Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van pevonedistat en venetoclax in combinatie met azacitidine voor de behandeling van acute myeloïde leukemie (AML) bij volwassenen die geen intensieve chemotherapie kunnen krijgen (PEVENAZA)

17 oktober 2025 bijgewerkt door: Takeda

Een gerandomiseerde, open-label, gecontroleerde, fase 2-studie van pevonedistat, venetoclax en azacitidine versus venetoclax plus azacitidine bij volwassenen met nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie die niet geschikt zijn voor intensieve chemotherapie

Het belangrijkste doel is om te zien hoe de combinatie van pevonedistat + venetoclax + azacitidine zich verhoudt tot venetoclax + azacitidine bij volwassenen die onlangs de diagnose AML hebben gekregen en die niet met intensieve chemotherapie kunnen worden behandeld.

Deelnemers krijgen pevonedistat + venetoclax + azacitidine of venetoclax + azacitidine in behandelcycli van 28 dagen. Beenmergmonsters (biopsie) zullen tijdens het onderzoek worden verzameld. Pevonedistat zal worden toegediend als een intraveneus (IV) infuus en Azacitidine zal worden toegediend via IV of subcutaan (onder de huid).

Studiebehandelingen mogen doorgaan zolang de deelnemer er baat bij heeft. Deelnemers kunnen er op elk moment voor kiezen om de behandeling te stoppen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, heet Pevonedistat. Pevonedistat wordt getest om mensen met AML te behandelen. Deze studie zal de verbetering in EFS in Arm A: Pevonedistat + Venetoclax + Azacitidine combinatiearmgroep vergelijken met arm B: Venetoclax + Azacitidine.

De studie zal ongeveer 164 patiënten inschrijven. Deelnemers worden willekeurig toegewezen in een verhouding van 1:1 aan een van de twee behandelgroepen in behandelcycli van 28 dagen, die tijdens het onderzoek aan de patiënt en de onderzoeksarts bekend zullen blijven:

  • Pevonedistat 20 mg/m^2 + Venetoclax 400 mg (aanloopdosis, alleen cyclus 1: 100-400 mg) + Azacitidine 75 mg/m^2
  • Venetoclax 400 mg (aanloopdosis, alleen cyclus 1: 100-400 mg) + Azacitidine 75 mg/m^2

Deze multi-center studie zal wereldwijd worden uitgevoerd. De totale tijd om deel te nemen aan dit onderzoek is ongeveer 3 jaar. Deelnemers zullen het einde van de behandeling bijwonen 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of vóór de start van de daaropvolgende antineoplastische therapie als dat eerder gebeurt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

164

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
      • Tom Baker Cancer Centre, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Hopital de L'Enfant Jesus
  • Frankrijk
      • Bobigny, Frankrijk, 93009
        • Hopital Avicenne
      • Caen, Frankrijk, 14033
        • Institut dHematologie de Basse Normandie
      • Grenoble, Frankrijk, 38043
        • CHU de GRENOBLE
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • CHRU Lille
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • CHRU Nantes
      • Nice, Frankrijk, 06202
        • Chu De Nice
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Hopital Saint Antoine
      • Paris, Frankrijk, 75475
        • Hopital Saint Louis
      • Pierre-Bénite, Frankrijk, 69495
        • Centre Hospitalier LYON SUD
      • Poitiers, Frankrijk, 86021
        • CHRU de Poitiers La Miletrie
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • EDOG - Institut Claudius Regaud - PPDS
    • Sarthe
      • Le Mans, Sarthe, Frankrijk, 72000
        • Centre Hospitalier Le Mans
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
      • Florence, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Pavia, Italië, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
    • Calabria
      • Reggio Calabria, Calabria, Italië, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
    • Lombardy
      • Monza, Lombardy, Italië, 20900
        • ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Italië, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Piedmont
      • Orbassano, Piedmont, Italië, 10043
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera S Luigi Gonzaga
      • Turin, Piedmont, Italië, 10126
        • Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
    • Umbria
      • Perugia, Umbria, Italië, 06156
        • Ospedale Santa Maria della Misericordia di Perugia
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lublin, Polen, 20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 31-501
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-106
        • MTZ Clinical Research Sp z o o
    • Podlaskie Voivodeship
      • Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polen, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polen, 93-513
        • Wojewodzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Lodzi
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Verenigde Staten, 85234
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • UC Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32804
        • AdventHealth (Florida Hospital) - Transplant Institute
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40207
        • Norton Cancer Institute - Suburban
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64132
        • HCA Midwest Health - SCRI - PPDS
    • New York
      • Lake Success, New York, Verenigde Staten, 11042
        • Northwell Health Cancer Institute
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029-6574
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11794
        • Stony Brook Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514-4221
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57105
        • Avera Cancer Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Verenigde Staten, 79410
        • Joe Arrington Cancer Research and Treatment Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84143
        • Intermountain LDS Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia Health System
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heeft een morfologisch bevestigde diagnose van AML (criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie [WHO] 2008). Deelnemers kunnen nieuw gediagnosticeerde primaire de novo AML of secundaire AML (sAML), gedefinieerd als AML na myelodysplastisch syndroom (MDS) of myeloproliferatief neoplasma (MPN), of therapiegerelateerde AML (t-AML) na cytotoxische therapie en/of radiotherapie hebben voor een kwaadaardige of niet-kwaadaardige ziekte.

  • Is ongeschikt voor behandeling met een standaard inductieregime met arabinosylcytosine (Ara-C) en anthracycline vanwege leeftijd of comorbiditeit gedefinieerd door 1 van de volgende:

    • ≥75 jaar. OF
    • ≥18 tot <75 jaar met ten minste een van de volgende:
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van 2 of 3.
  • Ernstige hartaandoening (bijv. congestief hartfalen waarvoor behandeling nodig is, ejectiefractie ≤50% of chronische stabiele angina pectoris).
  • Ernstige longaandoening (bijv. longdiffusiecapaciteit van koolmonoxide ≤65% of geforceerd expiratoir volume in 1 seconde ≤65%).
  • Creatinineklaring (CrCl) <45 ml/min (maar ≥30 ml/min als onderdeel van algemene geschiktheidscriteria).
  • Leveraandoening met totaal bilirubine >1,5 keer de bovengrens van het normale bereik (ULN).

  • Heeft klinische laboratoriumwaarden binnen de volgende parameters (herhaal binnen 3 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel als de laboratoriumwaarden die voor randomisatie zijn gebruikt meer dan 3 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel zijn verkregen):

    • Totaal bilirubine ≤1,5 ​​keer de ULN behalve bij deelnemers met het syndroom van Gilbert. Deelnemers met het syndroom van Gilbert kunnen zich inschrijven met direct bilirubine ≤3 keer de ULN van het directe bilirubine. Verhoogd indirect bilirubine als gevolg van hemolyse na transfusie is toegestaan.
    • Alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST) ≤3,0 keer de ULN.
    • Creatinineklaring (CrCl) ≥30 ml/min (berekend met de Modification of Diet in Renal Disease [MDRD]-onderzoeksvergelijking).
    • Albumine >2,7 g/dL.
  • Aantal witte bloedcellen (WBC) <25 × 10^9/L. Deelnemers die cytogereduceerd zijn met leukaferese of met hydroxyurea kunnen worden ingeschreven als ze voldoen aan de geschiktheidscriteria voordat ze met de therapie beginnen.

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een voorgeschiedenis van MPN met BCR-ABL1-translocatie of AML met BCR-ABL1-translocatie.
  • Heeft een genetische diagnose van acute promyelocytische leukemie.
  • Komt in aanmerking voor intensieve chemotherapie en/of allogene stamceltransplantatie.
  • Heeft extramedullaire AML zonder bewijs van betrokkenheid van het beenmerg.
  • Eerdere behandeling gehad met hypomethylerende middelen voor AML (behandeling met hypomethylerende middelen voor eerdere MDS is geen uitsluiting).
  • Heeft klinisch bewijs van of geschiedenis van betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel door AML.
  • Had gediagnosticeerd of behandeld voor een andere maligniteit (behalve voor adequaat behandeld carcinoma in situ van een orgaan of niet-melanome huidkanker) binnen 1 jaar vóór randomisatie of eerder gediagnosticeerd met een andere maligniteit en enig bewijs hebben van resterende ziekte die de toediening van pevonedistat, venetoclax kan compromitteren of azacitidine. Eerdere MDS is ook toegestaan, maar de deelnemer mag niet binnen 14 dagen voor de eerste dosis van een onderzoeksgeneesmiddel een behandeling voor MDS hebben ondergaan.
  • Heeft een leukocytenaantal ≥25 × 10^9/L

  • Heeft een ongecontroleerde infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV). Opmerking: bekende hiv-positieve deelnemers die aan de volgende criteria voldoen, komen in aanmerking:

    • Clusterverschil 4 (CD4) telling >350 cellen/mm^3.
    • Ondetecteerbare virale belasting.
    • Gehandhaafd op moderne therapeutische regimes met behulp van niet-cytochroom P (CYP) -interactieve middelen.
    • Geen geschiedenis van verworven immunodeficiëntiesyndroom (AIDS) definiërende opportunistische infecties.
  • Het is bekend dat de deelnemer positief is voor een hepatitis B- of C-infectie, met uitzondering van degenen met een niet-detecteerbare virale lading binnen 3 maanden (hepatitis B- of C-testen zijn niet vereist om te beoordelen of ze in aanmerking komen).
  • Heeft levercirrose.
  • Heeft ongecontroleerde coagulopathie of bloedingsstoornis.
  • Heeft een hoge bloeddruk die niet onder controle kan worden gebracht met standaardbehandelingen.
  • Heeft verlengd QTc-interval ≥500 msec, berekend volgens de richtlijnen van de instelling.
  • Heeft linkerventrikelejectiefractie (LVEF) <40%, gebaseerd op echocardiogram of multi-gated acquisitie (MUGA) scan bij screening (gegevens beschikbaar binnen de laatste 3 maanden na screening).
  • Aangezien infectie een veelvoorkomend kenmerk is van AML, mogen deelnemers met een actieve infectie zich inschrijven, op voorwaarde dat de infectie onder controle is en er geen tekenen zijn van een systemische ontstekingsreactie buiten lichte koorts die de deelnemer naar de mening van de onderzoeker klinisch onstabiel maakt. Deelnemers met een ongecontroleerde infectie mogen niet worden ingeschreven totdat de infectie is behandeld en onder controle is gebracht.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Venetoclax 100/200/400 mg + Azacitidine 75 mg/m^2
Venetoclax 100 mg tablet oraal op dag 1; 200 mg op dag 2; daarna 400 mg op dag 3 tot en met dag 28 in cyclus 1 (cycluslengte = 28 dagen) en 400 mg op dag 1 tot en met 28 in cyclus 2 en daarna, indien verdragen. Na de bevestiging van remissie in cyclus 1 of daarna werd venetoclax 400 mg toegediend op dag 1 tot en met 21 of 28, naar goeddunken van de onderzoeker, plus azacitidine 75 mg/m^2 intraveneuze (IV) of subcutane (SC) dosering op dag 1 tot en met 28. 7 of Dag 1 tot en met 5, Dag 8 en 9 in elke cyclus tot de primaire voltooiingsdatum: 6 september 2022.
Geneesmiddel: Venetoclax
Venetoclax-tabletten.
Geneesmiddel: Azacitidine
Azacitidine IV of SC injectie.
Experimenteel: Pevonedistat 20 mg/m^2 + Venetoclax 100/200/400 mg + Azacitidine 75 mg/m^2
Pevonedistat 20 mg/m^2 als een 60 minuten durende IV-infusie op dag 1, 3 en 5 in elke cyclus van 28 dagen plus venetoclax 100 mg tablet oraal op dag 1; 200 mg op dag 2; daarna 400 mg op dag 3 tot en met dag 28 in cyclus 1 (cycluslengte = 28 dagen) en 400 mg op dag 1 tot en met 28 in cyclus 2 en daarna, indien verdragen. Na de bevestiging van remissie in cyclus 1 of daarna werd venetoclax 400 mg toegediend op dag 1 tot en met 21 of 28, naar goeddunken van de onderzoeker, plus azacitidine 75 mg/m^2 IV of SC dosering op dag 1 tot en met 7 of dag 1 tot en met 5. , Dag 8 en 9 in elke cyclus tot de primaire voltooiingsdatum: 6 september 2022.
Geneesmiddel: Venetoclax
Venetoclax-tabletten.
Geneesmiddel: Pevonedistat
Pevonedistat IV-infusie.
Andere namen:
  • MLN4924
  • TAK-924
Geneesmiddel: Azacitidine
Azacitidine IV of SC injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebeurtenisvrije overleving (EFS)
Tijdsspanne: Tot 22 maanden
EFS werd gedefinieerd als de tijd vanaf de randomisatie van het onderzoek tot de datum waarop er geen volledige remissie (CR)/CR werd bereikt met onvolledig herstel van het bloedbeeld (CRi), terugval van CR/CRi of overlijden. Beoordeling van de ziekterespons op basis van criteria: richtlijnen van het European Leukemia Net (ELN) 2017. CR werd gedefinieerd als beenmergblasten <5%; afwezigheid van circulerende ontploffingen en ontploffingen met Auer-staven; afwezigheid van extramedullaire ziekte; absoluut aantal neutrofielen (ANC) ≥1,0×10^9/l (1000/μl); aantal bloedplaatjes≥100×10^9/l (100.000/μl). CRi werd gedefinieerd als alle CR-criteria behalve resterende neutropenie (<1,0×10^9/L [1000/μL]) of trombocytopenie (<100×10^9/L [100.000/μL]). Voor deelnemers die CR/CRi bereikten, werd, als er op het moment van de analyse geen terugval werd waargenomen, gecensureerd op de datum van de laatste ziektebeoordeling. Als er geen CR/CRi werd bereikt, werd de datum van falen van de behandeling vastgesteld op de dag van randomisatie.
Tot 22 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
OS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook. Deelnemers zonder overlijdensdocument op het moment van analyse worden gecensureerd op de datum waarop ze voor het laatst in leven waren.
Tot 36 maanden
Sterftecijfer van dertig dagen
Tijdsspanne: Dag 30
Het sterftecijfer wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat maximaal 30 dagen na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel overleeft.
Dag 30
Zestig dagen sterftecijfer
Tijdsspanne: Dag 60
Het sterftecijfer wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat maximaal 60 dagen na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel overleeft.
Dag 60
Algehele responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
ORR wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat de door de onderzoeker beoordeelde CR + CRi + Partiële Remissie (PR) bereikt. Beoordelingen van de ziekterespons zijn gebaseerd op de criteria die zijn uiteengezet in de ELN 2017-richtlijnen. CR wordt gedefinieerd als beenmergblasten <5%; afwezigheid van circulerende ontploffingen en ontploffingen met Auer-staven; afwezigheid van extramedullaire ziekte; ANC≥1,0×10^9/L (1000/µL); aantal bloedplaatjes≥100×10^9/L (100.000/µL). CRi wordt gedefinieerd als alle CR-criteria behalve residuele neutropenie (<1,0×10^9/L [1000/µL]) of trombocytopenie (<100×10^9/L [100.000/µL]). PR wordt gedefinieerd als alle hematologische criteria van CR; daling van het percentage beenmergblasten tot 5% tot 25%; en afname van het percentage beenmergblasten vóór de behandeling met ten minste 50%.
Tot 36 maanden
Duur van CR en CRi
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
De duur van CR en CRi wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste documentatie van CR of CRi tot de datum van de eerste documentatie van PD of terugval van CR of CRi, en zal beschrijvend worden samengevat met behulp van de K-M-methode op basis van de responders. Beoordelingen van de ziekterespons zijn gebaseerd op de criteria die zijn uiteengezet in de ELN 2017-richtlijnen. CR wordt gedefinieerd als beenmergblasten <5%; afwezigheid van circulerende ontploffingen en ontploffingen met Auer-staven; afwezigheid van extramedullaire ziekte; ANC≥ 1,0×10^9/L (1000/µL); aantal bloedplaatjes≥100×10^9/L (100.000/µL). CRi wordt gedefinieerd als alle CR-criteria behalve residuele neutropenie (<1,0×10^9/L [1000/µL]) of trombocytopenie (<100×10^9/L [100.000/µL]).
Tot 36 maanden
Tijd tot eerste CR, CRi en PR
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
De tijd tot de eerste CR, CRi en PR wordt gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot de eerste gedocumenteerde CR, CRi of PR, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, en zal worden geanalyseerd met behulp van de K-M-methode. Beoordelingen van de ziekterespons zijn gebaseerd op de criteria die zijn uiteengezet in de ELN 2017-richtlijnen. CR wordt gedefinieerd als beenmergblasten <5%; afwezigheid van circulerende ontploffingen en ontploffingen met Auer-staven; afwezigheid van extramedullaire ziekte; ANC≥ 1,0×10^9/L (1000/µL); aantal bloedplaatjes≥100×10^9/L (100.000/µL). CRi wordt gedefinieerd als alle CR-criteria behalve residuele neutropenie (<1,0×10^9/L [1000/µL]) of trombocytopenie (<100×10^9/L [100.000/µL]). PR wordt gedefinieerd als alle hematologische criteria van CR; daling van het percentage beenmergblasten tot 5% tot 25%; en afname van het percentage beenmergblasten vóór de behandeling met ten minste 50%.
Tot 36 maanden
Plasmaconcentratie van Pevonedistat
Tijdsspanne: Op meerdere tijdstippen vóór en na de dosis op dag 1, 3 en 5 in cyclus 1 en na de dosis op dag 1 in cyclus 2 en 4 (cyclusduur = 28 dagen)
Op meerdere tijdstippen vóór en na de dosis op dag 1, 3 en 5 in cyclus 1 en na de dosis op dag 1 in cyclus 2 en 4 (cyclusduur = 28 dagen)
Percentage deelnemers met volledige remissie (CR)
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Het CR-percentage wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat de CR behaalt zoals geëvalueerd door de onderzoeker. Beoordelingen van de ziekterespons zijn gebaseerd op de criteria die zijn uiteengezet in de ELN 2017-richtlijnen. CR wordt gedefinieerd als beenmergblasten <5%; afwezigheid van circulerende ontploffingen en ontploffingen met Auer-staven; afwezigheid van extramedullaire ziekte; ANC≥1,0×10^9/L (1000/μl); aantal bloedplaatjes≥100×10^9/l (100.000/μl).
Tot 36 maanden
Percentage deelnemers met samengestelde volledige remissie (CCR)
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Het CCR-percentage wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat de CR + CRi behaalt zoals geëvalueerd door de onderzoeker. Beoordelingen van de ziekterespons zijn gebaseerd op de criteria die zijn uiteengezet in de ELN 2017-richtlijnen. CR wordt gedefinieerd als beenmergblasten <5%; afwezigheid van circulerende ontploffingen en ontploffingen met Auer-staven; afwezigheid van extramedullaire ziekte; ANC≥1,0×10^9/L (1000/μl); aantal bloedplaatjes≥100×10^9/l (100.000/μl). CRi wordt gedefinieerd als alle CR-criteria behalve resterende neutropenie (<1,0×10^9/L [1000/μL]) of trombocytopenie (<100×10^9/L [100.000/μL]).
Tot 36 maanden
Percentage deelnemers met CR + CRh
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Het CR + CRh-percentage wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat de CR + CRh behaalt zoals geëvalueerd door de onderzoeker. Beoordelingen van de ziekterespons zijn gebaseerd op de criteria die zijn uiteengezet in de ELN 2017-richtlijnen. CR wordt gedefinieerd als beenmergblasten <5%; afwezigheid van circulerende ontploffingen en ontploffingen met Auer-staven; afwezigheid van extramedullaire ziekte; ANC≥1,0×10^9/L (1000/μl); aantal bloedplaatjes≥100×10^9/l (100.000/μl). CRh wordt gedefinieerd als beenmerg met <5% blasten, het aantal neutrofielen in het perifere bloed >0,5×10^3/μL en het aantal bloedplaatjes in het perifere bloed >0,5×10^5/μL.
Tot 36 maanden
Percentage deelnemers met leukemierespons
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Het responspercentage voor leukemie wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat de CR + CRi + PR + morfologische leukemievrije toestand [MLFS, merg CR (mCR)] bereikt, zoals geëvalueerd door de onderzoeker. Beoordelingen van de ziekterespons zijn gebaseerd op de criteria die zijn uiteengezet in de ELN 2017-richtlijnen. CR wordt gedefinieerd als beenmergblasten <5%; afwezigheid van circulerende ontploffingen en ontploffingen met Auer-staven; afwezigheid van extramedullaire ziekte; ANC≥ 1,0×10^9/L (1000/μL); aantal bloedplaatjes≥100×10^9/l (100.000/μl). CRi wordt gedefinieerd als alle CR-criteria behalve resterende neutropenie (<1,0×10^9/L [1000/μL]) of trombocytopenie (<100×10^9/L [100.000/μL]). PR wordt gedefinieerd als alle hematologische criteria van CR; afname van het percentage beenmergblasten tot 5% tot 25%; en een afname van het percentage beenmergblasten vóór de behandeling met ten minste 50%. MLFS wordt gedefinieerd als beenmergblasten <5%; afwezigheid van ontploffingen met Auer-staven; afwezigheid van extramedullaire ziekte; geen hematologisch herstel vereist.
Tot 36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 oktober 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 september 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 februari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

21 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pevonedistat-2002
  • 2019-003117-33 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1239-7581 (Register-ID: WHO)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren