Une étude de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'AL001 dans la démence frontotemporale (INFRONT-3)
20 janvier 2026 mis à jour par: Alector Inc.
Une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'AL001 chez les personnes à risque ou atteintes de démence frontotemporale en raison de mutations hétérozygotes dans le gène de la progranuline
Une étude de phase 3 en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l'efficacité et l'innocuité d'AL001 chez des participants à risque ou atteints de démence frontotemporale due à des mutations hétérozygotes du gène de la progranuline.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de phase 3 en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l'efficacité et l'innocuité d'AL001 administré par voie intraveineuse chez des participants à risque ou atteints de démence frontotemporale due à des mutations hétérozygotes du gène de la progranuline.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
119
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Cologne, Allemagne, 50937
- Uniklinik Köln
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Ulm, Allemagne
- Universitätsklinikum Ulm
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Buenos Aires, Argentine, 2325
- Fundación para la lucha contra las enfermedades neurológicas de la infancia
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Box Hill, Australie, 3128
- Box Hill Hospital
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Woodville, Australie
- The Queen Elizabeth Hospital
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Vlaams Brabant
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Leuven, Vlaams Brabant, Belgique, 3000
- UZ Leuven
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London, Canada
- The University of Western Ontario
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Toronto, Canada
- Sunnybrook Research Institute - University of Toronto
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Barcelona, Espagne
- Hospital Clínic de Barcelona
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Donostia / San Sebastian, Espagne
- Hospital Universitario de Donostia
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Bordeaux, France
- CHU de Bordeaux
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Lille, France
- Chru Lille
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Paris, France
- Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
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Attica
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Athens, Attica, Grèce, 115 28
- Eginitio University General Hospital of Athens - 1st University Neurology Clinic
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Evros
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Alexandroupoli, Evros, Grèce, 68100
- University General Hospital of Alexandroupolis - Department of Neurology
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Baggiovara, Italie
- Nuovo Ospedale Civile S. Agostino-Estense di Baggiovara
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Brescia, Italie
- IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
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Brescia, Italie
- ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia
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Milan, Italie
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milan, Italie
- Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Tricase, Italie
- Pia Fondazione PANICO
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Coimbra, Le Portugal
- Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
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Lisbon, Le Portugal
- Hospital CUF Descobertas
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Lisbon, Le Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte, EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, Le Portugal, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto - Hospital de Santo António
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Rotterdam, Pays-Bas
- Erasmus MC
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London, Royaume-Uni
- University College London
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Basel, Suisse
- Felix Platter Spital
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Huddinge, Suède
- Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge - PPDS
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Fatih
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Istanbul, Fatih, Turquie (Türkiye), 34093
- Istanbul University Medical Faculty
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
- Dignity Health
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92093-0648
- University of California San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University Of Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Emory University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University Health Neuroscience Center
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Kansas
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Fairway, Kansas, États-Unis, 66205
- University of Kansas Alzheimer's Disease Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Comprehensive Cancer Center - PPDS
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Irving Institute for Clinical and Translational Research
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Houston Methodist Institute for Academic Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
25 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Personnes présentant une mutation du gène de la progranuline et risquant de développer des symptômes de DFT, comme en témoigne un biomarqueur, ou personnes présentant une mutation du gène de la progranuline et diagnostiquées avec une DFT.
- Si symptomatique, un ou plusieurs des critères de diagnostic d'une variante comportementale possible de la FTD, ou un diagnostic d'aphasie progressive primaire.
- Partenaire d'étude qui consent à participer à l'étude et qui s'occupe/visite le participant quotidiennement pendant au moins 5 heures par semaine.
- Un consentement éclairé écrit doit être obtenu et documenté (du participant ou, lorsque les juridictions le permettent, de son décideur légal).
Critère d'exclusion:
- Démence due à une affection autre que la DFT, y compris, mais sans s'y limiter, la maladie d'Alzheimer, la maladie de Parkinson, la démence à corps de Lewy, la maladie de Huntington ou la démence vasculaire.
- Antécédents connus de réactions allergiques, anaphylactiques ou autres réactions d'hypersensibilité graves aux anticorps chimériques, humains ou humanisés ou aux protéines de fusion.
- Hypertension actuelle non contrôlée, diabète sucré ou maladie thyroïdienne. Maladie cardiaque, maladie du foie ou maladie rénale cliniquement significative. Antécédents ou preuve de maladie cérébrale cliniquement significative autre que FTD.
- Femmes enceintes ou allaitantes, ou prévoyant de concevoir pendant la période d'étude.
- Tout vaccin expérimental ou thérapie génique.
- Antécédents de cancer au cours des 5 dernières années.
- Utilisation actuelle de médicaments anticoagulants (p. ex., coumadin, héparinoïdes, apixaban).
- Résidence dans un établissement de soins infirmiers qualifié, une maison de convalescence ou un établissement de soins de longue durée au moment du dépistage ; ou nécessite des soins infirmiers continus.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: AL001
AL001 toutes les 4 semaines
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Administré par perfusion intraveineuse (IV)
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Comparateur placebo: Placebo
Placebo toutes les 4 semaines
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Administré par perfusion intraveineuse (IV)
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Expérimental: Étiquette ouverte - AL001
AL001 toutes les 4 semaines
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Administré par perfusion intraveineuse (IV)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation de l'efficacité de AL001 telle que mesurée par le CDR® plus NACC FTLD-SB
Délai: Jusqu'à la fin des études, en moyenne jusqu'à 96 semaines
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Le Clinical Dementia Rating Dementia Staging Instrument PLUS National Alzheimer's Disease Coordinating Center frontotemporal lobar degeneration Behaviour & Language Domains Sum of Boxes (CDR® plus NACC FTLD-SB) est administré par un professionnel de la santé et basé sur des évaluations individuelles des huit domaines : mémoire, orientation, jugement et résolution de problèmes, affaires communautaires, maison et passe-temps, soins personnels, langage et comportement.
La déficience est notée sur une échelle dans laquelle aucune = 0, douteuse = 0,5, légère = 1, modérée = 2 et sévère = 3.
Les 8 classements de domaine individuels, ou "scores de boîte", ont été additionnés pour donner le CDR® plus NACC FTLD-SB qui varie de 0 à 24.
Un score plus élevé indique une déficience grave.
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Jusqu'à la fin des études, en moyenne jusqu'à 96 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification du score CGI-S (Clinical Global Impression-Severity)
Délai: De base à 96 semaines
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Le CGI-S est utilisé par un clinicien pour évaluer la gravité de la maladie d'un participant par rapport à l'expérience passée du clinicien avec des patients qui ont la même maladie en utilisant une échelle ordinale allant de 1 = normal, pas du tout malade ; 2=malade limite ; 3=légèrement malade ; 4=modérément malade ; 5 = manifestement malade ; 6=gravement malade ; et 7 = parmi les patients les plus gravement malades.
Des scores plus élevés indiquent une aggravation.
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De base à 96 semaines
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Modification du score d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I)
Délai: De base à 96 semaines
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Le CGI-I est utilisé par un clinicien pour évaluer dans quelle mesure la maladie d'un participant s'est améliorée ou aggravée par rapport à la ligne de base en utilisant une échelle ordinale allant de 1 = très amélioré ; 2=très amélioré ; 3 = peu amélioré ; 4=pas de changement par rapport à la ligne de base ; 5 = minimalement pire ; 6= bien pire ; et 7 = bien pire.
Des scores plus élevés indiquent une aggravation.
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De base à 96 semaines
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Modification du score de la batterie répétable pour l'évaluation de l'état neuropsychologique (RBANS)
Délai: De base à 96 semaines
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RBANS est une batterie de 20 à 25 minutes développée pour l'évaluation cognitive, la détection et la caractérisation de la démence.
RBANS comprend 12 sous-tests qui mesurent les 5 indices suivants : (1) indice d'attention, composé de l'étendue des chiffres et du codage ; (2)Language Index, composé de sous-tests de dénomination d'images et de fluidité sémantique ; (3) Indice Visuospatial/Construction, composé de sous-tests de Copie de Figure et d'Orientation de Ligne ; (4) Indice de mémoire immédiate, composé de sous-tests d'apprentissage de liste et de mémoire d'histoire, et (5) Indice de mémoire retardée, composé de sous-tests de rappel de liste, de reconnaissance de liste, de rappel d'histoire et de rappel de figure.
L'achèvement du RBANS donne 5 scores d'indice basés sur les performances des participants à divers sous-tests, ainsi qu'un score d'indice total composite pour la batterie.
Les scores totaux de l'indice vont de 40 à 160 et sont normalisés à une moyenne de 100 et à un écart type (SD) de 15.
Des scores plus élevés indiquent moins de déficience.
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De base à 96 semaines
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Biomarqueurs pharmacodynamiques
Délai: De base à 96 semaines
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Modification de l'imagerie par résonance magnétique et des biomarqueurs sanguins et des biomarqueurs facultatifs du LCR (chaîne légère de neurofilament et progranuline)
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De base à 96 semaines
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Évaluation de la sécurité et de la tolérabilité de AL001 : Incidence des événements indésirables
Délai: De base à 96 semaines
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Incidence des événements indésirables
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De base à 96 semaines
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Extension ouverte facultative
Délai: 96 semaines
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Évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme d'AL001 chez les participants ayant terminé 96 semaines de traitement
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96 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
23 juillet 2020
Achèvement primaire (Réel)
1 septembre 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
6 janvier 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 avril 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 avril 2020
Première publication (Réel)
5 mai 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 janvier 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 janvier 2026
Dernière vérification
1 janvier 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Les troubles mentaux
- Maladies métaboliques
- Troubles neurocognitifs
- Démence
- Maladies neurodégénératives
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Dégénérescence lobaire frontotemporale
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Démence frontotemporale
Autres numéros d'identification d'étude
- AL001-3
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .