Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

RZL-012 voor lipomen bij de ziekte van Dercum

15 januari 2024 bijgewerkt door: Raziel Therapeutics Ltd.

Een dubbelblind, gerandomiseerd, multicenter, placebogecontroleerd fase 2B klinisch onderzoek voor de evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van RZL-012 bij proefpersonen met lipoomen met de ziekte van Dercum

Er zullen achtendertig (38) proefpersonen in het onderzoek worden opgenomen. Proefpersonen worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 om te worden behandeld met RZL-012 of placebo. Proefpersonen zullen worden geïnjecteerd met een verschillende dosis RZL-012 op basis van hun lipomengrootte. Het totaal van 38 proefpersonen zal worden ingeschreven op 3 klinische locaties.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie bij DD-proefpersonen met lipomen. Proefpersonen worden gerandomiseerd, in een verhouding van 1:1, in twee groepen die zijn geïnjecteerd met RZL-012 of vehiculum.

Zodra de studie is afgelopen en de codes zijn geopend, 84 dagen na de dosering, krijgen met placebo behandelde proefpersonen de mogelijkheid om met RZL-012 te worden behandeld en worden ze nog eens 84 dagen gevolgd.

Per persoon worden minimaal 4 lipomen/knobbeltjes geïnjecteerd, bij voorkeur 6 en niet meer dan 8, waarvan er twee middelgroot (4-5,9 cm), groot (6-7,9 cm) zijn. cm) of extra groot (8-10 cm) in diameter. De dosering is afhankelijk van de lipoomgrootte, waarbij de totale geïnjecteerde dosis niet hoger zal zijn dan 240 mg per patiënt (48 injecties van 5 mg/injectie).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

38

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90025
        • Limitless Therapeutics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 68 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ten minste 4 pijnlijke lipomen van geschikte grootte om te worden geïnjecteerd op een achtergrond van de ziekte van Dercum.
  • Over het algemeen als gezond beschouwd op basis van medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, elektrocardiogram (ECG) en laboratoriumevaluatie met de nadruk op metabole parameters (nuchtere glucoseconcentratie < 200 mg/dL).
  • Proefpersonen moeten zich kunnen houden aan het bezoekschema en de protocolvereisten en in staat zijn het onderzoek af te ronden.
  • Mannen of vrouwen in de vruchtbare leeftijd zijn bereid af te zien van seksuele activiteit of stemmen ermee in om gedurende 4 weken na behandeling met RZL 012 een anticonceptiemiddel met dubbele barrière te gebruiken (bijv. condoom en zaaddodend middel).
  • Proefpersonen moeten een geïnformeerde toestemming ondertekenen om aan te geven dat ze op de hoogte zijn van het onderzoekskarakter van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Kan geen subcutane injecties verdragen.
  • Zwangere vrouw.
  • Proefpersonen met ongecontroleerde hart-, lever-, nier- of neurologische/psychiatrische stoornissen, die naar de mening van de onderzoeker een aanzienlijk risico vormen voor de proefpersoon.
  • Positief bloedonderzoek voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HbSAg), hepatitis C-virus (HCV) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  • Proefpersonen met een klinische voorgeschiedenis van actieve primaire of secundaire immunodeficiëntie, auto-immuunziekte of proefpersonen die immunosuppressiva zoals corticosteroïden gebruiken
  • Onderwerpen met disfunctionele galblaasactiviteit, b.v. cholecystectomie of cholecystitis heeft ondergaan.
  • Als resultaat van medische beoordeling en lichamelijk onderzoek beschouwt de PI (of medisch gekwalificeerde genomineerde) de proefpersoon als ongeschikt voor het onderzoek.
  • Bekende gevoeligheid voor componenten van de injectieformulering.
  • Eerdere wond, tatoeage of infectie in het behandelde gebied.
  • Voorafgaande invasieve behandeling zoals een operatie of injecteerbaar medicijn in het RZL-012-geïnjecteerde gebied.
  • Onderwerpen die ten minste 3 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek chronisch zijn behandeld met systemische steroïden of immunosuppressiva.
  • Proefpersonen die ten minste één week voorafgaand aan deelname aan het onderzoek chronisch werden behandeld met niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's).
  • Huidige deelname of deelname binnen 3 maanden voorafgaand aan de start van deze studie aan een geneesmiddel- of ander experimenteel onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: RZL-012

Een enkele behandelingsinjectie, meerdere subcutane injecties van RZL-012 toegediend in 4-8 lipomen bij elke proefpersoon, bij voorkeur 6. Dosering zal worden gedaan volgens de grootte van de lipomen, zoals zal worden bepaald door middel van echografie. Elke injectie bevat 0,1 ml RZL-012 (5 mg).

Lipomen ter grootte van:

2-3,9 cm wordt ingeslapen met 0,4 ml RZL-012 (20 mg). 4-5,9 cm wordt ingeslapen met 0,8 ml RZL-012 (80 mg). 6-7,9 cm wordt ingeslapen met 1 ml RZL-012 (100 mg). 8-10 cm wordt ingeslapen met 1,2 ml RZL-012 (120 mg).
Geneesmiddel: RZL-012
klein synthetisch molecuul voor de behandeling van lipomen met de ziekte van Dercum
Placebo-vergelijker: Voertuig van RZL-012

Een enkele behandelingsinjectie, meerdere subcutane injecties van vehiculum toegediend in 4-8 lipomen in elke proefpersoon, bij voorkeur 6. Dosering zal worden gedaan volgens de grootte van de lipomen, zoals zal worden bepaald door middel van echografie. Elke injectie bevat 0,1 ml drager.

Lipomen ter grootte van:

2-3,9 cm wordt ingeslapen met 0,4 ml voertuig. 4-5,9 cm wordt ingeslapen met 0,8 ml voertuig. 6-7,9 cm wordt ingeslapen met 1 ml vehiculum. 8-10 cm wordt ingeslapen met 1,2 ml vehiculum.
Geneesmiddel: Voertuig
Voertuig van het geneesmiddel RZL-012
Andere namen:
  • placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid - Verandering in de afmetingen van lipomen
Tijdsspanne: 0-84 dagen
Evaluatie van de werkzaamheid van RZL-012 na injectie in lipomen/knobbeltjes bij patiënten met de ziekte van Dercum (DD). De werkzaamheid zal worden bepaald door middel van echografie van de afmetingen van het lipoom/de knobbel na de behandeling versus de uitgangssituatie. De afmetingen van de lipomen zullen worden gemeten voor actief vs. placebo op dagen 28,56,84
0-84 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Belangrijkste secundaire uitkomst - Werkzaamheid - Verbetering van de pijnbeoordeling van individuele lipomen
Tijdsspanne: 0-84 dagen
Beoordeling van lipoom/knobbeltje-geassocieerde pijn met behulp van de vergelijkende pijnschaal. 0 is ‘geen pijn’ en 10 is ‘ergste pijn’. Pijn gemeten voor actief vs. placebo op dagen 28,56,84
0-84 dagen
Veiligheid Aantal deelnemers met één of meer abnormale laboratoriumwaarden tot dag 28
Tijdsspanne: 0-28 dagen
De veiligheid zal worden beoordeeld aan de hand van veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarden voor klinische laboratoriumtests. gemeten voor actief versus placebo op dag 1 en 28 na de injectie. Het aantal proefpersonen met abnormale laboratoriumwaarden zal in beide onderzoeksarmen worden vergeleken.
0-28 dagen

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verkennend
Tijdsspanne: 0-84 dagen
Verbetering van de kwaliteit van leven - QOL-vragenlijst. Verbetering zal worden gemeten voor actief vs. placebo op dag 0 en dag 84 na de behandeling.
0-84 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Raziel Therapeutics Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juli 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 februari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 februari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RZL-012-DD-P2bUS-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op RZL-012

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Slovenia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren