Maintien de l'hémoglobine chez les patients pédiatriques atteints d'insuffisance rénale terminale (IRCT) par le citrate de pyrophosphate ferrique (FPC)
19 avril 2021 mis à jour par: Rockwell Medical Technologies, Inc.
Maintien de l'hémoglobine chez les patients pédiatriques atteints d'IRT par le citrate de pyrophosphate ferrique (FPC)
L'objectif principal est de déterminer l'innocuité du fer Triferic administré par dialysat et par voie intraveineuse chez les patients pédiatriques atteints d'insuffisance rénale chronique sous hémodialyse chronique (CKD-5HD).
Il s'agit d'une étude mondiale, multicentrique et ouverte.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude mondiale, multicentrique, multidose et ouverte évaluant l'innocuité du fer Triferic administré via un dialysat et par voie intraveineuse à des patients pédiatriques (< 18 ans) sous hémodialyse chronique (CKD-5HD).
La participation totale à l'étude est d'environ 44 semaines et comprend une visite de dépistage, une ligne de base, un traitement en ouvert et une visite de suivi.
À la fin des périodes d'observation de base respectives, tous les patients passeront à la période d'intervention où ils recevront Triferic. Le Triferic sera administré via le bicarbonate liquide ou via IV. Une fois que les patients entrent dans la période d'intervention, le fer IV ne sera administré que si la ferritine < 100 µg/L et si l'Hb diminue de ≥ 0,5 g/dL par rapport à la dernière valeur obtenue au cours de la période d'observation de référence. Les patients resteront dans la période d'intervention pendant 36 ou 28 semaines (selon l'affectation de la randomisation), date à laquelle une dernière visite d'étude aura lieu.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
150
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Emily Akin
- Numéro de téléphone: 913-485-9082
- E-mail: eakin@georgeclinical.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Terrilyn Sharpe, MSHS
- Numéro de téléphone: 248-819-3088
- E-mail: tsharpe@rockwellmed.com
Lieux d'étude
-
-
-
San Juan, Porto Rico, 00963-5067
- Recrutement
- University of Puerto Rico School of Medicine
-
Contact:
- Marta Suarez, MD
- Numéro de téléphone: 787-759-9595
- E-mail: marta.suarez@upr.edu
-
-
-
-
California
-
Loma Linda, California, États-Unis, 92354
- Recrutement
- Loma Linda University Hospital
-
Contact:
- Jacqueline Lopez
- E-mail: JANLopez@llu.edu
-
Chercheur principal:
- Rita Sheth, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Recrutement
- Childrens Hospital National Medical Center
-
Contact:
- Nadia Itani
- E-mail: njitani@childrensnational.org
-
Chercheur principal:
- Marva Moxey Mims, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Recrutement
- Riley Hospital for Children at Indiana University
-
Contact:
- Sherry Wilson
- E-mail: slw2@iu.edu
-
Chercheur principal:
- Neha Pottanat, MD
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Recrutement
- Children's Mercy Hospital
-
Contact:
- Stephen Morrison
- E-mail: ssmorison@cmh.edu
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
- Recrutement
- Carolina's Medical Center
-
Contact:
- Jennifer Lamothe
- Numéro de téléphone: 704-446-3705
- E-mail: jennifer.lamothe@atriumhealth.org
-
Chercheur principal:
- Donald Weaver, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Recrutement
- Cincinnati Children's Hospital
-
Contact:
- Bliss Magella
- Numéro de téléphone: 513-636-7832
- E-mail: bliss.magella@cchmc.org
-
Chercheur principal:
- Francisco Flores, MD
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Recrutement
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
Contact:
- Sonia Januario
- E-mail: januario@uthscsa.edu
-
Chercheur principal:
- Mazen Arar, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Recrutement
- Childrens Hospital and Medical Center- Seattle
-
Chercheur principal:
- Jodi Smith, MD
-
Contact:
- Megan Kelton
- Numéro de téléphone: 206-987-5539
- E-mail: megan.kelton@seattlechildrens.org
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 mois à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
Un patient ne sera éligible à l'inclusion dans l'étude que si tous les critères suivants sont remplis :
- Les parents / tuteurs légaux du patient ont la capacité de comprendre les exigences de l'étude et ont démontré leur volonté de faire en sorte que leur enfant se conforme à toutes les procédures de l'étude en signant un formulaire de consentement éclairé approuvé par le comité d'examen institutionnel. Le cas échéant, le consentement du patient a également été obtenu pour toutes les procédures d'étude avant toute activité liée à l'étude.
- Le patient a entre 6 mois et moins de 18 ans au moment du dépistage.
- Le patient a une maladie rénale chronique recevant une hémodialyse en centre au moins deux fois par semaine pendant au moins 3 mois avant le dépistage.
- Le patient reçoit une hémodialyse adéquate telle qu'évaluée par l'investigateur et basée sur une seule mesure Kt/V > 1,2.
- Le patient dispose d'un accès vasculaire (cathéter tunnelisé, fistule AV ou greffe AV) adapté pour soutenir les flux sanguins pour le traitement par hémodialyse.
- Le patient a une masse corporelle ≥11 lb (5 kg).
- Le patient est rempli de fer tel que mesuré par un TSAT ≥ 20 % et une ferritine > 100 µg/L au moment du dépistage.
- Le patient a une concentration d'Hb dans le sang total ≥ 9,5 g/dL au moment du dépistage.
- Si la patiente est une femme, elle doit être prépubère, avoir subi une stérilisation chirurgicale documentée avant l'admission de base ou pratiquer une contraception adéquate. Toutes les patientes qui ont atteint leurs premières règles doivent avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage. Il est de la responsabilité de l'investigateur de déterminer si la patiente dispose d'un moyen de contraception adéquat pour participer à l'étude.
- Les patients qui ont déjà présenté un événement indésirable avec des produits à base de fer IV sont éligibles pour participer à cette étude si l'agent qui a causé l'événement n'est pas administré pendant la période de référence.
Critère d'exclusion:
Un patient ne sera pas éligible à l'inclusion dans l'étude si l'un des critères suivants s'applique :
- Le patient est positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou l'hépatite B par ses antécédents.
- Le patient reçoit des antibiotiques ou des antifongiques par voie intraveineuse ou orale pour tout processus infectieux. (Les antibiotiques prophylactiques administrés régulièrement sont autorisés. Les patients peuvent entrer dans l'étude une fois que l'infection a disparu.)
- Le patient présente des signes d'un processus inflammatoire actif en cours (par exemple, lupus érythémateux disséminé, hépatite active aiguë ou chronique, etc.) nécessitant un traitement.
- Le patient a reçu une dose dans le cadre d'une étude expérimentale sur le médicament dans les 30 jours précédant la consultation de référence.
- Administration de fer contenant du citrate ferrique (Auryxia) ou de l'oxyhydroxyde sucroferrique (Velphoro), un liant phosphate, dans les 2 semaines précédant la ligne de base. (Le patient n'est éligible que si les liants à base de fer sont arrêtés au moins 2 semaines avant la ligne de base).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Triferic via IV et Hémodialysat
À la fin des périodes d'observation de base, tous les patients inscrits passeront à la période d'intervention où ils recevront alors Triferic.
Le Triferic sera administré via le concentré de bicarbonate liquide à une concentration de dialysat de 2 uM ou via IV à une dose de 0,1 mg Fe/kg, si le patient ne reçoit pas de dialyse au bicarbonate liquide, jusqu'à 36 semaines supplémentaires (selon sur la durée de la période d'observation de base).
L'Hb et la CHr continueront d'être mesurées toutes les deux semaines et les profils de fer seront obtenus à des intervalles de 4 semaines.
Dans la phase triférique de l'étude, les modifications de la dose d'ASE seront autorisées conformément au protocole existant du site d'étude.
Le fer IV ne sera administré que si la ferritine répond aux critères de carence en fer.
Les patients resteront dans la période d'intervention pendant 36 ou 28 semaines (selon l'assignation de randomisation), date à laquelle une dernière visite d'étude aura lieu
|
Citrate de pyrophosphate ferrique
Autres noms:
|
|
Aucune intervention: Bras d'observation de contrôle historique
Jusqu'à 75 patients seront inscrits dans le groupe d'observation.
Les patients qui participent au bras d'observation de contrôle historique ne recevront aucun médicament à l'étude, mais auront des profils d'Hb, de CHr et de fer sérique recueillis à des intervalles de 4 semaines pendant un total de 44 semaines.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Évaluer l'incidence des effets indésirables de l'administration de Triferic par dialysat et IV chez les patients pédiatriques CKD-5HD
Délai: 44 semaines
|
Incidence et gravité des événements indésirables par rapport à la valeur initiale.
|
44 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Évaluer la capacité de Triferic à maintenir l'hémoglobine chez les patients pédiatriques CKD-5HD
Délai: 44 semaines
|
Changement par rapport à la valeur initiale de la concentration d'hémoglobine
|
44 semaines
|
|
Évaluer la proportion de patients maintenant une hémoglobine entre 10,5 et 12,0 g/dL par rapport à la valeur initiale
Délai: 44 semaines
|
Proportion de patients maintenant une hémoglobine entre 10,5 et 12,0 g/dL par rapport à la valeur initiale
|
44 semaines
|
|
Évaluer le changement de la teneur en hémoglobine des réticulocytes (CHr).
Délai: 44 semaines
|
Changement par rapport à la ligne de base de la teneur en hémoglobine des réticulocytes (CHr).
|
44 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Raymond D Pratt, MD FACP, Rockwell Medical, Inc
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 septembre 2020
Achèvement primaire (Anticipé)
31 août 2023
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 novembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 janvier 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 janvier 2020
Première publication (Réel)
27 janvier 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 avril 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 avril 2021
Dernière vérification
1 février 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RMFPC-22
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .