Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

RZL-012 dla tłuszczaków choroby Dercuma

15 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Raziel Therapeutics Ltd.

Podwójnie ślepe, randomizowane, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy 2B w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa RZL-012 u pacjentów z tłuszczakami w chorobie Dercuma

Badaniem zostanie objętych trzydzieści osiem (38) osób. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do leczenia RZL-012 lub placebo. Osobnikom zostaną wstrzyknięte różne dawki RZL-012 w zależności od wielkości ich tłuszczaków. Łącznie 38 pacjentów zostanie włączonych do 3 ośrodków klinicznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne z udziałem pacjentów z DD z tłuszczakami. Osobnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do dwóch grup, którym wstrzyknie się RZL-012 lub nośnik.

Po zakończeniu badania i otwarciu kodów, 84 dni po podaniu dawki, pacjentom otrzymującym placebo zostanie zaoferowana opcja otrzymania leczenia RZL-012 i obserwacji przez dodatkowe 84 dni.

Każdemu pacjentowi zostaną wstrzyknięte co najmniej 4 tłuszczaki/guzki, najlepiej 6 i nie więcej niż 8, z których dwa będą średnie (4-5,9 cm), duże (6-7,9 cm cm) lub bardzo duże (8-10 cm) średnicy. Dawkowanie będzie uzależnione od wielkości tłuszczaka, przy czym całkowita wstrzyknięta dawka nie przekroczy 240 mg na pacjenta (48 wstrzyknięć po 5 mg/wstrzyknięcie).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90025
        • Limitless Therapeutics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 66 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Co najmniej 4 bolesne tłuszczaki odpowiedniej wielkości do wstrzyknięcia na tle choroby Dercuma.
  • Ogólnie uważana za zdrową na podstawie wywiadu, badania fizykalnego, elektrokardiogramu (EKG) i oceny laboratoryjnej z naciskiem na parametry metaboliczne (stężenie glukozy na czczo < 200 mg/dl).
  • Pacjenci muszą być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt i wymagań protokołu oraz być w stanie ukończyć badanie.
  • Mężczyźni lub kobiety w wieku rozrodczym są skłonni powstrzymać się od aktywności seksualnej lub zgadzają się na stosowanie podwójnej bariery antykoncepcyjnej (np. prezerwatywy i środka plemnikobójczego) przez 4 tygodnie po leczeniu RZL 012.
  • Uczestnicy muszą podpisać świadomą zgodę, wskazując, że są świadomi badawczego charakteru badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Nie toleruje wstrzyknięć podskórnych.
  • Kobiety w ciąży.
  • Pacjenci z niekontrolowanymi zaburzeniami serca, wątroby, nerek lub neurologicznymi/psychiatrycznymi, które zdaniem badacza narażają pacjenta na znaczne ryzyko.
  • Pozytywny wynik badania krwi na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HbSAg), wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  • Osoby z klinicznie czynnym pierwotnym lub wtórnym niedoborem odporności, chorobą autoimmunologiczną w wywiadzie lub osoby przyjmujące leki immunosupresyjne, takie jak kortykosteroidy
  • Osoby z dysfunkcyjną czynnością pęcherzyka żółciowego, m.in. przeszedł cholecystektomię lub zapalenie pęcherzyka żółciowego.
  • W wyniku przeglądu lekarskiego i badania fizykalnego, PI (lub medycznie wykwalifikowana osoba nominowana) uznaje osobę za nienadającą się do badania.
  • Znana wrażliwość na składniki preparatu do wstrzykiwań.
  • Wcześniejsza rana, tatuaż lub infekcja w leczonym obszarze.
  • Wcześniejsze leczenie inwazyjne, takie jak zabieg chirurgiczny lub wstrzykiwanie leku w miejsce wstrzyknięcia RZL-012.
  • Osoby leczone przewlekle przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania steroidami ogólnoustrojowymi lub lekami immunosupresyjnymi.
  • Osoby leczone przewlekle co najmniej tydzień przed włączeniem do badania niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi (NLPZ).
  • Obecny udział lub udział w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem tego badania w leku lub innym badaniu naukowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: RZL-012

Wstrzyknięcie pojedynczego zabiegu, wielokrotne wstrzyknięcia podskórne RZL-012 podawane do 4-8 tłuszczaków u każdego pacjenta, korzystnie 6. Dawkowanie będzie odbywać się zgodnie z rozmiarem tłuszczaków, co zostanie określone za pomocą ultradźwięków. Każde wstrzyknięcie zawiera 0,1 ml RZL-012 (5 mg).

Lipoma w rozmiarze:

2-3,9 cm zostanie dozowane 0,4 ml RZL-012 (20 mg). 4-5,9 cm zostanie dozowane 0,8 ml RZL-012 (80 mg). 6-7,9 cm zostanie podana 1 ml RZL-012 (100 mg). 8-10 cm zostanie podana 1,2 ml RZL-012 (120 mg).
Lek: RZL-012
mała syntetyczna cząsteczka do leczenia tłuszczaków choroby Dercuma
Komparator placebo: Pojazd RZL-012

Jednorazowe wstrzyknięcie, wielokrotne podskórne wstrzyknięcia nośnika w 4-8 tłuszczaków u każdego osobnika, korzystnie 6. Dawkowanie będzie wykonane zgodnie z rozmiarem tłuszczaka, co zostanie określone za pomocą ultradźwięków. Każde wstrzyknięcie zawiera 0,1 ml nośnika.

Lipoma w rozmiarze:

2-3,9 cm zostanie dozowane 0,4 ml nośnika. 4-5,9 cm zostanie dozowane 0,8 ml nośnika. 6-7,9 cm zostanie spryskane 1 ml nośnika. 8-10 cm zostanie dotkniętych 1,2 ml nośnika.
Lek: Pojazd
Nośnik produktu leczniczego RZL-012
Inne nazwy:
  • placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność – zmiana wymiarów tłuszczaków
Ramy czasowe: 0-84 dni
Ocena skuteczności RZL-012 po wstrzyknięciu do tłuszczaków/guzków u pacjentów z chorobą Dercuma (DD). Skuteczność zostanie określona na podstawie ultrasonograficznej oceny wymiarów tłuszczaka/guzka po leczeniu w porównaniu z wartością wyjściową. Wymiary tłuszczaków będą mierzone dla substancji czynnej w porównaniu z placebo w dniach 28, 56, 84
0-84 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kluczowy wynik drugorzędny – Skuteczność – Poprawa oceny bólu w przypadku poszczególnych tłuszczaków
Ramy czasowe: 0-84 dni
Ocena bólu związanego z tłuszczakiem/guzkiem za pomocą Porównawczej Skali Bólu. 0 to „brak bólu”, a 10 to „najgorszy ból”. Ból mierzony dla substancji czynnej w porównaniu z placebo w dniach 28, 56, 84
0-84 dni
Liczba bezpieczeństwa uczestników z jednym lub większą liczbą nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych do dnia 28
Ramy czasowe: 0-28 dni
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie zmiany wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych. mierzono dla substancji czynnej w porównaniu z placebo w dniach 1 i 28 po wstrzyknięciu. Liczba pacjentów z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych zostanie porównana w obu ramionach badania.
0-28 dni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badawczy
Ramy czasowe: 0-84 dni
Poprawa jakości życia – kwestionariusz QOL. Poprawa będzie mierzona dla substancji czynnej w porównaniu z placebo w Dniu 0 i Dniu 84 po leczeniu.
0-84 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Raziel Therapeutics Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 lutego 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 lutego 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RZL-012-DD-P2bUS-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Lipomas choroby Dercuma

Badania kliniczne na RZL-012

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in China

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj