RZL-012 pour les lipomes de la maladie de Dercum
Un essai clinique de phase 2B en double aveugle, randomisé, multicentrique et contrôlé par placebo pour l'évaluation de l'efficacité et de l'innocuité du RZL-012 chez des sujets atteints de lipomes de la maladie de Dercum
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'un essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo chez des sujets DD atteints de lipomes. Les sujets seront randomisés, dans un rapport de 1:1, en deux groupes injectés avec RZL-012 ou véhicule.
Une fois l'étude terminée et les codes ouverts, 84 jours après l'administration, les sujets traités par placebo se verront offrir la possibilité de recevoir un traitement avec RZL-012 et d'être suivis pendant 84 jours supplémentaires.
Au moins 4 lipomes/nodules, de préférence 6 et pas plus de 8, seront injectés par sujet, dont deux moyens (4-5,9 cm), grands (6-7,9 cm) ou extra-large (8-10 cm) de diamètre. Le dosage sera fonction de la taille du lipome, où la dose totale injectée ne dépassera pas 240 mg par patient (48 injections à 5 mg/injection).
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90025
- Limitless Therapeutics
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Au moins 4 lipomes douloureux de taille appropriée à injecter sur fond de maladie de Dercum.
- Généralement considéré comme sain selon les antécédents médicaux, l'examen physique, l'électrocardiogramme (ECG) et l'évaluation en laboratoire en mettant l'accent sur les paramètres métaboliques (glycémie à jeun < 200 mg/dL).
- Les sujets doivent être en mesure de respecter le calendrier de visite et les exigences du protocole et être capables de terminer l'étude.
- Les hommes ou les femmes en âge de procréer sont disposés à s'abstenir de toute activité sexuelle ou acceptent d'utiliser un dispositif contraceptif à double barrière (par exemple, un préservatif et un spermicide) pendant 4 semaines après le traitement avec RZL 012.
- Les sujets doivent signer un consentement éclairé indiquant qu'ils sont conscients de la nature expérimentale de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Incapable de tolérer les injections sous-cutanées.
- Femmes enceintes.
- Sujets présentant des troubles cardiaques, hépatiques, rénaux ou neurologiques/psychiatriques non contrôlés qui, de l'avis de l'investigateur, exposent le sujet à un risque important.
- Dépistage sanguin positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B (HbSAg), le virus de l'hépatite C (VHC) ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
- Sujets ayant des antécédents cliniques d'immunodéficience primaire ou secondaire active, de maladie auto-immune ou sujets prenant des médicaments immunosuppresseurs tels que des corticostéroïdes
- Sujets présentant une activité dysfonctionnelle de la vésicule biliaire, par ex. subi une cholécystectomie ou une cholécystite.
- À la suite d'un examen médical et d'un examen physique, le PI (ou le candidat médicalement qualifié) considère le sujet inapte à l'étude.
- Sensibilité connue aux composants de la formulation injectable.
- Blessure, tatouage ou infection antérieurs dans la zone traitée.
- Traitement invasif antérieur tel qu'une intervention chirurgicale ou un médicament injectable au niveau de la zone d'injection du RZL-012.
- - Sujets traités de manière chronique au moins 3 mois avant l'entrée à l'étude avec des stéroïdes systémiques ou des médicaments immunosuppresseurs.
- Sujets traités de manière chronique au moins une semaine avant l'entrée à l'étude avec des anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS).
- Participation actuelle ou participation dans les 3 mois précédant le début de cette étude à un médicament ou à une autre étude de recherche expérimentale.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: RZL-012
Une injection à traitement unique, plusieurs injections sous-cutanées de RZL-012 administrées dans 4 à 8 lipomes chez chaque sujet, de préférence 6. Le dosage sera effectué en fonction de la taille des lipomes, comme cela sera déterminé par échographie. Chaque injection contient 0,1 ml de RZL-012 (5 mg). Lipomes de la taille de : 2-3,9 cm seront assoupis avec 0,4 ml de RZL-012 (20 mg). 4-5,9 cm seront assoupis avec 0,8 ml de RZL-012 (80 mg). 6-7,9 cm seront assoupis avec 1 ml de RZL-012 (100 mg). 8-10 cm seront assoupis avec 1,2 ml de RZL-012 (120 mg). |
petite molécule synthétique pour le traitement des lipomes de la maladie de Dercum
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Comparateur placebo: Véhicule de RZL-012
Une injection de traitement unique, plusieurs injections sous-cutanées de véhicule administrées dans 4 à 8 lipomes chez chaque sujet, de préférence 6. Le dosage sera effectué en fonction de la taille des lipomes, comme cela sera déterminé par échographie. Chaque injection contient 0,1 ml de véhicule. Lipomes de la taille de : 2 à 3,9 cm seront assoupis avec 0,4 ml de véhicule. 4 à 5,9 cm seront assoupis avec un véhicule de 0,8 ml. 6-7,9 cm seront assoupis avec 1 mL de véhicule. 8-10 cm seront assoupis avec 1,2 mL de véhicule. |
Véhicule du produit médicamenteux RZL-012
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Efficacité - Modification des dimensions des lipomes
Délai: 0-84 jours
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Évaluation de l'efficacité du RZL-012 après injection dans des lipomes/nodules de sujets atteints de la maladie de Dercum (DD).
L'efficacité sera déterminée par évaluation échographique des dimensions du lipome/nodule après le traitement par rapport à la ligne de base.
Les dimensions des lipomes seront mesurées pour l'actif par rapport au placebo aux jours 28, 56 et 84.
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0-84 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Résultat secondaire clé - Efficacité - Amélioration de l'évaluation de la douleur des lipomes individuels
Délai: 0-84 jours
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Évaluation de la douleur associée aux lipomes/nodules à l'aide de l'échelle comparative de la douleur.
0 signifie « aucune douleur » et 10 signifie « la pire douleur ».
Douleur mesurée pour le groupe actif par rapport au placebo aux jours 28, 56 et 84
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0-84 jours
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Sécurité Nombre de participants présentant une ou plusieurs valeurs de laboratoire anormales jusqu'au jour 28
Délai: 0-28 jours
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La sécurité sera évaluée par changement par rapport aux valeurs de base pour les tests de laboratoire clinique.
mesuré pour l'actif par rapport au placebo aux jours 1 et 28 après l'injection.
Le nombre de sujets présentant des valeurs de laboratoire anormales sera comparé dans les deux bras d'étude.
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0-28 jours
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Exploratoire
Délai: 0-84 jours
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Amélioration de la qualité de vie - Questionnaire QOL.
L'amélioration sera mesurée pour l'actif par rapport au placebo au jour 0 et au jour 84 suivant le traitement.
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0-84 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RZL-012-DD-P2bUS-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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