Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hemoglobiinin ylläpito lasten ESRD-potilailla (lopuvaiheen munuaistauti) rautapyrofosfaattisitraatilla (FPC)

maanantai 19. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Rockwell Medical Technologies, Inc.

Hemoglobiinin ylläpito ferripyrofosfaattisitraatin (FPC) avulla

Päätarkoituksena on määrittää dialysaatin kautta ja suonensisäisesti annettavan Triferic-raudan turvallisuus kroonista munuaissairausta sairastaville lapsipotilaille, jotka saavat kroonista hemodialyysihoitoa (CKD-5HD). Se on maailmanlaajuinen, monikeskus, avoin tutkimus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on maailmanlaajuinen, monikeskus, moniannos, avoin tutkimus, jossa arvioidaan triferic-raudan turvallisuutta dialysaatin kautta ja suonensisäisesti annosteltuna lapsipotilaille (< 18-vuotiaat), jotka saavat kroonista hemodialyysihoitoa (CKD-5HD).

Tutkimukseen osallistuu yhteensä noin 44 viikkoa, ja se koostuu seulontakäynnistä, lähtötilanteesta, avoimesta hoidosta ja seurantakäynnistä.

Vastaavien lähtötilanteen havainnointijaksojen päätyttyä kaikki potilaat siirtyvät interventiojaksoon, jossa he saavat Trifericia. Triferic annetaan nestemäisen bikarbonaatin tai IV kautta. Kun potilaat tulevat interventiojaksolle, IV-rautaa annetaan vain, jos ferritiini <100 µg/l ja Hgb laskee ≥ 0,5 g/dl havainnoinnin lähtötilanteen viimeisestä arvosta. Potilaat jäävät interventiojaksoon joko 36 tai 28 viikon ajan (satunnaistuksesta riippuen), jolloin suoritetaan viimeinen tutkimuskäynti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

150

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00963-5067
        • Rekrytointi
        • University of Puerto Rico School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • California
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Rekrytointi
        • Loma Linda University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rita Sheth, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Childrens Hospital National Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marva Moxey Mims, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Riley Hospital for Children at Indiana University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Neha Pottanat, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Rekrytointi
        • Children's Mercy Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Rekrytointi
        • Carolina's Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Donald Weaver, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Francisco Flores, MD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Rekrytointi
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mazen Arar, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Childrens Hospital and Medical Center- Seattle
        • Päätutkija:
          • Jodi Smith, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilas voidaan ottaa mukaan tutkimukseen vain, jos kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät:

  1. Potilaan vanhemmilla/laillisilla huoltajilla on kyky ymmärtää tutkimuksen vaatimukset ja he ovat osoittaneet halukkuutensa saada lapsensa noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä allekirjoittamalla laitoksen arviointilautakunnan hyväksymän tietoisen suostumuslomakkeen. Tarvittaessa potilaan suostumus on saatu myös kaikkiin tutkimustoimenpiteisiin ennen tutkimukseen liittyviä toimintoja.
  2. Potilas on seulonnassa 6 kuukauden ja <18 vuoden ikäinen.
  3. Potilaalla on krooninen munuaissairaus, ja hän saa keskushemodialyysiä vähintään kahdesti viikossa vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa.
  4. Potilas saa riittävää hemodialyysihoitoa tutkijan arvioiden mukaan ja perustuu yhteen Kt/V-mittaukseen >1,2.
  5. Potilaalla on verisuoniyhteys (tunneloitu katetri, AV-fisteli tai AV-siirre), joka soveltuu tukemaan verenkiertoa hemodialyysihoitoa varten.
  6. Potilaan paino on ≥11 paunaa (5 kg).
  7. Potilas on rautarikas mitattuna TSAT:lla ≥ 20 % ja ferritiinillä >100 µg/l seulonnassa.
  8. Potilaan kokoveren Hgb-pitoisuus on ≥ 9,5 g/dl seulonnassa.
  9. Jos potilas on nainen, hänen on oltava ennen murrosikää, hänellä on oltava dokumentoitu kirurginen sterilointi ennen lähtötilannetta tai hänen on harjoitettava riittävää ehkäisyä. Kaikilla naispotilailla, joilla on kuukautiset, on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnan aikana. Tutkijan vastuulla on selvittää, onko potilaalla riittävä ehkäisy tutkimukseen osallistumista varten.
  10. Potilaat, jotka ovat kokeneet aiemman IV-rautatuotteiden haittavaikutuksen, voivat osallistua tähän tutkimukseen, jos tapahtuman aiheuttanutta ainetta ei anneta lähtötilanteen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

Potilasta ei voida ottaa mukaan tutkimukseen, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:

  1. Potilas on historiansa perusteella positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) tai hepatiitti B:lle.
  2. Potilas saa suonensisäisesti tai suun kautta antibiootteja tai sienilääkkeitä mihin tahansa infektioprosessiin. (Säännöllisesti annettavat profylaktiset antibiootit ovat sallittuja. Potilaat voivat tulla tutkimukseen, kun infektio on parantunut.)
  3. Potilaalla on näyttöä meneillään olevasta aktiivisesta tulehdusprosessista (esim. systeeminen lupus erythematosus, akuutti tai krooninen aktiivinen hepatiitti jne.), joka vaatii hoitoa.
  4. Potilaalle on annettu annos lääketutkimuksessa 30 päivän aikana ennen lähtötasoa.
  5. Rautaa sisältävän fosfaattia sitovan rautasitraatti (Auryxia) tai sakkaferrioksihydroksidin (Velphoro) anto 2 viikon sisällä ennen lähtötilannetta. (Potilas on kelvollinen vain, jos rautapohjaisten sideaineiden käyttö lopetetaan vähintään 2 viikkoa ennen lähtötilannetta).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Triferic IV:n ja hemodialysaatin kautta
Perustason havainnointijaksojen päätyttyä kaikki tutkimukseen osallistuneet potilaat siirtyvät interventiojaksoon, jossa he saavat Trifericia. Trifericia annetaan nestemäisen bikarbonaattikonsentraatin kautta dialysaattikonsentraatiolla 2 uM tai laskimonsisäisesti annoksella 0,1 mg Fe/kg, jos potilas ei saa dialyysihoitoa nestemäisellä bikarbonaatilla, enintään 36 viikon ajan (riippuen havainnoinnin perusjakson kestosta). Hgb ja CHr mitataan jatkossakin kahdesti viikossa ja rautaprofiilit mitataan 4 viikon välein. Tutkimuksen Triferic-vaiheessa ESA-annoksen muutokset sallitaan tutkimuspaikan olemassa olevan protokollan mukaisesti. IV-rautaa annetaan vain, jos ferritiini täyttää raudanpuutteen kriteerit. Potilaat jäävät interventiojaksoon joko 36 tai 28 viikkoa (satunnaistuksesta riippuen), jolloin suoritetaan viimeinen tutkimuskäynti
Lääke: Triferic
Rautapyrofosfaattisitraatti
Muut nimet:
  • FPC
Ei väliintuloa: Historic Control Observational Arm
Enintään 75 potilasta otetaan mukaan tarkkailuosastoon. Potilaat, jotka osallistuvat historialliseen kontrollihavaintoryhmään, eivät saa mitään tutkimuslääkitystä, mutta heiltä kerätään Hgb-, CHr- ja seerumin rautaprofiilit 4 viikon välein yhteensä 44 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi Triferic-antamisen haittavaikutusten ilmaantuvuus dialysaatin ja laskimonsisäisen annostelun kautta lapsilla CKD-5HD-potilailla
Aikaikkuna: 44 viikkoa
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus verrattuna lähtötasoon.
44 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi Trifericin kyky ylläpitää hemoglobiinia lapsilla CKD-5HD-potilailla
Aikaikkuna: 44 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta hemoglobiinipitoisuudessa
44 viikkoa
Arvioi niiden potilaiden osuus, joiden hemoglobiini on välillä 10,5-12,0 g/dl verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: 44 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joiden hemoglobiini pysyi välillä 10,5 - 12,0 g/dl verrattuna lähtötasoon
44 viikkoa
Arvioi retikulosyyttien hemoglobiinipitoisuuden (CHr) muutos.
Aikaikkuna: 44 viikkoa
Muutos lähtötasosta retikulosyyttien hemoglobiinipitoisuudessa (CHr).
44 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rockwell Medical Technologies, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Raymond D Pratt, MD FACP, Rockwell Medical, Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 31. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 27. tammikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 21. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RMFPC-22

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Triferic

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Vietnam

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa