RZL-012 para Lipomas da Doença de Dercum
Um ensaio clínico de fase 2B duplo-cego, randomizado, multicêntrico e controlado por placebo para a avaliação da eficácia e segurança do RZL-012 em indivíduos com lipomas da doença de Dercum
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um ensaio clínico multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo em indivíduos com DD com lipomas. Os indivíduos serão randomizados, na proporção de 1:1, em dois grupos injetados com RZL-012 ou veículo.
Assim que o estudo terminar e os códigos forem abertos, 84 dias após a dosagem, os indivíduos tratados com placebo terão a opção de receber tratamento com RZL-012 e acompanhados por mais 84 dias.
Serão injetados pelo menos 4 lipomas/nódulos, preferencialmente 6, e não mais que 8, por indivíduo, sendo dois médios (4-5,9 cm), grandes (6-7,9 cm cm) ou extra grande (8-10 cm) de diâmetro. A dosagem será de acordo com o tamanho do lipoma, onde a dose total injetada não excederá 240 mg por paciente (48 injeções a 5 mg/injeção).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90025
- Limitless Therapeutics
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pelo menos 4 lipomas dolorosos de tamanho apropriado para serem injetados em um fundo de Doença de Dercum.
- Geralmente considerados saudáveis de acordo com a história médica, exame físico, eletrocardiograma (ECG) e avaliação laboratorial com ênfase em parâmetros metabólicos (concentração de glicose em jejum < 200 mg/dL).
- Os indivíduos devem ser capazes de aderir ao cronograma de visitas e aos requisitos do protocolo e serem capazes de concluir o estudo.
- Homens ou mulheres em idade de fertilidade estão dispostos a abster-se da atividade sexual ou concordam em usar um dispositivo anticoncepcional de dupla barreira (por exemplo, preservativo e espermicida) por 4 semanas após o tratamento com RZL 012.
- Os indivíduos devem assinar um consentimento informado indicando que estão cientes da natureza investigativa do estudo.
Critério de exclusão:
- Incapaz de tolerar injeções subcutâneas.
- Mulheres grávidas.
- Indivíduos com distúrbios cardíacos, hepáticos, renais ou neurológicos/psiquiátricos não controlados que, na opinião do investigador, colocam o indivíduo em risco significativo.
- Exame de sangue positivo para antígeno de superfície da hepatite B (HbSAg), vírus da hepatite C (HCV) ou vírus da imunodeficiência humana (HIV).
- Indivíduos com histórico clínico de imunodeficiência primária ou secundária ativa, doença autoimune ou indivíduos em uso de drogas imunossupressoras, como corticosteróides
- Indivíduos com atividade disfuncional da vesícula biliar, por ex. submetidos a colecistectomia ou colecistite.
- Como resultado da revisão médica e do exame físico, o PI (ou candidato médico qualificado) considera o sujeito inapto para o estudo.
- Sensibilidade conhecida aos componentes da formulação de injeção.
- Ferida anterior, tatuagem ou infecção na área tratada.
- Tratamento invasivo prévio, como cirurgia ou droga injetável na área injetada do RZL-012.
- Indivíduos tratados cronicamente pelo menos 3 meses antes da entrada no estudo com esteróides sistêmicos ou drogas imunossupressoras.
- Indivíduos tratados cronicamente pelo menos uma semana antes da entrada no estudo com anti-inflamatórios não esteróides (AINEs).
- Participação atual ou participação dentro de 3 meses antes do início deste estudo em um medicamento ou outro estudo de pesquisa investigativa.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Ativo: RZL-012
Uma injeção de tratamento único, múltiplas injeções subcutâneas de RZL-012 administradas em 4-8 lipomas em cada indivíduo, de preferência 6. A dosagem será feita de acordo com o tamanho dos lipomas, conforme determinado por ultrassom. Cada injeção contém 0,1mL de RZL-012 (5mg). Lipomas do tamanho de: 2-3,9 cm serão cochilados com 0,4mL de RZL-012 (20mg). 4-5,9 cm serão cochilados com 0,8mL de RZL-012 (80mg). 6-7,9 cm serão cochilados com 1 mL de RZL-012 (100 mg). 8-10 cm serão cochilados com 1,2 mL de RZL-012 (120 mg). |
pequena molécula sintética para o tratamento de lipomas da Doença de Dercum
|
|
Comparador de Placebo: Veículo de RZL-012
Uma injeção de tratamento único, múltiplas injeções subcutâneas de veículo administradas em 4-8 lipomas em cada indivíduo, de preferência 6. A dosagem será feita de acordo com o tamanho dos lipomas, conforme determinado por ultrassom. Cada injeção contém 0,1 mL de veículo. Lipomas do tamanho de: 2-3,9 cm serão cochilados com 0,4mL de veículo. 4-5,9 cm serão cochilados com 0,8mL de veículo. 6-7,9 cm serão cochilados com 1 mL de veículo. 8-10 cm serão cochilados com 1,2 mL de veículo. |
Veículo do medicamento RZL-012
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Eficácia - Mudança nas Dimensões dos Lipomas
Prazo: 0-84 dias
|
Avaliação da eficácia de RZL-012 após injeção em lipomas/nódulos de indivíduos com doença de Dercum (DD).
A eficácia será determinada pela avaliação ultrassonográfica das dimensões do lipoma/nódulo após o tratamento versus linha de base.
As dimensões dos lipomas serão medidas para ativo versus placebo nos dias 28,56,84
|
0-84 dias
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Resultado secundário principal - Eficácia - Melhoria na avaliação da dor de lipomas individuais
Prazo: 0-84 dias
|
Avaliação da dor associada ao lipoma/nódulo usando a Escala Comparativa de Dor.
0 é “sem dor” e 10 é “pior dor”.
Dor medida para ativo versus placebo nos dias 28,56,84
|
0-84 dias
|
|
Número de segurança de participantes com um ou mais valores laboratoriais anormais até o dia 28
Prazo: 0-28 dias
|
A segurança será avaliada pela alteração dos valores basais para testes laboratoriais clínicos.
medido para ativo vs. placebo nos dias 1 e 28 após a injeção.
O número de indivíduos com valores laboratoriais anormais será comparado em ambos os braços do estudo.
|
0-28 dias
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Exploratório
Prazo: 0-84 dias
|
Melhoria da Qualidade de Vida - Questionário de QV.
A melhoria será medida para ativo vs. placebo no Dia 0 e Dia 84 após o tratamento.
|
0-84 dias
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RZL-012-DD-P2bUS-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .