Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pevonestatu i wenetoklaksu w połączeniu z azacytydyną w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) u dorosłych, którzy nie mogą otrzymać intensywnej chemioterapii (PEVENAZA)

17 października 2025 zaktualizowane przez: Takeda

Randomizowane, otwarte, kontrolowane badanie fazy 2 pevonedistatu, wenetoklaksu i azacytydyny w porównaniu z wenetoklaksem plus azacytydyną u dorosłych z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii

Głównym celem jest sprawdzenie, jak połączenie pevonedistat + wenetoklaks + azacytydyna wypada w porównaniu z wenetoklaksem + azacytydyną u dorosłych, u których niedawno zdiagnozowano AML, którzy nie mogą być leczeni intensywną chemioterapią.

Uczestnicy otrzymają pevonedistat + wenetoklaks + azacytydynę lub wenetoklaks + azacytydynę w 28-dniowych cyklach leczenia. W trakcie badania będą pobierane próbki szpiku kostnego (biopsja). Pevonedistat będzie podawany we wlewie dożylnym (IV), a azacytydyna będzie podawana dożylnie lub podskórnie (pod skórę).

Leczenie w ramach badania może być kontynuowane tak długo, jak długo uczestnik czerpie z niego korzyści. Uczestnicy mogą w dowolnym momencie przerwać leczenie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Lek testowany w tym badaniu nazywa się Pevonedistat. Pevonedistat jest testowany pod kątem leczenia osób z AML. W tym badaniu porównana zostanie poprawa EFS w grupie ramienia A: pevonedistat + wenetoklaks + azacytydyna w porównaniu z ramieniem B: wenetoklaks + azacytydyna.

Do badania zostanie włączonych około 164 pacjentów. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do jednej z dwóch grup terapeutycznych w 28-dniowych cyklach leczenia, które zostaną ujawnione pacjentowi i lekarzowi prowadzącemu badanie podczas badania:

  • Pevonedistat 20 mg/m²2 + wenetoklaks 400 mg (dawka zwiększana, tylko cykl 1: 100-400 mg) + azacytydyna 75 mg/m²2
  • Wenetoklaks 400 mg (zwiększona dawka, tylko cykl 1: 100-400 mg) + azacytydyna 75 mg/m2

To wieloośrodkowe badanie zostanie przeprowadzone na całym świecie. Całkowity czas uczestnictwa w tym badaniu wynosi około 3 lat. Uczestnicy wezmą udział w wizycie kończącej leczenie 30 dni po ostatniej dawce badanego leku lub przed rozpoczęciem kolejnej terapii przeciwnowotworowej, jeśli nastąpi to wcześniej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

164

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bobigny, Francja, 93009
        • Hopital Avicenne
      • Caen, Francja, 14033
        • Institut dHematologie de Basse Normandie
      • Grenoble, Francja, 38043
        • CHU de GRENOBLE
      • Lille, Francja, 59037
        • CHRU Lille
      • Nantes, Francja, 44093
        • CHRU Nantes
      • Nice, Francja, 06202
        • Chu De Nice
      • Paris, Francja, 75012
        • Hopital Saint Antoine
      • Paris, Francja, 75475
        • Hopital Saint Louis
      • Pierre-Bénite, Francja, 69495
        • Centre Hospitalier LYON SUD
      • Poitiers, Francja, 86021
        • CHRU de Poitiers La Miletrie
      • Toulouse, Francja, 31059
        • EDOG - Institut Claudius Regaud - PPDS
    • Sarthe
      • Le Mans, Sarthe, Francja, 72000
        • Centre Hospitalier Le Mans
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
      • Tom Baker Cancer Centre, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Hopital de L'Enfant Jesus
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lublin, Polska, 20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polska, 31-501
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 02-106
        • MTZ Clinical Research Sp z o o
    • Podlaskie Voivodeship
      • Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polska, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polska, 93-513
        • Wojewodzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Lodzi
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Stany Zjednoczone, 85234
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • UC Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32804
        • AdventHealth (Florida Hospital) - Transplant Institute
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40207
        • Norton Cancer Institute - Suburban
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64132
        • HCA Midwest Health - SCRI - PPDS
    • New York
      • Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Northwell Health Cancer Institute
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029-6574
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11794
        • Stony Brook Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514-4221
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57105
        • Avera Cancer Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Stany Zjednoczone, 79410
        • Joe Arrington Cancer Research and Treatment Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84143
        • Intermountain LDS Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Health System
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
      • Florence, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
    • Calabria
      • Reggio Calabria, Calabria, Włochy, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
    • Lombardy
      • Monza, Lombardy, Włochy, 20900
        • ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Włochy, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Piedmont
      • Orbassano, Piedmont, Włochy, 10043
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera S Luigi Gonzaga
      • Turin, Piedmont, Włochy, 10126
        • Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
    • Umbria
      • Perugia, Umbria, Włochy, 06156
        • Ospedale Santa Maria della Misericordia di Perugia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma morfologicznie potwierdzone rozpoznanie AML (kryteria Światowej Organizacji Zdrowia [WHO] 2008). Uczestnicy mogą mieć nowo zdiagnozowaną pierwotną AML de novo lub wtórną AML (sAML), zdefiniowaną jako AML po zespołach mielodysplastycznych (MDS) lub nowotworach mieloproliferacyjnych (MPN) lub AML związaną z terapią (t-AML) po leczeniu cytotoksycznym i/lub radioterapii na chorobę złośliwą lub niezłośliwą.

  • Nie nadaje się do leczenia standardowym schematem indukcji arabinosylcytozyną (Ara-C) i antracykliną ze względu na wiek lub choroby współistniejące określone przez 1 z poniższych:

    • ≥75 lat. LUB
    • ≥18 do <75 lat z co najmniej jednym z poniższych kryteriów:
  • Stopień sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 2 lub 3.
  • Ciężkie zaburzenie serca (np. zastoinowa niewydolność serca wymagająca leczenia, frakcja wyrzutowa ≤50% lub przewlekła stabilna dusznica bolesna).
  • Ciężkie zaburzenie płuc (np. pojemność dyfuzyjna tlenku węgla w płucach ≤65% lub natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy ≤65%).
  • Klirens kreatyniny (CrCl) <45 ml/min (ale ≥30 ml/min jako część ogólnych kryteriów kwalifikacji).
  • Zaburzenia wątroby ze stężeniem bilirubiny całkowitej >1,5 raza powyżej górnej granicy normy (GGN).

  • Ma kliniczne wartości laboratoryjne mieszczące się w następujących parametrach (powtórzyć w ciągu 3 dni przed pierwszą dawką badanego leku, jeśli wartości laboratoryjne wykorzystane do randomizacji uzyskano wcześniej niż 3 dni przed pierwszą dawką badanego leku):

    • Bilirubina całkowita ≤1,5-krotność GGN, z wyjątkiem uczestników z zespołem Gilberta. Uczestnicy z zespołem Gilberta mogą się zapisać ze stężeniem bilirubiny bezpośredniej ≤3 razy GGN bilirubiny bezpośredniej. Podwyższona bilirubina pośrednia z powodu hemolizy potransfuzyjnej jest dopuszczalna.
    • Aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) ≤3,0 razy GGN.
    • Klirens kreatyniny (CrCl) ≥30 ml/min (obliczony na podstawie równania badania Modification of Diet in Renal Disease [MDRD] Study).
    • Albumina >2,7 g/dl.
  • Liczba białych krwinek (WBC) <25 × 10^9/L. Uczestnicy, którzy zostali poddani cytoredukcji za pomocą leukaferezy lub hydroksymocznika, mogą zostać włączeni, jeśli spełniają kryteria kwalifikacyjne przed rozpoczęciem terapii.

Kryteria wyłączenia:

  • Ma historię MPN z translokacją BCR-ABL1 lub AML z translokacją BCR-ABL1.
  • Ma rozpoznanie genetyczne ostrej białaczki promielocytowej.
  • Kwalifikuje się do intensywnej chemioterapii i/lub allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych.
  • Ma pozaszpikową AML bez dowodów zajęcia szpiku kostnego.
  • Miał wcześniejsze leczenie środkami hipometylującymi w przypadku AML (leczenie środkiem hipometylującym w przypadku wcześniejszego MDS nie wyklucza).
  • Ma kliniczne dowody lub historię zajęcia ośrodkowego układu nerwowego przez AML.
  • u których zdiagnozowano lub leczono inny nowotwór złośliwy (z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka in situ dowolnego narządu lub nieczerniakowego raka skóry) w ciągu 1 roku przed randomizacją lub wcześniej rozpoznano inny nowotwór złośliwy i występują jakiekolwiek objawy choroby resztkowej, które mogą utrudniać podawanie pevonedistatu, wenetoklaksu lub azacytydyna. Dopuszczalny jest również wcześniejszy MDS, ale uczestnik nie mógł otrzymać leczenia MDS w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki jakiegokolwiek badanego leku.
  • Ma liczbę WBC ≥25 × 10^9/l

  • Ma niekontrolowane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV). Uwaga: Znani uczestnicy z HIV, którzy spełniają następujące kryteria, zostaną uznani za kwalifikujących się:

    • Liczba klastrów różnicy 4 (CD4) > 350 komórek/mm^3.
    • Niewykrywalne miano wirusa.
    • Utrzymany na nowoczesnych schematach terapeutycznych wykorzystujących czynniki nie wpływające na cytochrom P (CYP).
    • Brak historii zespołu nabytego niedoboru odporności (AIDS) definiującego infekcje oportunistyczne.
  • Wiadomo, że uczestnik ma pozytywny wynik zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B lub C, z wyjątkiem tych, u których miano wirusa jest niewykrywalne w ciągu 3 miesięcy (badanie na zapalenie wątroby typu B lub C nie jest wymagane do oceny kwalifikowalności).
  • Ma marskość wątroby.
  • Ma niekontrolowaną koagulopatię lub skazę krwotoczną.
  • Ma wysokie ciśnienie krwi, którego nie można kontrolować za pomocą standardowych metod leczenia.
  • Ma wydłużony odstęp QTc o ≥500 ms, obliczony zgodnie z wytycznymi instytucji.
  • Ma frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) <40%, na podstawie badania echokardiograficznego lub badania wielobramkowego (MUGA) podczas badania przesiewowego (dane mają być dostępne w ciągu ostatnich 3 miesięcy badania przesiewowego).
  • Ponieważ infekcja jest powszechną cechą AML, uczestnicy z aktywną infekcją mogą się zapisać pod warunkiem, że infekcja jest pod kontrolą i nie ma oznak ogólnoustrojowej odpowiedzi zapalnej poza niską gorączką, która w opinii badacza powoduje niestabilność kliniczną uczestnika. Uczestnicy z niekontrolowaną infekcją nie będą zapisywani, dopóki infekcja nie zostanie wyleczona i opanowana.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Wenetoklaks 100/200/400 mg + azacytydyna 75 mg/m^2
Venetoclax 100 mg tabletka doustnie w dniu 1; 200 mg w dniu 2; następnie 400 mg w dniu 3. do 28. dnia cyklu 1 (długość cyklu = 28 dni) i 400 mg w dniach 1. do 28. cyklu 2. i później, jeśli jest tolerowane. Po potwierdzeniu remisji w Cyklu 1 lub później, wenetoklaks podano w dawce 400 mg w dniach od 1 do 21 lub 28, zgodnie z decyzją badacza, plus azacytydynę w dawce 75 mg/m²2 dożylnie (IV) lub podskórnie (SC) w dniach od 1 do 7 lub dni od 1 do 5, dni 8 i 9 w każdym cyklu aż do daty ukończenia szkoły podstawowej: 6 września 2022 r.
Lek: Wenetoklaks
Tabletki Venetoklaks.
Lek: Azacytydyna
Wstrzyknięcie azacytydyny IV lub SC.
Eksperymentalny: Pewonedystat 20 mg/m^2 + Wenetoklaks 100/200/400 mg + Azacytydyna 75 mg/m^2
Pevonedistat 20 mg/m^2 w 60-minutowej infuzji dożylnej w dniach 1, 3 i 5 w każdym 28-dniowym cyklu plus wenetoklaks w tabletce 100 mg doustnie w dniu 1; 200 mg w dniu 2; następnie 400 mg w dniu 3. do 28. dnia cyklu 1 (długość cyklu = 28 dni) i 400 mg w dniach 1. do 28. cyklu 2. i później, jeśli jest tolerowane. Po potwierdzeniu remisji w Cyklu 1 lub później, wenetoklaks podano w dawce 400 mg w dniach od 1 do 21 lub 28, zgodnie z decyzją badacza, plus azacytydynę w dawce 75 mg/m^2 dożylnie lub podskórnie w dniach od 1 do 7 lub w dniach od 1 do 5 , dni 8 i 9 w każdym cyklu aż do daty ukończenia szkoły podstawowej: 6 września 2022 r.
Lek: Wenetoklaks
Tabletki Venetoklaks.
Lek: Pevonedistat
Wlew pevonedistatu IV.
Inne nazwy:
  • MLN4924
  • TAK-924
Lek: Azacytydyna
Wstrzyknięcie azacytydyny IV lub SC.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie bez zdarzeń (EFS)
Ramy czasowe: Do 22 miesięcy
EFS zdefiniowano jako czas od randomizacji badania do daty nieosiągnięcia całkowitej remisji (CR)/CR z niepełnym odzyskaniem morfologii krwi (CRi), nawrotem CR/CRi lub zgonem. Ocena odpowiedzi choroby na podstawie kryteriów: wytyczne European Leukemia Net (ELN) 2017. CR zdefiniowano jako liczbę blastów w szpiku kostnym <5%; brak podmuchów krążących i podmuchów z prętami Auera; brak choroby pozaszpikowej; bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) ≥1,0×10^9/l (1000/µl); liczba płytek krwi ≥100×10^9/L (100 000/µL). CRi zdefiniowano jako wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1,0×10^9/l [1000/µl]) lub trombocytopenii (<100×10^9/l [100 000/µl]). W przypadku uczestników, którzy osiągnęli CR/CRi, jeśli do czasu analizy nie zaobserwowano nawrotu, ocenzurowano na dzień ostatniej oceny choroby. Jeżeli nie udało się osiągnąć CR/CRi, datę niepowodzenia leczenia ustalano na dzień randomizacji.
Do 22 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
OS definiuje się jako czas od randomizacji do zgonu z dowolnej przyczyny. Uczestnicy bez dokumentacji śmierci w momencie analizy zostaną ocenzurowani w dniu ostatniego znanego życia.
Do 36 miesięcy
Trzydziestodniowy wskaźnik śmiertelności
Ramy czasowe: Dzień 30
Współczynnik śmiertelności definiuje się jako odsetek uczestników, którzy przeżyją najwyżej 30 dni od pierwszej dawki badanego leku.
Dzień 30
Sześćdziesięciodniowy współczynnik śmiertelności
Ramy czasowe: Dzień 60
Współczynnik śmiertelności definiuje się jako odsetek uczestników, którzy przeżyją najwyżej 60 dni od pierwszej dawki badanego leku.
Dzień 60
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
ORR definiuje się jako odsetek uczestników, którzy osiągnęli CR + CRi + częściową remisję (PR) według oceny badacza. Oceny odpowiedzi choroby opierają się na kryteriach przedstawionych w wytycznych ELN 2017. CR definiuje się jako blasty w szpiku kostnym <5%; brak podmuchów krążących i podmuchów prętami Auera; brak choroby pozaszpikowej; ANC≥1,0×10^9/L (1000/µL); liczba płytek krwi ≥100×10^9/L (100 000/µL). CRi definiuje się jako wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1,0×10^9/L [1000/µL]) lub trombocytopenii (<100×10^9/L [100 000/µL]). PR definiuje się jako wszystkie hematologiczne kryteria CR; zmniejszenie odsetka blastów w szpiku kostnym do 5% do 25%; oraz zmniejszenie odsetka blastów w szpiku kostnym przed leczeniem o co najmniej 50%.
Do 36 miesięcy
Czas trwania CR i CRi
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Czas trwania CR i CRi definiuje się jako czas od pierwszego udokumentowania CR lub CRi do daty pierwszego udokumentowania PD lub nawrotu z CR lub CRi i zostanie podsumowany opisowo przy użyciu metody K-M w oparciu o osoby reagujące. Oceny odpowiedzi choroby opierają się na kryteriach przedstawionych w wytycznych ELN 2017. CR definiuje się jako blasty w szpiku kostnym <5%; brak podmuchów krążących i podmuchów prętami Auera; brak choroby pozaszpikowej; ANC≥ 1,0×10^9/l (1000/µl); liczba płytek krwi ≥100×10^9/L (100 000/µL). CRi definiuje się jako wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1,0×10^9/L [1000/µL]) lub trombocytopenii (<100×10^9/L [100 000/µL]).
Do 36 miesięcy
Czas na pierwsze CR, CRi i PR
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Czas do pierwszego CR, CRi i PR jest zdefiniowany jako czas od randomizacji do pierwszego udokumentowanego CR, CRi lub PR, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, i zostanie przeanalizowany przy użyciu metody K-M. Oceny odpowiedzi choroby opierają się na kryteriach przedstawionych w wytycznych ELN 2017. CR definiuje się jako blasty w szpiku kostnym <5%; brak podmuchów krążących i podmuchów prętami Auera; brak choroby pozaszpikowej; ANC≥ 1,0×10^9/l (1000/µl); liczba płytek krwi ≥100×10^9/L (100 000/µL). CRi definiuje się jako wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1,0×10^9/L [1000/µL]) lub trombocytopenii (<100×10^9/L [100 000/µL]). PR definiuje się jako wszystkie hematologiczne kryteria CR; zmniejszenie odsetka blastów w szpiku kostnym do 5% do 25%; oraz zmniejszenie odsetka blastów w szpiku kostnym przed leczeniem o co najmniej 50%.
Do 36 miesięcy
Stężenie pevonedistatu w osoczu
Ramy czasowe: W wielu punktach czasowych przed i po podaniu dawki w dniach 1, 3 i 5 w cyklu 1 oraz po podaniu dawki w dniu 1 w cyklach 2 i 4 (długość cyklu = 28 dni)
W wielu punktach czasowych przed i po podaniu dawki w dniach 1, 3 i 5 w cyklu 1 oraz po podaniu dawki w dniu 1 w cyklach 2 i 4 (długość cyklu = 28 dni)
Odsetek uczestników z całkowitą remisją (CR)
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Wskaźnik CR definiuje się jako odsetek uczestników, którzy osiągnęli CR według oceny badacza. Oceny odpowiedzi choroby opierają się na kryteriach określonych w wytycznych ELN 2017. CR definiuje się jako liczbę blastów w szpiku kostnym <5%; brak podmuchów krążących i podmuchów z prętami Auera; brak choroby pozaszpikowej; ANC≥1,0×10^9/L (1000/µl); liczba płytek krwi ≥100×10^9/L (100 000/µL).
Do 36 miesięcy
Odsetek uczestników ze złożoną całkowitą remisją (CCR)
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Wskaźnik CCR definiuje się jako odsetek uczestników, którzy osiągnęli CR + CRi według oceny badacza. Oceny odpowiedzi choroby opierają się na kryteriach określonych w wytycznych ELN 2017. CR definiuje się jako liczbę blastów w szpiku kostnym <5%; brak podmuchów krążących i podmuchów z prętami Auera; brak choroby pozaszpikowej; ANC≥1,0×10^9/L (1000/µl); liczba płytek krwi ≥100×10^9/L (100 000/µL). CRi definiuje się jako wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1,0×10^9/l [1000/µl]) lub małopłytkowości (<100×10^9/l [100 000/µl]).
Do 36 miesięcy
Procent uczestników z CR + CRh
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Wskaźnik CR + CRh definiuje się jako odsetek uczestników, którzy osiągnęli CR + CRh według oceny badacza. Oceny odpowiedzi choroby opierają się na kryteriach określonych w wytycznych ELN 2017. CR definiuje się jako liczbę blastów w szpiku kostnym <5%; brak podmuchów krążących i podmuchów z prętami Auera; brak choroby pozaszpikowej; ANC≥1,0×10^9/L (1000/µl); liczba płytek krwi ≥100×10^9/L (100 000/µL). CRh definiuje się jako szpik kostny z <5% blastów, liczbą neutrofilów we krwi obwodowej >0,5×10^3/µl i liczbą płytek krwi obwodowej >0,5×10^5/µl.
Do 36 miesięcy
Odsetek uczestników z reakcją na białaczkę
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Wskaźnik odpowiedzi na białaczkę definiuje się jako odsetek uczestników, którzy osiągnęli CR + CRi + PR + stan wolny od białaczki morfologicznej [MLFS, CR szpiku (mCR)]) zgodnie z oceną badacza. Oceny odpowiedzi choroby opierają się na kryteriach określonych w wytycznych ELN 2017. CR definiuje się jako liczbę blastów w szpiku kostnym <5%; brak podmuchów krążących i podmuchów z prętami Auera; brak choroby pozaszpikowej; ANC≥ 1,0×10^9/L (1000/µL); liczba płytek krwi ≥100×10^9/L (100 000/µL). CRi definiuje się jako wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1,0×10^9/l [1000/µl]) lub małopłytkowości (<100×10^9/l [100 000/µl]). PR definiuje się jako wszystkie hematologiczne kryteria CR; zmniejszenie odsetka blastów w szpiku kostnym z 5% do 25%; oraz zmniejszenie odsetka blastów w szpiku kostnym przed leczeniem o co najmniej 50%. MLFS definiuje się jako liczbę blastów w szpiku kostnym <5%; brak wybuchów prętami Auera; brak choroby pozaszpikowej; nie wymaga rekonwalescencji hematologicznej.
Do 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 października 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

21 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pevonedistat-2002
  • 2019-003117-33 (Numer EudraCT)
  • U1111-1239-7581 (Identyfikator rejestru: WHO)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj