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Une étude sur le pevonedistat et le vénétoclax associés à l'azacitidine pour traiter la leucémie myéloïde aiguë (LMA) chez les adultes incapables de recevoir une chimiothérapie intensive (PEVENAZA)

17 octobre 2025 mis à jour par: Takeda

Une étude de phase 2 randomisée, ouverte et contrôlée comparant le pevonedistat, le vénétoclax et l'azacitidine au vénétoclax plus l'azacitidine chez des adultes atteints d'une leucémie myéloïde aiguë nouvellement diagnostiquée et inaptes à une chimiothérapie intensive

L'objectif principal est de comparer l'association pevonedistat + vénétoclax + azacitidine au vénétoclax + azacitidine chez des adultes récemment diagnostiqués avec une LAM qui ne peuvent pas être traités par une chimiothérapie intensive.

Les participants recevront soit du pevonedistat + du vénétoclax + de l'azacitidine, soit du vénétoclax + de l'azacitidine dans des cycles de traitement de 28 jours. Des échantillons de moelle osseuse (biopsie) seront prélevés tout au long de l'étude. Le pevonedistat sera administré en perfusion intraveineuse (IV) et l'azacitidine sera administrée par voie IV ou sous-cutanée (sous la peau).

Les traitements de l'étude peuvent se poursuivre tant que le participant en bénéficie. Les participants peuvent choisir d'arrêter le traitement à tout moment.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament testé dans cette étude s'appelle Pevonedistat. Le pevonedistat est testé pour traiter les personnes atteintes de LAM. Cette étude comparera l'amélioration de la SSE dans le bras A : groupe combiné pevonedistat + vénétoclax + azacitidine par rapport au bras B : vénétoclax + azacitidine.

L'étude recrutera environ 164 patients. Les participants seront assignés au hasard dans un rapport 1: 1 à l'un des deux groupes de traitement dans des cycles de traitement de 28 jours et qui resteront divulgués au patient et au médecin de l'étude pendant l'étude :

  • Pevonedistat 20 mg/m^2 + Venetoclax 400 mg (augmentation de la dose, Cycle 1 uniquement : 100-400 mg) + Azacitidine 75 mg/m^2
  • Vénétoclax 400 mg (augmentation de la dose, Cycle 1 uniquement : 100-400 mg) + Azacitidine 75 mg/m^2

Cet essai multicentrique sera mené dans le monde entier. La durée totale de participation à cette étude est d'environ 3 ans. Les participants assisteront à la visite de fin de traitement 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude ou avant le début du traitement antinéoplasique ultérieur si cela se produit plus tôt.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

164

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
      • Tom Baker Cancer Centre, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Hopital de L'Enfant Jesus
  • France
      • Bobigny, France, 93009
        • Hopital Avicenne
      • Caen, France, 14033
        • Institut dHematologie de Basse Normandie
      • Grenoble, France, 38043
        • CHU de GRENOBLE
      • Lille, France, 59037
        • CHRU Lille
      • Nantes, France, 44093
        • CHRU Nantes
      • Nice, France, 06202
        • Chu De Nice
      • Paris, France, 75012
        • Hopital Saint Antoine
      • Paris, France, 75475
        • Hopital Saint Louis
      • Pierre-Bénite, France, 69495
        • Centre Hospitalier LYON SUD
      • Poitiers, France, 86021
        • CHRU de Poitiers La Miletrie
      • Toulouse, France, 31059
        • EDOG - Institut Claudius Regaud - PPDS
    • Sarthe
      • Le Mans, Sarthe, France, 72000
        • Centre Hospitalier Le Mans
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
      • Florence, Italie, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Pavia, Italie, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
    • Calabria
      • Reggio Calabria, Calabria, Italie, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
    • Lombardy
      • Monza, Lombardy, Italie, 20900
        • ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Italie, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Piedmont
      • Orbassano, Piedmont, Italie, 10043
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera S Luigi Gonzaga
      • Turin, Piedmont, Italie, 10126
        • Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
    • Umbria
      • Perugia, Umbria, Italie, 06156
        • Ospedale Santa Maria della Misericordia di Perugia
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lublin, Pologne, 20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Pologne, 31-501
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Pologne, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Pologne, 02-106
        • MTZ Clinical Research Sp z o o
    • Podlaskie Voivodeship
      • Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Pologne, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Pologne, 93-513
        • Wojewodzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Lodzi
  • États-Unis
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, États-Unis, 85234
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • UC Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32804
        • AdventHealth (Florida Hospital) - Transplant Institute
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40207
        • Norton Cancer Institute - Suburban
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64132
        • HCA Midwest Health - SCRI - PPDS
    • New York
      • Lake Success, New York, États-Unis, 11042
        • Northwell Health Cancer Institute
      • New York, New York, États-Unis, 10029-6574
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • Stony Brook, New York, États-Unis, 11794
        • Stony Brook Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514-4221
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57105
        • Avera Cancer Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Lubbock, Texas, États-Unis, 79410
        • Joe Arrington Cancer Research and Treatment Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84143
        • Intermountain LDS Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia Health System
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
        • West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • A un diagnostic morphologiquement confirmé de LAM (critères de l'Organisation mondiale de la santé [OMS] 2008). Les participants peuvent avoir une LAM primaire de novo nouvellement diagnostiquée ou une LAM secondaire (LAMs), définie comme une LAM après des syndromes myélodysplasiques (SMD) ou un néoplasme myéloprolifératif (MPN), ou une LAM liée au traitement (t-AML) après un traitement cytotoxique et/ou une radiothérapie pour une maladie maligne ou non maligne.

