Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti AL001 u frontotemporální demence (INFRONT-3)

20. ledna 2026 aktualizováno: Alector Inc.

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti AL001 u jedinců ohrožených frontotemporální demencí nebo s ní v důsledku heterozygotních mutací v genu progranulinu

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost AL001 u účastníků s rizikem frontotemporální demence nebo s frontotemporální demencí v důsledku heterozygotních mutací v genu progranulinu.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost AL001 podávaného intravenózně účastníkům s rizikem frontotemporální demence nebo s frontotemporální demencí v důsledku heterozygotních mutací v genu progranulinu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

119

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 2325
        • Fundación para la lucha contra las enfermedades neurológicas de la infancia
  • Austrálie
      • Box Hill, Austrálie, 3128
        • Box Hill Hospital
      • Woodville, Austrálie
        • The Queen Elizabeth Hospital
  • Belgie
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • Chu de Bordeaux
      • Lille, Francie
        • CHRU Lille
      • Paris, Francie
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus MC
  • Itálie
      • Baggiovara, Itálie
        • Nuovo Ospedale Civile S. Agostino-Estense di Baggiovara
      • Brescia, Itálie
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Itálie
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Itálie
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Itálie
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Tricase, Itálie
        • Pia Fondazione Panico
  • Kanada
      • London, Kanada
        • The University of Western Ontario
      • Toronto, Kanada
        • Sunnybrook Research Institute - University of Toronto
  • Německo
      • Cologne, Německo, 50937
        • Uniklinik Koln
      • Ulm, Německo
        • Universitatsklinikum Ulm
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Lisbon, Portugalsko
        • Hospital CUF Descobertas
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto - Hospital de Santo António
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • University College London
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Dignity Health
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093-0648
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
        • University of Kansas Alzheimer's Disease Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Comprehensive Cancer Center - PPDS
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Irving Institute for Clinical and Translational Research
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Institute for Academic Medicine
  • Turecko (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turecko (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Medical Faculty
  • Řecko
    • Attica
      • Athens, Attica, Řecko, 115 28
        • Eginitio University General Hospital of Athens - 1st University Neurology Clinic
    • Evros
      • Alexandroupoli, Evros, Řecko, 68100
        • University General Hospital of Alexandroupolis - Department of Neurology
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Donostia / San Sebastian, Španělsko
        • Hospital Universitario DE Donostia
  • Švédsko
      • Huddinge, Švédsko
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge - PPDS
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko
        • Felix Platter Spital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

25 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Osoby s mutací progranulinového genu a s rizikem rozvoje příznaků FTD, jak je prokázáno biomarkerem, nebo osoby s mutací progranulinového genu a diagnostikované FTD.
  • Pokud je symptomatická, jedno nebo více kritérií pro diagnózu možné behaviorální varianty FTD nebo diagnózu primární progresivní afázie.
  • Studijní partner, který souhlasí s účastí ve studii a který se o účastníka stará/navštěvuje ho denně po dobu nejméně 5 hodin týdně.
  • Je třeba získat a zdokumentovat písemný informovaný souhlas (od účastníka nebo, pokud to jurisdikce umožňují, od jeho zákonné osoby s rozhodovací pravomocí).

Kritéria vyloučení:

  • Demence způsobená jiným stavem než FTD, včetně, aniž by byl výčet omezující, Alzheimerovy choroby, Parkinsonovy choroby, demence s Lewyho tělísky, Huntingtonovy choroby nebo vaskulární demence.
  • Známá anamnéza závažných alergických, anafylaktických nebo jiných hypersenzitivních reakcí na chimérické, lidské nebo humanizované protilátky nebo fúzní proteiny.
  • Současná nekontrolovaná hypertenze, diabetes mellitus nebo onemocnění štítné žlázy. Klinicky významné onemocnění srdce, jater nebo ledvin. Anamnéza nebo důkaz klinicky významného onemocnění mozku jiného než FTD.
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo plánují otěhotnět během období studie.
  • Jakákoli experimentální vakcína nebo genová terapie.
  • Historie rakoviny za posledních 5 let.
  • Současné užívání antikoagulačních léků (např. kumadin, heparinoidy, apixaban).
  • Pobyt v kvalifikovaném pečovatelském zařízení, zotavovně nebo zařízení dlouhodobé péče při screeningu; nebo vyžaduje nepřetržitou ošetřovatelskou péči.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AL001
AL001 každé 4 týdny
Lék: AL001
Podává se intravenózní (IV) infuzí
Komparátor placeba: Placebo
Placebo každé 4 týdny
Lék: Placebo
Podává se intravenózní (IV) infuzí
Experimentální: Otevřený štítek - AL001
AL001 každé 4 týdny
Lék: Otevřený štítek - AL001
Podává se intravenózní (IV) infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení účinnosti AL001 měřené pomocí CDR® plus NACC FTLD-SB
Časové okno: Po dokončení studia v průměru až 96 týdnů
Nástroj pro hodnocení klinické demence Demence Staging Instrument PLUS Národní koordinační centrum pro Alzheimerovu chorobu frontotemporální lobární degenerace Behaviour & Language Domains Sum of Boxes (CDR® plus NACC FTLD-SB) je spravován zdravotnickým pracovníkem a je založen na individuálních hodnoceních osmi domén: paměť, orientace, úsudek a řešení problémů, záležitosti komunity, domov a koníčky, osobní péče, jazyk a chování. Poškození se hodnotí na škále, ve které žádné = 0, sporné = 0,5, mírné = 1, střední = 2 a závažné = 3. 8 hodnocení jednotlivých domén neboli "box score" bylo sečteno, aby se získal CDR® plus NACC FTLD-SB, který se pohybuje v rozmezí 0-24. Vyšší skóre znamená vážné poškození.
Po dokončení studia v průměru až 96 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve skóre klinického globálního dojmu-závažnosti (CGI-S).
Časové okno: Výchozí stav do 96 týdnů
CGI-S používá klinik k hodnocení závažnosti onemocnění účastníka ve vztahu k předchozí zkušenosti lékaře s pacienty, kteří mají stejné onemocnění, pomocí ordinální stupnice v rozsahu od 1=normální, vůbec ne nemocní; 2=hraničně nemocný; 3=mírně nemocný; 4=středně nemocný; 5 = výrazně nemocný; 6=těžce nemocný; a 7 = mezi nejvíce extrémně nemocnými pacienty. Vyšší skóre znamená zhoršení.
Výchozí stav do 96 týdnů
Změna ve skóre klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I).
Časové okno: Výchozí stav do 96 týdnů
CGI-I používá klinický lékař k hodnocení toho, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozí hodnotou pomocí ordinální stupnice v rozsahu od 1 = velmi zlepšené; 2 = mnohem lepší; 3=minimálně zlepšeno; 4=žádná změna od základní linie; 5=minimálně horší; 6= mnohem horší; a 7=velmi mnohem horší. Vyšší skóre znamená zhoršení.
Výchozí stav do 96 týdnů
Změna v opakovatelné baterii pro hodnocení skóre neuropsychologického stavu (RBANS).
Časové okno: Výchozí stav do 96 týdnů
RBANS je 20 až 25 minutová baterie vyvinutá pro kognitivní hodnocení, detekci a charakterizaci demence. RBANS zahrnuje 12 dílčích testů, které měří následujících 5 indexů: (1)Index pozornosti, složený z Digit Span a Coding; (2)Jazykový index sestávající z dílčích testů Pojmenování obrázků a Sémantická plynulost; (3) Vizuoprostorový/Konstrukční index, tvořený dílčími testy Kopie obrázku a Orientace čar; (4) Index okamžité paměti, který se skládá z dílčích testů List Learning a Story Memory, a (5) Index Delayed Memory Index, sestávající z dílčích testů List Recall, List Recognition, Story Recall a Figure Recall. Dokončení RBANS přináší 5 indexových skóre založených na výkonu účastníků v různých dílčích testech a také složené celkové indexové skóre pro baterii. Celkové skóre indexu se pohybuje od 40 do 160 a je normalizováno na průměr 100 a standardní odchylku (SD) 15. Vyšší skóre znamená menší poškození.
Výchozí stav do 96 týdnů
Farmakodynamické biomarkery
Časové okno: Výchozí stav do 96 týdnů
Změna v zobrazování magnetickou rezonancí a krevních biomarkerech a volitelných biomarkerech CSF (lehký řetězec neurofilamentů a progranulin)
Výchozí stav do 96 týdnů
Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti AL001: Incidence nežádoucích účinků
Časové okno: Výchozí stav do 96 týdnů
Výskyt nežádoucích jevů
Výchozí stav do 96 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Volitelné rozšíření Open-Label
Časové okno: 96 týdnů
Zhodnoťte dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost AL001 u účastníků, kteří dokončili 96týdenní léčbu
96 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alector Inc.

Spolupracovníci

GlaxoSmithKline

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: TBD TBD

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. července 2020

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2025

Dokončení studie (Aktuální)

6. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

5. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AL001-3

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AL001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit