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Um estudo de fase 3 para avaliar a eficácia e segurança de AL001 na demência frontotemporal (INFRONT-3)

20 de janeiro de 2026 atualizado por: Alector Inc.

Um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do AL001 em indivíduos em risco ou com demência frontotemporal devido a mutações heterozigóticas no gene da progranulina

Um estudo de fase 3, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a eficácia e segurança de AL001 em participantes em risco ou com demência frontotemporal devido a mutações heterozigóticas no gene da progranulina.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de fase 3, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a eficácia e segurança de AL001 administrado por via intravenosa em participantes em risco ou com demência frontotemporal devido a mutações heterozigóticas no gene da progranulina.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

119

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Cologne, Alemanha, 50937
        • Uniklinik Koln
      • Ulm, Alemanha
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 2325
        • Fundación para la lucha contra las enfermedades neurológicas de la infancia
  • Austrália
      • Box Hill, Austrália, 3128
        • Box Hill Hospital
      • Woodville, Austrália
        • The Queen Elizabeth Hospital
  • Bélgica
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
      • London, Canadá
        • The University of Western Ontario
      • Toronto, Canadá
        • Sunnybrook Research Institute - University of Toronto
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Donostia / San Sebastian, Espanha
        • Hospital Universitario DE Donostia
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Dignity Health
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-0648
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Alzheimer's Disease Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Comprehensive Cancer Center - PPDS
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Irving Institute for Clinical and Translational Research
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Institute for Academic Medicine
  • França
      • Bordeaux, França
        • CHU de Bordeaux
      • Lille, França
        • CHRU Lille
      • Paris, França
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
  • Grécia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grécia, 115 28
        • Eginitio University General Hospital of Athens - 1st University Neurology Clinic
    • Evros
      • Alexandroupoli, Evros, Grécia, 68100
        • University General Hospital of Alexandroupolis - Department of Neurology
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda
        • Erasmus MC
  • Itália
      • Baggiovara, Itália
        • Nuovo Ospedale Civile S. Agostino-Estense di Baggiovara
      • Brescia, Itália
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Itália
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Itália
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Itália
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Tricase, Itália
        • Pia Fondazione Panico
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Lisbon, Portugal
        • Hospital CUF Descobertas
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto - Hospital de Santo António
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • University College London
  • Suécia
      • Huddinge, Suécia
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge - PPDS
  • Suíça
      • Basel, Suíça
        • Felix Platter Spital
  • Turquia (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turquia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Medical Faculty

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

25 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pessoas com uma mutação no gene da progranulina e em risco de desenvolver sintomas de FTD, conforme evidenciado por um biomarcador, ou pessoas com uma mutação no gene da progranulina e diagnosticadas com FTD.
  • Se sintomático, um ou mais dos critérios para o diagnóstico de possível variante comportamental FTD, ou um diagnóstico de Afasia Progressiva Primária.
  • Parceiro do estudo que consente em participar do estudo e que cuida/visita o participante diariamente por pelo menos 5 horas por semana.
  • O consentimento informado por escrito deve ser obtido e documentado (do participante ou, onde as jurisdições o permitirem, de seu tomador de decisão legal).

Critério de exclusão:

  • Demência devido a uma condição diferente de FTD incluindo, mas não limitada a, doença de Alzheimer, doença de Parkinson, demência com corpos de Lewy, doença de Huntington ou demência vascular.
  • História conhecida de reações alérgicas graves, anafiláticas ou outras reações de hipersensibilidade a anticorpos quiméricos, humanos ou humanizados ou proteínas de fusão.
  • Hipertensão atual descontrolada, diabetes mellitus ou doença da tireoide. Doença cardíaca, doença hepática ou doença renal clinicamente significativa. História ou evidência de doença cerebral clinicamente significativa que não seja FTD.
  • Mulheres grávidas ou amamentando, ou planejando engravidar durante o período do estudo.
  • Qualquer vacina experimental ou terapia genética.
  • Histórico de câncer nos últimos 5 anos.
  • Uso atual de medicamentos anticoagulantes (por exemplo, coumadina, heparinóides, apixabana).
  • Residência em uma instalação de enfermagem especializada, casa de convalescença ou instalação de cuidados de longo prazo na triagem; ou requer cuidados de enfermagem contínuos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AL001
AL001 a cada 4 semanas
Medicamento: AL001
Administrado por infusão intravenosa (IV)
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo a cada 4 semanas
Medicamento: Placebo
Administrado por infusão intravenosa (IV)
Experimental: Rótulo aberto - AL001
AL001 a cada 4 semanas
Medicamento: Rótulo aberto - AL001
Administrado por infusão intravenosa (IV)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação da eficácia de AL001 medida pelo CDR® mais NACC FTLD-SB
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média até 96 semanas
O Clinical Dementia Rating Dementia Staging Instrument PLUS National Alzheimer's Disease Coordinating Center frontotemporal lobar degeneration Behavior & Language Domains Sum of Boxes (CDR® mais NACC FTLD-SB) é administrado por um profissional de saúde e baseado em avaliações individuais dos oito domínios: memória, orientação, julgamento e resolução de problemas, assuntos comunitários, casa e passatempos, cuidados pessoais, linguagem e comportamento. O comprometimento é pontuado em uma escala em que nenhum = 0, questionável = 0,5, leve = 1, moderado = 2 e grave = 3. As 8 classificações de domínios individuais, ou "pontuações de caixa", foram somadas para fornecer o CDR® mais o NACC FTLD-SB, que varia de 0 a 24. Pontuação mais alta indica comprometimento grave.
Até a conclusão do estudo, em média até 96 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na Pontuação de Gravidade da Impressão Clínica Global (CGI-S)
Prazo: Linha de base para 96 ​​semanas
O CGI-S é usado por um clínico para classificar a gravidade da doença de um participante em relação à experiência anterior do clínico com pacientes que têm a mesma doença usando uma escala ordinal variando de 1 = normal, nada doente; 2=doença limítrofe; 3=levemente doente; 4=moderadamente doente; 5=muito doente; 6=gravemente doente; e 7=entre os pacientes mais graves. Pontuações mais altas indicam piora.
Linha de base para 96 ​​semanas
Mudança na Pontuação de Melhoria da Impressão Clínica Global (CGI-I)
Prazo: Linha de base para 96 ​​semanas
O CGI-I é usado por um clínico para avaliar o quanto a doença de um participante melhorou ou piorou em relação à linha de base usando uma escala ordinal variando de 1 = muito melhor; 2=muito melhorado; 3=minimamente melhorado; 4=nenhuma mudança desde a linha de base; 5=minimamente pior; 6= muito pior; e 7=muito pior. Pontuações mais altas indicam piora.
Linha de base para 96 ​​semanas
Alteração na Pontuação da Bateria Repetível para Avaliação do Estado Neuropsicológico (RBANS)
Prazo: Linha de base para 96 ​​semanas
RBANS é uma bateria de 20 a 25 minutos desenvolvida para avaliação cognitiva, detecção e caracterização de demência. O RBANS inclui 12 subtestes que medem os seguintes 5 índices: (1) Índice de Atenção, composto por Digit Span e Coding; (2) Índice de Linguagem, composto pelos subtestes de Nomeação de Figuras e Fluência Semântica; (3) Índice Visuoespacial/Construcional, composto pelos subtestes Figure Copy e Line Orientation; (4) Índice de Memória Imediata, composto pelos subtestes de Aprendizagem de Listas e Memória de Histórias, e (5) Índice de Memória Atrasada, composto pelos subtestes de Recordação de Listas, Reconhecimento de Listas, Recordação de Histórias e Recordação de Figuras. A conclusão do RBANS produz 5 pontuações de índice com base no desempenho do participante em vários subtestes, bem como uma pontuação composta do Índice Total para a bateria. As pontuações totais do índice variam de 40 a 160 e são normalizadas para uma média de 100 e desvio padrão (DP) de 15. Pontuações mais altas indicam menos comprometimento.
Linha de base para 96 ​​semanas
Biomarcadores Farmacodinâmicos
Prazo: Linha de base para 96 ​​semanas
Alteração na ressonância magnética e biomarcadores sanguíneos e biomarcadores opcionais do LCR (cadeia leve de neurofilamento e progranulina)
Linha de base para 96 ​​semanas
Avaliação da segurança e tolerabilidade do AL001: Incidência de eventos adversos
Prazo: Linha de base para 96 ​​semanas
Incidência de eventos adversos
Linha de base para 96 ​​semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Extensão Open-Label Opcional
Prazo: 96 semanas
Avalie a segurança e tolerabilidade a longo prazo do AL001 em participantes que completaram 96 semanas de tratamento
96 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alector Inc.

Colaboradores

GlaxoSmithKline

Investigadores

  • Investigador principal: TBD TBD

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de julho de 2020

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

6 de janeiro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de abril de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de abril de 2020

Primeira postagem (Real)

5 de maio de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AL001-3

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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