Hæmoglobinvedligeholdelse hos pædiatriske ESRD-patienter (end-stage renal sygdom) af Ferric Pyrophosphate Citrate (FPC)

Inklusionskriterier:

En patient vil kun være berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier er opfyldt:

1. Forældre/værger til patienten har evnen til at forstå kravene til undersøgelsen og har demonstreret en vilje til at få deres barn til at overholde alle undersøgelsesprocedurer ved at underskrive en informeret samtykkeformular, der er godkendt af institutionen gennem bestyrelsen. Hvor det er relevant, er der også indhentet samtykke fra patienten til alle undersøgelsesprocedurer forud for undersøgelsesrelaterede aktiviteter.
2. Patienten er mellem 6 måneder og <18 år ved screening.
3. Patienten har kronisk nyresygdom, der modtager in-center hæmodialyse mindst to gange ugentligt i mindst 3 måneder før screening.
4. Patienten modtager tilstrækkelig hæmodialyse som vurderet af investigator og baseret på en enkelt pulje Kt/V-måling >1,2.
5. Patienten har en vaskulær adgang (tunnelkateter, AV-fistel eller AV-graft), der er egnet til at understøtte blodstrømme til hæmodialysebehandling.
6. Patienten har en kropsmasse på ≥11 lbs (5 kg).
7. Patienten er jernfyldt målt ved en TSAT ≥ 20 % og en ferritin >100 µg/L ved screening.
8. Patienten har en Hgb-koncentration i fuldblod på ≥ 9,5 g/dL ved screening.
9. Hvis patienten er kvinde, skal hun være præ-pubertal, have gennemgået dokumenteret kirurgisk sterilisation før baseline-indlæggelsen eller praktisere tilstrækkelig prævention. Alle kvindelige patienter, der har nået menarche, skal have en negativ serumgraviditetstest under screeningen. Det er investigators ansvar at afgøre, om patienten har tilstrækkelig prævention til undersøgelsesdeltagelse.
10. Patienter, der har oplevet en tidligere uønsket hændelse med IV-jernprodukter, er berettiget til at deltage i denne undersøgelse, hvis midlet, der forårsagede hændelsen, ikke administreres i basisperioden.

Ekskluderingskriterier:

En patient vil ikke være berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:

1. Patienten er positiv for human immundefektvirus (HIV) eller hepatitis B i sin historie.
2. Patienten modtager intravenøse eller orale antibiotika eller svampedræbende midler for enhver infektiøs proces. (Profylaktisk antibiotika administreret på regelmæssig basis er tilladt. Patienter kan deltage i undersøgelsen, når infektionen er forsvundet.)
3. Patienten har tegn på en igangværende aktiv inflammatorisk proces (f.eks. systemisk lupus erythematosus, akut eller kronisk aktiv hepatitis osv.), der kræver behandling.
4. Patienten er blevet doseret i et afprøvende lægemiddelstudie inden for de 30 dage før baseline.
5. Administration af jernholdigt fosfatbindemiddel ferricitrat (Auryxia) eller sucroferrioxyhydroxid (Velphoro) inden for 2 uger før baseline. (Patienten er kun berettiget, hvis jernbaserede bindemidler er stoppet mindst 2 uger før baseline).