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Mantenimento dell'emoglobina nei pazienti pediatrici con ESRD (malattia renale allo stadio terminale) mediante citrato di pirofosfato ferrico (FPC)

19 aprile 2021 aggiornato da: Rockwell Medical Technologies, Inc.

Mantenimento dell'emoglobina nei pazienti pediatrici con ESRD mediante citrato di pirofosfato ferrico (FPC)

Lo scopo principale è determinare la sicurezza del ferro triferico somministrato tramite dialisato e per via endovenosa in pazienti pediatrici con malattia renale cronica in emodialisi cronica (CKD-5HD). Si tratta di uno studio globale, multicentrico e in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio globale, multicentrico, multidose, in aperto che valuta la sicurezza del ferro Triferic somministrato tramite dialisato e per via endovenosa a pazienti pediatrici (< 18 anni di età) sottoposti a emodialisi cronica (CKD-5HD).

La partecipazione totale allo studio è di circa 44 settimane e comprende una visita di screening, una visita di base, un trattamento in aperto e una visita di follow-up.

Al completamento dei rispettivi periodi di osservazione di riferimento, tutti i pazienti passeranno al periodo interventistico in cui riceveranno Triferic. Il Triferic verrà somministrato tramite bicarbonato liquido o via IV. Una volta che i pazienti entrano nel periodo di intervento, il ferro EV verrà somministrato solo se la ferritina <100 µg/L e l'Hgb diminuiscono di ≥0,5 g/dL rispetto all'ultimo valore ottenuto nel periodo di osservazione al basale. I pazienti rimarranno nel periodo interventistico per 36 o 28 settimane (a seconda dell'assegnazione della randomizzazione), momento in cui avrà luogo una visita di studio finale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

150

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00963-5067
        • Reclutamento
        • University of Puerto Rico School of Medicine
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Reclutamento
        • Loma Linda University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rita Sheth, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital National Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marva Moxey Mims, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Hospital for Children at Indiana University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Neha Pottanat, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Hospital
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Reclutamento
        • Carolina's Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Donald Weaver, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Francisco Flores, MD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mazen Arar, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital and Medical Center- Seattle
        • Investigatore principale:
          • Jodi Smith, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Un paziente sarà idoneo per l'inclusione nello studio solo se tutti i seguenti criteri sono soddisfatti:

  1. I genitori/tutori legali del paziente hanno la capacità di comprendere i requisiti dello studio e hanno dimostrato la volontà di far rispettare al proprio figlio tutte le procedure dello studio firmando un modulo di consenso informato approvato dal comitato di revisione istituzionale. Ove applicabile, è stato ottenuto anche il consenso del paziente per tutte le procedure dello studio prima di qualsiasi attività correlata allo studio.
  2. Il paziente ha un'età compresa tra 6 mesi e <18 anni allo screening.
  3. - Paziente con malattia renale cronica che riceve emodialisi presso il centro almeno due volte alla settimana per almeno 3 mesi prima dello screening.
  4. Il paziente sta ricevendo un'emodialisi adeguata come valutato dallo sperimentatore e sulla base di una singola misurazione Kt/V del pool > 1,2.
  5. Il paziente ha un accesso vascolare (catetere tunnellizzato, fistola AV o innesto AV) idoneo a sostenere i flussi sanguigni per il trattamento di emodialisi.
  6. Il paziente ha una massa corporea di ≥11 libbre (5 kg).
  7. Il paziente è pieno di ferro come misurato da un TSAT ≥ 20% e una ferritina > 100 µg/L allo screening.
  8. Il paziente ha una concentrazione di Hgb nel sangue intero ≥ 9,5 g/dL allo screening.
  9. Se la paziente è di sesso femminile, deve essere in età prepuberale, aver subito una sterilizzazione chirurgica documentata prima del ricovero al basale o praticare un adeguato controllo delle nascite. Tutte le pazienti di sesso femminile che hanno raggiunto il menarca devono avere un test di gravidanza su siero negativo durante lo screening. È responsabilità dello sperimentatore determinare se il paziente ha un controllo delle nascite adeguato per la partecipazione allo studio.
  10. I pazienti che hanno avuto un precedente evento avverso con prodotti a base di ferro per via endovenosa sono idonei a partecipare a questo studio se l'agente che ha causato l'evento non viene somministrato durante il periodo di riferimento.

Criteri di esclusione:

Un paziente non sarà idoneo per l'inclusione nello studio se si applica uno dei seguenti criteri:

  1. Il paziente è positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o per l'epatite B in base all'anamnesi.
  2. Il paziente sta ricevendo antibiotici o antimicotici per via endovenosa o orale per qualsiasi processo infettivo. (Sono consentiti antibiotici profilattici somministrati regolarmente. I pazienti possono entrare nello studio una volta che l'infezione si è risolta.)
  3. - Il paziente ha evidenza di un processo infiammatorio attivo in corso (ad esempio, lupus eritematoso sistemico, epatite attiva acuta o cronica, ecc.) che richiede un trattamento.
  4. Al paziente è stata somministrata una dose in uno studio farmacologico sperimentale nei 30 giorni precedenti il ​​basale.
  5. Somministrazione di ferro contenente citrato ferrico che lega il fosfato (Auryxia) o ossiidrossido sucroferrico (Velphoro) entro 2 settimane prima del basale. (Il paziente è idoneo solo se i leganti a base di ferro vengono interrotti almeno 2 settimane prima del basale).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Triferic via IV ed emodializzato
Al termine dei periodi di osservazione di base, tutti i pazienti arruolati passeranno al periodo interventistico dove riceveranno Triferic. Il Triferic verrà somministrato tramite il concentrato di bicarbonato liquido a una concentrazione di dialisato di 2 uM o per via endovenosa a una dose di 0,1 mg Fe/kg, se il paziente non riceve la dialisi utilizzando bicarbonato liquido, per un massimo di ulteriori 36 settimane (a seconda sulla durata del periodo di osservazione di riferimento). Hgb e CHr continueranno a essere misurati bisettimanalmente e i profili del ferro saranno ottenuti a intervalli di 4 settimane. Nella fase Triferic dello studio, saranno consentite modifiche alla dose di ESA in base al protocollo esistente del sito di studio. Il ferro EV verrà somministrato solo se la ferritina soddisfa i criteri per la carenza di ferro. I pazienti rimarranno nel periodo interventistico per 36 o 28 settimane (a seconda dell'assegnazione della randomizzazione), momento in cui avrà luogo una visita di studio finale
Droga: Triferico
Citrato di pirofosfato ferrico
Altri nomi:
  • FPC
Nessun intervento: Braccio di osservazione del controllo storico
Fino a 75 pazienti saranno arruolati nel braccio osservazionale. I pazienti che partecipano al braccio osservazionale di controllo storico non riceveranno alcun farmaco in studio, ma verranno raccolti i profili di Hgb, CHr e ferro sierico a intervalli di 4 settimane per un massimo di 44 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'incidenza di eventi avversi della somministrazione di Triferic tramite dialisato e IV nei pazienti pediatrici con CKD-5HD
Lasso di tempo: 44 settimane
Incidenza e gravità degli eventi avversi rispetto al basale.
44 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la capacità di Triferic di mantenere l'emoglobina nei pazienti pediatrici con CKD-5HD
Lasso di tempo: 44 settimane
Variazione rispetto al basale della concentrazione di emoglobina
44 settimane
Valutare la percentuale di pazienti che mantengono l'emoglobina tra 10,5 e 12,0 g/dL rispetto al basale
Lasso di tempo: 44 settimane
Percentuale di pazienti che mantengono l'emoglobina tra 10,5 e 12,0 g/dL rispetto al basale
44 settimane
Valutare la variazione del contenuto di emoglobina dei reticolociti (CHr).
Lasso di tempo: 44 settimane
Variazione rispetto al basale del contenuto di emoglobina dei reticolociti (CHr).
44 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rockwell Medical Technologies, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Raymond D Pratt, MD FACP, Rockwell Medical, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2020

Completamento primario (Anticipato)

31 agosto 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

27 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 aprile 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RMFPC-22

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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