의 기준선
참가자들은 다양한 질문에 대한 응답을 바탕으로 자살 생각이나 행동, 비자살적 자해 행동 범주로 분류되었습니다. 자살 생각이나 행동에 대해서는 다음 범주가 사용되었습니다. 없음; 죽고싶다; 비특이적 활성 자살 생각; 실행하려는 의도가 없는 모든 방법(계획 아님) 구체적인 계획 없이 행동하려는 의도가 있습니다. 구체적인 계획 및 의도 준비행위 또는 행위 시도가 중단되었습니다. 시도가 중단되었습니다. 실제 시도; 그리고 자살. 자살적이지 않은 자해 행동의 경우 다음 범주가 사용되었습니다: 아니요 또는 예. 기준 시점부터 54주차까지 전반적으로 자살 생각 또는 자살 행동 및 비자살성 자해 행동이 최악인 것으로 나타난 참가자의 수가 보고되었습니다.
54주까지의 기준선
54주차 추체외로 증상 평가 척도(ESRS) 하위 척도 I 총점의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 54주차
ESRS 하위척도 I은 파킨슨증, 정좌불능증, 근긴장이상 및 운동이상증을 평가하기 위한 7개 항목의 주관적 설문지입니다. ESRS I은 각 항목에 대해 4점 척도(0=없음, 1=약함, 2=보통, 3=심각)으로 채점됩니다. 평가는 1) 그날 증상의 빈도와 기간, 2) 지난 주 동안 증상이 나타난 일수, 3) 증상의 강도에 대한 주관적인 평가에 대한 참가자의 구두 보고를 고려합니다. 참가자의 증상. 총점은 0점(없음)부터 28점(심각함)까지의 7개 항목을 합산한 값이다. 점수가 높을수록 장애의 심각도가 높음을 나타냅니다.
기준선, 54주차
54주차 ESRS 하위척도 II 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 54주차
ESRS 하위척도 II는 파킨슨증과 정좌불능증을 평가하기 위한 17개 항목으로 구성된 설문지입니다. ESRS II는 진전(0[없음]-48[심함]), 보행 및 자세(0[없음]-6[심함]), 자세 안정성(0[없음]-6[심함])의 부분으로 구성됩니다. , 경직(0 [없음]-24 [심함]), 표현력이 풍부한 자동 움직임(0 [없음]-6 [심함]), 운동완서(0 [없음]-6 [심함]) 및 정좌불능증(0 [없음]- 6 [심함]). 총점은 0점(없음)부터 102점(심각함)까지 17개 항목의 합으로 하였다. 점수가 높을수록 장애의 심각도가 높음을 나타냅니다.
기준선, 54주차
53주차 아동 행동 체크리스트(CBCL) 역량 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 53주차
CBCL은 보호자가 보고한 대로 6~18세 어린이의 행동 및 감정 상태를 평가합니다. 전체 CBCL은 역량 척도(파트 I~VII)와 증후군 척도(행동 항목)의 두 부분으로 구성됩니다. 역량 척도(파트 I~VII)는 다양한 활동(예: 스포츠, 취미, 게임, 조직, 클럽, 팀, 그룹, 직업 및 집안일), 대인 관계 및 학업 성과를 평가합니다. 120개 질문으로 구성된 체크리스트는 아동의 행동과 반응에 관한 여러 진술로 구성되며 척도에 따라 기록됩니다. 0 = 사실이 아님; 1 = 다소 또는 가끔 사실임; 2 = 매우 사실이거나 종종 사실입니다. CBCL 역량 총점은 0점(문제 없음)부터 240점(문제 없음)까지로 각 영역의 개별 점수를 합산하여 계산하였다. 점수가 높을수록 아동 행동에 더 큰 문제가 있음을 나타냅니다.
