Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

RZL-012 pro Lipomy Dercum's Disease

15. ledna 2024 aktualizováno: Raziel Therapeutics Ltd.

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, multicentrická, placebem kontrolovaná klinická studie fáze 2B pro hodnocení účinnosti a bezpečnosti RZL-012 u subjektů s lipoomy s derkumovou chorobou

Do studie bude zahrnuto třicet osm (38) subjektů. Subjekty budou randomizovány v poměru 1:1, aby byly léčeny RZL-012 nebo placebem. Subjektům budou injikovány různé dávky RZL-012 podle velikosti jejich lipomů. Celkem bude zařazeno 38 subjektů na 3 klinických pracovištích.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie u pacientů s DD s lipomy. Subjekty budou náhodně rozděleny v poměru 1:1 do dvou skupin, kterým bude injekčně podán buď RZL-012 nebo vehikulum.

Jakmile studie skončí a kódy budou otevřeny, 84 dní po podání dávky bude subjektům léčeným placebem nabídnuta možnost podstoupit léčbu RZL-012 a budou sledováni dalších 84 dní.

Každému subjektu budou injikovány alespoň 4 lipomy/uzliny, nejlépe 6 a ne více než 8, z nichž dva budou střední (4-5,9 cm), velké (6-7,9 cm) nebo extra velké (8-10 cm) v průměru. Dávkování se bude řídit velikostí lipomu, přičemž celková podaná dávka nepřesáhne 240 mg na pacienta (48 injekcí po 5 mg/injekci).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

38

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90025
        • Limitless Therapeutics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Nejméně 4 bolestivé lipomy vhodné velikosti, které mají být injikovány na pozadí Dercumovy choroby.
  • Obecně považován za zdravého podle anamnézy, fyzikálního vyšetření, elektrokardiogramu (EKG) a laboratorního hodnocení s důrazem na metabolické parametry (koncentrace glukózy nalačno < 200 mg/dl).
  • Subjekty musí být schopny dodržet plán návštěvy a požadavky protokolu a být schopné dokončit studii.
  • Muži nebo ženy ve věku plodnosti jsou ochotni zdržet se sexuální aktivity nebo souhlasit s používáním dvoubariérového antikoncepčního prostředku (např. kondom a spermicid) po dobu 4 týdnů po léčbě RZL 012.
  • Subjekty musí podepsat informovaný souhlas, kterým uvádějí, že jsou si vědomy zkoumané povahy studie.

Kritéria vyloučení:

  • Netoleruje subkutánní injekce.
  • Těhotná žena.
  • Subjekty s nekontrolovanými srdečními, jaterními, ledvinovými nebo neurologickými/psychiatrickými poruchami, které podle názoru zkoušejícího vystavují subjekt významnému riziku.
  • Pozitivní krevní test na povrchový antigen hepatitidy B (HbSAg), virus hepatitidy C (HCV) nebo virus lidské imunodeficience (HIV).
  • Jedinci s klinickou anamnézou aktivní primární nebo sekundární imunodeficience, autoimunitního onemocnění nebo jedinci užívající imunosupresivní léky, jako jsou kortikosteroidy
  • Subjekty s dysfunkční činností žlučníku, např. podstoupil cholecystektomii nebo cholecystitidu.
  • Na základě lékařské kontroly a fyzického vyšetření hlavní výzkumník (nebo lékařsky kvalifikovaný kandidát) považuje subjekt za nevhodný pro studii.
  • Známá citlivost na složky injekční formulace.
  • Předchozí rána, tetování nebo infekce v ošetřované oblasti.
  • Předchozí invazivní léčba, jako je chirurgický zákrok nebo injekční lék v oblasti injekce RZL-012.
  • Subjekty léčené chronicky alespoň 3 měsíce před vstupem do studie systémovými steroidy nebo imunosupresivními léky.
  • Subjekty léčené chronicky alespoň jeden týden před vstupem do studie nesteroidními protizánětlivými léky (NSAID).
  • Současná účast nebo účast během 3 měsíců před zahájením této studie v lékové nebo jiné výzkumné výzkumné studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: RZL-012

Jednorázová injekce, vícenásobné subkutánní injekce RZL-012 podávané do 4-8 lipomů u každého subjektu, výhodně 6. Dávkování bude provedeno podle velikosti lipomů, jak bude stanoveno ultrazvukem. Každá injekce obsahuje 0,1 ml RZL-012 (5 mg).

Lipomy ve velikosti:

2-3,9 cm se nadávkuje 0,4 ml RZL-012 (20 mg). 4-5,9 cm se podusí 0,8 ml RZL-012 (80 mg). 6-7,9 cm se podřimuje 1 ml RZL-012 (100 mg). 8-10 cm se podřimuje 1,2 ml RZL-012 (120 mg).
Lék: RZL-012
malá syntetická molekula pro léčbu lipomů Dercum's Disease
Komparátor placeba: Vozidlo RZL-012

Jednorázová injekce, vícenásobné subkutánní injekce vehikula podávané do 4-8 lipomů u každého subjektu, výhodně 6. Dávkování bude provedeno podle velikosti lipomů, jak bude stanoveno ultrazvukem. Každá injekce obsahuje 0,1 ml vehikula.

Lipomy ve velikosti:

2-3,9 cm se naplní 0,4 ml vehikula. 4-5,9 cm se naplní 0,8 ml vehikula. 6-7,9 cm se podřimuje 1 ml vehikula. 8-10 cm se podřimuje 1,2 ml vehikula.
Lék: Vozidlo
Vehikulum léčivého produktu RZL-012
Ostatní jména:
  • placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost – změna rozměrů lipomů
Časové okno: 0-84 dní
Hodnocení účinnosti RZL-012 po injekci do lipomů/uzlů subjektů s Dercumovou chorobou (DD). Účinnost bude stanovena ultrazvukovým hodnocením rozměrů lipomu/uzliny po léčbě oproti výchozí hodnotě. Rozměry lipomů budou měřeny pro aktivní vs. placebo ve dnech 28, 56, 84
0-84 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klíčový sekundární výsledek – účinnost – zlepšení hodnocení bolesti u jednotlivých lipomů
Časové okno: 0-84 dní
Hodnocení bolesti spojené s lipomem/uzlinou pomocí komparativní škály bolesti. 0 je "žádná bolest" a 10 je "nejhorší bolest". Bolest měřená pro aktivní vs. placebo ve dnech 28, 56, 84
0-84 dní
Bezpečnost Počet účastníků s jednou nebo více abnormálními laboratorními hodnotami do 28. dne
Časové okno: 0-28 dní
Bezpečnost bude posuzována pomocí změn oproti výchozím hodnotám pro klinické laboratorní testy. měřeno pro aktivní vs. placebo ve dnech 1 a 28 po injekci. Počet subjektů s abnormálními laboratorními hodnotami bude porovnán v obou ramenech studie.
0-28 dní

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkumný
Časové okno: 0-84 dní
Zlepšení kvality života - dotazník QOL. Zlepšení bude měřeno pro aktivní vs. placebo v den 0 a den 84 po léčbě.
0-84 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Raziel Therapeutics Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. července 2020

Primární dokončení (Aktuální)

20. února 2021

Dokončení studie (Aktuální)

20. února 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

14. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RZL-012-DD-P2bUS-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RZL-012

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit