Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie, která otestuje, zda je TEV-50717 bezpečný a účinný při zmírňování abnormálních mimovolních pohybů při dětské mozkové obrně

10. dubna 2024 aktualizováno: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Otevřená, dlouhodobá studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti TEV-50717 (deutetrabenazin) pro léčbu dyskineze u dětské mozkové obrny u dětí a dospívajících (otevřená RECLAIM-DCP)

Studie TV50717-CNS-30081 je 55týdenní studie, ve které se mohou do této studie zapsat pacienti, kteří úspěšně dokončili rodičovskou studii (studie TV50717-CNS-30080).

Primárním cílem této studie je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost dlouhodobé terapie TEV-50717 u dětí a dospívajících s DCP.

Sekundárním cílem této studie je zhodnotit účinnost dlouhodobé terapie TEV-50717 při snižování závažnosti DCP.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

44

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Blegdamsvej 9, Dánsko, 2100
        • Teva Investigational Site 39058
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Teva Investigational Site 30214
      • Pisa, Itálie, 56018
        • Teva Investigational Site 30216
  • Izrael
      • Tel-Aviv, Tel-Aviv District, Izrael, 64239
        • Teva Investigational Site 80146
      • Zerifin, Central District, Izrael, 70300
        • Teva Investigational Site 80147
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Teva Investigational Site 53434
      • Gdansk, Pomerania Province, Polsko, 80-389
        • Teva Investigational Site 53428
      • Krakow, Polsko, 30-534
        • Teva Investigational Site 53427
      • Wiazowna, Mazovia Province, Polsko, 05-462
        • Teva Investigational Site 53430
  • Ruská Federace
      • Kazan, Ruská Federace, 420021
        • Teva Investigational Site 50477
      • Khabarovsk, Khabarovsk Krai Region, Ruská Federace, 680013
        • Teva Investigational Site 50475
      • Moscow, Moscow Region, Ruská Federace, 129110
        • Teva Investigational Site 50470
      • Nizhniy Novgorod, Nizhny Novgorod Region, Ruská Federace, 603126
        • Teva Investigational Site 50485
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Ruská Federace, 630047
        • Teva Investigational Site 50468
      • Smolensk, Smolensk Region, Ruská Federace, 214018
        • Teva Investigational Site 50469
      • Stavropol, Stavropol Krai Region, Ruská Federace, 355000
        • Teva Investigational Site 50478
      • Tyumen, Tyumen Region, Ruská Federace, 625023
        • Teva Investigational Site 50474
  • Spojené království
      • Edinburgh, Edinburgh, Spojené království, EH16 4TJ
        • Teva Investigational Site 34245
      • London, Greater London, Spojené království, SE1 7EH
        • Teva Investigational Site 34243
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2TH
        • Teva Investigational Site 34244
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Teva Investigational Site 14137
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Teva Investigational Site 14295
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Spojené státy, 08043
        • Teva Investigational Site 14122
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29414
        • Teva Investigational Site 14299
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Teva Investigational Site 14129
  • Ukrajina
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Province, Ukrajina, 49101
        • Teva Investigational Site 58313
      • Kyiv, Kyiv Province, Ukrajina, 04209
        • Teva Investigational Site 58309
      • Odessa, Odessa Province, Ukrajina, 65012
        • Teva Investigational Site 58311
      • Vinnytsya, Vinnytsia Province, Ukrajina, 21005
        • Teva Investigational Site 58310
  • Španělsko
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Teva Investigational Site 31254

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient dokončil rodičovskou studii TV50717-CNS-30080.
  • Pacient váží nejméně 12 kg (26 lb) v den 1 této studie.
  • Pacient je schopen spolknout TEV-50717 celý.
  • POZNÁMKA – Platí další kritéria, pro více informací kontaktujte vyšetřovatele

Kritéria vyloučení:

  • Pacient má klinicky významnou depresi při screeningu nebo 1. den této studie. Poznámka: Pacienti, kteří jsou léčeni antidepresivy, mohou být zařazeni, pokud mají stabilní dávku alespoň 6 týdnů před screeningem nebo 1. den (podle toho, co nastane dříve) a očekává se, že zůstanou stabilní (dávka a frekvence) během trvání studie.

  • Pacient má v anamnéze sebevražedné úmysly nebo související chování na základě lékařské nebo psychiatrické anamnézy nebo C-SSRS při screeningové návštěvě, pokud byla provedena, nebo při návštěvě v den 1, podle věku pacienta:

    • úmysl jednat na základě sebevražedných myšlenek se specifickým plánem, bez ohledu na úroveň ambivalence, v době sebevražedného myšlení
    • sebevražedné přípravné činy nebo chování.
  • Pacient má v anamnéze předchozí skutečný, přerušený nebo přerušený pokus o sebevraždu.
  • Pacient má příbuzného prvního stupně, který spáchal sebevraždu.

  • Pacient dostal některý z následujících souběžných léků Pacient dostal některý z následujících souběžných léků v rámci specifikovaných vylučujících oken ze screeningu nebo dne 1 (podle toho, co nastane dříve) této studie:

    • do 30 dnů: tetrabenazin nebo valbenazin
    • do 21 dnů: reserpin
    • do 14 dnů: levodopa, agonisté dopaminu a inhibitory monoaminooxidázy
  • Pacient byl léčen kmenovými buňkami, hlubokou mozkovou stimulací, transmagnetickou stimulací nebo transkraniální stimulací stejnosměrným proudem pro léčbu abnormálních pohybů nebo CP od 15. týdne návštěvy studie TV50717-CNS-30080, nebo pacient není ve stabilním klinickém stavu .
  • Pacienti s anamnézou torsade de pointes, vrozeným syndromem dlouhého QT intervalu, bradyarytmií, jinými srdečními arytmiemi nebo nekompenzovaným srdečním selháním.
  • Pacient má známou alergii na kteroukoli složku TEV-50717.
  • Pacient se zúčastnil jiné studie zkoumaného léku nebo zařízení než studie TV50717-CNS-30080 a dostal IMP/intervenci během 30 dnů nebo 5 poločasů léku od 1. dne této studie, podle toho, co je delší.
  • Pacientka je těhotná nebo kojí.
  • POZNÁMKA – Platí další kritéria, pro více informací kontaktujte vyšetřovatele

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: TEV-50717
Dávka TEV-50717 by měla být zvyšována každý týden, aby se dosáhlo klinicky významného snížení dyskineze, jak je indikováno snížením klinického globálního dojmu zlepšení (CGI-I).
Lék: TEV-50717
Perorální tablety jsou 6, 9 a 12 mg.
Ostatní jména:
  • Deutetrabenazin, SD-809

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Výchozí stav do 55. týdne
Nežádoucí příhody mohou zahrnovat kterékoli z následujících: klinicky významné vitální funkce, parametry EKG nebo laboratorní parametry. AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost, která se rozvine nebo zhorší v průběhu provádění klinické studie a nemusí mít nutně kauzální vztah ke studovanému léčivu. SAE zahrnovaly smrt, život ohrožující nežádoucí příhodu, hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významnou invaliditu nebo neschopnost, vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu nebo důležitou zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah k prevenci 1 z výsledky uvedené v této definici. Souhrn vážných a nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v „modulu Hlášené nežádoucí příhody“.
Výchozí stav do 55. týdne
Počet účastníků (ve věku ≥ 12 let) s výsledky na stupnici závažnosti Columbia-Sebevražda (C-SSRS) (nejhorší celkové zjištění)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 54
Účastníci byli zařazeni do kategorií pro sebevražedné myšlenky nebo chování a nesuicidální sebepoškozující chování na základě jejich odpovědí na různé otázky. Pro sebevražedné myšlenky nebo chování byly použity následující kategorie: Žádné; Přejí si být mrtvý; Nespecifické aktivní sebevražedné myšlenky; Jakékoli metody (nikoli plán) bez úmyslu jednat; Nějaký záměr jednat, bez konkrétního plánu; Konkrétní plán a záměr; Přípravné úkony nebo chování; Přerušený pokus; Přerušený pokus; Skutečný pokus; a Sebevražda. Pro nesuicidální sebepoškozující chování byly použity tyto kategorie: Ne nebo ano. Uvádí se počet účastníků s nejhorším celkovým nálezem sebevražedných myšlenek nebo sebevražedného chování a sebepoškozujícího chování, které není sebevražedné, od výchozího stavu do 54. týdne.
Výchozí stav do týdne 54
Změna od výchozí hodnoty na stupnici hodnocení extrapyramidových symptomů (ESRS) Subškála I Celkové skóre v 54. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 54
ESRS subškála I je 7-položkový subjektivní dotazník k hodnocení parkinsonismu, akatizie, dystonie a dyskineze. ESRS I se hodnotí na 4bodové škále (0=nepřítomný, 1=mírný, 2=střední, 3=závažný) pro každou položku. Hodnocení bere v úvahu ústní zprávu účastníka o 1) četnosti a délce trvání symptomu během dne, 2) počtu dní, kdy byl symptom přítomen během posledního týdne, a 3) subjektivním hodnocení intenzity symptomu. symptom ze strany účastníka. Celkové skóre bylo součtem 7 položek v rozsahu od 0 (nepřítomné) do 28 (závažné). Vyšší skóre značí větší závažnost poruchy.
Výchozí stav, týden 54
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre subškály II ESRS v 54. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 54
ESRS subškála II je 17-položkový dotazník k hodnocení parkinsonismu a akatizie. ESRS II se skládá z následujících částí: třes (0 [žádné]-48 [závažné]), chůze a držení těla (0 [žádné]-6 [závažné]), stabilita držení těla (0 [žádné]-6 [závažné]) , rigidita (0 [žádná]-24 [závažná]), expresivní automatické pohyby (0 [žádná]-6 [závažná]), bradykineze (0 [žádná]-6 [závažná]) a akatizie (0 [žádná]- 6 [těžké]). Celkové skóre bylo součtem 17 položek v rozmezí od 0 (nepřítomné) do 102 (závažné). Vyšší skóre značí větší závažnost poruchy.
Výchozí stav, týden 54
Změna od výchozího stavu v kontrolním seznamu chování dítěte (CBCL) Celkové skóre kompetence v 53. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 53
CBCL hodnotí chování a emocionální stav u dětí ve věku 6 až 18 let, jak uvádí pečovatel. Kompletní CBCL má dvě části, Škálu kompetencí (části I až VII) a Škálu syndromu (položky chování). Kompetenční škála (část I až VII) hodnotí různé aktivity (například sporty, koníčky, hry, organizace, kluby, týmy, skupiny, zaměstnání a domácí práce), mezilidské vztahy a studijní výsledky. Kontrolní seznamy se 120 otázkami se skládají z řady výroků o chování a odpovědích dítěte, které jsou zaznamenány na stupnici: 0 = není pravda; 1 = Poněkud nebo Někdy Pravda; 2 = Velmi pravdivé nebo často pravdivé. Celkové skóre kompetence CBCL se pohybovalo od 0 (žádný problém) do 240 (menší problém), které bylo vypočteno sečtením jednotlivých skóre každé domény. Vyšší skóre ukazuje na větší problémy v chování dětí.
Výchozí stav, týden 53
Změna celkového skóre syndromu CBCL od výchozí hodnoty v 53. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 53
CBCL hodnotí chování a emocionální stav u dětí ve věku 6 až 18 let, jak uvádí pečovatel. Kompletní CBCL má dvě části, Škálu kompetencí (části I až VII) a Škálu syndromu (položky chování). Škála syndromu zahrnuje 113 otázek týkajících se problémového chování. Pro každou položku jsou odpovědi zaznamenány na stupnici: 0 = není pravda; 1 = Poněkud nebo Někdy Pravda; 2 = Velmi pravdivé nebo často pravdivé. Problémové chování je hodnoceno podle následujících 8 empiricky založených syndromů: úzkostný/depresivní, uzavřený/depresivní, somatické stížnosti, sociální problémy, problémy s myšlením, problémy s pozorností, chování porušující pravidla a agresivní chování. Celkové skóre syndromu CBCL se pohybovalo od 0 (žádný problém) do 226 (menší problém), které bylo vypočteno sečtením jednotlivých skóre každé domény. Vyšší skóre ukazuje na větší problémy v chování dětí.
Výchozí stav, týden 53
Změna celkového skóre Epworthské stupnice ospalosti (ESS) od výchozího stavu v 54. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 54
ESS je samoobslužný dotazník složený z 8 otázek, které poskytují míru obecné úrovně denní ospalosti účastníka. EZS se skládá z 8 položek. Respondenti byli požádáni, aby ohodnotili své šance, že usnou, když se zabývají 8 různými aktivitami, na 4bodové škále: 0 = nikdy neusnou; 1 = malá šance usnout; 2 = střední šance usnout; 3 = vysoká šance usnout. Celkové skóre bylo vypočítáno jako součet skóre 8 položek v rozmezí od 0 (nikdy) do 24 (vysoká šance usnout). Vyšší skóre ukazuje na vysokou šanci usnout.
Výchozí stav, týden 54

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu v hodnotící stupnici pohybových poruch-dětství (MD-CRS) Část I Celkové skóre (obecné hodnocení, centrálně čtené)
Časové okno: Výchozí stav, týden 53, týden 54
MD-CRS část I hodnotí dopad dyskineze u dětské mozkové obrny (DCP) na aktivity účastníka a poskytuje obecné hodnocení pohybové poruchy motorické funkce (7 položek), orální/verbální funkce (3 položky), vlastní -péče (3 položky) a pozornost/bdělost (2 položky) na stupnici od 0 (přítomnost) do 4 (nepřítomná). Všechny položky byly hodnoceny hodnotitelem na klinice a byly centrálně přečteny na základě videozáznamu. Celkové skóre bylo získáno sečtením skóre jednotlivých položek a pohybuje se od 0 (výrazná/prodloužená porucha) do 60 (nepřítomnost poruchy), přičemž vyšší skóre značí menší poruchu.
Výchozí stav, týden 53, týden 54
Změna od výchozího stavu v celkovém skóre MD-CRS část II (závažnost pohybové poruchy, centrálně čtené)
Časové okno: Výchozí stav, týden 53, týden 54
MD-CRS část II hodnotí závažnost poruchy hybnosti na škále 0 až 4 v 7 oblastech těla, ve všech oblastech, ve kterých lze pozorovat dyskinezi. Všechny položky byly hodnoceny hodnotitelem na klinice a byly centrálně přečteny na základě videozáznamu. Při hodnocení poruchy hybnosti části těla 0 označuje nepřítomnost poruchy hybnosti a 4 označuje situaci, kdy je porucha hybnosti přítomna během všech úkolů pro zkoumanou oblast a/nebo zahrnuje 3 nebo více jiných oblastí, znemožnění dokončení. Těchto 7 oblastí těla jsou (i) oblast oka a periorbitální oblast, (ii) obličej, (iii) jazyk a periorální oblast, (iv) krk, (v) trup, (vi) horní končetina a (vii) dolní končetina. Celkové skóre bylo získáno sečtením skóre jednotlivých položek a pohybuje se od 0 (nepřítomnost poruchy hybnosti) do 28 (výrazná/prodloužená porucha hybnosti), přičemž vyšší skóre ukazuje na větší poruchu hybnosti.
Výchozí stav, týden 53, týden 54
Změna od výchozího stavu v celkovém skóre MD-CRS část I (obecné hodnocení, hodnoceno lékařem)
Časové okno: Výchozí stav, týden 53, týden 54
MD-CRS část I hodnotí dopad DCP na aktivity účastníka a poskytuje obecné hodnocení pohybové poruchy motorické funkce (7 položek), orální/verbální funkce (3 položky), sebepéče (3 položky) a pozornost/bdělost (2 položky) na stupnici od 0 (přítomno) do 4 (nepřítomno). Všechny položky byly hodnoceny lékařem výzkumného centra. Celkové skóre bylo získáno sečtením skóre jednotlivých položek a pohybuje se od 0 (výrazná/prodloužená porucha hybnosti) do 60 (nepřítomnost poruchy hybnosti), přičemž vyšší skóre ukazuje na menší poruchu hybnosti.
Výchozí stav, týden 53, týden 54
Změna od výchozího stavu v celkovém skóre MD-CRS část II (obecné hodnocení, hodnoceno lékařem)
Časové okno: Výchozí stav, týden 53, týden 54
MD-CRS část II hodnotí závažnost poruchy hybnosti na stupnici od 0 do 4 v 7 oblastech těla, všechny oblasti, ve kterých lze u účastníků s CP pozorovat dyskinezi. Všechny položky byly hodnoceny lékařem výzkumného centra. Při hodnocení poruchy hybnosti části těla 0 označuje nepřítomnost poruchy hybnosti a 4 označuje situaci, kdy je porucha hybnosti přítomna během všech úkolů pro zkoumanou oblast a/nebo zahrnuje 3 nebo více dalších oblastí, znemožnění dokončení. Těchto 7 oblastí těla jsou (i) oblast oka a periorbitální oblast, (ii) obličej, (iii) jazyk a periorální oblast, (iv) krk, (v) trup, (vi) horní končetina a (vii) dolní končetina. Celkové skóre bylo získáno sečtením skóre jednotlivých položek a pohybuje se od 0 (nepřítomnost poruchy hybnosti) do 28 (výrazná/prodloužená porucha hybnosti), přičemž vyšší skóre značí větší poruchu hybnosti.
Výchozí stav, týden 53, týden 54
Změna od výchozí hodnoty v globálním indexovém skóre MD-CRS (vypočteno z celkových skóre MD-CRS části I a II, hodnoceno lékařem)
Časové okno: Výchozí stav, týden 53, týden 54
Globální index MD-CRS je globální míra MD-CRS, která konsoliduje informace z částí I a II pomocí metody vážených průměrů 2 normalizovaných indexů získaných z každé části. Standardizované/normalizované skóre pro každou položku MD-CRS částí I a II s hodnotou X se vypočítá pomocí vzorce: Xst = X - Xmin děleno Xmax - Xmin, kde Xmax je maximální hodnota pro skóre a Xmin je minimální hodnota skóre, nebo 4 a 0 v tomto pořadí. Normalizovaný index pro stupnici, MD-CRS části I nebo II, Index I nebo II, se vypočítá jako střední hodnota Xst. Globální index MD-CRS je váženým průměrem normalizovaných indexů pro centrálně čtené části I a II MD-CRS pomocí vzorce: Globální index = n1 * index 1 + n2 * index 2 děleno n1 + n2, kde n1 a n2 jsou počty položek v MD-CRS části I a II. Minimální skóre je 0 (lepší) a maximální skóre je 1 (horší). Vyšší skóre ukazuje na závažnější poruchu hybnosti.
Výchozí stav, týden 53, týden 54
Změna od výchozího stavu v globálním indexovém skóre MD-CRS (vypočteno z celkových skóre MD-CRS části I a II, centrálně odečteno)
Časové okno: Výchozí stav, týden 53, týden 54
Globální index MD-CRS je globální míra MD-CRS, která konsoliduje informace z částí I a II pomocí metody vážených průměrů 2 normalizovaných indexů získaných z každé části. Standardizované/normalizované skóre pro každou položku MD-CRS částí I a II s hodnotou X se vypočítá pomocí vzorce: Xst = X - Xmin děleno Xmax - Xmin, kde Xmax je maximální hodnota pro skóre a Xmin je minimální hodnota skóre, nebo 4 a 0 v tomto pořadí. Normalizovaný index pro stupnici, MD-CRS části I nebo II, Index I nebo II, se vypočítá jako střední hodnota Xst. Globální index MD-CRS je váženým průměrem normalizovaných indexů pro centrálně čtené části I a II MD-CRS pomocí vzorce: Globální index = n1 * index 1 + n2 * index 2 děleno n1 + n2, kde n1 a n2 jsou počty položek v MD-CRS části I a II. Minimální skóre je 0 (lepší) a maximální skóre je 1 (horší). Vyšší skóre ukazuje na závažnější poruchu hybnosti.
Výchozí stav, týden 53, týden 54
Změna od výchozího stavu ve skóre škály globálního dojmu zlepšení (CaGI-I) pečovatele (globální, hodnoceno pečovatelem) v 54. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 54
CaGI-I je jednopoložkový dotazník k posouzení dojmu pečovatele o zlepšení symptomů dyskineze po zahájení terapie. Škála je výsledek hlášený pečovatelem, jehož cílem je vyhodnotit všechny aspekty zdraví účastníků a určit, zda došlo k celkovému zlepšení symptomů dyskineze či nikoli. Pečovatel vybral z možností odpovědi 1 odpověď, která poskytla nejpřesnější popis změny symptomů dyskineze u účastníka, o kterého pečoval od začátku studie: 1 = velmi zlepšené (od zahájení léčby); 2 = mnohem lepší; 3=minimálně zlepšeno; 4=žádná změna od výchozího stavu (symptomy zůstávají v podstatě nezměněny); 5=minimálně horší; 6 = mnohem horší; 7=velmi mnohem horší (od zahájení léčby). Změna od výchozího skóre CaGI-I se může pohybovat od -6 do 6.
Výchozí stav, týden 54
Změna od výchozí hodnoty ve skóre klinického globálního dojmu zlepšení (CGI-I) (globální, hodnoceno lékařem) v 54. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 54
CGI-I je výsledek hlášený lékařem se 7bodovou Likertovou škálou pro porovnání stavu účastníka s výchozím stavem: 1 = velmi zlepšené od zahájení léčby (téměř vše lepší; dobrá úroveň fungování; minimální příznaky; představuje velmi podstatná změna); 2 = mnohem lepší (zejména lepší s významným snížením symptomů; zvýšení úrovně fungování, ale některé symptomy přetrvávají); 3 = minimální zlepšení (o něco lepší s malým nebo žádným klinicky významným snížením symptomů; představuje velmi malou změnu základního klinického stavu, úrovně péče nebo funkční kapacity); 4=žádná změna od výchozího stavu (symptomy zůstávají nezměněny); 5=minimálně horší (trochu horší, ale nemusí být klinicky významné); 6 = mnohem horší (klinicky významný nárůst symptomů a snížená funkce); 7 = velmi mnohem horší od zahájení léčby (těžká exacerbace symptomů a ztráta funkce). Změna od výchozího skóre CGI-I se může pohybovat od -6 do 6.
Výchozí stav, týden 54
Změna od výchozí hodnoty ve skóre klinického globálního dojmu závažnosti (CGI-S) (globální, hodnoceno lékařem) v 54. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 54
CGI-S používá 7bodovou Likertovu škálu k posouzení závažnosti dyskineze následovně (s kotevními body pro výběr nejvhodnější úrovně závažnosti způsobené DCP): 1=normální (vůbec ne nemocný, symptomy poruchy se posledních 7 dní nevyskytují ); 2 = hraniční (jemná nebo suspektní patologie); 3 = mírné (jasně zjištěné příznaky s minimálními, pokud vůbec nějakými, úzkostmi nebo obtížemi v sociálních a/nebo pracovních funkcích); 4=střední (zjevné příznaky způsobující znatelné, ale mírné funkční poškození nebo úzkost; úroveň příznaků může vyžadovat léčbu); 5 = výrazné (vtíravé symptomy, které zřetelně zhoršují sociální/pracovní funkce nebo způsobují rušivé úrovně úzkosti); 6 = těžké (rušivé symptomy, chování a funkce jsou často ovlivněny symptomy, mohou vyžadovat pomoc ostatních); 7=extrémní (symptomy drasticky zasahují do mnoha životních funkcí; může být hospitalizován). Vyšší skóre značí větší závažnost.
Výchozí stav, týden 54
Změna od výchozího stavu ve skóre pediatrického hodnocení Disability Inventory-Computer Adapted Test (PEDI-CAT) (Activities of Daily Living [ADL], Caregiver Completed, Content-Balanced Version) v 53. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 53
Měření PEDI-CAT funguje ve 4 oblastech: (1) Denní aktivity; (2) mobilita; (3) sociální/kognitivní a (4) odpovědnost. Obsahově vyvážená verze představuje rovnováhu položek z každé z oblastí obsahu domény Denních činností (Oblékání, Udržování čistoty, Domácí úkoly a Jídlo a jídlo). Celkem bylo administrováno přibližně 30 položek. Software PEDI-CAT využívá statistické modely teorie odezvy na položky k odhadu schopností dítěte z minimálního počtu nejdůležitějších položek nebo ze stanoveného počtu položek v každé doméně. Program CAT pak zobrazí výsledky: normativní standardní skóre, škálované skóre a SE. V tomto koncovém bodě je uvedeno škálované skóre. Škálované skóre je založeno na odhadu umístění jednotlivého dítěte na hierarchické škále v každé doméně. Škálovaná skóre PEDI-CAT jsou v současné době na stupnici 20 (menší zlepšení) až 80 (větší zlepšení). Vyšší skóre znamená větší zlepšení funkčních dovedností.
Výchozí stav, týden 53
Změna od základní hodnoty v jednotné stupnici hodnocení Huntingtonovy choroby – celkové skóre maximální chorey (UHDRS-TMC) (centrálně čteno) v 53. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 53
UHDRS-TMC je součástí hodnocení Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) a hodnotí závažnost chorey v 7 částech těla: obličej, ústa, trup a 4 končetiny (pravá a levá horní končetiny, pravé a levé dolní končetiny). Každá část byla hodnocena od 0 (nepřítomná) do 4 (prodloužená). Centrální hodnocení bylo provedeno pro všechny účastníky na základě videí shromážděných pro centrální hodnocení MD-CRS. Skóre TMC bylo získáno sečtením každého ze samostatných skóre a pohybovalo se od 0 (nepřítomné) do 28 (označené/prodloužené), přičemž vyšší skóre indikovalo horší symptomy.
Výchozí stav, týden 53
Změna od výchozí hodnoty v jednotné stupnici hodnocení Huntingtonovy choroby – celkové skóre maximální dystonie (UHDRS-TMD) (centrálně čteno) v 53. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 53
UHDRS-TMD je součástí hodnocení UHDRS-TMS a hodnotí závažnost dystonie v 5 částech těla: trupu a 4 končetinách (pravá a levá horní končetina, pravá a levá dolní končetina). Každá část byla hodnocena od 0 (nepřítomná) do 4 (prodloužená). Centrální hodnocení bylo provedeno pro všechny účastníky na základě videí shromážděných pro centrální hodnocení MD-CRS. Skóre TMD bylo získáno sečtením každého ze samostatných skóre a pohybovalo se od 0 (nepřítomné) do 20 (označené/prodloužené), přičemž vyšší skóre označovalo horší symptomy.
Výchozí stav, týden 53
Změna od základní hodnoty v jednotné stupnici hodnocení Huntingtonovy choroby – celkové skóre motoru (UHDRS-TMS) (hodnoceno lékařem) v 53. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 53
UHDRS zahrnuje široké hodnocení rysů spojených s Huntingtonovou chorobou (HD). Jde o výzkumný nástroj, který byl vyvinut s cílem poskytnout jednotné hodnocení klinických znaků a průběhu HD. Hodnocení celkového motorického skóre UHDRS (UHDRS-TMS) zahrnuje 15 položek a hodnotí pohyby očí, řeč, střídavé pohyby rukou, dystonii, choreu a chůzi. UHDRS-TMS byl vypočten jako součet 31 hodnocení motoru; každý z nich se pohyboval mezi 0 (nepřítomný) až 4 (nejhorší). Všechny položky byly hodnoceny lékařem výzkumného centra. Skóre TMS je součet jednotlivých skóre v rozmezí od 0 (normální motorická funkce) do 124 (těžce narušená motorická funkce), přičemž nižší skóre ukazuje na lepší motorickou funkci.
Výchozí stav, týden 53
Změna od výchozí hodnoty v jednotné stupnici hodnocení Huntingtonovy choroby – celkové skóre maximální chorey (UHDRS-TMC) (hodnoceno lékařem) v 53. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 53
UHDRS-TMC je součástí hodnocení UHDRS-TMS a hodnotí závažnost chorey v 7 částech těla: obličej, ústa, trup a 4 končetiny (pravá a levá horní končetina, pravá a levá dolní končetina). Každá část byla hodnocena od 0 (nepřítomná) do 4 (prodloužená). Všechny položky byly hodnoceny lékařem výzkumného centra. Skóre TMC bylo získáno sečtením každého ze samostatných skóre a pohybovalo se od 0 (nepřítomné) do 28 (označené/prodloužené), přičemž vyšší skóre indikovalo horší symptomy.
Výchozí stav, týden 53
Změna od výchozí hodnoty v jednotné stupnici hodnocení Huntingtonovy choroby – celkové skóre maximální dystonie (UHDRS-TMD) (hodnoceno lékařem) v 53. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 53
UHDRS-TMD je součástí hodnocení UHDRS-TMS a hodnotí závažnost dystonie v 5 částech těla: trupu a 4 končetinách (pravá a levá horní končetina, pravá a levá dolní končetina). Každá část byla hodnocena od 0 (nepřítomná) do 4 (prodloužená). Všechny položky byly hodnoceny lékařem výzkumného centra. Skóre TMD bylo získáno sečtením každého ze samostatných skóre a pohybovalo se od 0 (nepřítomné) do 20 (označené/prodloužené), přičemž vyšší skóre označovalo horší symptomy.
Výchozí stav, týden 53
Změna od základní hodnoty v kanadském měření pracovního výkonu (COPM) (hodnocení lékařem) v 53. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 53
COPM, polostrukturovaný rozhovor, byl použit k posouzení toho, jak účastník vnímá výkon v oblastech sebepéče, produktivity a volného času. COPM zahrnuje 5-krokový proces v rámci polostrukturovaného rozhovoru vedeného terapeutem. Účastníci byli požádáni, aby ohodnotili 5 nejdůležitějších činností na 10bodové škále pro výkon a spokojenost, v rozmezí od 1 (vůbec neschopný/spokojený) do 10 (schopný podávat extrémně dobrý výkon/velmi spokojený). Celkové skóre je průměr celkových dílčích škál výkon a spokojenost. Každé skóre subškály se vypočítá sečtením skóre všech aktivit a následným dělením počtem aktivit. Celková změna od základního skóre se může pohybovat od -9 do 9. Vyšší skóre indikovalo velmi dobrý výkon a vysokou spokojenost.
Výchozí stav, týden 53

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. února 2020

Primární dokončení (Aktuální)

14. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

14. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

16. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TV50717-CNS-30081
  • 2019-001807-19 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím studijním dokumentům včetně protokolu studie a plánu statistické analýzy. Žádosti budou přezkoumány z hlediska vědeckého přínosu, stavu schválení produktu a střetu zájmů. Údaje na úrovni pacientů budou deidentifikovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie a chráněny důvěrné obchodní informace. Zašlete prosím svůj požadavek e-mailem na USMedInfo@tevapharm.com.)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna, Dyskinetika

Klinické studie na TEV-50717

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit