评估 AL001 在额颞叶痴呆中的疗效和安全性的第 3 期研究 (INFRONT-3)
2024年3月18日 更新者：Alector Inc.
一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 AL001 在因颗粒蛋白前体基因杂合突变而处于或患有额颞叶痴呆风险的个体中的疗效和安全性
一项 3 期双盲、安慰剂对照研究，评估 AL001 对因颗粒蛋白前体基因杂合突变而有额颞叶痴呆风险或患有额颞叶痴呆风险的参与者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
这是一项 3 期双盲、安慰剂对照研究，评估静脉注射 AL001 对因颗粒蛋白前体基因杂合子突变而有额颞叶痴呆风险或患有额颞叶痴呆风险的参与者的疗效和安全性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
110
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Study Lead
- 电话号码：650-826-2454
- 邮箱：clinicaltrials@alector.com
学习地点
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London、加拿大
- The University of Western Ontario
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Toronto、加拿大
- Sunnybrook Research Institute - University of Toronto
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Attica
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Athens、Attica、希腊、115 28
- Eginitio University General Hospital of Athens - 1st University Neurology Clinic
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Evros
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Alexandroupoli、Evros、希腊、68100
- University General Hospital of Alexandroupolis - Department of Neurology
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Köln、德国、50937
- Uniklinik Köln
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Ulm、德国
- Universitätsklinikum Ulm
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Baggiovara、意大利
- Nuovo Ospedale Civile S. Agostino-Estense di Baggiovara
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Bologna、意大利、40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
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Brescia、意大利
- IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
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Brescia、意大利
- ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia
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Milano、意大利
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milano、意大利
- Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Tricase、意大利
- PIA Fondazione Panico
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Emilia Romagna
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Reggio Emilia、Emilia Romagna、意大利、42122
- Azienda Unita Sanita Locale (ASL) di Reggio Emilia - IRCCS
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Palermo
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Cefalù、Palermo、意大利、90015
- Fondazione Istituto G.Giglio
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Vlaams Brabant
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Leuven、Vlaams Brabant、比利时、3000
- UZ Leuven
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Bordeaux、法国
- CHU de Bordeaux
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Lille、法国
- CHRU Lille
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Paris、法国
- Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere
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Haute-Garonne
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Toulouse、Haute-Garonne、法国、31059
- CHU de Toulouse Hopital PURPAN
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Seinne-Maritime
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Rouen、Seinne-Maritime、法国、76000
- Hopital Charles Nicolle - Hospital
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Box Hill、澳大利亚、3128
- Box Hill Hospital
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Camperdown、澳大利亚、2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Woodville、澳大利亚
- The Queen Elizabeth Hospital
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Balcova
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Izmir、Balcova、火鸡、35330
- Dokuz Eylül University
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Fatih
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Istanbul、Fatih、火鸡、34093
- Istanbul University Medical Faculty
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Huddinge、瑞典
- Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge - PPDS
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Basel、瑞士
- Felix Platter Spital
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85013
- Dignity Health
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California
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La Jolla、California、美国、92093-0648
- University of California San Diego
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami Medical Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Emory University
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Illinois
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Evanston、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University Health Neuroscience Center
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Kansas
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Fairway、Kansas、美国、66205
- University of Kansas Alzheimer's Disease Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Comprehensive Cancer Center - PPDS
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Irving Institute for Clinical and Translational Research
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599-7025
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- Case Western Reserve University
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Houston Methodist Institute for Academic Medicine
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San Antonio、Texas、美国、78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Froedtert and The Medical College of Wisconsin
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London、英国
- University College London
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Rotterdam、荷兰
- Erasmus MC
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Coimbra、葡萄牙
- Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
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Lisboa、葡萄牙、1649-035
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte, EPE - Hospital de Santa Maria
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Lisboa、葡萄牙
- Hospital Cuf Descobertas
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Porto、葡萄牙、4099-001
- Centro Hospitalar do Porto - Hospital de Santo António
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-
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-
Barcelona、西班牙
- Hospital Clinic de Barcelona
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Donostia-san Sebastián、西班牙
- Hospital Universitario de Donostia
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Madrid、西班牙、28040
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid、西班牙、28006
- Hospital Universitario de la Princesa
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Cantabria
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Santander、Cantabria、西班牙、39008
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla
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Buenos Aires、阿根廷、2325
- Fundación para la Lucha contra las Enfermedades Neurológicas de la Infancia
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San Juan、阿根廷、C1015ABR
- INECO Castaño
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Ciudad Autónoma De BuenosAires
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Retiro、Ciudad Autónoma De BuenosAires、阿根廷、C1058AAJ
- CENydET S.R.L.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
25年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 具有颗粒体蛋白原基因突变并有出现 FTD 症状风险的人（生物标志物证明），或具有颗粒体蛋白原基因突变并被诊断患有 FTD 的人。
- 如果有症状，则符合一项或多项诊断可能的行为变异型 FTD 的标准，或诊断为原发性进行性失语症。
- 同意参与研究并每天照顾/探访参与者且每周至少 5 小时的研究伙伴。
- 必须获得并记录书面知情同意书（来自参与者，或者在司法管辖区允许的情况下，来自他们的法律决策者）。
排除标准：
- 由于 FTD 以外的病症引起的痴呆，包括但不限于阿尔茨海默病、帕金森病、路易体痴呆、亨廷顿病或血管性痴呆。
- 对嵌合、人或人源化抗体或融合蛋白有严重过敏、过敏或其他超敏反应的已知病史。
- 当前未控制的高血压、糖尿病或甲状腺疾病。 有临床意义的心脏病、肝病或肾病。 除 FTD 外，有临床意义的脑部疾病的病史或证据。
- 怀孕或哺乳，或计划在研究期间怀孕的女性。
- 任何实验性疫苗或基因疗法。
- 过去 5 年内的癌症病史。
- 当前使用抗凝药物（例如香豆素、类肝素、阿哌沙班）。
- 筛选时居住在专业护理机构、疗养院或长期护理机构；或需要持续护理。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：AL001
AL001 每 4 周一次
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通过静脉内 (IV) 输注给药
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安慰剂比较：安慰剂
每 4 周一次安慰剂
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通过静脉内 (IV) 输注给药
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实验性的：打开标签 - AL001
AL001 每 4 周一次
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通过静脉内 (IV) 输注给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过 CDR® plus NACC FTLD-SB 评估 AL001 的功效
大体时间：通过学习完成，平均长达 96 周
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临床痴呆评级痴呆分期仪器加上国家阿尔茨海默氏病协调中心额颞叶变性行为和语言领域框总和（CDR® 加 NACC FTLD-SB）由医疗保健专业人员管理，并基于八个领域的个人评级：记忆，定向、判断和解决问题、社区事务、家庭和爱好、个人护理、语言和行为。
损伤按以下等级评分：无 = 0、有问题 = 0.5、轻度 = 1、中度 = 2 和严重 = 3。
将 8 个单独的域评级或“框分数”相加，得出 CDR® plus NACC FTLD-SB，范围为 0-24。
较高的分数表示严重的损伤。
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通过学习完成，平均长达 96 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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临床总体印象-严重程度 (CGI-S) 评分的变化
大体时间：基线至 96 周
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临床医生使用 CGI-S 来评估参与者疾病的严重程度，相对于临床医生过去对患有相同疾病的患者的经验，使用范围为 1 = 正常，完全没有生病； 2=病态边缘； 3=轻度病； 4=中度病； 5=病得很重； 6=重病； 7=在病情最严重的患者中。
较高的分数表示恶化。
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基线至 96 周
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临床整体印象改善 (CGI-I) 分数的变化
大体时间：基线至 96 周
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临床医生使用 CGI-I 来评估参与者的疾病相对于基线有多少改善或恶化，使用范围为 1 = 非常好； 2=大大改善； 3=最低限度改善； 4=与基线相比没有变化； 5=最差； 6=更糟； 7=非常糟糕。
较高的分数表示恶化。
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基线至 96 周
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用于评估神经心理状态 (RBANS) 评分的可重复电池的变化
大体时间：基线至 96 周
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RBANS 是为痴呆症的认知评估、检测和表征而开发的 20 至 25 分钟电池。
RBANS 包括 12 个子测试，衡量以下 5 个指标： (1)注意力指数，由数字广度和编码组成； (2)语言索引，包括图片命名和语义流畅性子测试； (3)视觉空间/构造索引，由图形复制和线方向子测试组成； (4)即时记忆索引，由列表学习和故事记忆子测试组成，以及 (5)延迟记忆索引，由列表回忆、列表识别、故事回忆和图形回忆子测试组成。
完成 RBANS 会根据参与者在各种子测试中的表现得出 5 个指数分数，以及电池的综合总指数分数。
总指数得分范围为 40 至 160，并归一化为平均值 100 和标准差 (SD) 15。
分数越高表示损伤越小。
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基线至 96 周
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药效生物标志物
大体时间：基线至 96 周
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磁共振成像和基于血液的生物标志物以及可选的 CSF 生物标志物（神经丝轻链和颗粒蛋白原）的变化
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基线至 96 周
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评估 AL001 的安全性和耐受性：不良事件的发生率
大体时间：基线至 96 周
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不良事件发生率
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基线至 96 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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可选的开放标签扩展
大体时间：96周
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在完成 96 周治疗的参与者中评估 AL001 的长期安全性和耐受性
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96周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：TBD TBD
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月23日
初级完成 (估计的)
2025年9月1日
研究完成 (估计的)
2027年10月11日
研究注册日期
首次提交
2020年4月23日
首先提交符合 QC 标准的
2020年4月30日
首次发布 (实际的)
2020年5月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月18日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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AL001的临床试验
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