RZL-012 para lipomas de la enfermedad de Dercum
Ensayo clínico de fase 2B doble ciego, aleatorizado, multicéntrico, controlado con placebo para la evaluación de la eficacia y la seguridad de RZL-012 en sujetos con lipomas de la enfermedad de Dercum
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en sujetos con DD que tienen lipomas. Los sujetos se aleatorizarán, en una proporción de 1:1, en dos grupos inyectados con RZL-012 o vehículo.
Una vez que finalice el estudio y se abran los códigos, 84 días después de la dosificación, a los sujetos tratados con placebo se les ofrecerá la opción de recibir tratamiento con RZL-012 y se les hará un seguimiento durante 84 días adicionales.
Se inyectarán al menos 4 lipomas/nódulos, preferentemente 6 y no más de 8 por sujeto, dos de los cuales serán medianos (4-5,9 cm), grandes (6-7,9 cm) o extra grande (8-10 cm) de diámetro. La dosificación será de acuerdo al tamaño del lipoma, donde la dosis total inyectada no excederá los 240 mg por paciente (48 inyecciones a 5 mg/inyección).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90025
- Limitless Therapeutics
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Al menos 4 lipomas dolorosos de tamaño adecuado para ser inyectados en un antecedente de Enfermedad de Dercum.
- Generalmente se considera saludable de acuerdo a la historia clínica, examen físico, electrocardiograma (ECG) y evaluación de laboratorio con énfasis en parámetros metabólicos (concentración de glucosa en ayunas < 200 mg/dL).
- Los sujetos deben poder cumplir con el programa de visitas y los requisitos del protocolo y ser capaces de completar el estudio.
- Los hombres o mujeres en edad fértil están dispuestos a abstenerse de la actividad sexual o aceptan usar un dispositivo anticonceptivo de doble barrera (p. ej., condón y espermicida) durante 4 semanas después del tratamiento con RZL 012.
- Los sujetos deben firmar un consentimiento informado indicando que son conscientes de la naturaleza de investigación del estudio.
Criterio de exclusión:
- Incapaz de tolerar las inyecciones subcutáneas.
- Mujeres embarazadas.
- Sujetos con trastornos cardíacos, hepáticos, renales o neurológicos/psiquiátricos no controlados que, en opinión del investigador, los coloque en un riesgo significativo.
- Examen de sangre positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HbSAg), el virus de la hepatitis C (VHC) o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
- Sujetos con antecedentes clínicos de inmunodeficiencia primaria o secundaria activa, enfermedad autoinmune o sujetos que toman medicamentos inmunosupresores como los corticosteroides
- Sujetos con actividad disfuncional de la vesícula biliar, p. sometido a colecistectomía o colecistitis.
- Como resultado de la revisión médica y el examen físico, el PI (o la persona designada médicamente calificada) considera que el sujeto no es apto para el estudio.
- Sensibilidad conocida a los componentes de la formulación inyectable.
- Herida, tatuaje o infección previa en la zona tratada.
- Tratamiento invasivo previo como cirugía o medicamento inyectable en el área inyectada de RZL-012.
- Sujetos tratados crónicamente al menos 3 meses antes del ingreso al estudio con esteroides sistémicos o medicamentos inmunosupresores.
- Sujetos tratados crónicamente al menos una semana antes del ingreso al estudio con medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE).
- Participación actual o participación dentro de los 3 meses anteriores al inicio de este estudio en un medicamento u otro estudio de investigación de investigación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: RZL-012
Una inyección de un solo tratamiento, múltiples inyecciones subcutáneas de RZL-012 administradas en 4-8 lipomas en cada sujeto, preferiblemente 6. La dosificación se realizará de acuerdo con el tamaño de los lipomas, según lo determinen los ultrasonidos. Cada inyección contiene 0,1 ml de RZL-012 (5 mg). Lipomas del tamaño de: 2-3,9 cm se adormecerán con 0,4 ml de RZL-012 (20 mg). 4-5,9 cm se adormecerán con 0,8 ml de RZL-012 (80 mg). 6-7,9 cm se dosificarán con 1 ml de RZL-012 (100 mg). 8-10 cm se dormitarán con 1,2 ml de RZL-012 (120 mg). |
pequeña molécula sintética para el tratamiento de los lipomas de la enfermedad de Dercum
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Comparador de placebos: Vehículo de RZL-012
Una inyección de un solo tratamiento, múltiples inyecciones subcutáneas de vehículo administradas en 4-8 lipomas en cada sujeto, preferiblemente 6. La dosificación se realizará de acuerdo con el tamaño de los lipomas, según lo determinen los ultrasonidos. Cada inyección contiene 0,1 ml de vehículo. Lipomas del tamaño de: 2-3,9 cm se adormecerán con 0,4 ml de vehículo. 4-5,9 cm se adormecerán con vehículo de 0,8 ml. 6-7,9 cm se adormecerán con 1 ml de vehículo. 8-10 cm se adormecerán con 1,2 ml de vehículo. |
Vehículo del medicamento RZL-012
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia: cambio en las dimensiones de los lipomas
Periodo de tiempo: 0-84 días
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Evaluación de la eficacia de RZL-012 después de la inyección en lipomas/nódulos de sujetos con enfermedad de Dercum (DD).
La eficacia se determinará mediante la evaluación ecográfica de las dimensiones del lipoma/nódulo después del tratamiento frente al valor inicial.
Las dimensiones de los lipomas se medirán para activo frente a placebo en los días 28,56,84
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0-84 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resultado secundario clave: eficacia: mejora en la evaluación del dolor de lipomas individuales
Periodo de tiempo: 0-84 días
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Evaluación del dolor asociado a lipomas/nódulos mediante la Escala Comparativa de Dolor.
0 es "sin dolor" y 10 es "peor dolor".
Dolor medido para activo versus placebo en los días 28,56,84
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0-84 días
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Seguridad Número de participantes con uno o más valores de laboratorio anormales hasta el día 28
Periodo de tiempo: 0-28 días
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La seguridad se evaluará mediante cambios en los valores iniciales para las pruebas de laboratorio clínico.
medido para activo frente a placebo en los días 1 y 28 después de la inyección.
Se comparará el número de sujetos con valores de laboratorio anormales en ambos brazos del estudio.
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0-28 días
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Exploratorio
Periodo de tiempo: 0-84 días
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Mejora en la Calidad de Vida - Cuestionario QOL.
La mejora se medirá para el activo frente al placebo en el día 0 y el día 84 después del tratamiento.
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0-84 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RZL-012-DD-P2bUS-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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