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TEV-50717が脳性麻痺の異常な不随意運動を緩和するのに安全で効果的かどうかをテストする研究

2024年4月10日 更新者：Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

小児および青年の脳性麻痺におけるジスキネジーの治療のためのTEV-50717（デュテトラベナジン）の非盲検長期安全性、忍容性、および有効性研究（オープンRECLAIM-DCP）

TV50717-CNS-30081 試験は 55 週間の試験であり、親試験 (TV50717-CNS-30080 試験) を完了した患者がこの試験に登録する資格がある可能性があります。

この研究の主な目的は、DCPの小児および青年におけるTEV-50717による長期治療の安全性と忍容性を評価することです。

この研究の第 2 の目的は、DCP の重症度の軽減における TEV-50717 による長期治療の有効性を評価することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

44

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • Teva Investigational Site 14137
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Teva Investigational Site 14295
    • New Jersey
      • Voorhees、New Jersey、アメリカ、08043
        • Teva Investigational Site 14122
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29414
        • Teva Investigational Site 14299
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Teva Investigational Site 14129
  • イギリス
      • Edinburgh, Edinburgh、イギリス、EH16 4TJ
        • Teva Investigational Site 34245
      • London, Greater London、イギリス、SE1 7EH
        • Teva Investigational Site 34243
      • Sheffield, South Yorkshire、イギリス、S10 2TH
        • Teva Investigational Site 34244
  • イスラエル
      • Tel-Aviv, Tel-Aviv District、イスラエル、64239
        • Teva Investigational Site 80146
      • Zerifin, Central District、イスラエル、70300
        • Teva Investigational Site 80147
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20133
        • Teva Investigational Site 30214
      • Pisa、イタリア、56018
        • Teva Investigational Site 30216
  • ウクライナ
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Province、ウクライナ、49101
        • Teva Investigational Site 58313
      • Kyiv, Kyiv Province、ウクライナ、04209
        • Teva Investigational Site 58309
      • Odessa, Odessa Province、ウクライナ、65012
        • Teva Investigational Site 58311
      • Vinnytsya, Vinnytsia Province、ウクライナ、21005
        • Teva Investigational Site 58310
  • スペイン
      • Valencia、スペイン、46026
        • Teva Investigational Site 31254
  • デンマーク
      • Blegdamsvej 9、デンマーク、2100
        • Teva Investigational Site 39058
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-952
        • Teva Investigational Site 53434
      • Gdansk, Pomerania Province、ポーランド、80-389
        • Teva Investigational Site 53428
      • Krakow、ポーランド、30-534
        • Teva Investigational Site 53427
      • Wiazowna, Mazovia Province、ポーランド、05-462
        • Teva Investigational Site 53430
  • ロシア連邦
      • Kazan、ロシア連邦、420021
        • Teva Investigational Site 50477
      • Khabarovsk, Khabarovsk Krai Region、ロシア連邦、680013
        • Teva Investigational Site 50475
      • Moscow, Moscow Region、ロシア連邦、129110
        • Teva Investigational Site 50470
      • Nizhniy Novgorod, Nizhny Novgorod Region、ロシア連邦、603126
        • Teva Investigational Site 50485
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region、ロシア連邦、630047
        • Teva Investigational Site 50468
      • Smolensk, Smolensk Region、ロシア連邦、214018
        • Teva Investigational Site 50469
      • Stavropol, Stavropol Krai Region、ロシア連邦、355000
        • Teva Investigational Site 50478
      • Tyumen, Tyumen Region、ロシア連邦、625023
        • Teva Investigational Site 50474

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -患者は親の研究TV50717-CNS-30080を完了しました。
  • -患者は、この研究の1日目に少なくとも12kg（26ポンド）の体重があります。
  • 患者は TEV-50717 全体を飲み込むことができます。
  • 注 - 追加の基準が適用されます。詳細については調査員にお問い合わせください

除外基準:

  • -患者は、スクリーニング時またはこの研究の1日目に臨床的に重大なうつ病を患っています。 注: 抗うつ薬治療を受けている患者は、スクリーニング前または 1 日目 (いずれか早い方) の少なくとも 6 週間前から安定した用量を使用しており、試験期間中 (用量と頻度) が安定していると予想される場合に登録することができます。

  • -患者は、医学的または精神医学的病歴またはC-SSRSに基づく自殺意図または関連する行動の病歴を持っています。

    • 自殺念慮の時点で、アンビバレンスのレベルに関係なく、特定の計画で自殺念慮に基づいて行動する意図
    • 自殺準備行為または行動。
  • 患者は、以前に実際の、中断された、または中止された自殺未遂の既往があります。
  • 患者には、自殺した第一度近親者がいます。

  • -患者は以下の併用薬のいずれかを投与された -患者は指定された除外ウィンドウ内で以下の併用薬のいずれかを投与された スクリーニングまたは1日目（いずれか早い方）から：

    • 30日以内：テトラベナジンまたはバルベナジン
    • 21日以内：レセルピン
    • 14日以内：レボドパ、ドーパミン作動薬、モノアミン酸化酵素阻害薬
  • -患者は、研究TV50717-CNS-30080の15週目の訪問以来、異常な動きまたはCPの治療のために幹細胞、脳深部刺激、経磁気刺激、または経頭蓋直流刺激による治療を受けている、または患者は安定した臨床状態にありません.
  • トルサード ド ポアント、先天性 QT 延長症候群、徐脈性不整脈、その他の心不整脈、または非代償性心不全の既往歴のある患者。
  • -患者は、TEV-50717のいずれかの成分に対して既知のアレルギーを持っています。
  • -患者は治験TV50717-CNS-30080以外の治験薬またはデバイス研究に参加し、30日以内またはこの研究の1日目の5回の薬物半減期のいずれか長い方でIMP /介入を受けました。
  • -患者は妊娠中または授乳中です。
  • 注 - 追加の基準が適用されます。詳細については調査員にお問い合わせください

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：TEV-50717
TEV-50717 の投与量は、改善の臨床全体印象 (CGI-I) の減少によって示されるように、ジスキネジアの臨床的に意味のある減少に到達するために、週単位で増加する必要があります。
薬：TEV-50717
経口錠剤は 6、9、および 12 mg です。
他の名前：
  • 重テトラベナジン、SD-809

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：55週目までのベースライン
有害事象には、臨床的に重要なバイタルサイン、ECG パラメータ、または臨床検査パラメータのいずれかが含まれる場合があります。 AE は、臨床研究の実施中に発症または重症度が悪化する、望ましくない医学的出来事として定義され、必ずしも治験薬との因果関係を持っていません。 SAEには、死亡、生命を脅かす有害事象、入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害または無能力、先天異常または先天異常、または参加者を危険にさらし、以下の1つを防ぐために医療介入を必要とする重要な医療事象が含まれます。この定義にリストされている結果。 因果関係に関係なく、重篤および非重篤な AE の概要は、「報告された有害事象モジュール」にあります。
55週目までのベースライン
コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）の結果（全体的に最悪の所見）の参加者（12歳以上）の数
時間枠：ベースラインから 54 週目まで
参加者は、さまざまな質問への回答に基づいて、自殺念慮または自殺行動と非自殺自傷行為のカテゴリーに分類されました。 自殺念慮または自殺行動については、次のカテゴリが使用されました。 なし。死にたい。非特異的な積極的な自殺願望。行動する意図のないあらゆる方法（計画ではない）。具体的な計画はなくても、行動を起こす意図がある。具体的な計画と意図。準備行為または行為。試行は中止されました。試行が中断されました。実際の試み;そして自殺。 自殺以外の自傷行為については、「いいえ」または「はい」のカテゴリーが使用されました。 ベースラインから54週目までに、自殺念慮または自殺行動、および非自殺自傷行為の全体的な所見が最も悪かった参加者の数が報告されます。
ベースラインから 54 週目まで
54週目の錐体外路症状評価スケール（ESRS）サブスケールI合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、54 週目
ESRS サブスケール I は、パーキンソニズム、アカシジア、ジストニア、ジスキネジアを評価するための 7 項目の主観的な質問票です。 ESRS I は、各項目について 4 点スケール (0= なし、1= 軽度、2= 中等度、3= 重度) でスコア付けされます。 評価では、1) 日中の症状の頻度と期間、2) 過去 1 週間に症状が存在した日数、3) 症状の強さの主観的評価に関する参加者の口頭報告が考慮されます。参加者による症状。 合計スコアは、0 (なし) から 28 (重度) の範囲の 7 項目の合計でした。 スコアが高いほど、障害の重症度が高いことを示します。
ベースライン、54 週目
54週目のESRSサブスケールII合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、54 週目
ESRS サブスケール II は、パーキンソニズムとアカシジアを評価するための 17 項目のアンケートです。 ESRS II は次の部分で構成されます: 振戦 (0 [なし] ～ 48 [重度])、歩行および姿勢 (0 [なし] ～ 6 [重度])、姿勢安定性 (0 [なし] ～ 6 [重度]) 、固縮（0 [なし]-24 [重度]）、表情豊かな自動運動（0 [なし]-6 [重度]）、運動緩慢（0 [なし]-6 [重度]）、アカシジア（0 [なし]- 6[重度])。 合計スコアは、0 (なし) から 102 (重度) までの 17 項目の合計でした。 スコアが高いほど、障害の重症度が高いことを示します。
ベースライン、54 週目
53週目の児童行動チェックリスト（CBCL）コンピテンス合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、53 週目
CBCL は、保護者から報告された 6 歳から 18 歳までの子供の行動および感情の状態を評価します。 完全な CBCL には、コンピテンス スケール (パート I ～ VII) とシンドローム スケール (行動項目) の 2 つのパートがあります。 コンピテンス スケール (パート I ～ VII) は、さまざまな活動 (スポーツ、趣味、ゲーム、組織、クラブ、チーム、グループ、仕事、雑用など)、対人関係、および学業成績を評価します。 120 の質問を含むチェックリストは、子供の行動と反応に関する多くの記述で構成されており、次のスケールで記録されます。0 = 正しくありません。 1 = ある程度、または時々真実です。 2 = 非常に正しい、またはほとんど正しい。 CBCL コンピテンスの合計スコアは 0 (問題なし) から 240 (問題が少ない) までの範囲であり、各ドメインの個別のスコアを加算することによって計算されました。 スコアが高いほど、子供の行動に大きな問題があることを示します。
ベースライン、53 週目
53週目のCBCL症候群合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、53 週目
CBCL は、保護者から報告された 6 歳から 18 歳までの子供の行動および感情の状態を評価します。 完全な CBCL には、コンピテンス スケール (パート I ～ VII) とシンドローム スケール (行動項目) の 2 つのパートがあります。 症候群スケールは、問題行動に関連する 113 の質問で構成されます。 項目ごとに、回答が次のスケールで記録されます。0 = 真ではありません。 1 = ある程度、または時々真実です。 2 = 非常に正しい、またはほとんど正しい。 問題行動は、不安/抑うつ、引きこもり/抑うつ、身体的訴え、社会的問題、思考の問題、注意力の問題、規則違反行動、攻撃的行動の 8 つの経験に基づいた症候群に基づいてスコア付けされます。 CBCL 症候群の合計スコアは 0 (問題なし) から 226 (問題が少ない) までの範囲であり、各ドメインの個別のスコアを加算することによって計算されました。 スコアが高いほど、子供の行動に大きな問題があることを示します。
ベースライン、53 週目
54週目のエプワース眠気スケール（ESS）合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、54 週目
ESS は、参加者の日中の眠気の一般的なレベルの尺度を提供する 8 つの質問で構成される自己記入式アンケートです。 ESSは8つの項目から構成されています。 回答者は、8 つの異なる活動に参加しているときに眠りに落ちる可能性を 4 段階のスケールで評価するよう求められました。0 = 決して眠りに落ちない。 1 = 眠りに落ちる可能性がわずかにあります。 2 = 眠りに落ちる可能性が中程度。 3 = 居眠りする可能性が高い。 合計スコアは、0 (まったくない) から 24 (眠りに落ちる可能性が高い) までの 8 項目スコアの合計として計算されました。 スコアが高いほど、眠りに落ちる可能性が高いことを示します。
ベースライン、54 週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動障害-小児期評価スケール (MD-CRS) パート I 合計スコアのベースラインからの変化 (一般評価、集中読み取り)
時間枠：ベースライン、53週目、54週目
MD-CRS パート I では、脳性麻痺 (DCP) におけるジスキネジアが参加者の活動に及ぼす影響を評価し、運動機能 (7 項目)、口腔/言語機能 (3 項目)、自己の運動障害の一般的な評価を提供します。 -ケア (3 項目)、および注意/警戒 (2 項目) を 0 (現在) ～ 4 (不在) のスケールで表します。 すべての項目は診療所の評価者によって採点され、ビデオ録画に基づいて集中的に読み取られました。 合計スコアは個々の項目のスコアを合計することによって得られ、0 (顕著な/長期にわたる障害) から 60 (障害がない) の範囲であり、スコアが高いほど障害が軽いことを示します。
ベースライン、53週目、54週目
MD-CRS パート II 合計スコアのベースラインからの変化 (運動障害の重症度、集中読み取り)
時間枠：ベースライン、53週目、54週目
MD-CRS パート II は、ジスキネジーが見られる身体の 7 つの領域すべての領域における運動障害の重症度を 0 から 4 のスケールで評価します。 すべての項目は診療所の評価者によって採点され、ビデオ録画に基づいて集中的に読み取られました。 体の一部の運動障害を評価する場合、0 は運動障害がないことを指し、4 は検査された領域のすべての作業中に運動障害が存在する状況、および/または 3 つ以上の他の領域が関与する状況を指します。完了を不可能にします。 7 つの身体領域とは、(i) 目および眼窩周囲領域、(ii) 顔、(iii) 舌および口周囲領域、(iv) 首、(v) 胴体、(vi) 上肢、および (vii) 下肢です。 合計スコアは個々の項目のスコアを合計することで得られ、0 (運動障害なし) から 28 (顕著な/長期にわたる運動障害) の範囲であり、スコアが高いほど運動障害が大きいことを示します。
ベースライン、53週目、54週目
MD-CRS パート I 合計スコアのベースラインからの変化 (一般評価、医師の評価)
時間枠：ベースライン、53週目、54週目
MD-CRS パート I では、参加者の活動に対する DCP の影響を評価し、運動機能 (7 項目)、口腔/言語機能 (3 項目)、セルフケア (3 項目) の運動障害の一般的な評価を提供します。 、および注意/警戒度 (2 項目) を 0 (現在) ～ 4 (不在) のスケールで表します。 すべての項目は治験センターの医師によって採点されました。 合計スコアは個々の項目のスコアを合計することで得られ、0 (顕著な/長期にわたる運動障害) ～ 60 (運動障害なし) の範囲であり、スコアが高いほど運動障害が軽いことを示します。
ベースライン、53週目、54週目
MD-CRS パート II 合計スコアのベースラインからの変化 (一般評価、医師の評価)
時間枠：ベースライン、53週目、54週目
MD-CRS パート II では、身体の 7 つの部位における運動障害の重症度を 0 ～ 4 のスケールで評価します。このすべての部位で、CP の参加者にジスキネジアが見られます。 すべての項目は治験センターの医師によって採点されました。 身体部分の運動障害を評価する場合、0 は運動障害がないことを指し、4 は検査された領域のすべての作業中に運動障害が存在する状況、および/または 3 つ以上の他の領域が関与する状況を指します。完了を不可能にします。 7 つの身体領域とは、(i) 目および眼窩周囲領域、(ii) 顔、(iii) 舌および口周囲領域、(iv) 首、(v) 胴体、(vi) 上肢、および (vii) 下肢です。 合計スコアは個々の項目のスコアを合計することで得られ、0 (運動障害なし) から 28 (顕著な/長期にわたる運動障害) の範囲であり、スコアが高いほど運動障害が多いことを示します。
ベースライン、53週目、54週目
MD-CRS グローバルインデックススコアのベースラインからの変化 (MD-CRS パート I および II の合計スコアから計算、医師が評価)
時間枠：ベースライン、53週目、54週目
MD-CRS グローバル インデックスは、各パートから得られた 2 つの正規化インデックスの加重平均の方法を使用して、パート I と II からの情報を統合する MD-CRS のグローバルな尺度です。 値 X を持つ MD-CRS パート I および II の各項目の標準化/正規化スコアは、次の式を使用して計算されます: Xst = X - Xmin 除算 Xmax - Xmin。ここで、Xmax はスコアの最大値、Xmin はスコアの最大値です。スコアの最小値、つまりそれぞれ 4 と 0。 スケールの正規化インデックス、MD-CRS パート I または II、インデックス I または II は、Xst の平均値として計算されます。 MD-CRS グローバル インデックスは、次の式を使用して、集中的に読み取られた MD-CRS パート I および II の正規化されたインデックスの加重平均です。グローバル インデックス = n1 * インデックス 1 + n2 * インデックス 2 を n1 + n2 で割った値 (n1 と n2)はそれぞれ MD-CRS パート I および II の項目数です。 最小スコアは 0 (良い)、最大スコアは 1 (悪い) です。 スコアが高いほど、より重度の運動障害を示します。
ベースライン、53週目、54週目
MD-CRS グローバルインデックススコアのベースラインからの変化 (MD-CRS パート I および II の合計スコアから計算、集中的に読み取り)
時間枠：ベースライン、53週目、54週目
MD-CRS グローバル インデックスは、各パートから得られた 2 つの正規化インデックスの加重平均の方法を使用して、パート I と II からの情報を統合する MD-CRS のグローバルな尺度です。 値 X を持つ MD-CRS パート I および II の各項目の標準化/正規化スコアは、次の式を使用して計算されます: Xst = X - Xmin 除算 Xmax - Xmin。ここで、Xmax はスコアの最大値、Xmin はスコアの最大値です。スコアの最小値、つまりそれぞれ 4 と 0。 スケールの正規化インデックス、MD-CRS パート I または II、インデックス I または II は、Xst の平均値として計算されます。 MD-CRS グローバル インデックスは、次の式を使用して、集中的に読み取られた MD-CRS パート I および II の正規化されたインデックスの加重平均です。グローバル インデックス = n1 * インデックス 1 + n2 * インデックス 2 を n1 + n2 で割った値 (n1 と n2)はそれぞれ MD-CRS パート I および II の項目数です。 最小スコアは 0 (良い)、最大スコアは 1 (悪い) です。 スコアが高いほど、より重度の運動障害を示します。
ベースライン、53週目、54週目
54週目の介護者の全体的な改善印象（CaGI-I）スケールスコア（全体、介護者評価）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、54 週目
CaGI-I は、治療開始後のジスキネジー症状の改善に対する介護者の印象を評価するための単一項目の質問票です。 このスケールは、参加者の健康状態のあらゆる側面を評価し、ジスキネジアの症状が全体的に改善したかどうかを判断することを目的として、介護者が報告する結果です。 介護者は、研究開始時から世話をした参加者のジスキネジア症状の変化を最も正確に説明する回答を回答選択肢から 1 つ選択しました。 1= 非常に改善しました (治療開始以来)。 2 = かなり改善されました。 3 = 最小限の改善。 ４＝ベースラインから変化なし（症状は本質的に変化しない）。 5 = 最小限に悪化。 6 = はるかに悪い。 ７＝非常に悪化（治療開始以来）。 ベースライン CaGI-I スコアからの変化は、-6 から 6 の範囲になります。
ベースライン、54 週目
54週目の臨床全体的改善印象（CGI-I）スケールスコア（全体、医師評価）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、54 週目
CGI-I は、参加者の状態をベースラインの状態と比較するための 7 ポイントのリッカート スケールで臨床医が報告する結果です: 1 = 治療開始以来非常に改善 (ほぼすべて改善、良好なレベルの機能、最小限の症状、非常に優れた状態を表す)大幅な変更); ２＝大幅に改善した（症状が大幅に軽減され、著しく改善した；機能レベルは向上したが、いくつかの症状が残った）。 3 = 最小限の改善（臨床的に意味のある症状の軽減がほとんどまたはまったくなく、わずかに改善。基本的な臨床状態、ケアのレベル、または機能的能力にほとんど変化がありません）。 4 = ベースラインから変化なし (症状は変化しない)。 5 = 最小限に悪い（わずかに悪いが、臨床的に意味がない可能性がある）。 6 = かなり悪化（臨床的に有意な症状の増加と機能の低下）。 ７＝治療開始以来、非常に悪化している（症状の重篤な悪化および機能喪失）。 ベースライン CGI-I スコアからの変化の範囲は -6 から 6 です。
ベースライン、54 週目
54週目の臨床全体的重症度印象（CGI-S）スケールスコア（全体的、医師評価）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、54 週目
CGI-S は、7 ポイントのリッカート スケールを使用して、次のようにジスキネジアの重症度を評価します (DCP によって引き起こされる最も適切な重症度レベルを選択するためのアンカー ポイントを使用): 1 = 正常 (まったく病気ではなく、過去 7 日間障害の症状は存在しない) ); 2 = 境界線（微妙な病理または疑わしい病理）。 ３＝軽度（明らかに確立された症状があり、社会的および／または職業的機能における苦痛または困難は、あったとしても最小限である）。 4=中等度（顕著ではあるが中程度の機能障害または苦痛を引き起こす明白な症状。症状レベルは投薬が必要な場合がある）。 5 = 顕著（明らかに社会的/職業的機能を損なう、または侵入的なレベルの苦痛を引き起こす侵入的な症状）。 6 = 重度（破壊的な症状、行動、機能は症状によって影響を受けることが多く、他の人の援助が必要な場合があります）。 7 = 極度（症状により多くの生活機能が著しく妨げられ、入院が必要になる場合もあります）。 スコアが高いほど重症度が高いことを示します。
ベースライン、54 週目
53 週目の小児評価障害インベントリ - コンピューター適応テスト (PEDI-CAT) スコア (日常生活活動 [ADL]、介護者完了、内容バランス版) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、53 週目
PEDI-CAT 測定は 4 つの領域で機能します。(1) 日常の活動。 (2) 機動性。 (3) 社会的/認知的、および (4) 責任。 コンテンツのバランスがとれたバージョンでは、日常活動ドメインの各コンテンツ領域 (着替え、清潔を保つ、家のタスク、食事と食事の時間) の項目がバランスよく表示されます。 合計約30項目を投与した。 PEDI-CAT ソフトウェアは、項目応答理論統計モデルを利用して、最も関連性の高い最小限の項目、または各ドメイン内の設定された数の項目から子供の能力を推定します。 次に、CAT プログラムは結果、つまり標準標準スコア、スケール スコア、および SE を表示します。 スケールされたスコアはこのエンドポイントで報告されます。 スケールされたスコアは、各ドメイン内の階層スケールに沿った個々の子の配置の推定に基づいています。 PEDI-CAT スケール スコアは現在、20 (改善度が低い) ～ 80 (改善度が高い) のスケール メトリクスに基づいています。 スコアが高いほど、機能的スキルが大幅に向上していることを示します。
ベースライン、53 週目
53 週目の統一ハンチントン病評価スケール - 総最大舞踏病 (UHDRS-TMC) スコア (中央読み取り) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、53 週目
UHDRS-TMC は、統一ハンチントン病評価尺度 - 総運動スコア (UHDRS-TMS) 評価の一部であり、顔、口、体幹、および 4 つの四肢 (右上と左上肢) の 7 つの身体部分における舞踏病の重症度を評価します。四肢、左右の下肢）。 各パートは 0 (なし) から 4 (長時間) で評価されました。 中央評価は、MD-CRS の中央評価のために収集されたビデオに基づいて、すべての参加者に対して行われました。 TMC スコアは、個別のスコアを合計することで得られ、0 (なし) から 28 (顕著/長期) の範囲であり、スコアが高いほど症状が悪化していることを示します。
ベースライン、53 週目
53週目の統一ハンチントン病評価スケール-合計最大ジストニア（UHDRS-TMD）スコア（中央読み取り）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、53 週目
UHDRS-TMD は UHDRS-TMS 評価の一部であり、体幹と 4 つの四肢 (左右の上肢、左右の下肢) の 5 つの身体部分におけるジストニアの重症度を評価します。 各パートは 0 (なし) から 4 (長時間) で評価されました。 中央評価は、MD-CRS の中央評価のために収集されたビデオに基づいて、すべての参加者に対して行われました。 TMD スコアは、個別のスコアを合計することで得られ、0 (なし) から 20 (顕著/長期) の範囲であり、スコアが高いほど症状が悪化していることを示します。
ベースライン、53 週目
53週目の統一ハンチントン病評価スケール-総運動スコア（UHDRS-TMS）スコア（医師評価）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、53 週目
UHDRS は、ハンチントン病 (HD) に関連する特徴の広範な評価で構成されます。 これは、HD の臨床的特徴と経過を統一的に評価するために開発された研究ツールです。 UHDRS の合計運動スコア評価 (UHDRS-TMS) は 15 項目で構成され、眼球運動、発話、交互の手の動き、ジストニア、舞踏病、歩行を評価します。 UHDRS-TMS は 31 の運動評価の合計として計算されました。それぞれの範囲は 0 (なし) から 4 (最悪) でした。 すべての項目は治験センターの医師によって採点されました。 TMS スコアは、0 (正常な運動機能) から 124 (重度の運動機能障害) までの範囲の個々のスコアの合計であり、スコアが低いほど運動機能が良好であることを示します。
ベースライン、53 週目
53 週目の統一ハンチントン病評価スケール - 総最大舞踏病 (UHDRS-TMC) スコア (医師の評価) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、53 週目
UHDRS-TMC は UHDRS-TMS 評価の一部であり、顔、口、体幹、および 4 つの四肢 (左右の上肢、左右の下肢) の 7 つの身体部分における舞踏病の重症度を評価します。 各パートは 0 (なし) から 4 (長時間) で評価されました。 すべての項目は治験センターの医師によって採点されました。 TMC スコアは、個別のスコアを合計することで得られ、0 (なし) から 28 (顕著/長期) の範囲であり、スコアが高いほど症状が悪化していることを示します。
ベースライン、53 週目
53週目の統一ハンチントン病評価スケール-合計最大ジストニア（UHDRS-TMD）スコア（医師評価）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、53 週目
UHDRS-TMD は UHDRS-TMS 評価の一部であり、体幹と 4 つの四肢 (左右の上肢、左右の下肢) の 5 つの身体部分におけるジストニアの重症度を評価します。 各パートは 0 (なし) から 4 (長時間) で評価されました。 すべての項目は治験センターの医師によって採点されました。 TMD スコアは、個別のスコアを合計することで得られ、0 (なし) から 20 (顕著/長期) の範囲であり、スコアが高いほど症状が悪化していることを示します。
ベースライン、53 週目
53週目のカナダ職業パフォーマンス測定(COPM)(医師評価)スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、53 週目
半構造化面接である COPM は、セルフケア、生産性、余暇の分野におけるパフォーマンスに対する参加者の認識を評価するために使用されました。 COPM には、セラピストによって行われる半構造化インタビュー内の 5 段階のプロセスが含まれます。 参加者は、最も重要な 5 つの活動を、パフォーマンスと満足度について 1 (まったくできない/満足) から 10 (非常にうまく実行できる/非常に満足) までの 10 段階評価で評価するよう求められました。 合計スコアは、合計パフォーマンスと満足度の下位尺度の平均です。 各サブスケール スコアは、すべてのアクティビティのスコアを加算し、アクティビティの数で割ることによって計算されます。 ベースライン スコアからの合計変化は、-9 ～ 9 の範囲になります。スコアが高いほど、非常に優れたパフォーマンスと高い満足度を示します。
ベースライン、53 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Teva Medical Expert, MD、Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年2月4日

一次修了 (実際)

2023年2月14日

研究の完了 (実際)

2023年2月14日

試験登録日

最初に提出

2019年12月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年12月12日

最初の投稿 (実際)

2019年12月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月10日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TV50717-CNS-30081
  • 2019-001807-19 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、患者レベルのデータと、研究プロトコルや統計分析計画を含む関連研究文書へのアクセスを要求できます。 要求は、科学的メリット、製品の承認状況、利益相反について審査されます。 患者レベルのデータは匿名化され、研究文書は編集されて、試験参加者のプライバシーを保護し、商業上の機密情報を保護します。 リクエストするには、USMedInfo@tevapharm.com に電子メールを送信してください。)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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