기준선, 53주차
53주차 CBCL 증후군 총점의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 53주차
CBCL은 보호자가 보고한 대로 6~18세 어린이의 행동 및 감정 상태를 평가합니다. 전체 CBCL은 역량 척도(파트 I~VII)와 증후군 척도(행동 항목)의 두 부분으로 구성됩니다. 증후군 척도는 문제 행동과 관련된 113개의 질문으로 구성됩니다. 각 항목에 대한 응답은 척도에 따라 기록됩니다. 0 = 사실이 아님; 1 = 다소 또는 가끔 사실임; 2 = 매우 사실이거나 종종 사실입니다. 문제 행동은 불안/우울, 위축/우울, 신체적 불만, 사회적 문제, 사고 문제, 주의력 문제, 규칙 위반 행동, 공격적 행동 등 8가지 경험적 증후군에 따라 점수가 매겨집니다. CBCL 증후군 총점의 범위는 0점(문제 없음)부터 226점(문제 없음)까지로 각 영역의 개별 점수를 합산하여 계산하였다. 점수가 높을수록 아동 행동에 더 큰 문제가 있음을 나타냅니다.
기준선, 53주차
54주차의 Epworth 졸음 척도(ESS) 총 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 54주차
ESS는 참가자의 주간 졸음의 일반적인 수준을 측정하는 8개의 질문으로 구성된 자가 관리 설문지입니다. ESS는 8개 항목으로 구성된다. 응답자들은 8가지 활동에 참여하는 동안 잠들 가능성을 4점 척도로 평가하도록 요청받았습니다. 0 = 절대 잠들지 않음; 1=잠들 가능성이 약간 있음; 2=잠들 가능성이 보통임; 3=잠들 가능성이 높습니다. 총점은 0점(전혀 그렇지 않다)부터 24점(잠들 가능성이 높음)까지의 8개 항목 점수를 합산하여 계산하였다. 점수가 높을수록 잠들 가능성이 높다는 것을 의미합니다.
기준선, 54주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
운동 장애-아동기 평가 척도(MD-CRS) 파트 I 총점(일반 평가, 중앙 읽기)의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 53주차, 54주차
MD-CRS 파트 I은 뇌성마비(DCP)의 운동이상증이 참가자의 활동에 미치는 영향을 평가하고 운동 기능(7개 항목), 구강/언어 기능(3개 항목), 자기 운동 장애에 대한 일반적인 평가를 제공합니다. -관리(3개 항목) 및 주의/경계(2개 항목)는 0(있음)부터 4(없음)까지의 척도로 표시됩니다. 모든 항목은 클리닉의 평가자가 채점했으며 비디오 녹화를 기반으로 중앙에서 판독했습니다. 총점은 개별 항목의 점수와 범위를 0(현저한/지속적인 장애)부터 60(장애 없음)까지 합산하여 얻었으며, 점수가 높을수록 장애가 적은 것을 의미합니다.
기준선, 53주차, 54주차
MD-CRS 파트 II 총점의 기준선 대비 변화(운동 장애 심각도, 중앙 판독)
기간: 기준선, 53주차, 54주차
MD-CRS 파트 II는 이상운동증이 나타날 수 있는 모든 부위인 7개 신체 부위에서 운동 장애의 중증도를 0~4 등급으로 평가합니다. 모든 항목은 클리닉의 평가자가 채점했으며 비디오 녹화를 기반으로 중앙에서 판독했습니다. 신체 부위의 운동장애를 평가함에 있어 0점은 운동장애가 없는 상태를, 4점은 검사된 부위의 모든 작업에서 운동장애가 있거나 다른 부위 중 3개 이상을 침범하는 상황을 의미하며, 완성을 불가능하게 만듭니다. 7개의 신체 부위는 (i) 눈 및 안와 주위 영역, (ii) 얼굴, (iii) 혀 및 입 주위 영역, (iv) 목, (v) 몸통, (vi) 상지 및 (vii) 하지입니다. 총점은 개별 항목 점수를 합산하여 0(운동 장애 없음)부터 28(현저한/지속적인 운동 장애)까지의 범위를 가지며, 점수가 높을수록 더 많은 운동 장애를 나타냅니다.
기준선, 53주차, 54주차
MD-CRS 파트 I 총점의 기준선 대비 변화(일반 평가, 의사 평가)
기간: 기준선, 53주차, 54주차
MD-CRS 파트 I은 참가자의 활동에 대한 DCP의 영향을 평가하고 운동 기능(7개 항목), 구강/언어 기능(3개 항목), 자기 관리(3개 항목)의 운동 장애에 대한 일반적인 평가를 제공합니다. , 그리고 주의/경각도(2개 항목)는 0(존재)부터 4(부재)까지의 척도로 표시됩니다. 모든 항목은 조사 센터 의사가 채점했습니다. 총점은 개별 항목의 점수와 범위를 0(현저한/지속적인 운동 장애)부터 60(운동 장애 없음)까지 합산하여 얻었으며, 점수가 높을수록 운동 장애가 적은 것을 의미합니다.
기준선, 53주차, 54주차
MD-CRS 파트 II 총점의 기준선 대비 변화(일반 평가, 의사 평가)
기간: 기준선, 53주차, 54주차
MD-CRS 파트 II는 운동 장애의 중증도를 7개 신체 부위에서 0~4 등급으로 평가하며, CP 환자에게서 이상운동증이 나타날 수 있는 모든 부위를 평가합니다. 모든 항목은 조사 센터 의사가 채점했습니다. 신체부위의 운동장애 판정에 있어서 0점은 운동장애가 없는 상태를, 4점은 검사 부위의 모든 작업 중에 운동장애가 있거나 다른 부위 중 3개 이상을 침범하는 상황을 의미하며, 완성을 불가능하게 만듭니다. 7개의 신체 부위는 (i) 눈 및 안와 주위 영역, (ii) 얼굴, (iii) 혀 및 입 주위 영역, (iv) 목, (v) 몸통, (vi) 상지 및 (vii) 하지입니다. 총점은 개별 항목의 점수와 범위를 0(운동 장애 없음)부터 28(현저한/지속적인 운동 장애)까지 합산하여 얻었으며, 점수가 높을수록 더 많은 운동 장애를 의미합니다.
기준선, 53주차, 54주차
MD-CRS 글로벌 지수 점수의 기준선 대비 변화(MD-CRS 파트 I 및 II 총점에서 계산, 의사 평가)
기간: 기준선, 53주차, 54주차
MD-CRS 글로벌 지수는 각 파트에서 얻은 2개의 정규화 지수에 대한 가중 평균 방법을 사용하여 파트 I과 II의 정보를 통합한 MD-CRS의 글로벌 척도입니다. 값이 X인 MD-CRS 파트 I 및 II의 각 항목에 대한 표준화/정규화 점수는 Xst = X - Xmin을 Xmax - Xmin으로 나눈 공식을 사용하여 계산됩니다. 여기서 Xmax는 점수의 최대값이고 Xmin은 점수의 최소값 또는 각각 4와 0입니다. 척도의 정규화된 지수인 MD-CRS 파트 I 또는 II, 지수 I 또는 II는 Xst의 평균값으로 계산됩니다. MD-CRS 글로벌 지수는 다음 공식을 사용하여 중앙에서 읽은 MD-CRS 파트 I 및 II에 대한 정규화된 인덱스의 가중 평균입니다. 글로벌 지수 = n1 * 인덱스 1 + n2 * 인덱스 2를 n1 + n2로 나눈 값입니다. 여기서 n1과 n2는 는 각각 MD-CRS 파트 I 및 II의 항목 수입니다. 최소 점수는 0(더 좋음)이고 최대 점수는 1(나쁨)입니다. 점수가 높을수록 운동장애가 심하다는 것을 의미합니다.
기준선, 53주차, 54주차
MD-CRS 글로벌 지수 점수의 기준선 대비 변화(MD-CRS 파트 I 및 II 총점에서 계산, 중앙에서 읽기)
기간: 기준선, 53주차, 54주차
MD-CRS 글로벌 지수는 각 파트에서 얻은 2개의 정규화 지수에 대한 가중 평균 방법을 사용하여 파트 I과 II의 정보를 통합한 MD-CRS의 글로벌 척도입니다. 값이 X인 MD-CRS 파트 I 및 II의 각 항목에 대한 표준화/정규화 점수는 Xst = X - Xmin을 Xmax - Xmin으로 나눈 공식을 사용하여 계산됩니다. 여기서 Xmax는 점수의 최대값이고 Xmin은 점수의 최소값 또는 각각 4와 0입니다. 척도의 정규화된 지수인 MD-CRS 파트 I 또는 II, 지수 I 또는 II는 Xst의 평균값으로 계산됩니다. MD-CRS 글로벌 지수는 다음 공식을 사용하여 중앙에서 읽은 MD-CRS 파트 I 및 II에 대한 정규화된 인덱스의 가중 평균입니다. 글로벌 지수 = n1 * 인덱스 1 + n2 * 인덱스 2를 n1 + n2로 나눈 값입니다. 여기서 n1과 n2는 는 각각 MD-CRS 파트 I 및 II의 항목 수입니다. 최소 점수는 0(더 좋음)이고 최대 점수는 1(나쁨)입니다. 점수가 높을수록 운동장애가 심하다는 것을 의미합니다.
기준선, 53주차, 54주차
54주차에 간병인의 전반적 개선 인상(CaGI-I) 척도 점수(전역, 간병인 평가)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 54주차
CaGI-I는 치료 시작 후 이상운동증 증상이 호전되었다는 간병인의 인상을 평가하기 위한 단일 항목 설문지입니다. 이 척도는 참가자 건강의 모든 측면을 평가하고 이상운동증 증상이 전반적으로 개선되었는지 여부를 결정하는 것을 목표로 하는 간병인이 보고한 결과입니다. 간병인은 연구 시작부터 자신이 간병한 참가자의 이상운동증 증상 변화에 대해 가장 정확한 설명을 제공하는 응답 옵션 중에서 1개의 반응을 선택했습니다. 1=매우 많이 개선됨(치료 시작 이후); 2=많이 개선됨; 3=최소한으로 개선됨; 4=기준선에서 변화 없음(증상은 본질적으로 변하지 않음); 5=최소로 더 나쁨; 6=훨씬 더 나쁘다; 7=매우 악화됨(치료 개시 이후). 기준선 CaGI-I 점수의 변화 범위는 -6에서 6까지입니다.
기준선, 54주차
54주차 CGI-I(Clinical Global Impression of Improvement) 척도 점수(전역, 의사 평가)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 54주차
CGI-I는 참가자의 상태를 기본 상태와 비교하기 위해 7점 리커트 척도로 임상의가 보고한 결과입니다. 1=치료 시작 이후 매우 많이 개선됨(거의 모두 좋아짐, 기능 수준이 양호함, 증상이 최소화됨, 매우 좋음을 나타냄) 실질적인 변화); 2 = 훨씬 개선됨(증상이 상당히 감소하여 특히 더 좋음; 기능 수준은 증가하지만 일부 증상은 남아 있음); 3 = 최소한으로 개선됨(임상적으로 의미 있는 증상 감소가 거의 또는 전혀 없이 약간 개선됨; 기본적인 임상 상태, 치료 수준 또는 기능적 능력에 거의 변화가 없음을 나타냄); 4=기준선에서 변화 없음(증상은 변하지 않음); 5 = 최소한으로 악화(약간 악화되지만 임상적으로 의미가 없을 수 있음); 6 = 훨씬 더 나쁨(임상적으로 유의미한 증상 증가 및 기능 저하); 7=치료 개시 이후 매우 악화됨(증상의 심각한 악화 및 기능 상실). 기준 CGI-I 점수의 변화 범위는 -6에서 6까지입니다.
기준선, 54주차
54주차 CGI-S(Clinical Global Impression of Severity) 척도 점수(전역, 의사 평가)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 54주차
CGI-S는 7점 리커트 척도를 사용하여 이상운동증 중증도를 다음과 같이 평가합니다(DCP로 인한 가장 적절한 중증도 수준을 선택하기 위한 기준점 포함): 1 = 정상(전혀 아프지 않음, 장애 증상이 7일 동안 나타나지 않음) ); 2=경계선(미묘하거나 의심되는 병리); 3=경증(사회적 및/또는 직업적 기능에 있어서 괴로움이나 어려움이 최소한으로 존재하는 경우 명백히 확립된 증상); 4=중등도(눈에 띄지만 보통 수준의 기능 장애 또는 고통을 유발하는 명백한 증상; 증상 수준은 약물 치료가 필요할 수 있음); 5 = 현저함(사회적/직업적 기능을 명백하게 손상시키거나 침해적인 수준의 고통을 유발하는 침해적인 증상); 6=심각(파괴적인 증상, 행동 및 기능은 증상에 의해 자주 영향을 받으며 다른 사람의 도움이 필요할 수 있음) 7=심각함(증상이 많은 생활 기능을 심각하게 방해함; 입원할 수 있음) 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
기준선, 54주차
53주차 소아 평가 장애 인벤토리 컴퓨터 적응 시험(PEDI-CAT) 점수(일상 생활 활동[ADL], 간병인 완료, 내용 균형 버전)의 기준선 변경
기간: 기준선, 53주차
PEDI-CAT 측정은 4가지 영역에서 기능합니다: (1) 일상 활동; (2) 이동성; (3) 사회적/인지적, (4) 책임. 콘텐츠 균형 버전은 일상 활동 영역의 각 콘텐츠 영역(옷 입기, 청결 유지, 집안일, 식사 및 식사 시간)의 항목 균형을 제공합니다. 총 30개 항목 정도를 다루었습니다. PEDI-CAT 소프트웨어는 항목 반응 이론(Item Response Theory) 통계 모델을 활용하여 최소한의 관련 항목 또는 각 영역 내 설정된 항목 수로부터 어린이의 능력을 추정합니다. 그런 다음 CAT 프로그램은 규범 표준 점수, 환산 점수 및 SE 등의 결과를 표시합니다. 이 끝점에는 환산 점수가 보고됩니다. 환산 점수는 각 영역 내 계층적 척도에 따른 개별 아동의 배치 추정치를 기반으로 합니다. PEDI-CAT 환산 점수는 현재 20(낮은 개선)에서 80(더 많은 개선) 척도 측정 기준입니다. 점수가 높을수록 기능적 기술이 더 많이 향상되었음을 나타냅니다.
기준선, 53주차
53주차 통합 헌팅턴병 등급 척도 - 총 최대 무도병(UHDRS-TMC) 점수(중앙 판독) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 53주차
UHDRS-TMC는 UHDRS-TMS(Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score) 평가의 일부이며 얼굴, 입, 몸통, 사지(오른쪽 및 왼쪽 윗부분) 등 7개 신체 부위의 무도병 심각도를 평가합니다. 사지, 오른쪽 및 왼쪽 하지). 각 부분은 0(없음)부터 4(지속)까지 평가되었습니다. MD-CRS의 중앙평가를 위해 수집된 영상을 바탕으로 모든 참가자를 대상으로 중앙평가가 이루어졌습니다. TMC 점수는 각각의 개별 점수를 합산하여 얻었으며 범위는 0(없음)에서 28(표시/지속)까지였으며 점수가 높을수록 증상이 더 나쁜 것을 나타냅니다.
기준선, 53주차
53주차 통합 헌팅턴병 등급 척도-총 최대 근긴장이상(UHDRS-TMD) 점수(중앙 판독)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 53주차
UHDRS-TMD는 UHDRS-TMS 평가의 일부이며 신체 5개 부분, 즉 몸통과 사지(오른쪽 및 왼쪽 상지, 오른쪽 및 왼쪽 하지)의 근긴장이상 심각도를 평가합니다. 각 부분은 0(없음)부터 4(지속)까지 평가되었습니다. MD-CRS의 중앙평가를 위해 수집된 영상을 바탕으로 모든 참가자를 대상으로 중앙평가가 이루어졌습니다. TMD 점수는 각 점수를 합산하여 0점(없음)부터 20점(현저함/지속됨) 범위로 점수가 높을수록 증상이 더 나쁜 것을 의미합니다.
기준선, 53주차
53주차 통합 헌팅턴병 평가 척도-총 운동 점수(UHDRS-TMS) 점수(의사 평가) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 53주차
UHDRS는 헌팅턴병(HD)과 관련된 특징에 대한 광범위한 평가로 구성됩니다. 이는 HD의 임상적 특징과 경과에 대한 균일한 평가를 제공하기 위해 개발된 연구 도구입니다. UHDRS(UHDRS-TMS)의 총 운동 점수 평가는 15개 항목으로 구성되며 안구 운동, 언어, 손 교대 운동, 근긴장 이상, 무도병 및 보행을 평가합니다. UHDRS-TMS는 31가지 운동 평가의 합으로 계산되었습니다. 각각의 범위는 0(없음)에서 4(최악) 사이였습니다. 모든 항목은 조사 센터 의사가 채점했습니다. TMS 점수는 0(정상 운동 기능)부터 124(심각한 운동 기능 손상) 범위의 개별 점수를 합산한 것으로, 점수가 낮을수록 운동 기능이 양호한 것을 의미합니다.
기준선, 53주차
53주차 통합 헌팅턴병 등급 척도 - 총 최대 무도병(UHDRS-TMC) 점수(의사 평가) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 53주차
UHDRS-TMC는 UHDRS-TMS 평가의 일부이며 얼굴, 입, 몸통, 사지(오른쪽 및 왼쪽 상지, 오른쪽 및 왼쪽 하지)의 7개 신체 부위에서 무도병의 심각도를 평가합니다. 각 부분은 0(없음)부터 4(지속)까지 평가되었습니다. 모든 항목은 조사 센터 의사가 채점했습니다. TMC 점수는 각각의 개별 점수를 합산하여 얻었으며 범위는 0(없음)에서 28(표시/지속)까지였으며 점수가 높을수록 증상이 더 나쁜 것을 나타냅니다.
기준선, 53주차
53주차 통합 헌팅턴병 등급 척도 - 총 최대 근긴장이상(UHDRS-TMD) 점수(의사 평가) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 53주차
UHDRS-TMD는 UHDRS-TMS 평가의 일부이며 신체 5개 부분, 즉 몸통과 사지(오른쪽 및 왼쪽 상지, 오른쪽 및 왼쪽 하지)의 근긴장이상 심각도를 평가합니다. 각 부분은 0(없음)부터 4(지속)까지 평가되었습니다. 모든 항목은 조사 센터 의사가 채점했습니다. TMD 점수는 각 점수를 합산하여 0점(없음)부터 20점(현저함/지속됨) 범위로 점수가 높을수록 증상이 더 나쁜 것을 의미합니다.
기준선, 53주차
53주차 캐나다 직업능력평가(COPM)(의사 평가) 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 53주차
반구조화된 인터뷰인 COPM을 사용하여 자기 관리, 생산성 및 여가 분야의 성과에 대한 참가자의 인식을 평가했습니다. COPM은 치료사가 실시하는 반구조화된 인터뷰 내에서 5단계 과정을 포함합니다. 참가자들은 가장 중요한 5가지 활동에 대해 1점(전혀 할 수 없음/만족함)부터 10점(매우 잘 수행할 수 있음/매우 만족함) 범위의 성과 및 만족도를 10점 척도로 평가하도록 요청 받았습니다. 총점은 총 성과 및 만족도 하위 척도의 평균입니다. 각 하위 점수는 모든 활동의 점수를 더한 다음 활동 수로 나누어 계산됩니다. 기준 점수의 총 변화 범위는 -9에서 9까지입니다. 점수가 높을수록 성과가 매우 좋고 만족도가 높은 것을 의미합니다.
기준선, 53주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 2월 4일

기본 완료 (실제)

2023년 2월 14일

연구 완료 (실제)

2023년 2월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 12월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 12월 12일

처음 게시됨 (실제)

2019년 12월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 10일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TV50717-CNS-30081
  • 2019-001807-19 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 환자 수준 데이터 및 연구 프로토콜 및 통계 분석 계획을 포함한 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 요청은 과학적 가치, 제품 승인 상태 및 이해 상충에 대해 검토됩니다. 시험 참여자의 개인 정보를 보호하고 상업적으로 기밀 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명화되고 연구 문서는 편집됩니다. USMedInfo@tevapharm.com으로 이메일을 보내 요청하십시오.)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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