RZL-012 for Dercum's Disease Lipomas
En dobbeltblind, randomisert, multisenter, placebokontrollert fase 2B klinisk studie for evaluering av effektivitet og sikkerhet av RZL-012 hos personer som har lipomer fra Dercums sykdom
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert klinisk studie med DD-personer som har lipomer. Forsøkspersonene vil bli randomisert, i et 1:1-forhold, i to grupper injisert med enten RZL-012 eller bærer.
Når studien avsluttes og kodene er åpnet, 84 dager etter dosering, vil placebobehandlede forsøkspersoner bli tilbudt muligheten til å motta behandling med RZL-012 og følges opp i ytterligere 84 dager.
Minst 4 lipomer/knuter, fortrinnsvis 6, og ikke mer enn 8, vil bli injisert per forsøksperson, hvorav to vil være medium (4-5,9 cm), store (6-7,9) cm) eller ekstra stor (8-10 cm) i diameter. Dosering vil være i henhold til lipomastørrelse, hvor den totale injiserte dosen ikke vil overstige 240 mg per pasient (48 injeksjoner ved 5 mg/injeksjon).
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90025
- Limitless Therapeutics
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Minst 4 smertefulle lipomer av passende størrelse som skal injiseres på bakgrunn av Dercums sykdom.
- Generelt ansett som frisk i henhold til sykehistorie, fysisk undersøkelse, elektrokardiogram (EKG) og laboratorievurdering med vekt på metabolske parametere (fastende glukosekonsentrasjon < 200 mg/dL).
- Forsøkspersonene må være i stand til å overholde besøksplanen og protokollkravene og være i stand til å fullføre studien.
- Menn eller kvinner i fertilitetsalderen er villige til å avstå fra seksuell aktivitet eller samtykker i å bruke en dobbelbarriere prevensjonsanordning (f.eks. kondom og sæddrepende middel) i 4 uker etter behandling med RZL 012.
- Forsøkspersonene må signere et informert samtykke som indikerer at de er klar over undersøkelsens natur.
Ekskluderingskriterier:
- Kan ikke tolerere subkutane injeksjoner.
- Gravide kvinner.
- Personer med ukontrollerte hjerte-, lever-, nyre- eller nevrologiske/psykiatriske lidelser, som etter etterforskerens oppfatning setter pasienten i betydelig risiko.
- Positiv blodundersøkelse for hepatitt B overflateantigen (HbSAg), hepatitt C-virus (HCV) eller humant immunsviktvirus (HIV).
- Personer med en klinisk historie med aktiv primær eller sekundær immunsvikt, autoimmun sykdom eller personer som tar immunsuppressive legemidler som kortikosteroider
- Personer med dysfunksjonell galleblæreaktivitet, f.eks. gjennomgikk kolecystektomi eller kolecystitt.
- Som et resultat av medisinsk gjennomgang og fysisk undersøkelse, anser PI (eller medisinsk kvalifisert nominert) emnet som uegnet for studiet.
- Kjent følsomhet overfor komponenter i injeksjonsformuleringen.
- Tidligere sår, tatovering eller infeksjon i det behandlede området.
- Tidligere invasiv behandling som kirurgi eller injiserbart medikament på RZL-012 injisert område.
- Forsøkspersoner behandlet kronisk minst 3 måneder før studiestart med systemiske steroider eller immunsuppressive medikamenter.
- Forsøkspersoner behandlet kronisk minst én uke før studiestart med ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs).
- Nåværende deltakelse eller deltakelse innen 3 måneder før starten av denne studien i en medikament- eller annen undersøkelsesstudie.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: RZL-012
En enkeltbehandlingsinjeksjon, flere subkutane injeksjoner av RZL-012 administrert i 4-8 lipomer i hvert individ, fortrinnsvis 6. Dosering vil bli utført i henhold til lipomstørrelsen, som vil bli bestemt av ultralyd. Hver injeksjon inneholder 0,1 ml RZL-012 (5 mg). Lipomer i størrelsen: 2-3,9 cm vil bli døset med 0,4mL RZL-012 (20mg). 4-5,9 cm vil bli døset med 0,8mL RZL-012 (80mg). 6-7,9 cm vil bli døset med 1 mL RZL-012 (100 mg). 8-10 cm vil bli døset med 1,2 ml RZL-012 (120 mg). |
lite syntetisk molekyl for behandling av lipomer fra Dercums sykdom
|
|
Placebo komparator: Kjøretøy av RZL-012
En enkeltbehandlingsinjeksjon, flere subkutane injeksjoner av vehikel administrert i 4-8 lipomer i hvert individ, fortrinnsvis 6. Dosering vil bli utført i henhold til lipomstørrelsen, som vil bli bestemt av ultralyd. Hver injeksjon inneholder 0,1 ml bærer. Lipomer i størrelsen: 2-3,9 cm vil bli døset med 0,4 ml kjøretøy. 4-5,9 cm vil bli døset med 0,8 ml kjøretøy. 6-7,9 cm vil bli døset med 1 ml kjøretøy. 8-10 cm vil bli døset med 1,2 ml kjøretøy. |
Kjøretøy av RZL-012 medikamentprodukt
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt - Endring i Lipomas dimensjoner
Tidsramme: 0-84 dager
|
Evaluering av effekten av RZL-012 etter injeksjon i lipomer/knuter hos personer med Dercums sykdom (DD).
Effekten vil bli bestemt ved ultralydvurdering av lipom/knutedimensjonene etter behandling vs baseline.
Lipomas Dimensjoner vil bli målt for aktiv vs. placebo på dagene 28,56,84
|
0-84 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sekundært nøkkelresultat - Effektivitet - Forbedring av smertevurdering av individuelle lipomer
Tidsramme: 0-84 dager
|
Vurdering av lipom/knuteassosierte smerter ved hjelp av Comparative Pain Scale.
0 er "ingen smerte" og 10 er "verste smerte".
Smerte målt for aktiv vs. placebo på dagene 28,56,84
|
0-84 dager
|
|
Sikkerhetsantall deltakere med én eller flere unormale laboratorieverdier frem til dag 28
Tidsramme: 0-28 dager
|
Sikkerhet vil bli vurdert ved endring fra baseline-verdier for kliniske laboratorietester.
målt for aktiv vs. placebo på dag 1 og 28 etter injeksjon.
Antall forsøkspersoner med unormale laboratorieverdier vil bli sammenlignet i begge studiearmene.
|
0-28 dager
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utforskende
Tidsramme: 0-84 dager
|
Forbedring av livskvalitet - QOL spørreskjema.
Forbedring vil bli målt for aktiv vs. placebo på dag 0 og dag 84 etter behandling.
|
0-84 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RZL-012-DD-P2bUS-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .