Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hemoglobinvedlikehold hos pediatriske ESRD-pasienter (end-stage renal Disease) av Ferric Pyrophosphate Citrate (FPC)

19. april 2021 oppdatert av: Rockwell Medical Technologies, Inc.

Hemoglobinvedlikehold hos pediatriske ESRD-pasienter med Ferric Pyrophosphate Citrate (FPC)

Hovedformålet er å bestemme sikkerheten til triferisk jern administrert via dialysat og intravenøst ​​hos pediatriske pasienter med kronisk nyresykdom på kronisk hemodialyse (CKD-5HD). Det er en global, multisenter, åpen studie.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en global, multisenter, multidose, åpen studie som vurderer sikkerheten til triferisk jern administrert via dialysat og intravenøst ​​til pediatriske pasienter (< 18 år) som får kronisk hemodialyse (CKD-5HD).

Total deltakelse i studien er omtrent 44 uker og består av et screeningbesøk, baseline, åpen behandling og et oppfølgingsbesøk.

Etter fullføring av de respektive Baseline-observasjonsperiodene, vil alle pasienter gå over til intervensjonsperioden hvor de vil motta Triferic. Triferic vil bli administrert via flytende bikarbonat eller via IV. Når pasienter går inn i intervensjonsperioden, vil IV jern kun administreres hvis ferritin <100 µg/L og Hgb reduseres med ≥0,5 g/dL fra den siste verdien oppnådd i den observasjonsbaseline-perioden. Pasientene vil forbli i intervensjonsperioden i enten 36 eller 28 uker (avhengig av randomiseringstildeling), da vil et siste studiebesøk finne sted.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

150

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rita Sheth, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital National Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marva Moxey Mims, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children at Indiana University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Neha Pottanat, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospital
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Rekruttering
        • Carolina's Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Donald Weaver, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Francisco Flores, MD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mazen Arar, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital and Medical Center- Seattle
        • Hovedetterforsker:
          • Jodi Smith, MD
        • Ta kontakt med:
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00963-5067
        • Rekruttering
        • University of Puerto Rico School of Medicine
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

En pasient vil være kvalifisert for inkludering i studien bare hvis alle følgende kriterier er oppfylt:

  1. Foreldre/rettslige foresatte til pasienten har evnen til å forstå kravene til studien og har vist vilje til å få barnet deres til å følge alle studieprosedyrer ved å signere et informert samtykkeskjema som er godkjent av institusjonsvurderingsstyret. Der det er aktuelt, er det også innhentet samtykke fra pasienten for alle studieprosedyrer før eventuelle studierelaterte aktiviteter.
  2. Pasienten er mellom 6 måneder og <18 år ved screening.
  3. Pasienten har kronisk nyresykdom og får hemodialyse i senteret minst to ganger ukentlig i minst 3 måneder før screening.
  4. Pasienten får adekvat hemodialyse som vurdert av utrederen og basert på en enkelt pool Kt/V-måling >1,2.
  5. Pasienten har en vaskulær tilgang (tunnelkateter, AV-fistel eller AV-graft) som er egnet for å støtte blodstrømmene for hemodialysebehandling.
  6. Pasienten har en kroppsmasse på ≥11 lbs (5 kg).
  7. Pasienten er jernrik målt ved en TSAT ≥ 20 % og et ferritin >100 µg/L ved screening.
  8. Pasienten har en Hgb-konsentrasjon i fullblod på ≥ 9,5 g/dL ved screening.
  9. Hvis pasienten er kvinne, må hun være pre-pubertal, ha gjennomgått dokumentert kirurgisk sterilisering før baseline-innleggelse, eller praktisere adekvat prevensjon. Alle kvinnelige pasienter som har nådd menarche må ha en negativ serumgraviditetstest under screening. Det er etterforskerens ansvar å avgjøre om pasienten har tilstrekkelig prevensjon for studiedeltakelse.
  10. Pasienter som har opplevd en tidligere uønsket hendelse med IV-jernprodukter er kvalifisert til å delta i denne studien hvis midlet som forårsaket hendelsen ikke administreres i løpet av baseline-perioden.

Ekskluderingskriterier:

En pasient vil ikke være kvalifisert for inkludering i studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

  1. Pasienten er positiv for humant immunsviktvirus (HIV) eller hepatitt B etter historie.
  2. Pasienten får intravenøs eller oral antibiotika eller soppdrepende midler for enhver smittsom prosess. (Profylaktisk antibiotika administrert regelmessig er tillatt. Pasienter kan gå inn i studien når infeksjonen er forsvunnet.)
  3. Pasienten har bevis på en pågående aktiv inflammatorisk prosess (f.eks. systemisk lupus erythematosus, akutt eller kronisk aktiv hepatitt, etc.) som krever behandling.
  4. Pasienten har blitt doseret i en legemiddelstudie innen 30 dager før baseline.
  5. Administrering av jernholdig fosfatbindemiddel jernsitrat (Auryxia) eller sukroferrioksyhydroksid (Velphoro) innen 2 uker før baseline. (Pasienten er kun kvalifisert hvis jernbaserte bindemidler stoppes minst 2 uker før baseline).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Triferisk via IV og hemodialysat
Etter fullføring av Baseline-observasjonsperiodene vil alle påmeldte pasienter gå over til intervensjonsperioden hvor de deretter vil motta Triferic. Triferic vil bli administrert via det flytende bikarbonatkonsentratet ved en dialysatkonsentrasjon på 2 uM eller via IV i en dose på 0,1 mg Fe/kg, hvis pasienten ikke får dialyse med flytende bikarbonat, i opptil ytterligere 36 uker (avhengig av om varigheten av observasjonsbaseline-perioden). Hgb og CHr vil fortsette å bli målt annenhver uke og jernprofiler vil bli oppnådd med 4 ukers mellomrom. I den triferiske fasen av studien vil endringer i ESA-dose være tillatt i henhold til den eksisterende protokollen for studiestedet. IV jern vil kun gis dersom ferritin oppfyller kriteriene for jernmangel. Pasientene vil forbli i intervensjonsperioden i enten 36 eller 28 uker (avhengig av randomiseringstildeling), da vil et siste studiebesøk finne sted
Legemiddel: Triferisk
Jernpyrofosfatsitrat
Andre navn:
  • FPC
Ingen inngripen: Historisk kontrollobservasjonsarm
Opptil 75 pasienter vil bli registrert i observasjonsarmen. Pasienter som deltar i den historiske kontrollobservasjonsarmen vil ikke motta noen studiemedisin, men vil få Hgb-, CHr- og serumjernprofiler samlet med 4 ukers mellomrom i opptil totalt 44 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder forekomsten av uønskede hendelser ved Triferic-administrasjon via dialysat og IV hos pediatriske CKD-5HD-pasienter
Tidsramme: 44 uker
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser sammenlignet med baseline.
44 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder Triferics evne til å opprettholde hemoglobin hos pediatriske CKD-5HD-pasienter
Tidsramme: 44 uker
Endring fra baseline i hemoglobinkonsentrasjon
44 uker
Vurder andelen pasienter som opprettholder hemoglobin mellom 10,5-12,0 g/dL sammenlignet med baseline
Tidsramme: 44 uker
Andel pasienter som opprettholder hemoglobin mellom 10,5 - 12,0 g/dL sammenlignet med baseline
44 uker
Vurder endringen i retikulocytthemoglobininnhold (CHr).
Tidsramme: 44 uker
Endring fra baseline i retikulocytthemoglobininnhold (CHr).
44 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rockwell Medical Technologies, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Raymond D Pratt, MD FACP, Rockwell Medical, Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2020

Primær fullføring (Forventet)

31. august 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

27. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RMFPC-22

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere