Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Udržování hemoglobinu u dětských pacientů s ESRD (konečné stádium onemocnění ledvin) pomocí pyrofosfátcitrátu železitého (FPC)

19. dubna 2021 aktualizováno: Rockwell Medical Technologies, Inc.

Udržování hemoglobinu u pediatrických pacientů s ESRD pomocí pyrofosfátcitrátu železitého (FPC)

Hlavním účelem je zjistit bezpečnost Triferic železa podávaného dialyzátem a intravenózně u dětských pacientů s chronickým onemocněním ledvin na chronické hemodialýze (CKD-5HD). Je to globální, multicentrická, otevřená studie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o globální, multicentrickou, multidávkovou, otevřenou studii hodnotící bezpečnost Triferic železa podávaného dialyzátem a intravenózně pediatrickým pacientům (< 18 let) podstupujícím chronickou hemodialýzu (CKD-5HD).

Celková účast ve studii je přibližně 44 týdnů a skládá se ze screeningové návštěvy, základní linie, otevřené léčby a následné návštěvy.

Po dokončení příslušného základního období pozorování přejdou všichni pacienti do intervenčního období, kdy dostanou přípravek Triferic. Triferic bude podáván prostřednictvím tekutého bikarbonátu nebo prostřednictvím IV. Jakmile pacienti vstoupí do intervenčního období, bude IV železo podáváno pouze v případě, že feritin < 100 µg/l a Hgb poklesne o ≥ 0,5 g/dl od poslední hodnoty získané ve výchozím období pozorování. Pacienti zůstanou v intervenčním období buď 36, nebo 28 týdnů (v závislosti na randomizačním přidělení), kdy se uskuteční závěrečná studijní návštěva.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

150

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00963-5067
        • Nábor
        • University of Puerto Rico School of Medicine
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • California
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Nábor
        • Loma Linda University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rita Sheth, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Childrens Hospital National Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marva Moxey Mims, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children at Indiana University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Neha Pottanat, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Children's Mercy Hospital
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Nábor
        • Carolina's Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Donald Weaver, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francisco Flores, MD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mazen Arar, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Childrens Hospital and Medical Center- Seattle
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jodi Smith, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacient bude způsobilý k zařazení do studie, pouze pokud budou splněna všechna následující kritéria:

  1. Rodiče/zákonní zástupci pacienta jsou schopni porozumět požadavkům studie a prokázali ochotu, aby jejich dítě splnilo všechny postupy studie, a to podpisem formuláře informovaného souhlasu schváleného institucionální kontrolní komisí. Tam, kde je to vhodné, byl také získán souhlas pacienta se všemi postupy studie před jakýmikoli aktivitami souvisejícími se studií.
  2. Pacientovi je při screeningu mezi 6 měsíci a <18 let.
  3. Pacient trpící chronickým onemocněním ledvin absolvuje hemodialýzu v centru alespoň dvakrát týdně po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem.
  4. Pacient podstupuje adekvátní hemodialýzu, jak bylo hodnoceno zkoušejícím a na základě jednoho souhrnného měření Kt/V >1,2.
  5. Pacient má cévní přístup (tunelový katétr, AV píštěl nebo AV štěp) vhodný pro podporu krevních toků pro hemodialyzační léčbu.
  6. Pacient má tělesnou hmotnost ≥11 lbs (5 kg).
  7. Pacient má při screeningu dostatek železa podle měření TSAT ≥ 20 % a feritinu > 100 µg/l.
  8. Pacient má při screeningu koncentraci Hgb v plné krvi ≥ 9,5 g/dl.
  9. Pokud je pacientkou žena, musí být předpubertální, musí mít zdokumentovanou chirurgickou sterilizaci před přijetím do základního stavu nebo musí používat adekvátní antikoncepci. Všechny pacientky, které dosáhly menarche, musí mít během screeningu negativní těhotenský test v séru. Je odpovědností zkoušejícího určit, zda má pacientka adekvátní antikoncepci pro účast ve studii.
  10. Pacienti, u kterých se vyskytla předchozí nežádoucí příhoda s IV přípravky obsahujícími železo, jsou způsobilí k účasti v této studii, pokud látka, která příhodu způsobila, není podávána během základního období.

Kritéria vyloučení:

Pacient nebude způsobilý k zařazení do studie, pokud platí některé z následujících kritérií:

  1. Pacient je v anamnéze pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo hepatitidu B.
  2. Pacient dostává intravenózní nebo perorální antibiotika nebo antimykotika pro jakýkoli infekční proces. (Profylaktická antibiotika podávaná pravidelně jsou povolena. Pacienti mohou do studie vstoupit, jakmile infekce vymizí.)
  3. Pacient má známky probíhajícího aktivního zánětlivého procesu (např. systémový lupus erythematodes, akutní nebo chronická aktivní hepatitida atd.), který vyžaduje léčbu.
  4. Pacientovi byla podávána dávka ve výzkumné studii léku během 30 dnů před výchozí hodnotou.
  5. Podání železitého vazače fosfátů citrátu železitého (Auryxia) nebo oxyhydroxidu sacharoželezitého (Velphoro) během 2 týdnů před základní hodnotou. (Pacient je způsobilý pouze tehdy, pokud jsou pojiva na bázi železa zastavena alespoň 2 týdny před základní hodnotou).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Triferic cestou IV a hemodialýzou
Po dokončení základního pozorovacího období přejdou všichni zařazení pacienti do intervenčního období, kde dostanou Triferic. Triferic bude podáván prostřednictvím tekutého bikarbonátového koncentrátu v koncentraci dialyzátu 2 uM nebo intravenózně v dávce 0,1 mg Fe/kg, pokud pacient nepodstupuje dialýzu pomocí tekutého bikarbonátu, po dobu dalších 36 týdnů (v závislosti na na délce základního období pozorování). Hgb a CHr budou nadále měřeny jednou za dva týdny a profily železa budou získávány ve 4týdenních intervalech. V triferické fázi studie budou povoleny změny v dávce ESA podle stávajícího protokolu místa studie. IV železo bude podáváno pouze tehdy, pokud feritin splňuje kritéria pro nedostatek železa. Pacienti zůstanou v intervenčním období buď 36, nebo 28 týdnů (v závislosti na randomizaci), kdy proběhne závěrečná návštěva studie
Lék: Triferický
Pyrofosfát citrát železitý
Ostatní jména:
  • FPC
Žádný zásah: Historic Control Observation Arm
Do Observační větve bude zařazeno až 75 pacientů. Pacienti, kteří se účastní historické kontrolní observační větve, nedostanou žádnou studovanou medikaci, ale budou jim shromažďovány profily Hgb, CHr a sérového železa ve 4týdenních intervalech po dobu až 44 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zhodnoťte výskyt nežádoucích účinků podávání Trifericu prostřednictvím dialyzátu a IV u dětských pacientů s CKD-5HD
Časové okno: 44 týdnů
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků ve srovnání s výchozí hodnotou.
44 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posuďte schopnost přípravku Triferic udržovat hemoglobin u dětských pacientů s CKD-5HD
Časové okno: 44 týdnů
Změna koncentrace hemoglobinu oproti výchozí hodnotě
44 týdnů
Zhodnoťte podíl pacientů udržujících hemoglobin mezi 10,5-12,0 g/dl ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 44 týdnů
Podíl pacientů udržujících hemoglobin mezi 10,5 – 12,0 g/dl ve srovnání se základní hodnotou
44 týdnů
Posuďte změnu obsahu hemoglobinu v retikulocytech (CHr).
Časové okno: 44 týdnů
Změna obsahu hemoglobinu v retikulocytech (CHr) od výchozí hodnoty.
44 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rockwell Medical Technologies, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Raymond D Pratt, MD FACP, Rockwell Medical, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

31. srpna 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

27. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RMFPC-22

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Konečné stadium onemocnění ledvin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit