Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at teste, om TEV-50717 er sikker og effektiv til at lindre unormale ufrivillige bevægelser ved cerebral parese

10. april 2024 opdateret af: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

En åben-label, langsigtet undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af TEV-50717 (Deutetrabenazin) til behandling af dyskinesi ved cerebral parese hos børn og unge (Åben RECLAIM-DCP)

Undersøgelse TV50717-CNS-30081 er et 55-ugers studie, hvor patienter, der med succes har gennemført forældreundersøgelsen (Studie TV50717-CNS-30080), kan være berettiget til at deltage i denne undersøgelse.

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​langtidsbehandling med TEV-50717 hos børn og unge med DCP.

Det sekundære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​langtidsbehandling med TEV-50717 til at reducere sværhedsgraden af ​​DCP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Blegdamsvej 9, Danmark, 2100
        • Teva Investigational Site 39058
  • Den Russiske Føderation
      • Kazan, Den Russiske Føderation, 420021
        • Teva Investigational Site 50477
      • Khabarovsk, Khabarovsk Krai Region, Den Russiske Føderation, 680013
        • Teva Investigational Site 50475
      • Moscow, Moscow Region, Den Russiske Føderation, 129110
        • Teva Investigational Site 50470
      • Nizhniy Novgorod, Nizhny Novgorod Region, Den Russiske Føderation, 603126
        • Teva Investigational Site 50485
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Den Russiske Føderation, 630047
        • Teva Investigational Site 50468
      • Smolensk, Smolensk Region, Den Russiske Føderation, 214018
        • Teva Investigational Site 50469
      • Stavropol, Stavropol Krai Region, Den Russiske Føderation, 355000
        • Teva Investigational Site 50478
      • Tyumen, Tyumen Region, Den Russiske Føderation, 625023
        • Teva Investigational Site 50474
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4TJ
        • Teva Investigational Site 34245
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Teva Investigational Site 34243
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Teva Investigational Site 34244
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Teva Investigational Site 14137
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Teva Investigational Site 14295
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Forenede Stater, 08043
        • Teva Investigational Site 14122
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29414
        • Teva Investigational Site 14299
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Teva Investigational Site 14129
  • Israel
      • Tel-Aviv, Tel-Aviv District, Israel, 64239
        • Teva Investigational Site 80146
      • Zerifin, Central District, Israel, 70300
        • Teva Investigational Site 80147
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Teva Investigational Site 30214
      • Pisa, Italien, 56018
        • Teva Investigational Site 30216
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Teva Investigational Site 53434
      • Gdansk, Pomerania Province, Polen, 80-389
        • Teva Investigational Site 53428
      • Krakow, Polen, 30-534
        • Teva Investigational Site 53427
      • Wiazowna, Mazovia Province, Polen, 05-462
        • Teva Investigational Site 53430
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Teva Investigational Site 31254
  • Ukraine
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Province, Ukraine, 49101
        • Teva Investigational Site 58313
      • Kyiv, Kyiv Province, Ukraine, 04209
        • Teva Investigational Site 58309
      • Odessa, Odessa Province, Ukraine, 65012
        • Teva Investigational Site 58311
      • Vinnytsya, Vinnytsia Province, Ukraine, 21005
        • Teva Investigational Site 58310

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten har gennemført forældreundersøgelse TV50717-CNS-30080.
  • Patienten vejer mindst 12 kg (26 lb) på dag 1 af denne undersøgelse.
  • Patienten er i stand til at sluge TEV-50717 hel.
  • BEMÆRK- Yderligere kriterier gælder, kontakt venligst investigator for mere information

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har klinisk signifikant depression ved screening eller dag 1 af denne undersøgelse. Bemærk: Patienter, der får antidepressiv behandling, kan tilmeldes, hvis de er på en stabil dosis i mindst 6 uger før screening eller dag 1 (alt efter hvad der kommer først) og forventes at forblive stabile (dosis og hyppighed) inden for undersøgelsens varighed.

  • Patienten har en historie med selvmordshensigt eller relateret adfærd baseret på medicinsk eller psykiatrisk historie eller C-SSRS ved screeningsbesøg, hvis det udføres, eller på dag 1 besøg, alt efter patientens alder:

    • intention om at handle på selvmordstanker med en specifik plan, uanset niveauet af ambivalens, på tidspunktet for selvmordstanker
    • selvmordsforberedende handlinger eller adfærd.
  • Patienten har en historie med et tidligere faktisk, afbrudt eller afbrudt selvmordsforsøg.
  • Patienten har en førstegradsslægtning, der har fuldført selvmord.

  • Patient har modtaget en eller flere af følgende samtidige patienter Patient har modtaget en eller flere af følgende samtidige medikamenter inden for de angivne udelukkelsesvinduer fra screening eller dag 1 (alt efter hvad der kommer først) i denne undersøgelse:

    • inden for 30 dage: tetrabenazin eller valbenazin
    • inden for 21 dage: reserpin
    • inden for 14 dage: levodopa, dopaminagonister og monoaminoxidasehæmmere
  • Patienten har modtaget behandling med stamceller, dyb hjernestimulering, transmagnetisk stimulering eller transkraniel jævnstrømsstimulering til behandling af unormale bevægelser eller CP siden uge 15 besøg af studie TV50717-CNS-30080, eller patienten er ikke i en stabil klinisk tilstand .
  • Patienter med en historie med torsade de pointes, medfødt langt QT-syndrom, bradyarytmier, andre hjertearytmier eller ukompenseret hjertesvigt.
  • Patienten har en kendt allergi over for nogen af ​​komponenterne i TEV-50717.
  • Patienten har deltaget i en anden undersøgelse af lægemiddel- eller udstyrsundersøgelse end undersøgelse TV50717-CNS-30080 og modtaget IMP/intervention inden for 30 dage eller 5 lægemiddelhalveringstider på dag 1 af denne undersøgelse, alt efter hvad der er længst.
  • Patienten er gravid eller ammer.
  • BEMÆRK- Yderligere kriterier gælder, kontakt venligst investigator for mere information

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TEV-50717
Dosis af TEV-50717 bør øges på ugentlig basis for at opnå en klinisk meningsfuld reduktion af dyskinesi, som indikeret ved en reduktion i det kliniske globale indtryk af forbedring;(CGI-I).
Medicin: TEV-50717
Orale tabletter er 6, 9 og 12 mg.
Andre navne:
  • Deutetrabenazin, SD-809

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 55
Bivirkninger kan omfatte en af ​​følgende: klinisk signifikante vitale tegn, EKG-parametre eller laboratorieparametre. En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der udvikler sig eller forværres i sværhedsgrad under udførelsen af ​​en klinisk undersøgelse, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. SAE'er omfattede død, en livstruende uønsket hændelse, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk intervention for at forhindre 1 af de resultater, der er anført i denne definition. En oversigt over alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng er placeret i 'Reported Adverse Events-modul'.
Baseline op til uge 55
Antal deltagere (i alderen ≥12 år) med Columbia-Severity Severity Rating Scale (C-SSRS) resultater (værste overordnede fund)
Tidsramme: Baseline til uge 54
Deltagerne blev placeret i kategorier for selvmordstanker eller -adfærd og ikke-suicidal selvskadende adfærd baseret på deres svar på forskellige spørgsmål. Til selvmordstanker eller -adfærd blev følgende kategorier brugt: Ingen; Ønsker at være død; Ikke-specifikke aktive selvmordstanker; Enhver metode (ikke plan) uden intention om at handle; Nogle har til hensigt at handle uden specifik plan; Specifik plan og hensigt; Forberedende handlinger eller adfærd; Afbrudt forsøg; Afbrudt forsøg; Faktisk forsøg; og selvmord. For ikke-suicidal selvskadende adfærd blev følgende kategorier brugt: Nej eller ja. Antallet af deltagere med det værste overordnede fund af selvmordstanker eller selvmordsadfærd og ikke-suicidal selvskadende adfærd fra baseline til uge 54 er rapporteret.
Baseline til uge 54
Ændring fra baseline i ekstrapyramidal symptomvurderingsskala (ESRS) Subskala I Total score i uge 54
Tidsramme: Baseline, uge ​​54
ESRS-underskalaen I er et subjektivt spørgeskema med 7 punkter til evaluering af parkinsonisme, akatisi, dystoni og dyskinesi. ESRS I scores på en 4-trins skala (0=fraværende, 1=mild, 2=moderat, 3=alvorlig) for hvert punkt. Evalueringen tager højde for deltagerens mundtlige rapport om 1) hyppigheden og varigheden af ​​symptomet i løbet af dagen, 2) antallet af dage symptomet var til stede i den sidste uge, og 3) den subjektive vurdering af intensiteten af symptom hos deltageren. Samlet score var summen af ​​de 7 punkter, som spænder fra 0 (fraværende) til 28 (alvorlig). Højere score indikerer større sværhedsgrad af lidelse.
Baseline, uge ​​54
Ændring fra baseline i ESRS Subscale II totalscore i uge 54
Tidsramme: Baseline, uge ​​54
ESRS-underskalaen II er et spørgeskema med 17 punkter til evaluering af parkinsonisme og akatisi. ESRS II består af følgende dele: tremor (0 [ingen]-48 [alvorlig]), gang og kropsholdning (0 [ingen]-6 [alvorlig]), postural stabilitet (0 [ingen]-6 [alvorlig]) stivhed (0 [ingen]-24 [alvorlig]), ekspressive automatiske bevægelser (0 [ingen]-6 [alvorlig]), bradykinesi (0 [ingen]-6 [alvorlig]) og akatisi (0 [ingen]- 6 [alvorlig]). Samlet score var summen af ​​de 17 punkter fra 0 (fraværende) til 102 (alvorlige). Højere score indikerer større sværhedsgrad af lidelse.
Baseline, uge ​​54
Ændring fra baseline i børns adfærdstjekliste (CBCL) Kompetence Samlet score i uge 53
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
CBCL vurderer adfærdsmæssig og følelsesmæssig status hos børn i alderen 6 til 18 år som rapporteret af omsorgspersonen. Den fulde CBCL har to dele, en kompetenceskala (del I til VII) og en syndromskala (adfærdsmæssige elementer). Kompetenceskalaen (Del I til VII) vurderer forskellige aktiviteter (for eksempel sport, hobbyer, spil, organisationer, klubber, hold, grupper, job og gøremål), interpersonelle relationer og akademiske præstationer. Tjeklisterne med 120 spørgsmål består af en række udsagn om barnets adfærd og svar, som registreres på en skala: 0 = Ikke sandt; 1 = Noget eller undertiden Sandt; 2 = Meget sandt eller ofte sandt. Totalscore for CBCL-kompetence varierede fra 0 (intet problem) til 240 (mindre problem), som blev beregnet ved at tilføje individuelle scores for hvert domæne. Højere score indikerer større problemer med børns adfærd.
Baseline, uge ​​53
Ændring fra baseline i totalscore for CBCL-syndrom i uge 53
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
CBCL vurderer adfærdsmæssig og følelsesmæssig status hos børn i alderen 6 til 18 år som rapporteret af omsorgspersonen. Den fulde CBCL har to dele, en kompetenceskala (del I til VII) og en syndromskala (adfærdsmæssige elementer). Syndromskalaen omfatter 113 spørgsmål relateret til problemadfærd. For hvert punkt registreres svarene på en skala: 0 = Ikke sandt; 1 = Noget eller undertiden Sandt; 2 = Meget sandt eller ofte sandt. Problemadfærden scores på følgende 8 empirisk baserede syndromer: angst/deprimeret, tilbagetrukket/deprimeret, somatiske klager, sociale problemer, tankeproblemer, opmærksomhedsproblemer, regelbrudsadfærd og aggressiv adfærd. Totalscore for CBCL syndrom varierede fra 0 (intet problem) til 226 (mindre problem), som blev beregnet ved at tilføje individuelle scores for hvert domæne. Højere score indikerer større problemer med børns adfærd.
Baseline, uge ​​53
Ændring fra baseline i Epworth Sleepiness Scale (ESS) totalscore i uge 54
Tidsramme: Baseline, uge ​​54
ESS er et selvadministreret spørgeskema sammensat af 8 spørgsmål, der giver et mål for en deltagers generelle niveau af søvnighed i dagtimerne. ESS består af 8 elementer. Respondenterne blev bedt om at vurdere deres chancer for at falde i søvn, mens de var engageret i 8 forskellige aktiviteter, på en 4-punkts skala: 0 = ville aldrig falde i søvn; 1 = lille chance for at falde i søvn; 2 = moderat chance for at falde i søvn; 3=stor chance for at falde i søvn. Samlet score blev beregnet som summen af ​​8 elementer fra 0 (aldrig) til 24 (høj chance for at falde i søvn). Højere score indikerer høje chancer for at falde i søvn.
Baseline, uge ​​54

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i bevægelsesforstyrrelser-barndomsvurderingsskalaen (MD-CRS) Del I Samlet score (generel vurdering, centralt læst)
Tidsramme: Baseline, uge ​​53, uge ​​54
MD-CRS del I evaluerer indvirkningen af ​​dyskinesi ved cerebral parese (DCP) på deltagerens aktiviteter og giver en generel vurdering af bevægelsesforstyrrelsen af ​​motorisk funktion (7 punkter), oral/verbal funktion (3 punkter), selv -omsorg (3 genstande) og opmærksomhed/opmærksomhed (2 genstande) på en skala fra 0 (nuværende) til 4 (fraværende). Alle emner blev bedømt af bedømmeren i klinikken og blev aflæst centralt baseret på videooptagelse. Den samlede score blev opnået ved at summere de enkelte elementers score og spænder fra 0 (markeret/langvarig lidelse) til 60 (fravær af en lidelse), hvor højere score indikerer mindre lidelse.
Baseline, uge ​​53, uge ​​54
Ændring fra baseline i MD-CRS Part II Total Score (Sværhedsgrad af bevægelsesforstyrrelser, centralt aflæst)
Tidsramme: Baseline, uge ​​53, uge ​​54
MD-CRS del II evaluerer sværhedsgraden af ​​bevægelsesforstyrrelser på en skala fra 0 til 4 i 7 kropsregioner, alle områder, hvor dyskinesi kan ses. Alle emner blev bedømt af bedømmeren i klinikken og blev aflæst centralt baseret på videooptagelse. Ved vurdering af bevægelsesforstyrrelsen i en kropsdel, refererer 0 til fravær af en bevægelsesforstyrrelse og 4 refererer til en situation, hvor bevægelsesforstyrrelser er til stede under alle opgaverne for den undersøgte region og/eller involverer 3 eller flere af de andre regioner, gør færdiggørelse umulig. De 7 kropsregioner er (i) øje og periorbital region, (ii) ansigt, (iii) tunge og perioral region, (iv) hals, (v) krop, (vi) overekstremitet og (vii) underekstremitet. Samlet score blev opnået ved at summere de enkelte elementers score og spænder fra 0 (fravær af en bevægelsesforstyrrelse) til 28 (markeret/langvarig bevægelsesforstyrrelse), med højere score, der indikerer mere bevægelsesforstyrrelse.
Baseline, uge ​​53, uge ​​54
Ændring fra baseline i MD-CRS del I totalscore (generel vurdering, lægevurderet)
Tidsramme: Baseline, uge ​​53, uge ​​54
MD-CRS del I evaluerer virkningen af ​​DCP på deltagerens aktiviteter og giver en generel vurdering af bevægelsesforstyrrelsen af ​​motorisk funktion (7 punkter), oral/verbal funktion (3 punkter), egenomsorg (3 punkter) , og opmærksomhed/bevågenhed (2 elementer) på en skala fra 0 (nuværende) til 4 (fraværende). Alle emner blev bedømt af undersøgelsescenterets læge. Den samlede score blev opnået ved at summere de enkelte elementers score og spænder fra 0 (markeret/langvarig bevægelsesforstyrrelse) til 60 (fravær af en bevægelsesforstyrrelse), hvor højere score indikerer mindre bevægelsesforstyrrelse.
Baseline, uge ​​53, uge ​​54
Ændring fra baseline i MD-CRS Part II totalscore (generel vurdering, lægevurderet)
Tidsramme: Baseline, uge ​​53, uge ​​54
MD-CRS del II evaluerer sværhedsgraden af ​​bevægelsesforstyrrelsen på en skala fra 0 til 4 i 7 kropsregioner, alle områder, hvor dyskinesi kan ses hos deltagere med CP. Alle emner blev bedømt af undersøgelsescenterets læge. Ved vurdering af kropsdelens bevægelsesforstyrrelse refererer 0 til fravær af en bevægelsesforstyrrelse og 4 refererer til en situation, hvor bevægelsesforstyrrelser er til stede under alle opgaverne for den undersøgte region og/eller involverer 3 eller flere af de andre regioner, gør færdiggørelse umulig. De 7 kropsregioner er (i) øje og periorbital region, (ii) ansigt, (iii) tunge og perioral region, (iv) hals, (v) krop, (vi) overekstremitet og (vii) underekstremitet. Den samlede score blev opnået ved at summere de enkelte elementers score og spænder fra 0 (fraværende bevægelsesforstyrrelse) til 28 (markeret/langvarig bevægelsesforstyrrelse), hvor højere score indikerer mere bevægelsesforstyrrelse.
Baseline, uge ​​53, uge ​​54
Ændring fra baseline i MD-CRS global indeksscore (beregnet ud fra MD-CRS del I og II samlede resultater, lægevurderet)
Tidsramme: Baseline, uge ​​53, uge ​​54
MD-CRS Global Index er et globalt mål for MD-CRS, der konsoliderer informationen fra del I og II ved hjælp af metoden med vægtede middelværdier af de 2 normaliserede indekser opnået fra hver del. Den standardiserede/normaliserede score for hvert element i MD-CRS del I og II med værdi X beregnes ved hjælp af formlen: Xst = X - Xmin divideret med Xmax - Xmin, hvor Xmax er den maksimale værdi for scoren, og Xmin er minimumsværdi for scoren, eller henholdsvis 4 og 0. Det normaliserede indeks for skalaen, MD-CRS del I eller II, Indeks I eller II, beregnes som middelværdien af ​​Xst. MD-CRS Global Index er det vægtede gennemsnit af de normaliserede indekser for centralt aflæste MD-CRS del I og II ved hjælp af formlen: Globalt indeks = n1 * indeks 1 + n2 * indeks 2 divideret med n1 + n2, hvor n1 og n2 er antallet af varer i henholdsvis MD-CRS del I og II. Minimumsscore er 0 (bedre) og maksimumscore er 1 (dårligere). Den højere score indikerer mere alvorlig bevægelsesforstyrrelse.
Baseline, uge ​​53, uge ​​54
Ændring fra baseline i MD-CRS Global Index Score (beregnet ud fra MD-CRS Part I og II Total Scores, centralt aflæst)
Tidsramme: Baseline, uge ​​53, uge ​​54
MD-CRS Global Index er et globalt mål for MD-CRS, der konsoliderer informationen fra del I og II ved hjælp af metoden med vægtede middelværdier af de 2 normaliserede indekser opnået fra hver del. Den standardiserede/normaliserede score for hvert element i MD-CRS del I og II med værdi X beregnes ved hjælp af formlen: Xst = X - Xmin divideret med Xmax - Xmin, hvor Xmax er den maksimale værdi for scoren, og Xmin er minimumsværdi for scoren, eller henholdsvis 4 og 0. Det normaliserede indeks for skalaen, MD-CRS del I eller II, Indeks I eller II, beregnes som middelværdien af ​​Xst. MD-CRS Global Index er det vægtede gennemsnit af de normaliserede indekser for centralt aflæste MD-CRS del I og II ved hjælp af formlen: Globalt indeks = n1 * indeks 1 + n2 * indeks 2 divideret med n1 + n2, hvor n1 og n2 er antallet af varer i henholdsvis MD-CRS del I og II. Minimumsscore er 0 (bedre) og maksimumscore er 1 (dårligere). Den højere score indikerer mere alvorlig bevægelsesforstyrrelse.
Baseline, uge ​​53, uge ​​54
Ændring fra baseline i Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I)-skalaresultat (global, Caregiver-vurderet) i uge 54
Tidsramme: Baseline, uge ​​54
CaGI-I er et enkelt element spørgeskema til vurdering af plejepersonalets indtryk af forbedring af dyskinesisymptomer efter påbegyndelse af behandling. Skalaen er et plejer-rapporteret resultat, der har til formål at evaluere alle aspekter af deltagernes helbred og afgøre, om der har været en generel forbedring eller ej i dyskinesisymptomer. Plejeren valgte det 1 svar fra de svarmuligheder, der gav den mest præcise beskrivelse af ændring i dyskinesisymptomer hos den deltager, de tog sig af fra begyndelsen af ​​undersøgelsen: 1=meget forbedret (siden behandlingsstart); 2=meget forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen ændring fra baseline (symptomer forbliver i det væsentlige uændrede); 5=minimalt værre; 6=meget værre; 7=meget værre (siden behandlingsstart). Ændringen fra baseline CaGI-I-score kan variere fra -6 til 6.
Baseline, uge ​​54
Ændring fra baseline i klinisk global indtryk af forbedring (CGI-I) skalaresultat (global, lægevurderet) i uge 54
Tidsramme: Baseline, uge ​​54
CGI-I er et klinikerrapporteret resultat med en 7-punkts Likert-skala for at sammenligne deltagerens tilstand med baseline-tilstanden: 1=meget forbedret siden påbegyndelse af behandlingen (næsten alle bedre; godt funktionsniveau; minimale symptomer; repræsenterer en meget væsentlig ændring); 2=meget forbedret (især bedre med signifikant reduktion af symptomer; stigning i funktionsniveau, men nogle symptomer forbliver); 3=minimalt forbedret (lidt bedre med ringe eller ingen klinisk meningsfuld reduktion af symptomer; repræsenterer meget lille ændring i grundlæggende klinisk status, plejeniveau eller funktionel kapacitet); 4=ingen ændring fra baseline (symptomerne forbliver uændrede); 5=minimalt værre (lidt værre, men er muligvis ikke klinisk meningsfuld); 6=meget værre (klinisk signifikant stigning i symptomer og nedsat funktionsevne); 7=meget værre siden behandlingsstart (alvorlig forværring af symptomer og funktionstab). Ændringen fra baseline CGI-I-score kan variere fra -6 til 6.
Baseline, uge ​​54
Ændring fra baseline i klinisk global indtryk af sværhedsgrad (CGI-S) skalaresultat (global, lægevurderet) i uge 54
Tidsramme: Baseline, uge ​​54
CGI-S bruger en 7-punkts Likert-skala til at vurdere sværhedsgraden af ​​dyskinesi som følger (med ankerpunkter til at vælge det mest passende sværhedsgrad forårsaget af DCP): 1=normal (slet ikke syg, symptomer på lidelse ikke til stede de sidste 7 dage) ); 2=borderline (subtil eller mistænkt patologi); 3=milde (klart etablerede symptomer med minimal, hvis nogen, nød eller vanskeligheder med social og/eller erhvervsmæssig funktion); 4=moderat (åbenlyse symptomer, der forårsager mærkbar, men beskeden, funktionsnedsættelse eller angst; symptomniveau kan berettige medicinering); 5=markerede (påtrængende symptomer, der tydeligt hæmmer social/erhvervsmæssig funktion eller forårsager påtrængende niveauer af nød); 6=alvorlig (forstyrrende symptomer, adfærd og funktion er ofte påvirket af symptomer, kan kræve hjælp fra andre); 7=ekstrem (symptomer griber drastisk ind i mange livsfunktioner; kan blive indlagt). Højere score indikerer større sværhedsgrad.
Baseline, uge ​​54
Ændring fra baseline i pædiatrisk evaluering Handicapopgørelse-computertilpasset test (PEDI-CAT) score (Aktiviteter i dagliglivet [ADL], Caregiver Completed, Content-Balanced Version) i uge 53
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
PEDI-CAT måler funktion i 4 domæner: (1) Daglige aktiviteter; (2) Mobilitet; (3) Social/Kognitiv og (4) Ansvar. Den indholdsbalancerede version præsenterer en balance af elementer fra hvert af daglige aktiviteter-domænets indholdsområder (påklædning, holde sig ren, hjemmeopgaver og spise og måltid). I alt blev der administreret cirka 30 genstande. PEDI-CAT-softwaren bruger statistiske modeller for Item Response Theory til at estimere et barns evner ud fra et minimalt antal af de mest relevante elementer eller fra et sæt antal elementer inden for hvert domæne. CAT-programmet viser derefter resultaterne: normative standardscores, skalerede scores og SE. Skaleret score er rapporteret i dette endepunkt. Skalerede score er baseret på et estimat af placeringen af ​​et individuelt barn langs den hierarkiske skala inden for hvert domæne. PEDI-CAT-skaleret score er i øjeblikket på en skala på 20 (mindre forbedring) til 80 (mere forbedring). Højere score indikerer større forbedring af funktionelle færdigheder.
Baseline, uge ​​53
Ændring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Chorea (UHDRS-TMC)-score (Centrally Read) i uge 53
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
UHDRS-TMC er en del af Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) vurdering og vurderer sværhedsgraden af ​​chorea i de 7 kropsdele: ansigt, mund, krop og de 4 ekstremiteter (højre og venstre øvre ekstremiteter, højre og venstre underekstremiteter). Hver del blev vurderet fra 0 (fraværende) til 4 (forlænget). Den centrale vurdering blev foretaget for alle deltagere, baseret på videoerne indsamlet til den centrale vurdering af MD-CRS. TMC-scoren blev opnået ved at lægge hver af de separate scores sammen og varierede fra 0 (fraværende) til 28 (markeret/forlænget), med højere score, der indikerer de værre symptomer.
Baseline, uge ​​53
Ændring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Dystonia (UHDRS-TMD)-score (Centrally Read) i uge 53
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
UHDRS-TMD er en del af UHDRS-TMS vurderingen og vurderer sværhedsgraden af ​​dystoni i de 5 kropsdele: trunk og de 4 ekstremiteter (højre og venstre overekstremiteter, højre og venstre underekstremiteter). Hver del blev vurderet fra 0 (fraværende) til 4 (forlænget). Den centrale vurdering blev foretaget for alle deltagere, baseret på videoerne indsamlet til den centrale vurdering af MD-CRS. TMD-scoren blev opnået ved at lægge hver af de separate scores sammen og varierede fra 0 (fraværende) til 20 (markeret/forlænget), med højere score, der indikerer de værre symptomer.
Baseline, uge ​​53
Ændring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) score (læge vurderet) i uge 53
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
UHDRS omfatter en bred vurdering af træk forbundet med Huntingtons sygdom (HD). Det er et forskningsværktøj, der er udviklet til at give en ensartet vurdering af de kliniske træk og forløbet af HS. Total Motor Score-vurderingen af ​​UHDRS (UHDRS-TMS) omfatter 15 punkter og vurderer øjenbevægelser, tale, skiftende håndbevægelser, dystoni, chorea og gang. UHDRS-TMS blev beregnet som summen af ​​de 31 motorvurderinger; som hver varierede mellem 0 (fraværende) til 4 (dårligst). Alle emner blev bedømt af undersøgelsescenterets læge. TMS-score er en sum af individuelle scorer fra 0 (normal motorisk funktion) til 124 (alvorligt svækket motorisk funktion), hvor lavere score indikerer bedre motorisk funktion.
Baseline, uge ​​53
Ændring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Chorea (UHDRS-TMC)-score (læge vurderet) i uge 53
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
UHDRS-TMC er en del af UHDRS-TMS vurderingen og vurderer sværhedsgraden af ​​chorea i de 7 kropsdele: ansigt, mund, krop og de 4 ekstremiteter (højre og venstre overekstremiteter, højre og venstre underekstremiteter). Hver del blev vurderet fra 0 (fraværende) til 4 (forlænget). Alle emner blev bedømt af undersøgelsescenterets læge. TMC-scoren blev opnået ved at lægge hver af de separate scores sammen og varierede fra 0 (fraværende) til 28 (markeret/forlænget), med højere score, der indikerer de værre symptomer.
Baseline, uge ​​53
Ændring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Dystoni (UHDRS-TMD)-score (læge vurderet) i uge 53
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
UHDRS-TMD er en del af UHDRS-TMS vurderingen og vurderer sværhedsgraden af ​​dystoni i de 5 kropsdele: trunk og de 4 ekstremiteter (højre og venstre overekstremiteter, højre og venstre underekstremiteter). Hver del blev vurderet fra 0 (fraværende) til 4 (forlænget). Alle emner blev bedømt af undersøgelsescenterets læge. TMD-scoren blev opnået ved at lægge hver af de separate scores sammen og varierede fra 0 (fraværende) til 20 (markeret/forlænget), med højere score, der indikerer de værre symptomer.
Baseline, uge ​​53
Ændring fra baseline i canadiske mål for erhvervsmæssig ydeevne (COPM) (lægebedømt) i uge 53
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
COPM, et semi-struktureret interview, blev brugt til at vurdere en deltagers opfattelse af præstation inden for områderne egenomsorg, produktivitet og fritid. COPM involverer en 5-trins proces i et semistruktureret interview udført af en terapeut. Deltagerne blev bedt om at bedømme 5 vigtigste aktiviteter på en 10-trins skala for præstation og tilfredshed, der spænder fra 1 (slet ikke i stand/tilfreds) til 10 (i stand til at præstere ekstremt godt/ ekstremt tilfreds). Samlet score er gennemsnittet af de samlede præstations- og tilfredshedsunderskalaer. Hver subskala-score beregnes ved at lægge pointene for alle aktiviteter sammen og derefter dividere med antallet af aktiviteter. Den samlede ændring fra baseline-score kan variere fra -9 til 9. Højere score indikerede meget god præstation og høj tilfredshed.
Baseline, uge ​​53

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

14. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. december 2019

Først opslået (Faktiske)

16. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TV50717-CNS-30081
  • 2019-001807-19 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder undersøgelsesprotokollen og den statistiske analyseplan. Anmodninger vil blive gennemgået for videnskabelig værdi, produktgodkendelsesstatus og interessekonflikter. Data på patientniveau vil blive afidentificeret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv og for at beskytte kommercielt fortrolige oplysninger. Send venligst en e-mail til USMedInfo@tevapharm.com for at fremsætte din anmodning.)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral parese, dyskinetisk

Kliniske forsøg med TEV-50717

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner