3. fázisú vizsgálat az AL001 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére frontotemporális demenciában (INFRONT-3)
2026. január 20. frissítette: Alector Inc.
3. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az AL001 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére olyan egyéneknél, akiknél a progranulin gén heterozigóta mutációi miatt frontotemporális demencia fenyeget vagy szenved
3. fázisú, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely az AL001 hatékonyságát és biztonságosságát értékelte a progranulin gén heterozigóta mutációi miatt frontotemporális demencia kockázatának kitett vagy frontotemporális demencia esetén.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy 3. fázisú, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely az intravénásan beadott AL001 hatékonyságát és biztonságosságát értékeli olyan résztvevőknél, akiknél a progranulin gén heterozigóta mutációi miatt fennáll a frontotemporális demencia kockázata.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
119
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína, 2325
- Fundación para la lucha contra las enfermedades neurológicas de la infancia
-
-
-
-
-
Box Hill, Ausztrália, 3128
- Box Hill Hospital
-
Woodville, Ausztrália
- The Queen Elizabeth Hospital
-
-
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Belgium, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- University College London
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
- Dignity Health
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093-0648
- University of California San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University Health Neuroscience Center
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Egyesült Államok, 66205
- University of Kansas Alzheimer's Disease Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Johns Hopkins University School Of Medicine
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Comprehensive Cancer Center - PPDS
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Irving Institute for Clinical and Translational Research
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Houston Methodist Institute for Academic Medicine
-
-
-
-
-
Bordeaux, Franciaország
- CHU de Bordeaux
-
Lille, Franciaország
- CHRU Lille
-
Paris, Franciaország
- Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Görögország, 115 28
- Eginitio University General Hospital of Athens - 1st University Neurology Clinic
-
-
Evros
-
Alexandroupoli, Evros, Görögország, 68100
- University General Hospital of Alexandroupolis - Department of Neurology
-
-
-
-
-
Rotterdam, Hollandia
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
London, Kanada
- The University of Western Ontario
-
Toronto, Kanada
- Sunnybrook Research Institute - University of Toronto
-
-
-
-
-
Cologne, Németország, 50937
- Uniklinik Köln
-
Ulm, Németország
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Baggiovara, Olaszország
- Nuovo Ospedale Civile S. Agostino-Estense di Baggiovara
-
Brescia, Olaszország
- IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
-
Brescia, Olaszország
- ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia
-
Milan, Olaszország
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Olaszország
- Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
Tricase, Olaszország
- Pia Fondazione Panico
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugália
- Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
-
Lisbon, Portugália
- Hospital CUF Descobertas
-
Lisbon, Portugália, 1649-035
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugália, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto - Hospital de Santo António
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Donostia / San Sebastian, Spanyolország
- Hospital Universitario de Donostia
-
-
-
-
-
Basel, Svájc
- Felix Platter Spital
-
-
-
-
-
Huddinge, Svédország
- Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge - PPDS
-
-
-
-
Fatih
-
Istanbul, Fatih, Törökország (Türkiye), 34093
- Istanbul University Medical Faculty
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
25 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Progranulin génmutációval rendelkező személyek, akiknél fennáll a biomarker által igazolt FTD tünetek kialakulásának kockázata, vagy olyan személyek, akiknek progranulin génmutációja van és FTD-vel diagnosztizálták.
- Ha tünetek jelentkeznek, egy vagy több kritérium a lehetséges viselkedési variáns FTD vagy a primer progresszív afázia diagnózisához.
- Tanulmányi partner, aki beleegyezik a tanulmányi részvételbe, és aki gondozza/látogatja a résztvevőt naponta legalább heti 5 órában.
- Írásbeli, tájékozott hozzájárulást kell beszerezni és dokumentálni kell (a résztvevőtől, vagy ha a joghatóságok lehetővé teszik, a jogi döntéshozójától).
Kizárási kritériumok:
- Az FTD-től eltérő állapot okozta demencia, beleértve, de nem kizárólagosan az Alzheimer-kórt, a Parkinson-kórt, a Lewy-testekkel járó demenciát, a Huntington-kórt vagy a vaszkuláris demenciát.
- Kiméra, humán vagy humanizált antitestekkel vagy fúziós fehérjékkel szembeni súlyos allergiás, anafilaxiás vagy egyéb túlérzékenységi reakciók ismert kórtörténete.
- Jelenlegi kontrollálatlan magas vérnyomás, diabetes mellitus vagy pajzsmirigybetegség. Klinikailag jelentős szív-, máj- vagy vesebetegség. Az FTD-n kívüli, klinikailag jelentős agybetegség anamnézisében vagy bizonyítékaiban.
- Nők, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy teherbe esést terveznek a vizsgálati időszakban.
- Bármilyen kísérleti vakcina vagy génterápia.
- A rák története az elmúlt 5 évben.
- Antikoaguláns gyógyszerek (pl. kumadin, heparinoidok, apixaban) jelenlegi alkalmazása.
- Szűréskor szakképzett ápolóintézetben, lábadozóotthonban vagy tartós ápolási intézményben való tartózkodás; vagy folyamatos ápolást igényel.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: AL001
AL001 4 hetente
|
Intravénás (IV) infúzióval adják be
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo 4 hetente
|
Intravénás (IV) infúzióval adják be
|
|
Kísérleti: Nyitott címke - AL001
AL001 4 hetente
|
Intravénás (IV) infúzióval adják be
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az AL001 hatékonyságának értékelése a CDR® plusz NACC FTLD-SB-vel mérve
Időkeret: A tanulmány befejezéséig átlagosan 96 hétig
|
A Klinikai Demencia Besorolás A Demencia Staging Instrument PLUS National Alzheimer's Disease Coordinating Center Frontotemporalis lebeny degeneráció Behavior & Language Domains Domains dobozok összege (CDR® plusz NACC FTLD-SB) kezelését egy egészségügyi szakember végzi, és a nyolc terület egyéni értékelése alapján: memória, tájékozódás, ítélkezés és problémamegoldás, közösségi ügyek, otthon és hobbi, személyes gondoskodás, nyelv és viselkedés.
A károsodást egy olyan skálán értékelik, amelyben egyik sem = 0, kérdéses = 0,5, enyhe = 1, közepes = 2 és súlyos = 3.
A 8 egyedi tartománybesorolást vagy "dobozpontszámot" összeadták, és így kapták a CDR® plusz NACC FTLD-SB-t, amely 0 és 24 között mozog.
A magasabb pontszám súlyos károsodást jelez.
|
A tanulmány befejezéséig átlagosan 96 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A klinikai globális benyomás-súlyossági (CGI-S) pontszám változása
Időkeret: Kiindulási állapot 96 hétig
|
A CGI-S-t a klinikus arra használja, hogy értékelje a résztvevő betegségének súlyosságát a klinikusnak az ugyanazon betegségben szenvedő betegekkel kapcsolatos múltbeli tapasztalataihoz viszonyítva egy ordinális skálán, amely 1=normál, egyáltalán nem beteg; 2=borderline beteg; 3=enyhén beteg; 4=közepesen beteg; 5=kifejezetten beteg; 6=súlyosan beteg; és 7 = a legszélsőségesebben beteg betegek közé tartozik.
A magasabb pontszámok rosszabbodást jeleznek.
|
Kiindulási állapot 96 hétig
|
|
A klinikai globális benyomás-javulás (CGI-I) pontszámának változása
Időkeret: Kiindulási állapot 96 hétig
|
A CGI-I-t egy klinikus használja annak értékelésére, hogy egy résztvevő betegsége mennyit javult vagy rosszabbodott az alapvonalhoz képest egy ordinális skála segítségével, amely 1=nagyon javult; 2=sokkal javított; 3=minimálisan javított; 4=nincs változás az alapvonalhoz képest; 5=minimálisan rosszabb; 6= sokkal rosszabb; és 7 = sokkal rosszabb.
A magasabb pontszámok rosszabbodást jeleznek.
|
Kiindulási állapot 96 hétig
|
|
Változás a megismételhető akkumulátorban a neuropszichológiai állapot értékeléséhez (RBANS)
Időkeret: Kiindulási állapot 96 hétig
|
Az RBANS egy 20-25 perces akkumulátor, amelyet a demencia kognitív értékelésére, kimutatására és jellemzésére fejlesztettek ki.
Az RBANS 12 résztesztet tartalmaz, amelyek a következő 5 indexet mérik: (1) Figyelemindex, amely a számok terjedelméből és kódolásból áll; (2) Nyelvi index, amely képelnevezési és szemantikai folyékonysági altesztekből áll; (3) Látható térbeli/építési index, amely ábramásolat és vonaltájolás altesztekből áll; (4) Azonnali memóriaindex, amely Listatanulás és Sztorimemória altesztekből áll, és (5)Késleltetett memóriaindex, amely Lista-visszahívási, Listafelismerési, Sztori-visszahívási és Ábra-visszahívási altesztekből áll.
Az RBANS befejezése 5 indexpontszámot ad a résztvevők különböző részteszteken való teljesítménye alapján, valamint az akkumulátorra vonatkozó összetett összindex pontszámot.
A teljes indexpontszám 40 és 160 között van, és 100-as átlagra normalizálva és 15-ös standard deviációra (SD) van normalizálva.
A magasabb pontszámok kisebb károsodást jeleznek.
|
Kiindulási állapot 96 hétig
|
|
Farmakodinámiás biomarkerek
Időkeret: Kiindulási állapot 96 hétig
|
Változás a mágneses rezonancia képalkotásban és a véralapú biomarkerekben és az opcionális CSF biomarkerekben (neurofilament könnyű lánc és progranulin)
|
Kiindulási állapot 96 hétig
|
|
Az AL001 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése: Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Kiindulási állapot 96 hétig
|
A nemkívánatos események előfordulása
|
Kiindulási állapot 96 hétig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Opcionális nyílt címkés kiterjesztés
Időkeret: 96 hét
|
Értékelje az AL001 hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát a 96 hetes kezelést befejező résztvevőknél
|
96 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. július 23.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. január 6.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. április 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. április 30.
Első közzététel (Tényleges)
2020. május 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. január 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. január 20.
Utolsó ellenőrzés
2026. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Mentális zavarok
- Anyagcsere-betegségek
- Neurokognitív zavarok
- Elmebaj
- Neurodegeneratív betegségek
- TDP-43 proteinpátiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Frontotemporális lebeny degeneráció
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Frontotemporális demencia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AL001-3
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .