Hemoglobinunderhåll hos pediatriska ESRD-patienter (slutstadiet med njursjukdom) med ferripyrofosfatcitrat (FPC)

Inklusionskriterier:

En patient kommer att vara berättigad till inkludering i studien endast om alla följande kriterier är uppfyllda:

1. Föräldrar/vårdnadshavare för patienten har förmågan att förstå kraven i studien och har visat en vilja att få sitt barn att följa alla studieprocedurer genom att underteckna ett formulär för informerat samtycke som godkänts av institutionell granskningsnämnd. I tillämpliga fall har patientens samtycke även erhållits för alla studieprocedurer före eventuella studierelaterade aktiviteter.
2. Patienten är mellan 6 månader och <18 år vid screening.
3. Patienten har kronisk njursjukdom som genomgår hemodialys i centrum minst två gånger i veckan i minst 3 månader före screening.
4. Patienten får adekvat hemodialys enligt bedömningen av utredaren och baserat på en enda Kt/V-mätning >1,2.
5. Patienten har en vaskulär åtkomst (tunnelförsedd kateter, AV-fistel eller AV-transplantat) som är lämplig för att stödja blodflöden för hemodialysbehandling.
6. Patienten har en kroppsvikt på ≥11 lbs (5 kg).
7. Patienten är järnrik mätt med en TSAT ≥ 20 % och ett ferritin >100 µg/L vid screening.
8. Patienten har en Hgb-koncentration i helblod på ≥ 9,5 g/dL vid screening.
9. Om patienten är kvinna måste hon vara pre-pubertal, ha genomgått dokumenterad kirurgisk sterilisering före baslinjeinläggning eller utöva adekvat preventivmedel. Alla kvinnliga patienter som har nått menarche måste ha ett negativt serumgraviditetstest under screening. Det är utredarens ansvar att avgöra om patienten har adekvat preventivmedel för att delta i studien.
10. Patienter som har upplevt en tidigare biverkning med IV järnprodukter är berättigade att delta i denna studie om medlet som orsakade händelsen inte administreras under Baseline-perioden.

Exklusions kriterier:

En patient kommer inte att vara kvalificerad för inkludering i studien om något av följande kriterier gäller:

1. Patienten är positiv för humant immunbristvirus (HIV) eller hepatit B i anamnesen.
2. Patienten får intravenös eller oral antibiotika eller svampdödande medel för någon infektionsprocess. (Profylaktisk antibiotika som administreras regelbundet är tillåtna. Patienter kan komma in i studien när infektionen har försvunnit.)
3. Patienten har bevis på en pågående aktiv inflammatorisk process (t.ex. systemisk lupus erythematosus, akut eller kronisk aktiv hepatit, etc.) som kräver behandling.
4. Patienten har doserats i en prövningsläkemedelsstudie inom 30 dagar före Baseline.
5. Administrering av järnhaltigt fosfatbindemedel ferricitrat (Auryxia) eller sackaferrioxihydroxid (Velphoro) inom 2 veckor före Baseline. (Patienten är endast berättigad om järnbaserade bindemedel stoppas minst 2 veckor före Baseline).