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Uno studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di AL001 nella demenza frontotemporale (INFRONT-3)

18 marzo 2024 aggiornato da: Alector Inc.

Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di AL001 in individui a rischio o con demenza frontotemporale dovuta a mutazioni eterozigoti nel gene della progranulina

Uno studio di fase 3 in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta l'efficacia e la sicurezza di AL001 nei partecipanti a rischio o con demenza frontotemporale dovuta a mutazioni eterozigoti nel gene della progranulina.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 3 in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta l'efficacia e la sicurezza di AL001 somministrato per via endovenosa nei partecipanti a rischio o con demenza frontotemporale dovuta a mutazioni eterozigoti nel gene della progranulina.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

110

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 2325
        • Fundación para la Lucha contra las Enfermedades Neurológicas de la Infancia
      • San Juan, Argentina, C1015ABR
        • INECO Castaño
    • Ciudad Autónoma De BuenosAires
      • Retiro, Ciudad Autónoma De BuenosAires, Argentina, C1058AAJ
        • CENydET S.R.L.
  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Box Hill Hospital
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Woodville, Australia
        • The Queen Elizabeth Hospital
  • Belgio
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • London, Canada
        • The University of Western Ontario
      • Toronto, Canada
        • Sunnybrook Research Institute - University of Toronto
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • CHU de Bordeaux
      • Lille, Francia
        • CHRU Lille
      • Paris, Francia
        • Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse Hopital PURPAN
    • Seinne-Maritime
      • Rouen, Seinne-Maritime, Francia, 76000
        • Hopital Charles Nicolle - Hospital
  • Germania
      • Köln, Germania, 50937
        • Uniklinik Köln
      • Ulm, Germania
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Grecia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 115 28
        • Eginitio University General Hospital of Athens - 1st University Neurology Clinic
    • Evros
      • Alexandroupoli, Evros, Grecia, 68100
        • University General Hospital of Alexandroupolis - Department of Neurology
  • Italia
      • Baggiovara, Italia
        • Nuovo Ospedale Civile S. Agostino-Estense di Baggiovara
      • Bologna, Italia, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Brescia, Italia
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Italia
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Tricase, Italia
        • PIA Fondazione Panico
    • Emilia Romagna
      • Reggio Emilia, Emilia Romagna, Italia, 42122
        • Azienda Unita Sanita Locale (ASL) di Reggio Emilia - IRCCS
    • Palermo
      • Cefalù, Palermo, Italia, 90015
        • Fondazione Istituto G.Giglio
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus MC
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo
        • Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
      • Lisboa, Portogallo, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Lisboa, Portogallo
        • Hospital Cuf Descobertas
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto - Hospital de Santo António
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • University College London
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Donostia-san Sebastián, Spagna
        • Hospital Universitario de Donostia
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spagna, 28006
        • Hospital Universitario de la Princesa
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spagna, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Dignity Health
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093-0648
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • University of Kansas Alzheimer's Disease Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Comprehensive Cancer Center - PPDS
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Irving Institute for Clinical and Translational Research
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599-7025
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Case Western Reserve University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Institute for Academic Medicine
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert and The Medical College of Wisconsin
  • Svezia
      • Huddinge, Svezia
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge - PPDS
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera
        • Felix Platter Spital
  • Tacchino
    • Balcova
      • Izmir, Balcova, Tacchino, 35330
        • Dokuz Eylül University
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Tacchino, 34093
        • Istanbul University Medical Faculty

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 25 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Persone con una mutazione del gene della progranulina e a rischio di sviluppare sintomi di FTD come evidenziato da un biomarcatore, o persone con una mutazione del gene della progranulina e con diagnosi di FTD.
  • Se sintomatico, uno o più dei criteri per la diagnosi di una possibile variante comportamentale di FTD o una diagnosi di Afasia Primaria Progressiva.
  • Partner di studio che acconsente alla partecipazione allo studio e che si prende cura/visita il partecipante ogni giorno per almeno 5 ore settimanali.
  • Il consenso informato scritto deve essere ottenuto e documentato (dal partecipante o, laddove le giurisdizioni lo consentano, dal decisore legale).

Criteri di esclusione:

  • Demenza dovuta a una condizione diversa dalla FTD inclusa, ma non limitata a, morbo di Alzheimer, morbo di Parkinson, demenza con corpi di Lewy, malattia di Huntington o demenza vascolare.
  • Storia nota di gravi reazioni allergiche, anafilattiche o di altra ipersensibilità agli anticorpi chimerici, umani o umanizzati o alle proteine ​​​​di fusione.
  • Ipertensione incontrollata attuale, diabete mellito o malattie della tiroide. Malattie cardiache clinicamente significative, malattie del fegato o malattie renali. Storia o evidenza di malattia cerebrale clinicamente significativa diversa da FTD.
  • Donne in gravidanza o in allattamento o che intendono concepire entro il periodo di studio.
  • Qualsiasi vaccino sperimentale o terapia genica.
  • Storia di cancro negli ultimi 5 anni.
  • Uso corrente di farmaci anticoagulanti (ad es. Coumadin, eparinoidi, apixaban).
  • Residenza in una struttura infermieristica qualificata, casa di convalescenza o struttura di assistenza a lungo termine durante lo screening; o richiede cure infermieristiche continue.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AL001
AL001 ogni 4 settimane
Droga: AL001
Somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
Comparatore placebo: Placebo
Placebo ogni 4 settimane
Droga: Placebo
Somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
Sperimentale: Etichetta aperta - AL001
AL001 ogni 4 settimane
Droga: Etichetta aperta - AL001
Somministrato tramite infusione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dell'efficacia di AL001 misurata dal CDR® plus NACC FTLD-SB
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, in media fino a 96 settimane
Il Clinical Dementia Rating Dementia Staging Instrument PLUS National Alzheimer's Disease Coordinating Center frontotemporal lobar degeneration Behavior & Language Domains Sum of Boxes (CDR® più NACC FTLD-SB) è somministrato da un professionista sanitario e si basa sulle valutazioni individuali degli otto domini: memoria, orientamento, giudizio e problem solving, affari della comunità, casa e hobby, cura della persona, linguaggio e comportamento. La menomazione è valutata su una scala in cui nessuna = 0, discutibile = 0,5, lieve = 1, moderata = 2 e grave = 3. Gli 8 singoli punteggi di dominio, o "box score", sono stati sommati per dare il CDR® plus NACC FTLD-SB che va da 0 a 24. Un punteggio più alto indica una grave compromissione.
Attraverso il completamento dello studio, in media fino a 96 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio CGI-S (Clinical Global Impression-Severity).
Lasso di tempo: Basale a 96 settimane
Il CGI-S viene utilizzato da un medico per valutare la gravità della malattia di un partecipante rispetto all'esperienza passata del medico con pazienti che hanno la stessa malattia utilizzando una scala ordinale che va da 1=normale, per niente malato; 2=malati borderline; 3=lievemente malato; 4=moderatamente malato; 5=marcatamente malato; 6=gravemente malato; e 7=tra i pazienti più gravemente malati. Punteggi più alti indicano un peggioramento.
Basale a 96 settimane
Variazione del punteggio CGI-I (Clinical Global Impression-Improvement).
Lasso di tempo: Basale a 96 settimane
Il CGI-I viene utilizzato da un medico per valutare quanto la malattia di un partecipante è migliorata o peggiorata rispetto al basale utilizzando una scala ordinale che va da 1 = molto migliorata; 2=molto migliorato; 3=minimamente migliorato; 4=nessun cambiamento rispetto al basale; 5=poco peggiore; 6= molto peggio; e 7=molto molto peggio. Punteggi più alti indicano un peggioramento.
Basale a 96 settimane
Modifica del punteggio della batteria ripetibile per la valutazione dello stato neuropsicologico (RBANS).
Lasso di tempo: Basale a 96 settimane
RBANS è una batteria da 20 a 25 minuti sviluppata per la valutazione cognitiva, il rilevamento e la caratterizzazione della demenza. RBANS include 12 subtest che misurano i seguenti 5 indici: (1)Attention Index, composto da Digit Span e Coding; (2) Indice linguistico, costituito dai sottotest Picture Naming e Semantic Fluency; (3)Visuospatial/Construction Index, costituito dai subtest Figure Copy e Line Orientation; (4) Indice di memoria immediata, composto da subtest List Learning e Story Memory, e (5) Delayed Memory Index, composto da subtest List Recall, List Recognition, Story Recall e Figure Recall. Il completamento di RBANS produce 5 punteggi di indice basati sulle prestazioni dei partecipanti in vari test secondari, oltre a un punteggio di indice totale composito per la batteria. I punteggi dell'indice totale vanno da 40 a 160 e sono normalizzati a una media di 100 e una deviazione standard (DS) di 15. Punteggi più alti indicano meno menomazioni.
Basale a 96 settimane
Biomarcatori farmacodinamici
Lasso di tempo: Basale a 96 settimane
Modifica della risonanza magnetica e dei biomarcatori basati sul sangue e biomarcatori CSF opzionali (catena leggera del neurofilamento e progranulina)
Basale a 96 settimane
Valutazione della sicurezza e tollerabilità di AL001: Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Basale a 96 settimane
Incidenza di eventi avversi
Basale a 96 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Estensione Open-Label facoltativa
Lasso di tempo: 96 settimane
Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di AL001 nei partecipanti che hanno completato 96 settimane di trattamento
96 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alector Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: TBD TBD

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 luglio 2020

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

11 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 aprile 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AL001-3

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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