Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de AL001 en la demencia frontotemporal (INFRONT-3)

20 de enero de 2026 actualizado por: Alector Inc.

Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de AL001 en personas con riesgo de demencia frontotemporal o con demencia frontotemporal debido a mutaciones heterocigóticas en el gen de la progranulina

Un estudio de fase 3, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la eficacia y la seguridad de AL001 en participantes con riesgo de demencia frontotemporal o con demencia debido a mutaciones heterocigóticas en el gen de la progranulina.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio doble ciego controlado con placebo de fase 3 que evalúa la eficacia y la seguridad de AL001 administrado por vía intravenosa en participantes con riesgo de demencia frontotemporal o con demencia frontotemporal debido a mutaciones heterocigóticas en el gen de la progranulina.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

119

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Cologne, Alemania, 50937
        • Uniklinik Koln
      • Ulm, Alemania
        • Universitatsklinikum Ulm
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 2325
        • Fundación para la lucha contra las enfermedades neurológicas de la infancia
  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Box Hill Hospital
      • Woodville, Australia
        • The Queen Elizabeth Hospital
  • Bélgica
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
      • London, Canadá
        • The University of Western Ontario
      • Toronto, Canadá
        • Sunnybrook Research Institute - University of Toronto
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Donostia / San Sebastian, España
        • Hospital Universitario DE Donostia
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Dignity Health
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-0648
        • University Of California San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Alzheimer's Disease Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Comprehensive Cancer Center - PPDS
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Irving Institute for Clinical and Translational Research
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Institute for Academic Medicine
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • CHU de Bordeaux
      • Lille, Francia
        • CHRU Lille
      • Paris, Francia
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
  • Grecia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 115 28
        • Eginitio University General Hospital of Athens - 1st University Neurology Clinic
    • Evros
      • Alexandroupoli, Evros, Grecia, 68100
        • University General Hospital of Alexandroupolis - Department of Neurology
  • Italia
      • Baggiovara, Italia
        • Nuovo Ospedale Civile S. Agostino-Estense di Baggiovara
      • Brescia, Italia
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Italia
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Tricase, Italia
        • Pia Fondazione Panico
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Erasmus MC
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Lisbon, Portugal
        • Hospital CUF Descobertas
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto - Hospital de Santo António
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • University College London
  • Suecia
      • Huddinge, Suecia
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge - PPDS
  • Suiza
      • Basel, Suiza
        • Felix Platter Spital
  • Turquía (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turquía (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Medical Faculty

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

25 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Personas con una mutación del gen de la progranulina y en riesgo de desarrollar síntomas de FTD como lo demuestra un biomarcador, o personas con una mutación del gen de la progranulina y diagnosticadas con FTD.
  • Si es sintomático, uno o más de los criterios para el diagnóstico de una posible variante conductual de FTD o un diagnóstico de afasia progresiva primaria.
  • Compañero de estudio que consiente en participar en el estudio y que cuida/visita al participante diariamente durante al menos 5 horas por semana.
  • Se debe obtener y documentar el consentimiento informado por escrito (del participante o, cuando las jurisdicciones lo permitan, de la persona que toma las decisiones legales).

Criterio de exclusión:

  • Demencia debida a una afección distinta de FTD, que incluye, entre otras, la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson, la demencia con cuerpos de Lewy, la enfermedad de Huntington o la demencia vascular.
  • Antecedentes conocidos de reacciones alérgicas, anafilácticas u otras reacciones de hipersensibilidad graves a anticuerpos quiméricos, humanos o humanizados o proteínas de fusión.
  • Hipertensión actual no controlada, diabetes mellitus o enfermedad tiroidea. Enfermedad cardíaca clínicamente significativa, enfermedad hepática o enfermedad renal. Historial o evidencia de enfermedad cerebral clínicamente significativa que no sea FTD.
  • Mujeres que están embarazadas o amamantando, o que planean concebir dentro del período de estudio.
  • Cualquier vacuna experimental o terapia génica.
  • Antecedentes de cáncer en los últimos 5 años.
  • Uso actual de medicamentos anticoagulantes (p. ej., coumadin, heparinoides, apixaban).
  • Residencia en un centro de enfermería especializada, hogar de convalecencia o centro de atención a largo plazo en el momento de la selección; o requiere cuidados de enfermería continuos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AL001
AL001 cada 4 semanas
Droga: AL001
Administrado por infusión intravenosa (IV)
Comparador de placebos: Placebo
Placebo cada 4 semanas
Droga: Placebo
Administrado por infusión intravenosa (IV)
Experimental: Etiqueta abierta - AL001
AL001 cada 4 semanas
Droga: Etiqueta abierta - AL001
Administrado por infusión intravenosa (IV)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la eficacia de AL001 medida por CDR® más NACC FTLD-SB
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, en promedio hasta 96 semanas.
El Clinical Dementia Rating Dementia Staging Instrument PLUS National Alzheimer's Disease Coordinating Center Degeneración lobar frontotemporal Behavior & Language Domains Sum of Boxes (CDR® más NACC FTLD-SB) es administrado por un profesional de la salud y se basa en calificaciones individuales de los ocho dominios: memoria, orientación, juicio y resolución de problemas, asuntos comunitarios, hogar y pasatiempos, cuidado personal, lenguaje y comportamiento. El deterioro se califica en una escala en la que ninguno = 0, cuestionable = 0,5, leve = 1, moderado = 2 y grave = 3. Las 8 clasificaciones de dominio individuales, o "puntajes de cuadro", se sumaron para dar el CDR® más NACC FTLD-SB que varía de 0 a 24. Una puntuación más alta indica un deterioro grave.
Hasta la finalización del estudio, en promedio hasta 96 semanas.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de la gravedad de la impresión clínica global (CGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base a 96 semanas
El CGI-S es utilizado por un médico para calificar la gravedad de la enfermedad de un participante en relación con la experiencia anterior del médico con pacientes que tienen la misma enfermedad utilizando una escala ordinal que va desde 1 = normal, nada enfermo; 2=límite de enfermedad; 3=levemente enfermo; 4=moderadamente enfermo; 5 = marcadamente enfermo; 6=gravemente enfermo; y 7=entre los pacientes más extremadamente enfermos. Las puntuaciones más altas indican empeoramiento.
Línea de base a 96 semanas
Cambio en la puntuación de mejora de la impresión clínica global (CGI-I)
Periodo de tiempo: Línea de base a 96 semanas
El CGI-I es utilizado por un médico para calificar cuánto ha mejorado o empeorado la enfermedad de un participante en relación con el valor inicial utilizando una escala ordinal que va desde 1 = muy mejorado; 2=mucho mejor; 3=mínimamente mejorado; 4 = sin cambios desde el inicio; 5=mínimamente peor; 6= mucho peor; y 7=mucho peor. Las puntuaciones más altas indican empeoramiento.
Línea de base a 96 semanas
Cambio en la puntuación de la batería repetible para la evaluación del estado neuropsicológico (RBANS)
Periodo de tiempo: Línea de base a 96 semanas
RBANS es una batería de 20 a 25 minutos desarrollada para la evaluación cognitiva, detección y caracterización de la demencia. RBANS incluye 12 subpruebas que miden los siguientes 5 índices: (1) Índice de Atención, compuesto por Rango de Dígitos y Codificación; (2)Índice de lenguaje, que consta de subpruebas de denominación de imágenes y fluidez semántica; (3)Índice visoespacial/construcción, compuesto por las subpruebas de copia de figura y orientación de línea; (4)Índice de memoria inmediata, compuesto por subpruebas de aprendizaje de listas y memoria de cuentos, y (5)Índice de memoria retardada, que consta de subpruebas de recuerdo de listas, reconocimiento de listas, recuerdo de cuentos y recuerdo de figuras. La finalización de RBANS produce 5 puntajes de índice basados ​​en el desempeño de los participantes en varias subpruebas, así como un puntaje de índice total compuesto para la batería. Las puntuaciones totales del índice oscilan entre 40 y 160 y se normalizan a una media de 100 y una desviación estándar (DE) de 15. Las puntuaciones más altas indican menos deterioro.
Línea de base a 96 semanas
Biomarcadores farmacodinámicos
Periodo de tiempo: Línea de base a 96 semanas
Cambio en imágenes de resonancia magnética y biomarcadores basados ​​en sangre y biomarcadores LCR opcionales (cadena ligera de neurofilamento y progranulina)
Línea de base a 96 semanas
Evaluación de seguridad y tolerabilidad de AL001: Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base a 96 semanas
Incidencia de eventos adversos
Línea de base a 96 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Extensión opcional de etiqueta abierta
Periodo de tiempo: 96 semanas
Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de AL001 en participantes que hayan completado 96 semanas de tratamiento
96 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alector Inc.

Colaboradores

GlaxoSmithKline

Investigadores

  • Investigador principal: TBD TBD

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de julio de 2020

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Actual)

6 de enero de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de abril de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

5 de mayo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AL001-3

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Demencia frontotemporal

Ensayos clínicos sobre AL001

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir