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L'association de l'ATRA et de la dexaméthasone à haute dose comme traitement de première intention dans la thrombocytopénie immunitaire chez l'adulte

22 septembre 2021 mis à jour par: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital

L'association de l'acide rétinoïque tout-trans oral et de la dexaméthasone à forte dose par rapport à la dexaméthasone à forte dose comme traitement de première ligne dans la thrombocytopénie immunitaire chez l'adulte : un essai multicentrique, randomisé et ouvert

Étude randomisée, ouverte et multicentrique visant à comparer l'efficacité et l'innocuité de l'ATRA plus dexaméthasone à forte dose par rapport à la monothérapie à forte dose de dexaméthasone pour le traitement de première intention des adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Description détaillée

Les enquêteurs entreprennent un essai contrôlé randomisé multicentrique en groupe parallèle de 132 adultes atteints de PTI en Chine. Les patients ont été randomisés dans le groupe ATRA+ à forte dose de dexaméthasone et dans le groupe de monothérapie à forte dose de dexaméthasone. La numération plaquettaire, les saignements et d'autres symptômes ont été évalués avant et après le traitement. Les événements indésirables sont également enregistrés tout au long de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

132

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100044
        • Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. ITP confirmé nouvellement diagnostiqué et naïf de traitement ;
  2. Numération plaquettaire <30×109/L ;
  3. Numération plaquettaire < 50 x 109/L et symptômes hémorragiques importants (échelle de saignement OMS 2 ou supérieure) ;
  4. Disposé et capable de signer un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  1. A reçu une chimiothérapie ou des anticoagulants ou d'autres médicaments affectant la numération plaquettaire dans les 6 mois précédant la visite de dépistage ;
  2. A reçu des traitements spécifiques au PTI de première et de deuxième intention (par exemple, stéroïdes, cyclophosphamide, 6-mercaptopurine, vincristine, vinblastine, etc.) ;
  3. Infection actuelle par le VIH ou par le virus de l'hépatite B ou par le virus de l'hépatite C ;
  4. Infection active ;
  5. malignité ;
  6. Affection médicale grave (trouble pulmonaire, hépatique ou rénal) autre que le PTI chronique. Maladie ou affection instable ou non contrôlée liée à la fonction cardiaque ou ayant un impact sur celle-ci (par exemple, angor instable, insuffisance cardiaque congestive, hypertension non contrôlée ou arythmie cardiaque) ;
  7. Patientes qui allaitent ou qui sont enceintes, qui pourraient être enceintes ou qui envisagent une grossesse pendant la période d'étude ; des antécédents de réactions indésirables cliniquement significatives à une corticothérapie antérieure
  8. Avoir un diagnostic connu d'autres maladies auto-immunes, établi dans les antécédents médicaux et les résultats de laboratoire avec des résultats positifs pour la détermination des anticorps antinucléaires, des anticorps anti-cardiolipine, de l'anticoagulant lupique ou du test de Coombs direct ;
  9. Patients jugés inaptes à l'étude par l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: ATRA et HD-DXM
Dexaméthasone 40 mg par jour, 4 jours consécutifs (la cure de 4 jours de dexaméthasone a été répétée en cas d'absence de réponse au jour 10) et ATRA 10 mg bid po, ​​12 semaines consécutives
Dexaméthasone, iv, 40 mg/j, pendant 4 jours (La cure de 4 jours de dexaméthasone a été répétée en cas d'absence de réponse au jour 10)
Autres noms:
  • HD-DXM
  • Dexaméthasone à haute dose
ATRA, po, 10mg bid, pendant 12 semaines
Autres noms:
  • Acide tout-trans rétinoïque
ACTIVE_COMPARATOR: HD-DXM
Dexaméthasone 40 mg par jour, 4 jours consécutifs (la cure de 4 jours de dexaméthasone a été répétée en cas d'absence de réponse au jour 10)
Dexaméthasone, iv, 40 mg/j, pendant 4 jours (La cure de 4 jours de dexaméthasone a été répétée en cas d'absence de réponse au jour 10)
Autres noms:
  • HD-DXM
  • Dexaméthasone à haute dose

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse soutenue
Délai: 6 mois
Le maintien d'une numération plaquettaire ≥ 30 x 10^9/L, une augmentation d'au moins 2 fois de la numération initiale, l'absence de saignement et l'absence de besoin de médicaments de secours au suivi de 6 mois.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
réponse complète (RC)
Délai: jour 14
la réponse complète (RC) a été définie comme une numération plaquettaire supérieure à 100 000 par millimètre cube et l'absence de saignement.
jour 14
Réponse (R)
Délai: jour 14
Réponse (R) en tant que numération plaquettaire supérieure à 30 000 par millimètre cube et augmentation d'au moins 2 fois de la numération initiale et absence de saignement.
jour 14
Délai de réponse
Délai: 6 mois
Le temps écoulé entre le début du traitement et l'obtention d'une RC ou d'une R
6 mois
Nombre de patients présentant des saignements
Délai: 6 mois
Nombre de patients présentant une complication hémorragique (score hémorragique de l'OMS).
6 mois
Nombre de patients présentant des événements indésirables
Délai: 6 mois
Nombre de patients présentant des événements indésirables.
6 mois
Durée de la réponse (DOR)
Délai: 6 mois
Durée de la réponse à 6 mois de suivi.
6 mois
Perte de réponse
Délai: 6 mois
Numération plaquettaire inférieure à 100 x 109/L ou saignement (du fait de la RC) ou numération plaquettaire inférieure à 30 x 109/L, augmentation inférieure à 2 fois de la numération plaquettaire initiale ou saignement (du R)
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 janvier 2020

Achèvement primaire (RÉEL)

30 juin 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

30 juin 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 janvier 2020

Première publication (RÉEL)

3 janvier 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

28 septembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2021

Dernière vérification

1 septembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données, y compris les données des participants individuels anonymisés, et le protocole d'étude de cet essai clinique. Ces données seront disponibles à partir de 3 mois et jusqu'à 36 mois après la publication. Toutes les demandes doivent inclure une description de la proposition de recherche et être envoyées à l'auteur correspondant (zhangxh@bjmu.edu.cn). Les demandeurs de données devront signer un accord d'accès aux données pour obtenir l'accès.

Délai de partage IPD

Ces données seront disponibles à partir de 3 mois et jusqu'à 36 mois après la publication.

Critères d'accès au partage IPD

Toutes les demandes doivent inclure une description de la proposition de recherche et être envoyées à l'auteur correspondant (zhangxh@bjmu.edu.cn). Les demandeurs de données devront signer un accord d'accès aux données pour obtenir l'accès.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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