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La combinación de ATRA y dexametasona en dosis altas como tratamiento de primera línea en la trombocitopenia inmunitaria en adultos

22 de septiembre de 2021 actualizado por: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital

La combinación de ácido retinoico todo trans oral y dosis altas de dexametasona frente a dosis altas de dexametasona como tratamiento de primera línea en la trombocitopenia inmunitaria en adultos: un ensayo multicéntrico, aleatorizado y abierto

Estudio aleatorizado, abierto y multicéntrico para comparar la eficacia y la seguridad de ATRA más dosis altas de dexametasona en comparación con la monoterapia con dosis altas de dexametasona para el tratamiento de primera línea de adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los investigadores están realizando un ensayo controlado aleatorizado, multicéntrico, de grupos paralelos de 132 adultos con PTI en China. Los pacientes fueron aleatorizados al grupo de monoterapia con dosis altas de dexametasona ATRA+ y dexametasona a dosis altas. Se evaluaron el recuento de plaquetas, el sangrado y otros síntomas antes y después del tratamiento. Los eventos adversos también se registran a lo largo del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

132

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100044
        • Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 70 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. PTI recién diagnosticada y sin tratamiento previo confirmada;
  2. Recuento de plaquetas <30×109/L;
  3. Recuento de plaquetas < 50 × 109/L y síntomas hemorrágicos significativos (escala de hemorragia de la OMS de 2 o superior);
  4. Dispuesto y capaz de firmar un consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Recibió quimioterapia o anticoagulantes u otros medicamentos que afectan el recuento de plaquetas dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección;
  2. Recibió tratamientos específicos para la PTI de primera y segunda línea (p. ej., esteroides, ciclofosfamida, 6-mercaptopurina, vincristina, vinblastina, etc.);
  3. Infección actual por el VIH o infección por el virus de la hepatitis B o por el virus de la hepatitis C;
  4. Infección activa;
  5. malignidad;
  6. Condición médica grave (trastorno pulmonar, hepático o renal) distinta de la PTI crónica. Enfermedad o afección inestable o no controlada relacionada con la función cardíaca o que la afecta (p. ej., angina inestable, insuficiencia cardíaca congestiva, hipertensión no controlada o arritmia cardíaca);
  7. Pacientes mujeres que están amamantando o embarazadas, que pueden estar embarazadas o que contemplan un embarazo durante el período de estudio; un historial de reacciones adversas clínicamente significativas a la terapia previa con corticosteroides
  8. Tener diagnóstico conocido de otras enfermedades autoinmunes, establecido en la historia clínica y hallazgos de laboratorio con resultados positivos para la determinación de anticuerpos antinucleares, anticuerpos anticardiolipina, anticoagulante lúpico o prueba de Coombs directa;
  9. Pacientes que el investigador considere inadecuados para el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: ATRA y HD-DXM
Dexametasona 40 mg por día, 4 días consecutivos (el curso de 4 días de dexametasona se repitió en caso de falta de respuesta al día 10) y ATRA 10 mg bid po, ​​12 semanas consecutivas
Dexametasona, iv, 40 mg/d, durante 4 días (El curso de 4 días de dexametasona se repitió en caso de falta de respuesta el día 10)
Otros nombres:
  • HD-DXM
  • Dexametasona en dosis altas
ATRA, po, 10 mg dos veces al día, durante 12 semanas
Otros nombres:
  • Ácido retinoico todo trans
COMPARADOR_ACTIVO: HD-DXM
Dexametasona 40 mg por día, 4 días consecutivos (se repitió el curso de 4 días de dexametasona en caso de falta de respuesta al día 10)
Dexametasona, iv, 40 mg/d, durante 4 días (El curso de 4 días de dexametasona se repitió en caso de falta de respuesta el día 10)
Otros nombres:
  • HD-DXM
  • Dexametasona en dosis altas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta sostenida
Periodo de tiempo: 6 meses
El mantenimiento del recuento de plaquetas ≥ 30 x 10^9/L, al menos 2 veces el recuento basal, la ausencia de sangrado y la no necesidad de medicación de rescate a los 6 meses de seguimiento.
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
respuesta completa (RC)
Periodo de tiempo: día 14
la respuesta completa (CR) se definió como un recuento de plaquetas superior a 100.000 por milímetro cúbico y ausencia de hemorragia.
día 14
Respuesta (R)
Periodo de tiempo: día 14
Respuesta (R) como recuento de plaquetas superior a 30.000 por milímetro cúbico y al menos 2 veces más que el recuento basal y ausencia de hemorragia.
día 14
Tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: 6 meses
El tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el momento de la consecución de CR o R
6 meses
Número de pacientes con sangrado
Periodo de tiempo: 6 meses
Número de pacientes con complicaciones hemorrágicas (puntuación de hemorragia de la OMS).
6 meses
Número de pacientes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 6 meses
Número de pacientes con eventos adversos.
6 meses
Duración de la respuesta (DOR)
Periodo de tiempo: 6 meses
Duración de la respuesta a los 6 meses de seguimiento.
6 meses
Pérdida de respuesta
Periodo de tiempo: 6 meses
Recuento de plaquetas por debajo de 100 x 109/L o sangrado (de RC) o recuento de plaquetas por debajo de 30 x 109/L, aumento de menos del doble del recuento de plaquetas inicial o sangrado (de R)
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

1 de enero de 2020

Finalización primaria (ACTUAL)

30 de junio de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

30 de junio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de diciembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de enero de 2020

Publicado por primera vez (ACTUAL)

3 de enero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

28 de septiembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de septiembre de 2021

Última verificación

1 de septiembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos, incluidos los datos de participantes individuales no identificados, y el protocolo de estudio de este ensayo clínico. Estos datos estarán disponibles a partir de los 3 meses y hasta los 36 meses posteriores a la publicación. Todas las solicitudes deben incluir una descripción de la propuesta de investigación y enviarse al autor correspondiente (zhangxh@bjmu.edu.cn). Los solicitantes de datos deberán firmar un acuerdo de acceso a datos para obtener acceso.

Marco de tiempo para compartir IPD

Estos datos estarán disponibles a partir de los 3 meses y hasta los 36 meses posteriores a la publicación.

Criterios de acceso compartido de IPD

Todas las solicitudes deben incluir una descripción de la propuesta de investigación y enviarse al autor correspondiente (zhangxh@bjmu.edu.cn). Los solicitantes de datos deberán firmar un acuerdo de acceso a datos para obtener acceso.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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