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RZL-012 per i lipomi della malattia di Dercum

15 gennaio 2024 aggiornato da: Raziel Therapeutics Ltd.

Uno studio clinico di fase 2B in doppio cieco, randomizzato, multicentrico, controllato con placebo per la valutazione dell'efficacia e della sicurezza di RZL-012 in soggetti con lipomi della malattia di Dercum

Trentotto (38) soggetti saranno inclusi nello studio. I soggetti saranno randomizzati in un rapporto di 1:1 per essere trattati con RZL-012 o placebo. Ai soggetti verrà iniettata una dose diversa di RZL-012 in base alle dimensioni dei loro lipomi. Il totale di 38 soggetti sarà arruolato in 3 centri clinici.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in soggetti DD con lipomi. I soggetti saranno randomizzati, in un rapporto 1:1, in due gruppi iniettati con RZL-012 o veicolo.

Una volta terminato lo studio e aperti i codici, 84 giorni dopo la somministrazione, ai soggetti trattati con placebo verrà offerta la possibilità di ricevere il trattamento con RZL-012 e il follow-up per altri 84 giorni.

Verranno iniettati almeno 4 lipomi/noduli, preferibilmente 6, e non più di 8 per soggetto, di cui due medi (4-5,9 cm), grandi (6-7,9 cm) cm) o extra-large (8-10 cm) di diametro. Il dosaggio sarà in base alle dimensioni del lipoma, dove la dose totale iniettata non supererà i 240 mg per paziente (48 iniezioni a 5 mg/iniezione).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90025
        • Limitless Therapeutics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 68 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Almeno 4 lipomi dolorosi di dimensioni adeguate da iniettare su uno sfondo della malattia di Dercum.
  • Generalmente considerato sano in base all'anamnesi, all'esame obiettivo, all'elettrocardiogramma (ECG) e alla valutazione di laboratorio con particolare attenzione ai parametri metabolici (concentrazione di glucosio a digiuno < 200 mg/dL).
  • I soggetti devono essere in grado di aderire al programma della visita e ai requisiti del protocollo ed essere in grado di completare lo studio.
  • Maschi o femmine in età fertile sono disposti ad astenersi dall'attività sessuale o accettano di utilizzare un dispositivo contraccettivo a doppia barriera (ad es. Preservativo e spermicida) per 4 settimane dopo il trattamento con RZL 012.
  • I soggetti devono firmare un consenso informato indicando di essere a conoscenza della natura sperimentale dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Incapace di tollerare le iniezioni sottocutanee.
  • Donne incinte.
  • Soggetti con disturbi cardiaci, epatici, renali o neurologici/psichiatrici non controllati, che secondo l'opinione dello sperimentatore pongono il soggetto a rischio significativo.
  • Screening del sangue positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HbSAg), il virus dell'epatite C (HCV) o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Soggetti con una storia clinica di immunodeficienza attiva primaria o secondaria, malattia autoimmune o soggetti che assumono farmaci immunosoppressori come i corticosteroidi
  • Soggetti con attività disfunzionale della cistifellea, ad es. sottoposti a colecistectomia o colecistite.
  • A seguito della revisione medica e dell'esame fisico, il PI (o il candidato qualificato dal punto di vista medico) considera il soggetto non idoneo allo studio.
  • Sensibilità nota ai componenti della formulazione iniettabile.
  • Precedente ferita, tatuaggio o infezione nell'area trattata.
  • Precedente trattamento invasivo come chirurgia o farmaco iniettabile nell'area iniettata di RZL-012.
  • Soggetti trattati cronicamente almeno 3 mesi prima dell'ingresso nello studio con steroidi sistemici o farmaci immunosoppressori.
  • - Soggetti trattati cronicamente almeno una settimana prima dell'ingresso nello studio con farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS).
  • Partecipazione attuale o partecipazione nei 3 mesi precedenti l'inizio di questo studio a un farmaco o altro studio di ricerca sperimentale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: RZL-012

Un'iniezione di trattamento singolo, più iniezioni sottocutanee di RZL-012 somministrate in 4-8 lipomi in ciascun soggetto, preferibilmente 6. Il dosaggio sarà effettuato in base alla dimensione dei lipomi, come sarà determinato dall'ecografia. Ogni iniezione contiene 0,1 ml di RZL-012 (5 mg).

Lipomi delle dimensioni di:

2-3,9 cm saranno addormentati con 0,4 ml di RZL-012 (20 mg). 4-5,9 cm saranno addormentati con 0,8 ml di RZL-012 (80 mg). 6-7,9 cm saranno addormentati con 1 ml di RZL-012 (100 mg). 8-10 cm saranno addormentati con 1,2 ml di RZL-012 (120 mg).
Droga: RZL-012
piccola molecola sintetica per il trattamento dei lipomi della Malattia di Dercum
Comparatore placebo: Veicolo di RZL-012

Una singola iniezione di trattamento, più iniezioni sottocutanee di veicolo somministrate in 4-8 lipomi in ciascun soggetto, preferibilmente 6. Il dosaggio sarà effettuato in base alla dimensione dei lipomi, come sarà determinato dall'ecografia. Ogni iniezione contiene 0,1 ml di veicolo.

Lipomi delle dimensioni di:

2-3,9 cm saranno dormienti con un veicolo da 0,4 ml. 4-5,9 cm saranno dormienti con un veicolo da 0,8 ml. 6-7,9 cm saranno dormienti con un veicolo da 1 ml. 8-10 cm saranno dormienti con un veicolo da 1,2 ml.
Droga: Veicolo
Veicolo del prodotto farmaceutico RZL-012
Altri nomi:
  • placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia - Cambiamento delle dimensioni dei lipomi
Lasso di tempo: 0-84 giorni
Valutazione dell'efficacia di RZL-012 dopo iniezione in lipomi/noduli di soggetti con malattia di Dercum (DD). L'efficacia sarà determinata mediante valutazione ecografica delle dimensioni del lipoma/nodulo dopo il trattamento rispetto al basale. Lipomi Le dimensioni saranno misurate per il test attivo rispetto al placebo ai giorni 28,56,84
0-84 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultato secondario chiave – Efficacia – Miglioramento nella valutazione del dolore dei singoli lipomi
Lasso di tempo: 0-84 giorni
Valutazione del dolore associato a lipoma/nodulo utilizzando la Comparative Pain Scale. 0 significa "nessun dolore" e 10 è "dolore peggiore". Dolore misurato per il farmaco attivo rispetto al placebo ai giorni 28,56,84
0-84 giorni
Numero di sicurezza di partecipanti con uno o più valori di laboratorio anormali fino al giorno 28
Lasso di tempo: 0-28 giorni
La sicurezza sarà valutata in base alla variazione rispetto ai valori basali per i test clinici di laboratorio. misurato per attivo rispetto al placebo nei giorni 1 e 28 successivi all'iniezione. Il numero di soggetti con valori di laboratorio anormali sarà confrontato in entrambi i bracci di studio.
0-28 giorni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esplorativo
Lasso di tempo: 0-84 giorni
Miglioramento della qualità della vita - questionario QOL. Il miglioramento sarà misurato per attivo rispetto al placebo al giorno 0 e al giorno 84 dopo il trattamento.
0-84 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Raziel Therapeutics Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

20 febbraio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

20 febbraio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

14 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RZL-012-DD-P2bUS-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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