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Uno studio per verificare se TEV-50717 è sicuro ed efficace nell'alleviare i movimenti involontari anormali nella paralisi cerebrale

10 aprile 2024 aggiornato da: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Uno studio in aperto, a lungo termine sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di TEV-50717 (deutetrabenazina) per il trattamento della discinesia nella paralisi cerebrale nei bambini e negli adolescenti (Open RECLAIM-DCP)

Lo studio TV50717-CNS-30081 è uno studio di 55 settimane in cui i pazienti che hanno completato con successo lo studio principale (Studio TV50717-CNS-30080) possono essere idonei a partecipare a questo studio.

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia a lungo termine con TEV-50717 in bambini e adolescenti con DCP.

L'obiettivo secondario di questo studio è valutare l'efficacia della terapia a lungo termine con TEV-50717 nel ridurre la gravità della DCP.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

44

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Blegdamsvej 9, Danimarca, 2100
        • Teva Investigational Site 39058
  • Federazione Russa
      • Kazan, Federazione Russa, 420021
        • Teva Investigational Site 50477
      • Khabarovsk, Khabarovsk Krai Region, Federazione Russa, 680013
        • Teva Investigational Site 50475
      • Moscow, Moscow Region, Federazione Russa, 129110
        • Teva Investigational Site 50470
      • Nizhniy Novgorod, Nizhny Novgorod Region, Federazione Russa, 603126
        • Teva Investigational Site 50485
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Federazione Russa, 630047
        • Teva Investigational Site 50468
      • Smolensk, Smolensk Region, Federazione Russa, 214018
        • Teva Investigational Site 50469
      • Stavropol, Stavropol Krai Region, Federazione Russa, 355000
        • Teva Investigational Site 50478
      • Tyumen, Tyumen Region, Federazione Russa, 625023
        • Teva Investigational Site 50474
  • Israele
      • Tel-Aviv, Tel-Aviv District, Israele, 64239
        • Teva Investigational Site 80146
      • Zerifin, Central District, Israele, 70300
        • Teva Investigational Site 80147
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Teva Investigational Site 30214
      • Pisa, Italia, 56018
        • Teva Investigational Site 30216
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Teva Investigational Site 53434
      • Gdansk, Pomerania Province, Polonia, 80-389
        • Teva Investigational Site 53428
      • Krakow, Polonia, 30-534
        • Teva Investigational Site 53427
      • Wiazowna, Mazovia Province, Polonia, 05-462
        • Teva Investigational Site 53430
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Edinburgh, Regno Unito, EH16 4TJ
        • Teva Investigational Site 34245
      • London, Greater London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Teva Investigational Site 34243
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2TH
        • Teva Investigational Site 34244
  • Spagna
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Teva Investigational Site 31254
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Teva Investigational Site 14137
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Teva Investigational Site 14295
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Stati Uniti, 08043
        • Teva Investigational Site 14122
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29414
        • Teva Investigational Site 14299
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Teva Investigational Site 14129
  • Ucraina
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Province, Ucraina, 49101
        • Teva Investigational Site 58313
      • Kyiv, Kyiv Province, Ucraina, 04209
        • Teva Investigational Site 58309
      • Odessa, Odessa Province, Ucraina, 65012
        • Teva Investigational Site 58311
      • Vinnytsya, Vinnytsia Province, Ucraina, 21005
        • Teva Investigational Site 58310

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente ha completato lo studio principale TV50717-CNS-30080.
  • Il paziente pesa almeno 12 kg (26 libbre) il giorno 1 di questo studio.
  • Il paziente è in grado di ingoiare TEV-50717 intero.
  • NOTA- Si applicano criteri aggiuntivi, si prega di contattare l'investigatore per ulteriori informazioni

Criteri di esclusione:

  • - Il paziente presenta una depressione clinicamente significativa allo screening o al giorno 1 di questo studio. Nota: i pazienti che ricevono una terapia antidepressiva possono essere arruolati se in una dose stabile per almeno 6 settimane prima dello screening o il giorno 1 (a seconda di quale evento si verifichi per primo) e si prevede che rimangano stabili (dose e frequenza) entro la durata dello studio.

  • Il paziente ha una storia di intenti suicidari o comportamenti correlati basati sulla storia medica o psichiatrica o sul C-SSRS alla visita di screening, se eseguita, o alla visita del giorno 1, a seconda dell'età del paziente:

    • intenzione di agire sull'ideazione suicidaria con un piano specifico, indipendentemente dal livello di ambivalenza, al momento del pensiero suicidario
    • atti o comportamenti preparatori al suicidio.
  • Il paziente ha una storia di un precedente tentativo di suicidio effettivo, interrotto o abortito.
  • Il paziente ha un parente di primo grado che ha completato il suicidio.

  • Il paziente ha ricevuto uno dei seguenti farmaci concomitanti Il paziente ha ricevuto uno dei seguenti farmaci concomitanti entro le finestre di esclusione specificate dallo screening o dal giorno 1 (a seconda di quale evento si verifichi per primo) di questo studio:

    • entro 30 giorni: tetrabenazina o valbenazina
    • entro 21 giorni: reserpina
    • entro 14 giorni: levodopa, agonisti della dopamina e inibitori delle monoaminossidasi
  • Il paziente ha ricevuto un trattamento con cellule staminali, stimolazione cerebrale profonda, stimolazione transmagnetica o stimolazione transcranica a corrente continua per il trattamento di movimenti anormali o CP dalla visita della settimana 15 dello Studio TV50717-CNS-30080, o il paziente non è in condizioni cliniche stabili .
  • Pazienti con una storia di torsione di punta, sindrome congenita del QT lungo, bradiaritmie, altre aritmie cardiache o insufficienza cardiaca non compensata.
  • Il paziente ha un'allergia nota a uno qualsiasi dei componenti di TEV-50717.
  • Il paziente ha partecipato a uno studio sperimentale su un farmaco o dispositivo diverso dallo Studio TV50717-CNS-30080 e ha ricevuto IMP/intervento entro 30 giorni o 5 emivite del farmaco del giorno 1 di questo studio, a seconda di quale sia il più lungo.
  • La paziente è incinta o sta allattando.
  • NOTA- Si applicano criteri aggiuntivi, si prega di contattare l'investigatore per ulteriori informazioni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TEV-50717
La dose di TEV-50717 deve essere aumentata su base settimanale per raggiungere una riduzione clinicamente significativa della discinesia, come indicato da una riduzione dell'impressione clinica globale di miglioramento (CGI-I).
Droga: TEV-50717
Le compresse orali sono da 6, 9 e 12 mg.
Altri nomi:
  • Deutetrabenazina, SD-809

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 55
Gli eventi avversi possono includere uno qualsiasi dei seguenti: segni vitali clinicamente significativi, parametri ECG o parametri di laboratorio. Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico indesiderato che si sviluppa o peggiora in gravità durante la conduzione di uno studio clinico e non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio. I SAE includevano morte, un evento avverso pericoloso per la vita, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero in corso, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto congenito o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire 1 di i risultati elencati in questa definizione. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo "Eventi avversi segnalati".
Riferimento fino alla settimana 55
Numero di partecipanti (di età ≥ 12 anni) con risultati della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) (peggiore risultato complessivo)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 54
I partecipanti sono stati inseriti in categorie per ideazione o comportamento suicidario e comportamento autolesivo non suicidario in base alle loro risposte a varie domande. Per ideazione o comportamento suicidario sono state utilizzate le seguenti categorie: Nessuna; Desidero essere morto; Pensieri suicidi attivi non specifici; Qualsiasi metodo (non piano) senza intenzione di agire; Alcuni intenti ad agire, senza un piano specifico; Piano e intento specifici; Atti o comportamenti preparatori; Tentativo interrotto; Tentativo interrotto; Tentativo effettivo; e suicidio. Per i comportamenti autolesionistici non suicidari sono state utilizzate le seguenti categorie: No o sì. È stato riportato il numero di partecipanti con il peggiore riscontro complessivo di ideazione suicidaria o comportamento suicidario e comportamento autolesivo non suicidario dal basale alla settimana 54.
Riferimento alla settimana 54
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della sottoscala I della scala di valutazione dei sintomi extrapiramidali (ESRS) alla settimana 54
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 54
La sottoscala I ESRS è un questionario soggettivo a 7 item per valutare il parkinsonismo, l'acatisia, la distonia e la discinesia. L'ESRS I viene valutato su una scala a 4 punti (0=assente, 1=lieve, 2=moderato, 3=grave) per ciascun item. La valutazione prende in considerazione il resoconto verbale del partecipante su 1) la frequenza e la durata del sintomo durante il giorno, 2) il numero di giorni in cui il sintomo era presente durante l'ultima settimana e 3) la valutazione soggettiva dell'intensità del sintomo il sintomo da parte del partecipante. Il punteggio totale era la somma dei 7 elementi che varia da 0 (assente) a 28 (grave). Punteggi più alti indicano una maggiore gravità del disturbo.
Riferimento, settimana 54
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della sottoscala II ESRS alla settimana 54
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 54
La sottoscala II dell'ESRS è un questionario composto da 17 item per valutare il parkinsonismo e l'acatisia. L'ESRS II è costituito dalle seguenti parti: tremore (0 [nessuno]-48 [grave]), andatura e postura (0 [nessuno]-6 [grave]), stabilità posturale (0 [nessuno]-6 [grave]) , rigidità (0 [nessuno]-24 [grave]), movimenti automatici espressivi (0 [nessuno]-6 [grave]), bradicinesia (0 [nessuno]-6 [grave]) e acatisia (0 [nessuno]- 6 [grave]). Il punteggio totale era la somma dei 17 elementi che andavano da 0 (assente) a 102 (grave). Punteggi più alti indicano una maggiore gravità del disturbo.
Riferimento, settimana 54
Cambiamento rispetto al basale nel punteggio totale delle competenze della Checklist del comportamento infantile (CBCL) alla settimana 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 53
La CBCL valuta lo stato comportamentale ed emotivo nei bambini di età compresa tra 6 e 18 anni come riportato dal caregiver. La CBCL completa è composta da due parti, una Scala delle Competenze (Parti da I a VII) e una Scala della Sindrome (item comportamentali). La scala delle competenze (parti da I a VII) valuta varie attività (ad esempio sport, hobby, giochi, organizzazioni, club, squadre, gruppi, lavori e faccende domestiche), relazioni interpersonali e rendimento scolastico. Le liste di controllo di 120 domande consistono in una serie di affermazioni sul comportamento del bambino e di risposte che vengono registrate su una scala: 0 = Non vero; 1 = Abbastanza o talvolta vero; 2 = Molto vero o spesso vero. Il punteggio totale della competenza CBCL variava da 0 (nessun problema) a 240 (problema minore), calcolato sommando i punteggi individuali di ciascun dominio. Punteggi più alti indicano maggiori problemi nel comportamento del bambino.
Riferimento, settimana 53
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della sindrome CBCL alla settimana 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 53
La CBCL valuta lo stato comportamentale ed emotivo nei bambini di età compresa tra 6 e 18 anni come riportato dal caregiver. La CBCL completa è composta da due parti, una Scala delle Competenze (Parti da I a VII) e una Scala della Sindrome (item comportamentali). La Scala della Sindrome comprende 113 domande relative ai comportamenti problema. Per ciascun item le risposte vengono registrate su una scala: 0 = Non Vero; 1 = Abbastanza o talvolta vero; 2 = Molto vero o spesso vero. I comportamenti problema vengono valutati sulle seguenti 8 sindromi basate empiricamente: ansioso/depresso, ritirato/depresso, disturbi somatici, problemi sociali, problemi di pensiero, problemi di attenzione, comportamento che infrange le regole e comportamento aggressivo. Il punteggio totale della sindrome CBCL variava da 0 (nessun problema) a 226 (problema minore), calcolato sommando i punteggi individuali di ciascun dominio. Punteggi più alti indicano maggiori problemi nel comportamento del bambino.
Riferimento, settimana 53
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della Epworth Sleepiness Scale (ESS) alla settimana 54
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 54
L'ESS è un questionario autosomministrato composto da 8 domande che forniscono una misura del livello generale di sonnolenza diurna di un partecipante. L'ESS è composto da 8 elementi. Agli intervistati è stato chiesto di valutare le loro probabilità di addormentarsi mentre erano impegnati in 8 diverse attività, su una scala a 4 punti: 0 = non si addormenterebbero mai; 1=scarsa possibilità di addormentarsi; 2=probabilità moderata di addormentarsi; 3=alta probabilità di addormentarsi. Il punteggio totale è stato calcolato come la somma dei punteggi di 8 item che vanno da 0 (mai) a 24 (alta probabilità di addormentarsi). I punteggi più alti indicano alte probabilità di addormentarsi.
Riferimento, settimana 54

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella scala di valutazione dei disturbi del movimento nell'infanzia (MD-CRS) Parte I Punteggio totale (valutazione generale, lettura centralizzata)
Lasso di tempo: Basale, settimana 53, settimana 54
La parte I dell'MD-CRS valuta l'impatto della discinesia nella paralisi cerebrale (DCP) sulle attività del partecipante e fornisce una valutazione generale del disturbo motorio della funzione motoria (7 elementi), della funzione orale/verbale (3 elementi), del sé -cura (3 elementi) e attenzione/vigilanza (2 elementi) su una scala da 0 (presente) a 4 (assente). Tutti gli item sono stati valutati dal valutatore in clinica e letti centralmente sulla base della registrazione video. Il punteggio totale è stato ottenuto sommando i punteggi dei singoli item e varia da 0 (disturbo marcato/prolungato) a 60 (assenza di disturbo), con punteggi più alti che indicano un disturbo minore.
Basale, settimana 53, settimana 54
Variazione rispetto al basale del punteggio totale MD-CRS Parte II (gravità del disturbo del movimento, lettura centralizzata)
Lasso di tempo: Basale, settimana 53, settimana 54
MD-CRS parte II valuta la gravità del disturbo del movimento su una scala da 0 a 4 in 7 regioni del corpo, tutte aree in cui si può osservare discinesia. Tutti gli item sono stati valutati dal valutatore in clinica e letti centralmente sulla base della registrazione video. Nella valutazione del disturbo del movimento di una parte del corpo, 0 si riferisce all'assenza di un disturbo del movimento e 4 si riferisce a una situazione in cui il disturbo del movimento è presente durante tutti i compiti per la regione esaminata e/o coinvolge 3 o più delle altre regioni, rendendo impossibile il completamento. Le 7 regioni del corpo sono (i) occhio e regione periorbitale, (ii) viso, (iii) lingua e regione periorale, (iv) collo, (v) tronco, (vi) arto superiore e (vii) arto inferiore. Il punteggio totale è stato ottenuto sommando i punteggi dei singoli item e varia da 0 (assenza di disturbo del movimento) a 28 (disturbo del movimento marcato/prolungato), con punteggi più alti che indicano un maggiore disturbo del movimento.
Basale, settimana 53, settimana 54
Variazione rispetto al basale del punteggio totale MD-CRS Parte I (valutazione generale, valutazione del medico)
Lasso di tempo: Basale, settimana 53, settimana 54
La parte I dell'MD-CRS valuta l'impatto del DCP sulle attività del partecipante e fornisce una valutazione generale del disturbo motorio della funzione motoria (7 articoli), della funzione orale/verbale (3 articoli), della cura di sé (3 articoli) e attenzione/vigilanza (2 elementi) su una scala da 0 (presente) a 4 (assente). Tutti gli item sono stati valutati dal medico del centro sperimentale. Il punteggio totale è stato ottenuto sommando i punteggi dei singoli item e varia da 0 (disturbo del movimento marcato/prolungato) a 60 (assenza di disturbo del movimento), con punteggi più alti che indicano un disturbo del movimento minore.
Basale, settimana 53, settimana 54
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale MD-CRS Parte II (valutazione generale, valutazione del medico)
Lasso di tempo: Basale, settimana 53, settimana 54
L'MD-CRS parte II valuta la gravità del disturbo del movimento su una scala da 0 a 4 in 7 regioni del corpo, tutte aree in cui si può osservare discinesia nei partecipanti con PC. Tutti gli item sono stati valutati dal medico del centro sperimentale. Nella valutazione del disturbo del movimento della parte del corpo, 0 si riferisce all'assenza di un disturbo del movimento e 4 si riferisce a una situazione in cui il disturbo del movimento è presente durante tutti i compiti per la regione esaminata e/o coinvolge 3 o più delle altre regioni, rendendo impossibile il completamento. Le 7 regioni del corpo sono (i) occhio e regione periorbitale, (ii) viso, (iii) lingua e regione periorale, (iv) collo, (v) tronco, (vi) arto superiore e (vii) arto inferiore. Il punteggio totale è stato ottenuto sommando i punteggi dei singoli item e varia da 0 (assenza di disturbo del movimento) a 28 (disturbo del movimento marcato/prolungato), con punteggi più alti che indicano un maggiore disturbo del movimento.
Basale, settimana 53, settimana 54
Variazione rispetto al basale del punteggio dell'indice globale MD-CRS (calcolato dai punteggi totali delle parti I e II dell'MD-CRS, valutazione del medico)
Lasso di tempo: Basale, settimana 53, settimana 54
L'MD-CRS Global Index è una misura globale dell'MD-CRS che consolida le informazioni delle parti I e II utilizzando il metodo delle medie ponderate dei 2 indici normalizzati ottenuti da ciascuna parte. Il punteggio standardizzato/normalizzato per ciascun item dell'MD-CRS parti I e II con valore X viene calcolato utilizzando la formula: Xst = X - Xmin diviso per Xmax - Xmin, dove Xmax è il valore massimo del punteggio e Xmin è il valore valore minimo per il punteggio, ovvero rispettivamente 4 e 0. L'indice normalizzato per la scala, MD-CRS parti I o II, Indice I o II, è calcolato come valore medio di Xst. L'indice globale MD-CRS è la media ponderata degli indici normalizzati per le parti I e II dell'MD-CRS lette a livello centrale utilizzando la formula: indice globale = n1 * indice 1 + n2 * indice 2 diviso per n1 + n2, dove n1 e n2 sono i numeri degli item rispettivamente nelle parti I e II dell'MD-CRS. Il punteggio minimo è 0 (migliore) e il punteggio massimo è 1 (peggiore). Il punteggio più alto indica un disturbo del movimento più grave.
Basale, settimana 53, settimana 54
Variazione rispetto al basale del punteggio dell'indice globale MD-CRS (calcolato dai punteggi totali delle parti I e II dell'MD-CRS, letto a livello centrale)
Lasso di tempo: Basale, settimana 53, settimana 54
L'MD-CRS Global Index è una misura globale dell'MD-CRS che consolida le informazioni delle parti I e II utilizzando il metodo delle medie ponderate dei 2 indici normalizzati ottenuti da ciascuna parte. Il punteggio standardizzato/normalizzato per ciascun item dell'MD-CRS parti I e II con valore X viene calcolato utilizzando la formula: Xst = X - Xmin diviso per Xmax - Xmin, dove Xmax è il valore massimo del punteggio e Xmin è il valore valore minimo per il punteggio, ovvero rispettivamente 4 e 0. L'indice normalizzato per la scala, MD-CRS parti I o II, Indice I o II, è calcolato come valore medio di Xst. L'indice globale MD-CRS è la media ponderata degli indici normalizzati per le parti I e II dell'MD-CRS lette a livello centrale utilizzando la formula: indice globale = n1 * indice 1 + n2 * indice 2 diviso per n1 + n2, dove n1 e n2 sono i numeri degli item rispettivamente nelle parti I e II dell'MD-CRS. Il punteggio minimo è 0 (migliore) e il punteggio massimo è 1 (peggiore). Il punteggio più alto indica un disturbo del movimento più grave.
Basale, settimana 53, settimana 54
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala CaGI-I (Global Impression of Improvement) del caregiver (globale, valutato dal caregiver) alla settimana 54
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 54
Il CaGI-I è un questionario a voce singola per valutare l'impressione del caregiver di un miglioramento dei sintomi della discinesia dopo l'inizio della terapia. La scala è un risultato riportato dal caregiver che mira a valutare tutti gli aspetti della salute dei partecipanti e a determinare se c'è stato o meno un miglioramento generale dei sintomi della discinesia. Il caregiver ha selezionato la risposta 1 tra le opzioni di risposta che ha fornito la descrizione più accurata del cambiamento nei sintomi della discinesia del partecipante di cui si è preso cura dall'inizio dello studio: 1=molto migliorato (dall'inizio del trattamento); 2=molto migliorato; 3=minimamente migliorato; 4=nessun cambiamento rispetto al basale (i sintomi rimangono sostanzialmente invariati); 5=minimamente peggiore; 6=molto peggio; 7=molto peggio (dall'inizio del trattamento). La variazione rispetto al punteggio CaGI-I basale può variare da -6 a 6.
Riferimento, settimana 54
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) (globale, valutato dal medico) alla settimana 54
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 54
CGI-I è un risultato riportato dal medico con una scala Likert a 7 punti per confrontare la condizione del partecipante con la condizione di base: 1=molto migliorato dall'inizio del trattamento (quasi tutto migliorato; buon livello di funzionamento; sintomi minimi; rappresenta un risultato molto cambiamento sostanziale); 2=molto migliorato (notevolmente meglio con significativa riduzione dei sintomi; aumento del livello di funzionamento ma permangono alcuni sintomi); 3=minimamente migliorato (leggermente migliorato con una riduzione dei sintomi clinicamente significativa o scarsa; rappresenta un cambiamento minimo nello stato clinico di base, nel livello di cura o nella capacità funzionale); 4=nessun cambiamento rispetto al basale (i sintomi rimangono invariati); 5=minimamente peggiore (leggermente peggiore ma potrebbe non essere clinicamente significativo); 6=molto peggio (aumento clinicamente significativo dei sintomi e diminuzione del funzionamento); 7=molto peggio dall'inizio del trattamento (grave esacerbazione dei sintomi e perdita di funzionalità). La variazione rispetto al punteggio CGI-I di base può variare da -6 a 6.
Riferimento, settimana 54
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) (globale, valutato dal medico) alla settimana 54
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 54
Il CGI-S utilizza una scala Likert a 7 punti per valutare la gravità della discinesia come segue (con punti di ancoraggio per scegliere il livello di gravità più appropriato causato da DCP): 1=normale (per niente malato, sintomi del disturbo non presenti negli ultimi 7 giorni ); 2=borderline (patologia sottile o sospetta); 3=lieve (sintomi chiaramente accertati con disagio minimo, se presente, o difficoltà nelle funzioni sociali e/o lavorative); 4=moderato (sintomi evidenti che causano compromissione funzionale o disagio evidenti, ma modesti; il livello dei sintomi può giustificare l'uso di farmaci); 5=marcato (sintomi intrusivi che compromettono chiaramente la funzione sociale/lavorativa o causano livelli intrusivi di disagio); 6=grave (sintomi, comportamenti e funzioni disturbanti sono spesso influenzati dai sintomi e possono richiedere l'assistenza di altri); 7=estremo (i sintomi interferiscono drasticamente in molte funzioni vitali; possono essere ospedalizzati). Punteggi più alti indicano maggiore gravità.
Riferimento, settimana 54
Variazione rispetto al basale nel punteggio del test adattato al computer per l'inventario della disabilità della valutazione pediatrica (PEDI-CAT) (attività della vita quotidiana [ADL], completamento del caregiver, versione con contenuto bilanciato) alla settimana 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 53
Le misure PEDI-CAT funzionano in 4 ambiti: (1) Attività quotidiane; (2) Mobilità; (3) Sociale/Cognitivo e (4) Responsabilità. La versione con contenuto bilanciato presenta un equilibrio di elementi di ciascuna area di contenuto del dominio Attività quotidiane (Vestirsi, Mantenersi puliti, Compiti domestici e Mangiare e mangiare). Sono stati somministrati in totale circa 30 item. Il software PEDI-CAT utilizza modelli statistici della teoria della risposta agli elementi per stimare le capacità di un bambino da un numero minimo di elementi più rilevanti o da un numero stabilito di elementi all'interno di ciascun dominio. Il programma CAT visualizza quindi i risultati: punteggi standard normativi, punteggi scalati e SE. Il punteggio scalato è riportato in questo endpoint. I punteggi scalati si basano su una stima del posizionamento di un singolo bambino lungo la scala gerarchica all'interno di ciascun dominio. I punteggi in scala PEDI-CAT sono attualmente su una scala metrica da 20 (miglioramento minore) a 80 (miglioramento maggiore). Punteggi più alti indicano un maggiore miglioramento delle abilità funzionali.
Riferimento, settimana 53
Variazione rispetto al basale del punteggio Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Chorea (UHDRS-TMC) (lettura centralizzata) alla settimana 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 53
L'UHDRS-TMC fa parte della valutazione Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) e valuta la gravità della corea nelle 7 parti del corpo: viso, bocca, tronco e le 4 estremità (parte superiore destra e sinistra). estremità inferiori destre e sinistre). Ciascuna parte è stata valutata da 0 (assente) a 4 (prolungato). La valutazione centrale è stata effettuata per tutti i partecipanti, sulla base dei video raccolti per la valutazione centrale di MD-CRS. Il punteggio TMC è stato ottenuto sommando ciascuno dei punteggi separati e variava da 0 (assente) a 28 (marcato/prolungato), con punteggi più alti che indicavano i sintomi peggiori.
Riferimento, settimana 53
Variazione rispetto al basale del punteggio Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Dystonia (UHDRS-TMD) (lettura centralizzata) alla settimana 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 53
L'UHDRS-TMD fa parte della valutazione UHDRS-TMS e valuta la gravità della distonia nelle 5 parti del corpo: tronco e le 4 estremità (estremità superiori destra e sinistra, estremità inferiori destra e sinistra). Ciascuna parte è stata valutata da 0 (assente) a 4 (prolungato). La valutazione centrale è stata effettuata per tutti i partecipanti, sulla base dei video raccolti per la valutazione centrale di MD-CRS. Il punteggio TMD è stato ottenuto sommando ciascuno dei punteggi separati e variava da 0 (assente) a 20 (marcato/prolungato), con punteggi più alti che indicavano i sintomi peggiori.
Riferimento, settimana 53
Variazione rispetto al basale del punteggio motorio totale della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS-TMS) (valutato dal medico) alla settimana 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 53
L'UHDRS comprende un'ampia valutazione delle caratteristiche associate alla malattia di Huntington (HD). È uno strumento di ricerca che è stato sviluppato per fornire una valutazione uniforme delle caratteristiche cliniche e del decorso della MH. La valutazione del punteggio motorio totale dell'UHDRS (UHDRS-TMS) comprende 15 elementi e valuta i movimenti oculari, il linguaggio, i movimenti alternati delle mani, la distonia, la corea e l'andatura. L'UHDRS-TMS è stato calcolato come la somma delle 31 valutazioni motorie; ciascuno dei quali variava da 0 (assente) a 4 (peggiore). Tutti gli item sono stati valutati dal medico del centro sperimentale. Il punteggio TMS è una somma di punteggi individuali che vanno da 0 (funzione motoria normale) a 124 (funzione motoria gravemente compromessa), con punteggi più bassi che indicano una migliore funzione motoria.
Riferimento, settimana 53
Variazione rispetto al basale del punteggio della Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Chorea (UHDRS-TMC) (valutato dal medico) alla settimana 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 53
L'UHDRS-TMC fa parte della valutazione UHDRS-TMS e valuta la gravità della corea nelle 7 parti del corpo: viso, bocca, tronco e le 4 estremità (estremità superiori destra e sinistra, estremità inferiori destra e sinistra). Ciascuna parte è stata valutata da 0 (assente) a 4 (prolungato). Tutti gli item sono stati valutati dal medico del centro sperimentale. Il punteggio TMC è stato ottenuto sommando ciascuno dei punteggi separati e variava da 0 (assente) a 28 (marcato/prolungato), con punteggi più alti che indicavano i sintomi peggiori.
Riferimento, settimana 53
Variazione rispetto al basale del punteggio della Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Dystonia (UHDRS-TMD) (valutato dal medico) alla settimana 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 53
L'UHDRS-TMD fa parte della valutazione UHDRS-TMS e valuta la gravità della distonia nelle 5 parti del corpo: tronco e le 4 estremità (estremità superiori destra e sinistra, estremità inferiori destra e sinistra). Ciascuna parte è stata valutata da 0 (assente) a 4 (prolungato). Tutti gli item sono stati valutati dal medico del centro sperimentale. Il punteggio TMD è stato ottenuto sommando ciascuno dei punteggi separati e variava da 0 (assente) a 20 (marcato/prolungato), con punteggi più alti che indicavano i sintomi peggiori.
Riferimento, settimana 53
Variazione rispetto al basale del punteggio della misurazione canadese della prestazione occupazionale (COPM) (valutato dal medico) alla settimana 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 53
La COPM, un'intervista semistrutturata, è stata utilizzata per valutare la percezione delle prestazioni di un partecipante nelle aree della cura di sé, della produttività e del tempo libero. Il COPM prevede un processo in 5 fasi all'interno di un'intervista semistrutturata condotta da un terapista. Ai partecipanti è stato chiesto di valutare le 5 attività più importanti su una scala di 10 punti per prestazioni e soddisfazione, che vanno da 1 (per niente in grado/soddisfatto) a 10 (in grado di eseguire estremamente bene/estremamente soddisfatto). Il punteggio totale è la media delle sottoscale di performance e soddisfazione totali. Il punteggio di ciascuna sottoscala viene calcolato sommando i punteggi di tutte le attività e poi dividendoli per il numero delle attività. La variazione totale rispetto ai punteggi di base può variare da -9 a 9. I punteggi più alti indicano prestazioni molto buone e alta soddisfazione.
Riferimento, settimana 53

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 febbraio 2020

Completamento primario (Effettivo)

14 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

14 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

16 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TV50717-CNS-30081
  • 2019-001807-19 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, inclusi il protocollo di studio e il piano di analisi statistica. Le richieste verranno esaminate per meriti scientifici, stato di approvazione del prodotto e conflitti di interesse. I dati a livello del paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio e per proteggere le informazioni riservate dal punto di vista commerciale. Si prega di inviare un'e-mail a USMedInfo@tevapharm.com per effettuare la richiesta.)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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