  • Est inapte à un traitement par un schéma d'induction standard à base d'arabinosylcytosine (Ara-C) et d'anthracycline en raison de son âge ou de comorbidités définies par l'un des éléments suivants :

    • ≥75 ans. OU ALORS
    • ≥18 à <75 ans avec au moins un des éléments suivants :
  • Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 2 ou 3.
  • Trouble cardiaque sévère (par exemple, insuffisance cardiaque congestive nécessitant un traitement, fraction d'éjection ≤ 50 % ou angor chronique stable).
  • Trouble pulmonaire grave (p. ex., capacité de diffusion pulmonaire du monoxyde de carbone ≤ 65 % ou volume expiratoire maximal en 1 seconde ≤ 65 %).
  • Clairance de la créatinine (ClCr) < 45 ml/min (mais ≥ 30 ml/min dans le cadre des critères généraux d'éligibilité).
  • Trouble hépatique avec bilirubine totale > 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN).

  • A des valeurs de laboratoire cliniques dans les paramètres suivants (répéter dans les 3 jours avant la première dose du médicament à l'étude si les valeurs de laboratoire utilisées pour la randomisation ont été obtenues plus de 3 jours avant la première dose du médicament à l'étude):

    • Bilirubine totale ≤ 1,5 fois la LSN, sauf chez les participants atteints du syndrome de Gilbert. Les participants atteints du syndrome de Gilbert peuvent s'inscrire avec une bilirubine directe ≤ 3 fois la LSN de la bilirubine directe. Une bilirubine indirecte élevée due à une hémolyse post-transfusionnelle est autorisée.
    • Alanine aminotransférase (ALT) et aspartate aminotransférase (AST) ≤ 3,0 fois la LSN.
    • Clairance de la créatinine (ClCr) ≥ 30 ml/min (calculée par l'équation de l'étude Modification of Diet in Renal Disease [MDRD]).
    • Albumine > 2,7 g/dL.
  • Nombre de globules blancs (WBC) <25 × 10^9/L. Les participants cytoréduits avec leucaphérèse ou avec hydroxyurée peuvent être inscrits s'ils répondent aux critères d'éligibilité avant de commencer le traitement.

Critère d'exclusion:

  • A des antécédents de MPN avec translocation BCR-ABL1 ou de LAM avec translocation BCR-ABL1.
  • A un diagnostic génétique de leucémie promyélocytaire aiguë.
  • Est éligible à une chimiothérapie intensive et/ou à une allogreffe de cellules souches.
  • A une LAM extramédullaire sans preuve d'atteinte de la moelle osseuse.
  • A déjà reçu un traitement avec des agents hypométhylants pour la LAM (le traitement par un agent hypométhylant pour un SMD antérieur n'est pas exclusif).
  • Présente des preuves cliniques ou des antécédents d'atteinte du système nerveux central par la LAM.
  • Avait été diagnostiqué ou traité pour une autre tumeur maligne (à l'exception d'un carcinome in situ de tout organe ou d'un cancer de la peau autre que le mélanome) dans l'année précédant la randomisation ou ayant déjà reçu un diagnostic d'une autre tumeur maligne et présentant des signes de maladie résiduelle pouvant compromettre l'administration de pevonedistat, vénétoclax ou l'azacitidine. Un SMD antérieur est également autorisé, mais le participant ne peut pas avoir reçu de traitement pour le SMD dans les 14 jours précédant la première dose de tout médicament à l'étude.
  • A un nombre de globules blancs ≥25 × 10^9/L

  • A une infection non contrôlée par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH). Remarque : Les participants séropositifs connus qui répondent aux critères suivants seront considérés comme éligibles :

    • Différence de cluster 4 (CD4) compte> 350 cellules / mm ^ 3.
    • Charge virale indétectable.
    • Maintenu sur des schémas thérapeutiques modernes utilisant des agents interactifs sans cytochrome P (CYP).
    • Aucun antécédent d'infections opportunistes définissant le syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA).
  • Le participant est connu pour être positif à l'hépatite B ou C, à l'exception de ceux dont la charge virale est indétectable dans les 3 mois (le test d'hépatite B ou C n'est pas requis pour l'évaluation de l'éligibilité).
  • A une cirrhose hépatique.
  • A une coagulopathie incontrôlée ou un trouble hémorragique.
  • A une pression artérielle élevée qui ne peut pas être contrôlée par les traitements standard.
  • A un intervalle QTc prolongé ≥ 500 msec, calculé selon les directives institutionnelles.
  • A une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) < 40 %, sur la base d'un échocardiogramme ou d'une acquisition multiple (MUGA) au moment du dépistage (les données doivent être disponibles dans les 3 derniers mois suivant le dépistage).
  • Comme l'infection est une caractéristique commune de la LMA, les participants atteints d'une infection active sont autorisés à s'inscrire à condition que l'infection soit sous contrôle et qu'il n'y ait aucun signe de réponse inflammatoire systémique au-delà d'une fièvre légère qui rende le participant cliniquement instable de l'avis de l'investigateur. Les participants dont l'infection n'est pas contrôlée ne seront pas inscrits tant que l'infection n'aura pas été traitée et maîtrisée.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Vénétoclax 100/200/400 mg + Azacitidine 75 mg/m^2
Comprimé de vénétoclax 100 mg par voie orale le jour 1 ; 200 mg le jour 2 ; par la suite, à 400 mg du jour 3 au jour 28 du cycle 1 (durée du cycle = 28 jours) et 400 mg du jour 1 au jour 28 du cycle 2 et au-delà si toléré. Après la confirmation de la rémission au cours du cycle 1 ou par la suite, 400 mg de vénétoclax ont été administrés du jour 1 au jour 21 ou 28, à la discrétion de l'investigateur, plus 75 mg/m^2 d'azacitidine par voie intraveineuse (IV) ou sous-cutanée (SC) du jour 1 au jour 2. 7 ou jours 1 à 5, jours 8 et 9 de chaque cycle jusqu'à la date d'achèvement du primaire : 6 septembre 2022.
Médicament: Vénétoclax
Comprimés de vénétoclax.
Médicament: Azacitidine
Injection d'azacitidine IV ou SC.
Expérimental: Pévonédistat 20 mg/m^2 + Vénétoclax 100/200/400 mg + Azacitidine 75 mg/m^2
Pevonedistat 20 mg/m^2 en perfusion IV de 60 minutes les jours 1, 3 et 5 de chaque cycle de 28 jours plus un comprimé de vénétoclax 100 mg par voie orale le jour 1 ; 200 mg le jour 2 ; par la suite, à 400 mg du jour 3 au jour 28 du cycle 1 (durée du cycle = 28 jours) et 400 mg du jour 1 au jour 28 du cycle 2 et au-delà si toléré. Après la confirmation de la rémission au cycle 1 ou par la suite, 400 mg de vénétoclax ont été administrés du jour 1 au jour 21 ou 28, à la discrétion de l'investigateur, plus 75 mg/m^2 d'azacitidine en administration IV ou SC du jour 1 au jour 7 ou du jour 1 au jour 5. , Jours 8 et 9 de chaque cycle jusqu'à la date d'achèvement du primaire : 06 septembre 2022.
Médicament: Vénétoclax
Comprimés de vénétoclax.
Médicament: Pévonédistat
Perfusion IV de pévonedistat.
Autres noms:
  • MLN4924
  • TAK-924
Médicament: Azacitidine
Injection d'azacitidine IV ou SC.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans événement (EFS)
Délai: Jusqu'à 22 mois
L'EFS a été définie comme le temps écoulé entre la randomisation de l'étude et la date de l'échec de l'obtention d'une rémission complète (RC)/RC avec récupération incomplète de la formule sanguine (CRi), d'une rechute de CR/CRi ou du décès. Évaluations de la réponse à la maladie sur la base de critères : lignes directrices European Leukemia Net (ELN) 2017. La CR a été définie comme des blastes médullaires <5 % ; absence de souffles circulants et de souffles à baguettes Auer ; absence de maladie extramédullaire ; nombre absolu de neutrophiles (ANC) ≥1,0×10^9/L (1 000/µL) ; nombre de plaquettes ≥100×10^9/L (100 000/µL). La CRi a été définie comme tous les critères de CR, à l'exception de la neutropénie résiduelle (<1,0 × 10 ^ 9/L [1 000/µL]) ou de la thrombocytopénie (<100 × 10 ^ 9/L [100 000/µL]). Pour les participants ayant obtenu une RC/CRi, si une rechute n'est pas observée au moment de l'analyse, elle a été censurée à la date de la dernière évaluation de la maladie. En cas d'échec de l'obtention d'une RC/CRi, la date de l'échec du traitement était fixée au jour de la randomisation.
Jusqu'à 22 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie globale (SG)
Délai: Jusqu'à 36 mois
La SG est définie comme le temps écoulé entre la randomisation et le décès quelle qu'en soit la cause. Les participants sans documentation de décès au moment de l'analyse seront censurés à la dernière date connue pour être en vie.
Jusqu'à 36 mois
Taux de mortalité à 30 jours
Délai: Jour 30
Le taux de mortalité est défini comme le pourcentage de participants qui survivent au plus 30 jours après la première dose du médicament à l'étude.
Jour 30
Taux de mortalité à 60 jours
Délai: Jour 60
Le taux de mortalité est défini comme le pourcentage de participants qui survivent au plus 60 jours après la première dose du médicament à l'étude.
Jour 60
Taux de réponse global (ORR)
Délai: Jusqu'à 36 mois
L'ORR est défini comme le pourcentage de participants qui obtiennent le CR + CRi + Rémission Partielle (PR) tel qu'évalué par l'investigateur. Les évaluations de la réponse à la maladie sont basées sur les critères décrits dans les directives de l'ELN 2017. La RC est définie comme des blastes de moelle osseuse < 5 % ; absence de blasts circulants et de blasts avec baguettes Auer ; absence de maladie extramédullaire ; NAN≥1.0×10^9/L (1000/µL); numération plaquettaire≥100×10^9/L (100 000/µL). La RCi est définie comme tous les critères de RC à l'exception de la neutropénie résiduelle (<1,0×10^9/L [1 000/µL]) ou de la thrombocytopénie (<100×10^9/L [100 000/µL]). La RP est définie comme l'ensemble des critères hématologiques de la RC ; diminution du pourcentage de blastes médullaires de 5 % à 25 % ; et diminution du pourcentage de blastes médullaires avant le traitement d'au moins 50 %.
Jusqu'à 36 mois
Durée de CR et CRi
Délai: Jusqu'à 36 mois
La durée de CR et CRi est définie comme le temps écoulé entre la première documentation de CR ou CRi et la date de première documentation de PD ou de rechute de CR ou CRi, et sera résumée de manière descriptive à l'aide de la méthode K-M basée sur les répondeurs. Les évaluations de la réponse à la maladie sont basées sur les critères décrits dans les directives de l'ELN 2017. La RC est définie comme des blastes de moelle osseuse < 5 % ; absence de blasts circulants et de blasts avec baguettes Auer ; absence de maladie extramédullaire ; NAN≥ 1,0×10^9/L (1 000/µL) ; numération plaquettaire≥100×10^9/L (100 000/µL). La RCi est définie comme tous les critères de RC à l'exception de la neutropénie résiduelle (<1,0×10^9/L [1 000/µL]) ou de la thrombocytopénie (<100×10^9/L [100 000/µL]).
Jusqu'à 36 mois
Délai avant le premier CR, CRi et PR
Délai: Jusqu'à 36 mois
Le temps jusqu'au premier CR, CRi et PR est défini comme le temps entre la randomisation et le premier CR, CRi ou PR documenté, selon la première éventualité, et sera analysé à l'aide de la méthode K-M. Les évaluations de la réponse à la maladie sont basées sur les critères décrits dans les directives de l'ELN 2017. La RC est définie comme des blastes de moelle osseuse < 5 % ; absence de blasts circulants et de blasts avec baguettes Auer ; absence de maladie extramédullaire ; NAN≥ 1,0×10^9/L (1 000/µL) ; numération plaquettaire≥100×10^9/L (100 000/µL). La RCi est définie comme tous les critères de RC à l'exception de la neutropénie résiduelle (<1,0×10^9/L [1 000/µL]) ou de la thrombocytopénie (<100×10^9/L [100 000/µL]). La RP est définie comme l'ensemble des critères hématologiques de la RC ; diminution du pourcentage de blastes médullaires de 5 % à 25 % ; et diminution du pourcentage de blastes médullaires avant le traitement d'au moins 50 %.
Jusqu'à 36 mois
Concentration plasmatique de Pevonedistat
Délai: À plusieurs moments, pré-dose et post-dose les jours 1, 3 et 5 du cycle 1 et post-dose le jour 1 des cycles 2 et 4 (durée du cycle = 28 jours)
À plusieurs moments, pré-dose et post-dose les jours 1, 3 et 5 du cycle 1 et post-dose le jour 1 des cycles 2 et 4 (durée du cycle = 28 jours)
Pourcentage de participants en rémission complète (CR)
Délai: Jusqu'à 36 mois
Le taux de RC est défini comme le pourcentage de participants qui atteignent la RC telle qu'évaluée par l'investigateur. Les évaluations de la réponse à la maladie sont basées sur les critères décrits dans les lignes directrices de l'ELN 2017. La CR est définie comme des blastes médullaires <5 % ; absence de souffles circulants et de souffles à baguettes Auer ; absence de maladie extramédullaire ; ANC≥1,0×10^9/L (1 000/µL) ; nombre de plaquettes ≥100×10^9/L (100 000/µL).
Jusqu'à 36 mois
Pourcentage de participants avec une rémission complète composite (CCR)
Délai: Jusqu'à 36 mois
Le taux de CCR est défini comme le pourcentage de participants qui atteignent le CR + CRi tel qu'évalué par l'investigateur. Les évaluations de la réponse à la maladie sont basées sur les critères décrits dans les lignes directrices de l'ELN 2017. La CR est définie comme des blastes médullaires <5 % ; absence de souffles circulants et de souffles à baguettes Auer ; absence de maladie extramédullaire ; ANC≥1,0×10^9/L (1 000/µL) ; nombre de plaquettes ≥100×10^9/L (100 000/µL). Le CRi est défini comme tous les critères de CR, à l'exception de la neutropénie résiduelle (<1,0 × 10 ^ 9/L [1 000/µL]) ou de la thrombopénie (<100 × 10 ^ 9/L [100 000/µL]).
Jusqu'à 36 mois
Pourcentage de participants avec CR + CRh
Délai: Jusqu'à 36 mois
Le taux CR + CRh est défini comme le pourcentage de participants qui atteignent le CR + CRh tel qu'évalué par l'investigateur. Les évaluations de la réponse à la maladie sont basées sur les critères décrits dans les lignes directrices de l'ELN 2017. La CR est définie comme des blastes médullaires <5 % ; absence de souffles circulants et de souffles à baguettes Auer ; absence de maladie extramédullaire ; ANC≥1,0×10^9/L (1 000/µL) ; nombre de plaquettes ≥100×10^9/L (100 000/µL). La CRh est définie comme une moelle osseuse avec <5 % de blastes, un nombre de neutrophiles dans le sang périphérique >0,5×10^3/µL et un nombre de plaquettes dans le sang périphérique >0,5×10^5/µL.
Jusqu'à 36 mois
Pourcentage de participants ayant répondu à la leucémie
Délai: Jusqu'à 36 mois
Le taux de réponse à la leucémie est défini comme le pourcentage de participants qui atteignent l'état sans leucémie CR + CRi + PR + morphologique [MLFS, moelle CR (mCR)]) tel qu'évalué par l'investigateur. Les évaluations de la réponse à la maladie sont basées sur les critères décrits dans les lignes directrices de l'ELN 2017. La CR est définie comme des blastes médullaires <5 % ; absence de souffles circulants et de souffles à baguettes Auer ; absence de maladie extramédullaire ; ANC≥ 1,0×10^9/L (1 000/µL) ; nombre de plaquettes ≥100×10^9/L (100 000/µL). Le CRi est défini comme tous les critères de CR, à l'exception de la neutropénie résiduelle (<1,0 × 10 ^ 9/L [1 000/µL]) ou de la thrombopénie (<100 × 10 ^ 9/L [100 000/µL]). La RP est définie comme l'ensemble des critères hématologiques de la RC ; diminution du pourcentage de blastes médullaires de 5 à 25 % ; et diminution du pourcentage de blastes médullaires avant traitement d'au moins 50 %. MLFS est défini comme des blastes médullaires <5 % ; absence de tirs avec les cannes Auer ; absence de maladie extramédullaire ; aucune récupération hématologique n'est requise.
Jusqu'à 36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 octobre 2020

Achèvement primaire (Réel)

6 septembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

6 octobre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 février 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 février 2020

Première publication (Réel)

12 février 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

21 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 octobre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Pevonedistat-2002
  • 2019-003117-33 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1239-7581 (Identificateur de registre: WHO)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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